Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe badanie HGT-1110 podawanego dooponowo dzieciom z leukodystrofią metachromatyczną (MLD) (IDEAMLD)

19 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Otwarte wieloośrodkowe badanie fazy I/II dotyczące zwiększania dawki HGT-1110 podawanego dooponowo dzieciom z leukodystrofią metachromatyczną

Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa rosnących dawek HGT-1110 podawanych przez wstrzyknięcie dooponowe (IT) przez 38 tygodni (20 wstrzyknięć) u dzieci z leukodystrofią metachromatyczną (MLD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Leukodystrofia metachromatyczna (MLD) jest dziedziczonym, autosomalnym recesywnym zaburzeniem metabolizmu lipidów, charakteryzującym się niedoborem aktywności enzymu lizosomalnego, arylosulfatazy A (ASA). MLD jest rzadką chorobą występującą w większości części świata. Szacunkowa ogólna częstość występowania tej choroby w świecie zachodnim wynosi około 1 na 100 000 żywych urodzeń, co różni się w zależności od położenia geograficznego. Nie ma zatwierdzonych terapii dla MLD.

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie z eskalacją dawki, zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa do 3 poziomów dawek (10, 30 lub 100 mg) HGT-1110 podawanego przez dooponowe urządzenie do podawania leku (IDDD) co ​​drugi tydzień (EOW) przez łącznie 38 tygodni (20 wstrzyknięć, tygodnie od 0 do 38) dzieciom z MLD. Badanie obejmuje również ocenę produktu leczniczego HGT-1110 wytworzonego przy użyciu zmienionego procesu wytwarzania substancji leczniczej (określanego jako proces B) w czwartej kohorcie (kohorta 4). Około 24 pacjentów zostanie włączonych do badania i otrzyma leczenie HGT-1110. Pacjenci zostaną kolejno włączeni do 4 kohort dawek, po około 6 pacjentów w każdej. Rejestracja pacjentów będzie rozłożona w tym badaniu, aby ułatwić odpowiednie monitorowanie bezpieczeństwa dla kohorty dawki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Westmead, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Dania
      • København, Dania, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francja
    • Ile-de-France
      • Le Kremlin Bicetre, Ile-de-France, Francja, 94275
        • Hopital de Bicetre
  • Japonia
      • Suita, Japonia, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • Niemcy
    • Baden-Wuerttemberg
      • Tubingen, Baden-Wuerttemberg, Niemcy, 72076
        • Center for Pediatric Clinical Studies

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 8 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Włączenie

Dla kohort 1-4:

  1. Potwierdzone rozpoznanie leukodystrofii metachromatycznej przez:

    • Niedobór arylosulfatazy A (ASA) w teście na leukocytach ORAZ
    • Podwyższone stężenie sulfatydów w moczu

  2. Pojawienie się pierwszych objawów choroby w wieku 30 miesięcy lub wcześniej.

    Tylko dla kohort 1-3:

  3. Ambulatoryjne w czasie badania przesiewowego. Minimalny poziom sprawności wymagany do spełnienia tego kryterium określa się jako zdolność do przejścia 10 kroków do przodu z jedną ręką.

  4. Pacjent ma mniej niż 12 lat w momencie badania przesiewowego.

    Tylko dla kohorty 4:

    3.1 Minimalne wymagania dotyczące funkcji motorycznych:

    1. Całkowity wynik GMFM-88 (procentowy) ≥40 w badaniu przesiewowym i całkowity wynik GMFM-88 (procentowy) ≥35 w badaniu wyjściowym ORAZ
    2. GMFM-88 Wymiar E: Chodzenie, bieganie i skakanie, pozycja 68 („przejście 10 kroków do przodu z jedną ręką”) wynik co najmniej 1 „inicjowany” podczas badań przesiewowych i podstawowych (jeśli dotyczy).

    4.1 Pacjent ma mniej niż 8 lat w momencie badania przesiewowego.

    Dla kohort 1-4:

  5. Podczas badania przesiewowego muszą być obecne objawy neurologiczne MLD.
  6. Pacjent i jego/jej rodzic/przedstawiciel(e) muszą być w stanie przestrzegać protokołu klinicznego.
  7. Rodzice pacjenta lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem. Czynności związane z badaniem to wszelkie procedury, które nie zostałyby wykonane podczas normalnego postępowania z pacjentem.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci zostaną wykluczeni z badania, jeśli podczas badania przesiewowego wystąpią jakiekolwiek z następujących kryteriów:

Dla kohort 1-4:

  1. Historia transplantacji hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
  2. Pacjent ma jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na znieczulenie lub uważa się, że istnieje niedopuszczalnie wysokie ryzyko znieczulenia z powodu upośledzenia dróg oddechowych lub innych stanów.
  3. Jakikolwiek inny stan chorobowy, poważna współistniejąca choroba lub okoliczność łagodząca, które w opinii Badacza wykluczałyby udział w badaniu.
  4. Pacjent jest włączony do innego badania klinicznego, które obejmuje stosowanie dowolnego badanego produktu (leku lub urządzenia) innego niż HGT-1110 lub IDDD stosowane w tym badaniu w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub w dowolnym momencie w trakcie badania.
  5. Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią.
  6. Stan pacjenta jest przeciwwskazany, jak opisano w SOPH-A-PORT

Instrukcje użytkowania (IFU) Mini S IDDD, w tym:

  1. U pacjenta wystąpiła lub może wystąpić reakcja alergiczna na materiały użyte do budowy urządzenia SOPH-A-PORT Mini S.
  2. Według oceny badacza rozmiar ciała pacjenta jest zbyt mały, aby utrzymać rozmiar portu dostępowego SOPH-A-PORT Mini S.
  3. U pacjenta rozpoznano lub podejrzewano miejscową lub ogólną infekcję.
  4. Pacjent jest narażony na ryzyko nieprawidłowego krwawienia z powodu stanu chorobowego lub terapii.
  5. Pacjent ma jedną lub więcej nieprawidłowości kręgosłupa, które mogą skomplikować bezpieczną implantację lub mocowanie.
  6. Pacjent ma działające urządzenie do przetaczania płynu mózgowo-rdzeniowego.
  7. Pacjent wykazał nietolerancję wszczepionego urządzenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1 (10 mg)
6 pacjentów leczonych HGT-1110 10 mg EOW we wstrzyknięciu dooponowym
Biologiczny: Rekombinowana ludzka arylosulfataza A
6 pacjentów leczonych HGT-1110 EOW przez wstrzyknięcie dooponowe
Inne nazwy:
  • HGT-1110
  • rhASA
Eksperymentalny: Kohorta 2 (30 mg)
6 pacjentów leczonych HGT-1110 30 mg EOW we wstrzyknięciu dooponowym
Biologiczny: Rekombinowana ludzka arylosulfataza A
6 pacjentów leczonych HGT-1110 EOW przez wstrzyknięcie dooponowe
Inne nazwy:
  • HGT-1110
  • rhASA
Eksperymentalny: Kohorta 3 (100 mg)
6 pacjentów leczonych HGT-1110 100 mg EOW we wstrzyknięciu dooponowym
Biologiczny: Rekombinowana ludzka arylosulfataza A
6 pacjentów leczonych HGT-1110 EOW przez wstrzyknięcie dooponowe
Inne nazwy:
  • HGT-1110
  • rhASA
Eksperymentalny: Kohorta 4 (100 mg)
6 pacjentów leczonych HGT-1110 100 mg EOW we wstrzyknięciu dooponowym
Biologiczny: Rekombinowana ludzka arylosulfataza A
6 pacjentów leczonych HGT-1110 EOW przez wstrzyknięcie dooponowe
Inne nazwy:
  • HGT-1110
  • rhASA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z leczonymi nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (TEAE) według rodzaju i ciężkości
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do tygodnia 42
Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. TEAE zdefiniowano jako wszystkie zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w trakcie lub po podaniu pierwszej dawki badanego produktu lub operacji wszczepienia urządzenia (w zależności od tego, co miało miejsce wcześniej) oraz do ostatniej daty obserwacji. Przeanalizowano i zgłoszono typy TEAE związane z lekami i urządzeniami. Nasilenie zdarzeń niepożądanych zostało ocenione przez badacza przy użyciu skali ocen National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) w wersji 4.0. Nasilenie wszystkich AE lub SAE rejestrowano jako stopień 1, 2, 3, 4 lub 5, odpowiadający odpowiednio nasileniu łagodnemu, umiarkowanemu, ciężkiemu, zagrażającemu życiu lub śmiertelnemu. Tutaj SDI odnosi się do implantacji urządzenia chirurgicznego.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do tygodnia 42
Liczba uczestników z klinicznymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi zgłoszonymi jako nagłe zdarzenia niepożądane leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 40. tygodnia
Kliniczne badanie laboratoryjne obejmowało chemię surowicy, hematologię i analizę moczu. Kliniczne nieprawidłowości laboratoryjne rejestrowano i zgłaszano jako TEAE. AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. TEAE zdefiniowano jako wszystkie zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w trakcie lub po podaniu pierwszej dawki badanego produktu lub operacji wszczepienia urządzenia (w zależności od tego, co miało miejsce wcześniej) oraz do ostatniej daty obserwacji.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 40. tygodnia
Liczba uczestników z nieprawidłowościami funkcji życiowych zgłoszonymi jako nagłe zdarzenia niepożądane leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 40. tygodnia
Oceny parametrów życiowych obejmowały ciśnienie krwi, częstość akcji serca, częstość oddechów i temperaturę ciała. Nieprawidłowości funkcji życiowych rejestrowano i zgłaszano jako TEAE. AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. TEAE zdefiniowano jako wszystkie zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w trakcie lub po podaniu pierwszej dawki badanego produktu lub operacji wszczepienia urządzenia (w zależności od tego, co miało miejsce wcześniej) oraz do ostatniej daty obserwacji. Nieprawidłowości funkcji życiowych obejmowały gorączkę, którą uznano za TEAE i zgłoszono.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 40. tygodnia
Liczba uczestników z nieprawidłowościami elektrokardiogramu (EKG) zgłoszonymi jako nagłe zdarzenia niepożądane leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 40. tygodnia
Rejestrowano i mierzono 12-odprowadzeniowe EKG z uczestnikiem w wypoczętej pozycji na plecach przez co najmniej 10 minut. Nieprawidłowości w zapisie EKG rejestrowano i zgłaszano jako TEAE. AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. TEAE zdefiniowano jako wszystkie zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w trakcie lub po podaniu pierwszej dawki badanego produktu lub operacji wszczepienia urządzenia (w zależności od tego, co miało miejsce wcześniej) oraz do ostatniej daty obserwacji.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 40. tygodnia
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniu fizykalnym zgłoszonymi jako nagłe zdarzenia niepożądane leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 40. tygodnia
Pełne badanie fizykalne obejmowało ocenę portu i ścieżki cewnika. Wzrost lub długość i wagę rejestrowano i stosowano do obliczania wzrostu. Pomiary masy ciała i wzrostu wykorzystano do obliczenia wskaźnika masy ciała (BMI). Obwód głowy mierzono jednakowo dla wszystkich uczestników. Znaczenie kliniczne zdefiniowano jako wszelkie zmiany w ustaleniach fizycznych, które miały znaczenie medyczne, powodując zmianę opieki medycznej. Klinicznie istotne nieprawidłowości związane z badaniem fizykalnym rejestrowano i zgłaszano jako TEAE. AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. TEAE zdefiniowano jako wszystkie zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w trakcie lub po podaniu pierwszej dawki badanego produktu lub operacji wszczepienia urządzenia (w zależności od tego, co miało miejsce wcześniej) oraz do ostatniej daty obserwacji.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 40. tygodnia
Liczba uczestników z nieprawidłowościami biochemicznymi płynu mózgowo-rdzeniowego (PMR) zgłoszonymi jako pojawiające się zdarzenia niepożądane leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 40. tygodnia
Zmierzono oceny chemiczne płynu mózgowo-rdzeniowego (w tym liczbę komórek, glukozę i białko). Nieprawidłowości chemiczne płynu mózgowo-rdzeniowego rejestrowano i zgłaszano jako TEAE. AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. TEAE zdefiniowano jako wszystkie zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w trakcie lub po podaniu pierwszej dawki badanego produktu lub operacji wszczepienia urządzenia (w zależności od tego, co miało miejsce wcześniej) oraz do ostatniej daty obserwacji.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 40. tygodnia
Liczba uczestników z dodatnimi przeciwciałami anty-SHP611 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) i/lub surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 40. tygodnia
Zgłoszono liczbę uczestników z dodatnimi wynikami przeciwciał anty-SHP611 w surowicy i płynie mózgowo-rdzeniowym. Uczestnik został uznany za pozytywnego, jeśli miał co najmniej 1 pozytywny wynik podczas badania.
Wartość wyjściowa do 40. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych funkcji motorycznych za pomocą funkcji motoryki dużej Pomiar 88 (GMFM-88) Całkowity wynik w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40
Do pomiaru funkcji motorycznych użyto GMFM-88. Wyniki pozycji GMFM-88 zostały użyte do obliczenia punktacji procentowej specyficznej dla domeny dla każdego z 5 wymiarów GMFM-88 (leżenie i przewracanie się; siedzenie; czołganie się i klęczenie; stanie; chodzenie, bieganie i skakanie) oraz całkowity GMFM-88 Wynik 88 (procentowy) został obliczony na podstawie wyniku każdego wymiaru. Każdą z 88 pozycji oceniono na 4-stopniowej skali: 0=nie inicjuje; 1 = wtajemniczeni; 2=częściowo zakończone; i 3=kończy się. Wyniki całkowite GMFM-88 wahały się od 0% (brak mobilności) do wyniku 100%, czyli (tj.) wyniku, który może uzyskać przeciętne 5-letnie dziecko z normalnymi zdolnościami motorycznymi.
Wartość wyjściowa, tydzień 40
Liczba uczestników z przesunięciem w funkcjonalnej endoskopowej ocenie połykania (OPŁATY) dla tekstury wykorzystanej w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 40
Ocenę FEES przeprowadzono w celu oceny budowy i funkcji górnej części gardła podczas połykania oraz oceny ryzyka aspiracji. Ocena ta została przeprowadzona u każdego uczestnika w ośrodku klinicznym przy użyciu przeznosowej elastycznej laryngoskopii. Oceniono OPŁATY za wykorzystaną teksturę. Dane przedstawiono tylko dla zaobserwowanych przesunięć.
Tydzień 40
Liczba uczestników z przesunięciem w funkcjonalnej endoskopowej ocenie połykania w celu oceny karmienia (penetracja krtani) w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 40
Ocenę FEES przeprowadzono w celu oceny budowy i funkcji górnej części gardła podczas połykania oraz oceny ryzyka aspiracji. Ocena ta została przeprowadzona u każdego uczestnika w ośrodku klinicznym przy użyciu przeznosowej elastycznej laryngoskopii. Oceniono ocenę karmienia pod kątem penetracji krtani. Dane przedstawiono tylko dla zaobserwowanych przesunięć. Tutaj TL odnosi się do rzadkich płynów, THL odnosi się do zagęszczonych płynów, PT odnosi się do konsystencji puree, WCC odnosi się do kaszlu i klirensu, a WCNC odnosi się do kaszlu i braku klirensu.
Tydzień 40
Liczba uczestników z przesunięciem w funkcjonalnej endoskopowej ocenie połykania w celu oceny karmienia (aspiracja przez struny głosowe) w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 40
Ocenę FEES przeprowadzono w celu oceny budowy i funkcji górnej części gardła podczas połykania oraz oceny ryzyka aspiracji. Ocena ta została przeprowadzona u każdego uczestnika w ośrodku klinicznym przy użyciu przeznosowej elastycznej laryngoskopii. Oceniono ocenę karmienia pod kątem aspiracji przez struny głosowe. Dane przedstawiono tylko dla zaobserwowanych przesunięć. Tutaj TL odnosi się do rzadkich płynów, THL odnosi się do zagęszczonych płynów, PT odnosi się do konsystencji puree, WCC odnosi się do kaszlu i klirensu, a WCNC odnosi się do kaszlu i braku klirensu.
Tydzień 40
Liczba uczestników z przesunięciem w czynnościowej endoskopowej ocenie połykania pod kątem obecności pozostałości dawki po kolejnym połknięciu w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 40
Ocenę FEES przeprowadzono w celu oceny budowy i funkcji górnej części gardła podczas połykania oraz oceny ryzyka aspiracji. Ocena ta została przeprowadzona u każdego uczestnika w ośrodku klinicznym przy użyciu przeznosowej elastycznej laryngoskopii. Oceniono OPŁATY za pozostałość dawki klarowną po kolejnym połknięciu. Dane przedstawiono tylko dla zaobserwowanych przesunięć. Tutaj TL odnosi się do rzadkich płynów, THL odnosi się do zagęszczonych płynów, PT odnosi się do konsystencji puree.
Tydzień 40
Liczba uczestników ze zmianą czynnościowej endoskopowej oceny połykania pod kątem ryzyka aspiracji w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 40
Ocenę FEES przeprowadzono w celu oceny budowy i funkcji górnej części gardła podczas połykania oraz oceny ryzyka aspiracji. Ocena ta została przeprowadzona u każdego uczestnika w ośrodku klinicznym przy użyciu przeznosowej elastycznej laryngoskopii. Oceniono OPŁATY za ryzyko aspiracji. Dane przedstawiono tylko dla zaobserwowanych przesunięć. Tutaj TL odnosi się do rzadkich płynów, THL odnosi się do zagęszczonych płynów, PT odnosi się do konsystencji puree, WCC odnosi się do kaszlu i klirensu, a WCNC odnosi się do kaszlu i braku klirensu.
Tydzień 40
Liczba uczestników, u których wystąpiła zmiana przewodnictwa nerwowego mierzona metodą elektroneurografii (ENG) według skategoryzowanych wartości amplitudy w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40
Ocenę funkcji nerwów obwodowych za pomocą badań ENG przeprowadzono w celu zmierzenia prędkości przewodzenia nerwów (NCV), amplitudy (AMP), latencji dystalnej (DL) i latencji fali F. Oceniono skategoryzowane wartości amplitudy. Dane przedstawiono tylko dla liczby uczestników, którzy zgłosili zmianę amplitudy większą niż (>) 0.
Wartość wyjściowa, tydzień 40
Liczba uczestników, u których wystąpiła zmiana przewodnictwa nerwowego mierzona metodą elektroneurografii (ENG) Ocena według skategoryzowanej prędkości przewodzenia nerwowego w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40
Ocenę funkcji nerwów obwodowych za pomocą badań ENG przeprowadzono w celu zmierzenia prędkości przewodzenia nerwów (NCV), amplitudy (AMP), latencji dystalnej (DL) i latencji fali F. Oceniano skategoryzowane wartości prędkości przewodzenia nerwowego. Dane przedstawiono tylko dla liczby uczestników, którzy zgłosili zmianę prędkości przewodzenia nerwowego > 0. Tutaj MME odnosi się do środkowego łokcia ruchowego, WCV do prędkości przewodzenia w nadgarstku, PMA do strzałkowej kostki ruchowej, FHCV do prędkości przewodzenia głowy kości strzałkowej, TMA do piszczelowej motorycznej kostki, KCV do szybkości przewodzenia kolana i UME do łokciowego motorycznego łokcia,
Wartość wyjściowa, tydzień 40
Liczba uczestników, u których wystąpiła zmiana przewodnictwa nerwowego mierzona za pomocą oceny elektroneurograficznej (ENG) według skategoryzowanej latencji dystalnej w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40
Ocenę funkcji nerwów obwodowych za pomocą badań ENG przeprowadzono w celu zmierzenia prędkości przewodzenia nerwów (NCV), amplitudy (AMP), latencji dystalnej (DL) i latencji fali F. Oceniono skategoryzowane wartości amplitudy. Dane przedstawiono tylko dla liczby uczestników, którzy zgłosili zmianę latencji dystalnej > 0. Tutaj MMW odnosi się do środkowego nadgarstka motorycznego, APB do odwodziciela krótkiego kciuka, MSW do środkowego czuciowego nadgarstka, DDL do latencji dystalnej palców, PMA do ruchowej kostki strzałkowej, EDB do prostownika krótkiego palca, SSB-punkt DL do łydkowego opóźnienia czuciowego punktu B dystalnego , TMA dla kostki motorycznej piszczeli, odwodziciela palucha dla latencji dystalnej AH i UMW dla motorycznego nadgarstka kości łokciowej.
Wartość wyjściowa, tydzień 40
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w złożonym standardowym wyniku dotyczącym zachowania adaptacyjnego, mierzona za pomocą Skali Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda, wydanie drugie (VABS-II) w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiskowymi, uczenia się nowych codziennych umiejętności i wykazywania niezależności. Ten test mierzy następujące 4 kluczowe domeny: komunikację, umiejętności życia codziennego, socjalizację, zdolności motoryczne i kompozyt zachowania adaptacyjnego (ABC) (połączenie pozostałych 4 domen). Pozycje w każdej domenie są oceniane jako 0 (nie robi), 1 (czasami) lub 2 (niezależnie) wykonuje dane zachowanie lub umiejętność. Standardowe wyniki 4 domen wahają się od 20-160, a wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania. Wyniki ABC mają średnią 100 i odchylenie standardowe 15 (zakres = 20 do 160), a wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania. Dodatnia wartość zmiany wskazuje na poprawę funkcjonowania adaptacyjnego.
Wartość wyjściowa, tydzień 40
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie funkcji obserwowanej przez opiekuna leukodystrofii metachromatycznej (MLD) i wyników narzędzia do raportowania wyników (COMFORT) w tygodniu 40.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40
Kwestionariusz COMFORT został wykorzystany do oceny stanu zdrowia i wpływu choroby na zdolność uczestników z MLD do wykonywania codziennych czynności. Kwestionariusz podzielono na 8 domen (tj. higiena osobista; pozycja, przenoszenie lub mobilność; jedzenie; ból i dyskomfort w ciągu dnia; sen; emocje; komunikacja; zabawa i wypoczynek). Wyniki KOMFORT mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na spadek funkcjonowania.
Wartość wyjściowa, tydzień 40
Maksymalne obserwowane stężenie w surowicy (Cmax) SHP611
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
Cmax to maksymalne zaobserwowane stężenie SHP611 w surowicy.
Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
Czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia leku (Tmax) SHP611 w osoczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
Tmax to czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia leku SHP611 podczas przerwy w dawkowaniu.
Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zerowego do nieskończoności (AUC0-inf) SHP611
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
AUC0-inf to pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zero do nieskończoności SHP611.
Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zerowego do czasu ostatniego wymiernego stężenia (AUC0-last) SHP611
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
AUC0-last to pole pod krzywą stężenie-czas od momentu podania dawki do ostatniego mierzalnego stężenia SHP611.
Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
Obszar pod krzywą stężenie-czas od czasu zerowego do 24 godzin (AUC0-24) SHP611
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
Pole pod krzywą stężenie-czas w przedziale od 0 do 24 godzin po podaniu SHP611.
Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
Stała szybkości pierwszego rzędu (Lambda z) związana z końcową (logarytmicznie liniową) częścią krzywej dla SHP611
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
Lambda z jest stałą szybkości eliminacji pierwszego rzędu związaną z końcową częścią krzywej, określoną jako ujemne nachylenie końcowej logarytmiczno-liniowej fazy krzywej stężenie leku w czasie.
Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
Końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2) SHP611
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
T1/2 to czas w godzinach potrzebny do osiągnięcia przez stężenie leku połowy jego pierwotnej wartości.
Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
Całkowity klirens ciała (CL/F) po dokanałowym podaniu SHP611
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
CL/F zdefiniowano jako całkowity klirens ustrojowy leku do podania pozanaczyniowego podzielony przez część wchłoniętej dawki.
Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
Objętość dystrybucji (Vz/F) po dokanałowym podaniu SHP611
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
Objętość dystrybucji była związana z końcowym nachyleniem po pozanaczyniowym podaniu SHP611 podzielonym przez część wchłoniętej dawki.
Wartość wyjściowa: przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu; Tydzień 38: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 godzin po podaniu
Stężenie SHP611 w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 i 40 tydzień
Stężenie SHP611 w płynie mózgowo-rdzeniowym określono przy użyciu zwalidowanej metody testu immunoenzymatycznego (ELISA).
Punkt wyjściowy, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 i 40 tydzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lutego 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 stycznia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 stycznia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 grudnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 stycznia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HGT-MLD-070
  • 2011-002044-28 (Numer EudraCT)
  • U1111-1153-1422 (Inny identyfikator: WHO)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

- Pozbawione elementów umożliwiających identyfikację dane poszczególnych uczestników tego konkretnego badania nie będą udostępniane, ponieważ istnieje uzasadnione prawdopodobieństwo, że poszczególni pacjenci mogliby zostać ponownie zidentyfikowani (ze względu na ograniczoną liczbę uczestników badania/ośrodków badawczych…)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Leukodystrofia metachromatyczna (MLD)

Badania kliniczne na Rekombinowana ludzka arylosulfataza A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj