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이염성 백질이영양증(MLD) 소아에서 척수강내 투여된 HGT-1110의 다기관 연구 (IDEAMLD)

2021년 5월 19일 업데이트: Shire

이염성 백질이영양증이 있는 소아에서 척수강내 투여된 HGT-1110의 I/II상 다기관 공개 라벨 용량 증량 연구

이 연구의 목적은 변색성 백질이영양증(MLD) 소아에서 38주 동안 척수강내(IT) 주사(20회 주사)에 의해 투여되는 HGT-1110의 증량 용량의 안전성을 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이염성 백질이영양증(MLD)은 리소좀 효소인 아릴설파타제 A(ASA)의 활성 결핍을 특징으로 하는 지질 대사의 유전성 상염색체 열성 장애입니다. MLD는 세계 대부분의 지역에서 발생하는 희귀 질환입니다. 서구 세계에서 이 질병의 전체 추정 발병률은 지리적 위치에 따라 다르지만 약 100,000명의 출생 중 1명입니다. MLD에 대해 승인된 치료법은 없습니다.

격주로 경막내 약물 전달 장치(IDDD)를 통해 투여되는 HGT-1110의 최대 3개 용량 수준(10, 30 또는 100mg)의 안전성을 평가하기 위해 설계된 다기관, 공개 라벨, 용량 증량 연구입니다. (EOW) 총 38주(20회 주사, 0주에서 38주) 동안 MLD가 있는 어린이에게. 이 연구는 또한 네 번째 코호트(코호트 4)에서 수정된 약물 제조 공정(공정 B라고 함)으로 생산된 HGT-1110 의약품의 평가를 포함합니다. 약 24명의 환자가 등록되어 HGT-1110 치료를 받게 됩니다. 환자는 각각 약 6명의 환자인 4개의 용량 코호트에 순차적으로 등록됩니다. 용량 코호트당 적절한 안전성 모니터링을 용이하게 하기 위해 이 연구에서 환자 등록이 시차를 둘 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

24

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 덴마크
      • København, 덴마크, 2100
        • Rigshospitalet
  • 독일
    • Baden-Wuerttemberg
      • Tubingen, Baden-Wuerttemberg, 독일, 72076
        • Center for Pediatric Clinical Studies
  • 일본
      • Suita, 일본, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • 프랑스
    • Ile-de-France
      • Le Kremlin Bicetre, Ile-de-France, 프랑스, 94275
        • Hopital de Bicetre
  • 호주
      • Westmead, 호주, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

8년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함

코호트 1-4의 경우:

  1. 이염성 백질이영양증의 진단이 두 가지 모두에 의해 확인됨:

    • 백혈구 분석에 의한 아릴설파타제 A(ASA) 결핍 및
    • 소변의 상승된 황산염

  2. 생후 30개월 이전에 질병의 첫 증상이 나타납니다.

    코호트 1-3에만 해당:

  3. 스크리닝 시 보행 가능. 이 기준을 충족하는 데 필요한 최소 수준의 기능은 한 손을 잡고 앞으로 10보를 걷는 능력으로 정의됩니다.

  4. 환자는 스크리닝 시점에 12세 미만입니다.

    코호트 4 전용:

    3.1 최소 모터 기능 요구 사항:

    1. 선별 검사에서 총 GMFM-88(퍼센트) 점수 ≥40 및 기준 검사에서 총 GMFM-88(퍼센트) 점수 ≥35, 그리고
    2. GMFM-88 차원 E: 걷기, 달리기 및 점프, 항목 68("한 손을 잡고 앞으로 10걸음 걷기") 선별 검사 및 기준선 검사(해당하는 경우)에서 최소 1점의 점수가 "시작"됩니다.

    4.1 환자가 스크리닝 시점에 8세 미만인 경우.

    코호트 1-4의 경우:

  5. 선별 검사에서 MLD의 신경학적 징후가 있어야 합니다.
  6. 환자와 그의 부모/대리인은 임상 프로토콜을 준수할 능력이 있어야 합니다.
  7. 환자의 부모 또는 법적 대리인은 연구 관련 활동을 수행하기 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다. 연구 관련 활동은 환자의 정상적인 관리 중에 수행되지 않았을 모든 절차입니다.

제외 기준:

스크리닝 시 다음 기준 중 하나에 대한 증거 또는 병력이 있는 경우 환자는 연구에서 제외됩니다.

코호트 1-4의 경우:

  1. 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)의 병력.
  2. 환자가 마취에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증이 있거나 기도 손상 또는 기타 상태로 인해 마취에 대한 허용할 수 없을 정도로 높은 위험에 처해 있다고 생각됩니다.
  3. 다른 의학적 상태, 심각한 병발성 질병 또는 조사자의 의견에 따라 시험 참여를 배제할 수 있는 참작할 수 있는 상황.
  4. 환자가 연구 등록 전 30일 이내에 또는 연구 기간 동안 언제든지 본 연구에 사용된 HGT-1110 또는 IDDD 이외의 조사 제품(약물 또는 장치)의 사용을 포함하는 또 다른 임상 연구에 등록되어 있습니다.
  5. 환자가 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
  6. 환자는 SOPH-A-PORT에 설명된 금기 조건을 가지고 있습니다.

다음을 포함하는 Mini S IDDD 사용 지침(IFU):

  1. 환자는 SOPH-A-PORT Mini S 장치의 구성 재료에 대해 알레르기 반응을 보였거나 가질 수 있습니다.
  2. 조사관이 판단한 바와 같이 환자의 신체 크기가 SOPH-A-PORT Mini S 액세스 포트의 크기를 지원하기에는 너무 작습니다.
  3. 환자는 알려진 또는 의심되는 국소 또는 전신 감염이 있습니다.
  4. 환자가 의학적 상태 또는 치료로 인해 비정상적인 출혈의 위험이 있습니다.
  5. 환자에게 안전한 이식 또는 고정을 복잡하게 만들 수 있는 하나 이상의 척추 이상이 있습니다.
  6. 환자는 작동하는 CSF 션트 장치를 가지고 있습니다.
  7. 환자는 이식된 장치에 대해 편협함을 보였습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1(10mg)
IT 주사로 HGT-1110 10mg EOW로 치료받은 6명의 환자
생물학적: 재조합 인간 아릴설파타제 A
IT 주사로 HGT-1110 EOW로 치료받은 6명의 환자
다른 이름들:
  • HGT-1110
  • rhASA
실험적: 코호트 2(30mg)
IT 주사로 HGT-1110 30mg EOW로 치료받은 6명의 환자
생물학적: 재조합 인간 아릴설파타제 A
IT 주사로 HGT-1110 EOW로 치료받은 6명의 환자
다른 이름들:
  • HGT-1110
  • rhASA
실험적: 코호트 3(100mg)
IT 주사로 HGT-1110 100mg EOW로 치료받은 6명의 환자
생물학적: 재조합 인간 아릴설파타제 A
IT 주사로 HGT-1110 EOW로 치료받은 6명의 환자
다른 이름들:
  • HGT-1110
  • rhASA
실험적: 코호트 4(100mg)
IT 주사로 HGT-1110 100mg EOW로 치료받은 6명의 환자
생물학적: 재조합 인간 아릴설파타제 A
IT 주사로 HGT-1110 EOW로 치료받은 6명의 환자
다른 이름들:
  • HGT-1110
  • rhASA

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
유형 및 심각도에 따른 치료 긴급 부작용(TEAE) 참가자 수
기간: 연구 치료 시작부터 42주차까지
유해 사례(AE)는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. TEAE는 시험 제품 또는 장치 임플란트 수술(둘 중 더 이른 시점)의 첫 번째 투여 시점 또는 그 이후 및 마지막 추적 날짜까지 발생한 모든 AE로 정의되었습니다. 약물 관련 및 장치 관련 유형의 TEAE를 분석하고 보고했습니다. AE의 중증도는 NCI CTCAE(National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 4.0 등급 척도를 사용하여 연구자에 의해 평가되었습니다. 모든 AE 또는 SAE의 중증도는 경증, 중등도, 중증, 생명을 위협하거나 치명적인 중증도에 각각 해당하는 등급 1, 2, 3, 4 또는 5로 기록되었습니다. 여기서 SDI는 외과적 장치 이식을 의미합니다.
연구 치료 시작부터 42주차까지
치료 응급 부작용(TEAE)으로 보고된 임상 검사실 이상이 있는 참여자 수
기간: 연구 치료 시작부터 40주차까지
임상 실험실 테스트에는 혈청 화학, 혈액학 및 소변 검사가 포함되었습니다. 임상 실험실 이상을 기록하고 TEAE로 보고했습니다. AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. TEAE는 시험 제품 또는 장치 임플란트 수술(둘 중 더 이른 시점)의 첫 번째 투여 시점 또는 그 이후 및 마지막 추적 날짜까지 발생한 모든 AE로 정의되었습니다.
연구 치료 시작부터 40주차까지
생명 징후 이상이 치료 긴급 부작용(TEAE)으로 보고된 참여자 수
기간: 연구 치료 시작부터 40주차까지
활력 징후 평가에는 혈압, 심박수, 호흡수 및 체온이 포함되었습니다. 활력 징후 이상을 기록하고 TEAE로 보고하였다. AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. TEAE는 시험 제품 또는 장치 임플란트 수술(둘 중 더 이른 시점)의 첫 번째 투여 시점 또는 그 이후 및 마지막 추적 날짜까지 발생한 모든 AE로 정의되었습니다. 활력 징후 이상에는 TEAE로 간주되어 보고된 발열이 포함되었습니다.
연구 치료 시작부터 40주차까지
치료 응급 부작용(TEAE)으로 보고된 심전도(ECG) 이상이 있는 참여자 수
기간: 연구 치료 시작부터 40주차까지
12-리드 ECG를 기록하고 참가자가 적어도 10분 동안 앙와위 자세로 휴식을 취한 상태에서 측정했습니다. ECG 이상을 기록하고 TEAE로 보고했습니다. AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. TEAE는 시험 제품 또는 장치 임플란트 수술(둘 중 더 이른 시점)의 첫 번째 투여 시점 또는 그 이후 및 마지막 추적 날짜까지 발생한 모든 AE로 정의되었습니다.
연구 치료 시작부터 40주차까지
신체 검사에서 치료 응급 부작용(TEAE)으로 보고된 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 연구 치료 시작부터 40주차까지
전체 신체 검사에는 포트 및 카테터 트랙의 평가가 포함되었습니다. 신장 또는 길이와 체중을 기록하고 성장을 계산하는 데 사용했습니다. 체중과 키 측정은 체질량 지수(BMI)를 계산하는 데 사용되었습니다. 머리 둘레는 모든 참가자에 대해 균일한 방식으로 측정되었습니다. 임상적 중요성은 의학적 관련성이 있어 의학적 치료의 변경을 초래하는 물리적 소견의 변화로 정의되었습니다. 신체 검사와 관련된 임상적으로 유의미한 이상이 기록되었고 TEAE로 보고되었습니다. AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. TEAE는 시험 제품 또는 장치 임플란트 수술(둘 중 더 이른 시점)의 첫 번째 투여 시점 또는 그 이후 및 마지막 추적 날짜까지 발생한 모든 AE로 정의되었습니다.
연구 치료 시작부터 40주차까지
치료 응급 부작용(TEAE)으로 보고된 뇌척수액(CSF) 화학적 이상이 있는 참가자 수
기간: 연구 치료 시작부터 40주차까지
CSF 화학 평가(세포 수, 포도당 및 단백질 포함)를 측정했습니다. CSF 화학적 이상을 기록하고 TEAE로 보고하였다. AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. TEAE는 시험 제품 또는 장치 임플란트 수술(둘 중 더 이른 시점)의 첫 번째 투여 시점 또는 그 이후 및 마지막 추적 날짜까지 발생한 모든 AE로 정의되었습니다.
연구 치료 시작부터 40주차까지
뇌척수액(CSF) 및/또는 혈청에서 양성 항-SHP611 항체를 가진 참가자 수
기간: 40주까지의 기준선
혈청 및 CSF에서 양성 항-SHP611 항체 결과를 가진 참가자의 수가 보고되었습니다. 참가자는 연구 중에 적어도 1개의 긍정적인 결과를 얻은 경우 양성으로 간주되었습니다.
40주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
총 운동 기능 측정 88(GMFM-88)을 사용한 운동 기능의 기준선에서 변경(GMFM-88) 40주차 총 점수
기간: 기준선, 40주차
GMFM-88은 운동 기능을 측정하는 데 사용되었습니다. GMFM-88 항목 점수는 5가지 GMFM-88 차원(눕고 구르기, 앉기, 기어 다니기 및 무릎 꿇기, 서기, 걷기, 뛰기, 뛰기) 각각에 대한 도메인별 백분율 점수를 계산하는 데 사용되었으며 총 GMFM- 88(퍼센트) 점수는 각 차원 점수를 기준으로 계산되었습니다. 88개 항목 각각은 4점 척도로 평가되었습니다: 0=시작하지 않음; 1=시작; 2=부분적으로 완료; 및 3=완료. GMFM-88 총 점수의 범위는 0%(이동성 없음)에서 100% 점수, 즉 (즉) 정상적인 운동 능력을 가진 평균 5세 이상의 어린이가 얻을 수 있는 점수입니다.
기준선, 40주차
40주차에 사용된 질감에 대한 삼킴의 기능적 내시경 평가(FEES) 변화가 있는 참가자 수
기간: 40주차
FEES 평가는 삼키는 동안 상부 인후의 구조와 기능을 평가하고 흡인 위험을 평가하기 위해 수행되었습니다. 각 참가자는 경비강 유연성 후두경을 사용하여 임상 현장에서 이 평가를 수행했습니다. 사용된 텍스처에 대한 수수료를 평가했습니다. 데이터는 관찰된 변화에 대해서만 제시되었습니다.
40주차
40주차에 섭식 평가(후두 침투)를 위한 삼킴의 기능적 내시경 평가에 변화가 있는 참가자 수
기간: 40주차
FEES 평가는 삼키는 동안 상부 인후의 구조와 기능을 평가하고 흡인 위험을 평가하기 위해 수행되었습니다. 각 참가자는 경비강 유연성 후두경을 사용하여 임상 현장에서 이 평가를 수행했습니다. 후두 침투에 대한 섭식 평가를 평가했습니다. 데이터는 관찰된 변화에 대해서만 제시되었습니다. 여기에서 TL은 묽은 액체, THL은 걸쭉한 액체, PT는 퓌레 질감, WCC는 기침과 가래가 있는 상태, WCNC는 기침과 가래가 없는 상태를 나타냅니다.
40주차
40주차에 섭식 평가(성대를 통한 흡인)를 위한 삼킴의 기능적 내시경 평가에 변화가 있는 참가자 수
기간: 40주차
FEES 평가는 삼키는 동안 상부 인후의 구조와 기능을 평가하고 흡인 위험을 평가하기 위해 수행되었습니다. 각 참가자는 경비강 유연성 후두경을 사용하여 임상 현장에서 이 평가를 수행했습니다. 성대를 통한 흡인에 대한 급식 평가를 평가했습니다. 데이터는 관찰된 변화에 대해서만 제시되었습니다. 여기에서 TL은 묽은 액체, THL은 걸쭉한 액체, PT는 퓌레 질감, WCC는 기침과 가래가 있는 상태, WCNC는 기침과 가래가 없는 상태를 나타냅니다.
40주차
40주 차에 후속 삼킴 후 용량 잔류 제거를 위한 삼킴 기능적 내시경 평가에서 변화가 있는 참가자 수
기간: 40주차
FEES 평가는 삼키는 동안 상부 인후의 구조와 기능을 평가하고 흡인 위험을 평가하기 위해 수행되었습니다. 각 참가자는 경비강 유연성 후두경을 사용하여 임상 현장에서 이 평가를 수행했습니다. 차후 삼킴 후 명확한 용량 잔류물에 대한 수수료가 평가되었습니다. 데이터는 관찰된 변화에 대해서만 제시되었습니다. 여기서 TL은 묽은 액체, THL은 걸쭉한 액체, PT는 퓌레 질감을 나타냅니다.
40주차
40주차 흡인 위험에 대한 삼킴의 기능적 내시경 평가에서 변화가 있는 참가자 수
기간: 40주차
FEES 평가는 삼키는 동안 상부 인후의 구조와 기능을 평가하고 흡인 위험을 평가하기 위해 수행되었습니다. 각 참가자는 경비강 유연성 후두경을 사용하여 임상 현장에서 이 평가를 수행했습니다. 흡인 위험에 대한 수수료가 평가되었습니다. 데이터는 관찰된 변화에 대해서만 제시되었습니다. 여기에서 TL은 묽은 액체, THL은 걸쭉한 액체, PT는 퓌레 질감, WCC는 기침과 가래가 있는 상태, WCNC는 기침과 가래가 없는 상태를 나타냅니다.
40주차
40주차에 분류된 진폭 값에 의한 전기신경도법(ENG) 평가로 측정된 신경 전도 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준선, 40주차
ENG 연구에 의한 말초 신경 기능 평가는 신경 전도 속도(NCV), 진폭(AMP), 원위 잠복기(DL) 및 F파 잠복기를 측정하기 위해 수행되었습니다. 분류된 진폭 값이 평가되었습니다. 진폭의 변화가 0보다 큰(>) 변화를 보고한 참가자 수에 대해서만 데이터가 제시되었습니다.
기준선, 40주차
40주차에 분류된 신경 전도 속도에 의한 전기 신경 검사(ENG) 평가로 측정된 신경 전도 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준선, 40주차
ENG 연구에 의한 말초 신경 기능 평가는 신경 전도 속도(NCV), 진폭(AMP), 원위 잠복기(DL) 및 F파 잠복기를 측정하기 위해 수행되었습니다. 분류된 신경 전도 속도 값이 평가되었습니다. 데이터는 신경 전도 속도 > 0의 변화를 보고한 참가자 수에 대해서만 제시되었습니다. 여기서 MME는 정중 운동 팔꿈치, WCV는 손목 전도 속도, PMA는 비골 운동 발목, FHCV는 비골 머리 전도 속도, TMA는 경골 운동 발목, KCV는 무릎 전도 속도, UME는 척골 운동 팔꿈치를 의미합니다.
기준선, 40주차
40주차에 범주화된 원위 잠복기별 전기신경도법(ENG) 평가로 측정한 신경 전도 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준선, 40주차
ENG 연구에 의한 말초 신경 기능 평가는 신경 전도 속도(NCV), 진폭(AMP), 원위 잠복기(DL) 및 F파 잠복기를 측정하기 위해 수행되었습니다. 분류된 진폭 값이 평가되었습니다. 데이터는 원위 잠복기 > 0의 변화를 보고한 참가자 수에 대해서만 제시되었습니다. 여기에서 MMW는 정중 운동 손목, 단무지 외전근에 대한 APB, 정중 감각 손목에 대한 MSW, 손가락 원위 잠복기에 대한 DDL, 비골 운동 발목에 대한 PMA, 단근신근 손가락에 대한 EDB, 비하 감각 B-포인트 원위 잠복기에 대한 SSB-포인트 DL을 나타냅니다. , 경골 운동 발목의 경우 TMA, AH 원위 잠복기의 경우 외전증, 척골 운동 손목의 경우 UMW.
기준선, 40주차
40주차에 Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition(VABS-II)에 의해 측정된 적응 행동 복합 표준 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 40주차
VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고 새로운 일상 기술을 배우고 독립성을 입증하는 능력을 포함한 적응 행동을 측정합니다. 이 테스트는 의사소통, 일상 생활 기술, 사회화, 운동 기술 및 적응 행동 종합(ABC)(다른 4개 영역의 합성)의 4가지 핵심 영역을 측정합니다. 각 도메인의 항목은 주어진 행동이나 기술을 0(하지 않음), 1(때때로) 또는 2(독립적으로)로 평가됩니다. 4가지 영역 표준 점수 범위는 20-160이며 점수가 높을수록 기능 수준이 더 높음을 나타냅니다. ABC 점수의 평균은 100이고 표준 편차는 15(범위 = 20~160)이며 점수가 높을수록 기능 수준이 높음을 나타냅니다. 긍정적인 변화 값은 적응 기능의 개선을 나타냅니다.
기준선, 40주차
40주차에 영역별 간병인이 관찰한 이색성 백질이영양증(MLD) 기능 및 결과 보고 도구(COMFORT) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 40주차
COMFORT 설문지는 건강 상태와 질병이 MLD 참가자의 일상 생활 활동 수행 능력에 미치는 영향을 평가하는 데 사용되었습니다. 설문지는 8개 영역(예: 개인 관리, 위치, 이동 또는 이동성, 식사, 낮 동안의 통증 및 불편함, 수면, 감정, 의사소통, 놀이 및 여가 활동)으로 구성되었습니다. COMFORT 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 기능 저하를 나타냅니다.
기준선, 40주차
SHP611의 관찰된 최대 혈청 농도(Cmax)
기간: 기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
Cmax는 SHP611의 관찰된 최대 혈청 농도입니다.
기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
혈장에서 SHP611의 관찰된 최대 약물 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
Tmax는 투여 간격 동안 SHP611의 관찰된 최대 약물 농도에 도달하는 시간입니다.
기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
SHP611의 0시부터 무한대(AUC0-inf)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
AUC0-inf는 SHP611의 시간 0부터 무한대까지의 농도-시간 곡선 아래 영역입니다.
기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
0시부터 SHP611의 최종 정량화 가능한 농도(AUC0-last)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
AUC0-last는 투여 시점부터 SHP611의 마지막 측정 가능한 농도까지의 농도-시간 곡선 아래 면적입니다.
기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
SHP611의 0시부터 24시간(AUC0-24)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
SHP611 투여 후 0~24시간 동안의 농도-시간 곡선 아래 면적.
기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
SHP611에 대한 곡선의 터미널(로그 선형) 부분과 연결된 1차 속도 상수(Lambda z)
기간: 기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
람다 z는 약물 농도-시간 곡선의 말단 로그-선형 위상의 음의 기울기로 결정되는 곡선의 말단 부분과 관련된 1차 제거율 상수이다.
기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
SHP611의 종말 제거 반감기(t1/2)
기간: 기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
T1/2는 약물 농도가 원래 값의 절반에 도달하는 데 필요한 시간(시간)입니다.
기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
SHP611의 척수강내 투여 후 전신 클리어런스(CL/F)
기간: 기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
CL/F는 혈관외 투여를 위한 약물의 전체 신체 청소율을 흡수된 용량의 비율로 나눈 값으로 정의되었습니다.
기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
SHP611 경막내 투여 후 분포 용적(Vz/F)
기간: 기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
분포 용적은 SHP611의 혈관외 투여 후 흡수된 투여량의 비율로 나눈 말단 기울기와 관련이 있습니다.
기준선: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간; 38주차: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48시간
뇌척수액 내 SHP611의 농도
기간: 기준선, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 및 40주
CSF에서 SHP611의 농도는 검증된 ELISA(enzyme-linked immunosorbent assay) 방법을 사용하여 결정되었습니다.
기준선, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 및 40주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2012년 2월 2일

기본 완료 (실제)

2017년 1월 20일

연구 완료 (실제)

2017년 1월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 12월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 1월 12일

처음 게시됨 (추정)

2012년 1월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 5월 19일

마지막으로 확인됨

2021년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HGT-MLD-070
  • 2011-002044-28 (EudraCT 번호)
  • U1111-1153-1422 (기타 식별자: WHO)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

IPD 계획 설명

- 이 특정 연구에서 식별되지 않은 개별 참가자 데이터는 개별 환자가 재식별될 수 있는 합당한 가능성이 있으므로(연구 참가자/연구 사이트의 수가 제한되어 있기 때문에) 공유되지 않습니다.

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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