Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie bezpieczeństwa i najwyższej skuteczności kapsułek o opóźnionym uwalnianiu dwuwinianu cysteaminy (RP103) w cystynozie

10 lipca 2018 zaktualizowane przez: Horizon Pharma USA, Inc.

Długoterminowe, otwarte badanie bezpieczeństwa, tolerancji i najwyższej skuteczności kapsułek o opóźnionym uwalnianiu dwuwinianu cysteaminy (RP103) u pacjentów z cystynozą

Celem tego badania jest zebranie informacji na temat skuteczności (jak dobrze działa w leczeniu cystynozy) i bezpieczeństwa nowej formy dwuwinianu cysteaminy o nazwie RP103, w porównaniu z już zatwierdzonym lekiem Cystagon®, przyjmowanym przez pacjentów z cystynozą.

W cystynozie organizm gromadzi cystynę. Przy regularnym przyjmowaniu aktywny składnik Cystagon® (dwuwinian cysteaminy) zmniejsza poziom cystyny ​​w organizmie. RP103 ma ten sam aktywny składnik co Cystagon® i ma na celu redukcję cystyny ​​w podobny sposób jak Cystagon®. Aby zdecydować, czy RP103 jest lepszy niż Cystagon®, badanie obejmie dwa rodzaje badań krwi. Jednym z testów jest badanie farmakodynamiczne (PD), które mierzy ilość cystyny ​​w białych krwinkach (WBC) po zażyciu badanego leku. WBC cystyna to test laboratoryjny stosowany w celu sprawdzenia, czy dwuwinian cysteaminy zmniejsza poziom cystyny ​​w organizmie. Drugim badaniem jest farmakokinetyka (PK), która mierzy ilość cysteaminy we krwi po zażyciu leku.

RP103 różni się od Cystagon®: zamiast dwuwinianu cysteaminy wchłanianego z żołądka, RP103 jest przeznaczony do wchłaniania z jelita cienkiego. Może to wydłużyć działanie leku, dzięki czemu można go przyjmować dwa razy dziennie zamiast czterech razy dziennie, jak Cystagon®.

Niektórzy pacjenci z cystynozą mają nieświeży oddech (cuchnący oddech), gdy przyjmują Cystagon®. Uczestnicy badania, którzy doświadczają nieświeżego oddechu po zastosowaniu preparatu Cystagon®, zostaną zapytani, czy chcieliby wziąć udział w opcjonalnym „badaniu dotyczącym cuchnącego oddechu” w celu zbadania tego problemu poprzez pobranie dodatkowych próbek krwi PK.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

41

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • University Hospital of Leuven
  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris, Francja
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Francja
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia
        • Radboud University Nijmegen Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC) Research Institute
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University Medical School
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine / Texas Childrens Hospital
  • Włochy
      • Rome, Włochy
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Guy's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA:

  • Mężczyzna lub kobieta z udokumentowanym rozpoznaniem cystynozy
  • Na stabilnej dawce Cystagon® co najmniej 21 dni przed badaniem przesiewowym
  • Poziom cystyny ​​w krwinkach białych > 1 nmol 1/2 cystyny/mg białka, średnio z co najmniej 2 pomiarów zebranych w ciągu 2 lat poprzedzających badanie przesiewowe
  • Brak klinicznie istotnych zmian w wynikach testów czynnościowych wątroby, tj. 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN) dla aminotransferazy alaninowej i aminotransferazy asparaginianowej i/lub 1,5-krotność GGN dla bilirubiny całkowitej, w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Brak klinicznie istotnych zmian w czynności nerek, tj. szacowanym wskaźniku przesączania kłębuszkowego (GFR) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Musi mieć szacowany GFR > 20 ml/minutę/1,73 m^2 (używając równania z Schwartz 2009 J Am Soc Nephrol 20:629-647)
  • Kobiety aktywne seksualnie i zdolne do zajścia w ciążę, tj. niesterylne chirurgicznie (podwiązanie jajowodów, obustronne wycięcie jajników lub histerektomia) lub co najmniej 2 lata po naturalnej menopauzie muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej formy antykoncepcji od badania przesiewowego do zakończenia badania. Dopuszczalne formy antykoncepcji w tym badaniu obejmują hormonalne środki antykoncepcyjne (doustne, implanty, plastry przezskórne lub zastrzyki) w stałej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym, barierę (prezerwatywa plemnikobójcza lub diafragma ze środkiem plemnikobójczym), wkładka wewnątrzmaciczna lub partnerka która była poddawana wazektomii przez co najmniej 6 miesięcy.
  • Uczestnik lub jego rodzic lub opiekun musi przedstawić pisemną świadomą zgodę, zgodę (w stosownych przypadkach) przed wzięciem udziału w badaniu

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  • Młodszy niż 12 lat

  • Obecna historia następujących schorzeń lub innych problemów zdrowotnych, które w opinii badacza sprawiają, że udział w badaniu jest niebezpieczny:

    • Choroba zapalna jelit, jeśli jest obecnie aktywna lub wcześniejsza resekcja jelita cienkiego;
    • Choroba serca (np. zawał mięśnia sercowego, niewydolność serca, niestabilne zaburzenia rytmu lub źle kontrolowane nadciśnienie) w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym;
    • Czynna skaza krwotoczna w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym;
    • Historia choroby nowotworowej w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym
  • Poziom hemoglobiny < 9 g/dl podczas badania przesiewowego lub, w opinii badacza, poziom hemoglobiny, który czyniłby niebezpiecznym dla udziału w badaniu
  • Znana nadwrażliwość na cysteaminę i penicylaminę
  • Kobiety, które karmią piersią, planują ciążę lub są w ciąży lub podejrzewają, że są w ciąży
  • Osoby, które w opinii badacza nie są w stanie lub nie chcą spełnić wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wszyscy uczestnicy

Faza Cystagon®: Od badania przesiewowego iw miesiącach 1, 2, 3 uczestnicy otrzymują swoją zwykłą dawkę Cystagon® co 6 godzin (co 6 godzin).

Faza RP103: W miesiącach 3.5, 4, 5, 6, 7 uczestnicy otrzymują RP103 co 12 godzin (Q12H).

Faza długoterminowa: W 7. miesiącu lub później, dla pozostałych uczestników badania, uczestnicy otrzymują RP103 Q12H.
Lek: RP103
Inne nazwy:
  • kapsułki o opóźnionym uwalnianiu dwuwinianu cysteaminy
  • PROCYSBI®
Lek: Cystagon®
Inne nazwy:
  • dwuwinian cysteaminy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia różnica między porannymi i nieporannymi wartościami cystyny ​​w białych krwinkach (WBC).
Ramy czasowe: Podczas przyjmowania Cystagon® (miesiące 1, 2, 3): w ciągu 15 minut przed poranną (rano) i przed poranną dawką. W ciągu 3 miesięcy RP103 (miesiące 5, 6, 7): 30 minut po dawce rano i wieczorem (PM).
Pierwotną analizę cystyny ​​WBC przeprowadzono przy użyciu poziomu cystyny ​​WBC przekształconego logarytmem naturalnym; transformacja logarytmiczna jest transformacją normalizującą. Dla każdego uczestnika obliczono różnicę między poranną i odpowiednią wartością loga cystyny ​​WBC w logu nie porannym (nie rano minus poranek) podczas każdej comiesięcznej wizyty podczas fazy Cystagon® (miesiące 1, 2 i 3) i różnice te uśredniono . Średnią różnicę między poranną i nieporanną logarytmiczną wartością cystyny ​​WBC obliczono podobnie dla każdego uczestnika podczas fazy RP103 (miesiące 5, 6 i 7). W pierwotnej analizie porównywano pary wewnątrzobiektowe (faza Cystagon® w połączeniu z fazą RP103) średnich różnic logarytmicznych poziomów cystyny ​​w krwinkach białych nie rano minus rano.
Podczas przyjmowania Cystagon® (miesiące 1, 2, 3): w ciągu 15 minut przed poranną (rano) i przed poranną dawką. W ciągu 3 miesięcy RP103 (miesiące 5, 6, 7): 30 minut po dawce rano i wieczorem (PM).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i przerwaniem leczenia z powodu AE
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 7 dni po ostatniej dawce. Mediana czasu trwania narażenia wynosiła 91 dni (zakres 82-108) dla fazy Cystagon®, 119 dni (zakres 98-137) dla fazy RP103 i 861 dni (zakres 30 - 1350) podczas długoterminowej fazy RP-103.
AE: każde niepożądane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem. SAE: każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: powoduje śmierć; zagraża życiu; wymaga hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność lub niezdolność; jest wadą wrodzoną lub wadą wrodzoną; lub ma znaczenie medyczne i choć nie znajduje się na powyższej liście, zdaniem Badacza jest ważnym zdarzeniem medycznym. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) wystąpiły po pierwszej dawce badanego leku. Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych (hematologia, biochemia krwi, analiza moczu), elektrokardiogramy (EKG), parametry życiowe i badania fizykalne miały być zgłaszane jako zdarzenia niepożądane i dlatego zostały uwzględnione w niniejszym podsumowaniu TEAE
Od pierwszej dawki badanego leku do 7 dni po ostatniej dawce. Mediana czasu trwania narażenia wynosiła 91 dni (zakres 82-108) dla fazy Cystagon®, 119 dni (zakres 98-137) dla fazy RP103 i 861 dni (zakres 30 - 1350) podczas długoterminowej fazy RP-103.
Badanie dodatkowe dotyczące cuchnącego oddechu: maksymalne stężenie cysteaminy w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: Podczas przyjmowania leku Cystagon® (miesiąc 1, 2 lub 3): W ciągu 15 minut przed poranną dawką, 30 minut po dawce, 1, 2, 4 i 6 godzin po dawce. Podczas przyjmowania RP103 (miesiąc 5, 6 lub 7): 30 minut po porannej dawce i 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12 godzin po dawce
Uczestników, którzy zgłosili cuchnący oddech („nieświeży oddech”) jako efekt uboczny podczas przyjmowania Cystagon®, poproszono o udział w dodatkowym badaniu mającym na celu zbadanie stężenia siarczku dimetylu (DMS) w wydychanym powietrzu po podaniu badanego leku. Aby ocenić cuchnący oddech podczas leczenia badanym lekiem, próbki farmakokinetyczne (PK) cysteaminy i DMS w stanie stacjonarnym zbierano przez okres 6 godzin, gdy podawano Cystagon® i przez okres 12 godzin, gdy podawano RP103.
Podczas przyjmowania leku Cystagon® (miesiąc 1, 2 lub 3): W ciągu 15 minut przed poranną dawką, 30 minut po dawce, 1, 2, 4 i 6 godzin po dawce. Podczas przyjmowania RP103 (miesiąc 5, 6 lub 7): 30 minut po porannej dawce i 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12 godzin po dawce
Badanie dodatkowe dotyczące cuchnącego oddechu: czas do osiągnięcia Cmax (Tmax) cysteaminy w osoczu
Ramy czasowe: Podczas przyjmowania leku Cystagon® (miesiąc 1, 2 lub 3): W ciągu 15 minut przed poranną dawką, 30 minut po dawce, 1, 2, 4 i 6 godzin po dawce. Podczas przyjmowania RP103 (miesiąc 5, 6 lub 7): 30 minut po porannej dawce i 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12 godzin po dawce
Uczestników, którzy zgłosili cuchnący oddech („nieświeży oddech”) jako efekt uboczny podczas przyjmowania Cystagon®, poproszono o udział w badaniu dodatkowym mającym na celu zbadanie stężenia DMS w wydychanym powietrzu po podaniu badanego leku. Aby ocenić cuchnący oddech podczas leczenia badanym lekiem, próbki PK cysteaminy i DMS w stanie stacjonarnym zbierano przez okres 6 godzin, gdy podawano Cystagon® i przez okres 12 godzin, gdy podawano RP103.
Podczas przyjmowania leku Cystagon® (miesiąc 1, 2 lub 3): W ciągu 15 minut przed poranną dawką, 30 minut po dawce, 1, 2, 4 i 6 godzin po dawce. Podczas przyjmowania RP103 (miesiąc 5, 6 lub 7): 30 minut po porannej dawce i 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12 godzin po dawce
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w czasie od punktu czasowego 0 do ostatniego mierzalnego punktu (AUC0-t) dla cysteaminy w osoczu
Ramy czasowe: Podczas przyjmowania leku Cystagon® (miesiąc 1, 2 lub 3): W ciągu 15 minut przed poranną dawką, 30 minut po dawce, 1, 2, 4 i 6 godzin po dawce. Podczas przyjmowania RP103 (miesiąc 5, 6 lub 7): 30 minut po porannej dawce i 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12 godzin po dawce
Uczestników, którzy zgłosili cuchnący oddech („nieświeży oddech”) jako efekt uboczny podczas przyjmowania Cystagon®, poproszono o udział w badaniu dodatkowym mającym na celu zbadanie stężenia DMS w wydychanym powietrzu po podaniu badanego leku. Aby ocenić cuchnący oddech podczas leczenia badanym lekiem, próbki PK cysteaminy i DMS w stanie stacjonarnym zbierano przez okres 6 godzin, gdy podawano Cystagon® i przez okres 12 godzin, gdy podawano RP103.
Podczas przyjmowania leku Cystagon® (miesiąc 1, 2 lub 3): W ciągu 15 minut przed poranną dawką, 30 minut po dawce, 1, 2, 4 i 6 godzin po dawce. Podczas przyjmowania RP103 (miesiąc 5, 6 lub 7): 30 minut po porannej dawce i 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12 godzin po dawce
Badanie dodatkowe cuchnącego oddechu: stężenie DMS w wydychanym powietrzu
Ramy czasowe: Podczas przyjmowania leku Cystagon® (miesiąc 1, 2 lub 3): W ciągu 15 minut przed poranną dawką, 30 minut po dawce, 2, 3, 4 i 6 godzin po dawce. Podczas przyjmowania RP103 (miesiąc 4, 5 lub 7): W ciągu 15 min. przed poranną dawką. 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 10, 12 godzin po podaniu
Uczestników, którzy zgłosili cuchnący oddech („nieświeży oddech”) jako efekt uboczny podczas przyjmowania Cystagon®, poproszono o udział w badaniu dodatkowym mającym na celu zbadanie stężenia DMS w wydychanym powietrzu po podaniu badanego leku. Aby ocenić cuchnący oddech podczas leczenia badanym lekiem, próbki PK cysteaminy i DMS w stanie stacjonarnym zbierano przez okres 6 godzin, gdy podawano Cystagon® i przez okres 12 godzin, gdy podawano RP103.
Podczas przyjmowania leku Cystagon® (miesiąc 1, 2 lub 3): W ciągu 15 minut przed poranną dawką, 30 minut po dawce, 2, 3, 4 i 6 godzin po dawce. Podczas przyjmowania RP103 (miesiąc 4, 5 lub 7): W ciągu 15 min. przed poranną dawką. 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 10, 12 godzin po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Horizon Pharma USA, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 lipca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 listopada 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 listopada 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 listopada 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lipca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RP103-07
  • 2012-002773-64 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na RP103

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj