- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00850369
A Pilot Study of Chronic Red Blood Cell Transfusion in Sickle Cell Disease-Associated Pulmonary Hypertension
A Pilot Study of the Effects of Chronic Red Blood Cell Transfusion in Sickle Cell Disease On Pulmonary Hypertension in Patients With Sickle Cell Disease
Pulmonary hypertension, a complication associated with an increased risk of death, is common in patients with sickle cell disease. Despite its frequency, there remains no standard treatment for this complication in patients with sickle cell disease.
In this small study, the investigators will evaluate the effect of monthly transfusion of red blood cells to patients with sickle cell disease-associated pulmonary hypertension. The investigators speculate that by increasing the hemoglobin level and decreasing the amount of sickle red blood cells, these patients would experience improvements in their PHT.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
As patients with sickle cell disease (SCD) age, recurrent vaso-occlusive episodes lead to progressive end-organ damage. Pulmonary hypertension (PHT) represents an example of such end-organ damage. Pulmonary hypertension, a common complication in patients with sickle cell disease (SCD), results in a shortened survival. The high mortality reported in SCD patients with PHT appears to occur particularly in those patients with moderate and severe elevations in their pulmonary artery pressure. The overall objective of this proposal is to evaluate the effect of chronic red blood cell transfusion on PHT in SCD. We hypothesize that by increasing the hemoglobin concentration and decreasing the amount of HbS, these patients would experience improvements in their PHT.
Thus, the specific aim of this clinical trial is to evaluate the effects of RBC transfusion on pulmonary hypertension in SCD, as well as the effect of chronic RBC transfusion on plasma markers of thrombin generation, platelet activation, and nitric oxide metabolites.
Study subjects will be transfused monthly for 6 months to investigate the safety and efficacy of RBC transfusion in SCD patients with PHT. All packed red blood cells will have extended antigen matching for C, D, E and Kell to minimize the risk of alloimmunization. Subjects will receive other routine treatments for SCD. Specific outcome variables will be evaluated at 1 month, 3 months, and 6 months. All study subjects will receive simple transfusion of packed red blood cell to achieve a post-transfusion hemoglobin (Hb) not greater than 10 g/dL. For those subjects who may have baseline hemoglobins in whom a post transfusion Hb would exceed 10 g/dL, they will require a limited exchange transfusion, i.e. phlebotomy of 1 unit of blood, followed by transfusion of 2 units of packed RBC. All study subjects will return for assessment of safety and/or efficacy measures every two weeks for the first month, and subsequently every four weeks till the completion of the study. Study subjects who experience a documented worsening of their disease (decreased SaO2, worsening 6-minute walk) on at least two consecutive follow up visits will be taken off the study. At the end of the study, subjects will have the option of continuing on chronic RBC transfusion.
Typ studiów
Faza
- Faza 2
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Inclusion Criteria:
- diagnosis of sickle cell anemia (HbSS) and HbSbeta0 thalassemia;
- male and female subjects between 18 and 65 years;
- documented PHT, but with pulmonary artery systolic pressures >/= 45 mmHg (TR jet velocity of >/= 3.0 m/s) on at least 2 separate visits at least 1 month apart;
- ability to give written informed consent to participate in the study; and
- in non-crisis steady state at time of enrollment
Exclusion Criteria:
- treatment with epoprostenol (flolan) or similar prostacyclin analog, bosentan or sildenafil (or similar phosphodiesterase 5 inhibitor)
- on chronic anticoagulation
- RBC transfusion in previous 90 days;
- use of hydroxyurea
- multiple red cell alloantibodies that will make transfusion unsafe;
- baseline ferritin level > 1000 mg/dL
- pregnancy, and/or any condition which in the opinion of investigator might make the subject unsuitable for the study;
- patients with WHO functional class IV
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: 1
All subjects wil receive monthly RBC transfusions for 6 months
|
Study subjects will receive monthly transfusions with 2 units of red blood cells
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
---|---|
Pulmonary artery systolic pressure (mm Hg)
Ramy czasowe: 2 years
|
2 years
|
Pulmonary vascular resistance (dyne.s.cm-5)
Ramy czasowe: 2 years
|
2 years
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
---|---|
Jakość życia
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
Six-minute walk
Ramy czasowe: 2 years
|
2 years
|
Markers of thrombin generation (TAT complexes, F1.2, d-dimers)
Ramy czasowe: 2 years
|
2 years
|
Markers of platelet activation (soluble CD40 ligand, beta thromboglobulin, platelet factor
Ramy czasowe: 2 years
|
2 years
|
Nitric oxide metabolites
Ramy czasowe: 2 years
|
2 years
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Kenneth I Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- R01-HL79915-1
- HL799151
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Anemia sierpowata
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyPrzewlekła białaczka limfocytowa | Nawracający chłoniak z małych limfocytów | Białaczka prolimfocytowa | Oporna na leczenie przewlekła białaczka limfocytowa | Nawracająca przewlekła białaczka limfocytowa | Białaczka prolimfocytowa T-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa B-komórkowaStany Zjednoczone, Włochy
-
German CLL Study GroupRekrutacyjnyPBL | Białaczka, Prolimphocytic, T-Cell | SLL | Białaczka, Prolimphocytic, B-Cell | HCL | Białaczka T-LGL | Transformacja Richtera | Białaczka NK-LGLNiemcy
-
Shenzhen Second People's HospitalNieznanyChłoniak z komórek B | Białaczka, Limfocytowa, Przewlekła, B-Cell | Białaczka, Limfocytowa, Ostra, B-CellChiny
-
Ohio State University Comprehensive Cancer CenterMerck Sharp & Dohme LLCRekrutacyjnyZespół Sezary'ego | Przewlekła białaczka limfocytowa | Chłoniak z obwodowych komórek T | Pierwotny skórny chłoniak nieziarniczy T-komórkowy | Białaczka prolimfocytowa T-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa B-komórkowaStany Zjednoczone
-
Huiqiang HuangNieznany
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracający chłoniak z małych limfocytów | Przewlekła białaczka limfocytowa B-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa | Oporna na leczenie przewlekła białaczka limfocytowaStany Zjednoczone
Badania kliniczne na RBC transfusion
-
The Cleveland ClinicZakończonyKardiochirurgia | Transfuzja krwiStany Zjednoczone
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...Fresenius HemocareRekrutacyjny
-
Cerus CorporationZakończonyTemat: Ocena żywotności krwinek czerwonych S303 po infuzjiStany Zjednoczone
-
Oregon Health and Science UniversityUnited States Air Force; Armed Services Blood ProgramZakończonyNiedokrwistość | Uraz | Strata krwiStany Zjednoczone
-
Cerus CorporationZakończonyTemat:Zastosowanie krwinek czerwonych S303 u pacjentów z ostrą niedokrwistościąNiemcy
-
WestatEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicyRekrutacyjnyAnemia sierpowata | Talasemia | Rak dziecięcyStany Zjednoczone, Brazylia
-
Emory UniversityZakończony
-
Washington University School of MedicineNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Canadian Institutes of Health... i inni współpracownicyZakończonyNiedokrwistośćStany Zjednoczone, Kanada, Francja, Izrael, Włochy
-
Daping Hospital and the Research Institute of Surgery...Children's Hospital of Chongqing Medical UniversityWycofaneNiedokrwistość | Martwicze zapalenie jelit | Transfuzja krwinek czerwonych (RBC).Chiny
-
University of RochesterZakończony