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Remissione senza trattamento dopo aver raggiunto un MR4.5 sostenuto con nilotinib (ENEStop) (ENESTop)

12 agosto 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase II, a braccio singolo, in aperto sulla remissione senza trattamento nei pazienti con leucemia mieloide cronica (LMC) in fase cronica (CP) dopo aver raggiunto un MR4.5 sostenuto con nilotinib

Uno studio di ricerca clinica per scoprire se è sicuro interrompere il farmaco nilotinib (Tasigna) nei pazienti affetti da leucemia mieloide cronica (LMC). Pazienti che hanno iniziato il trattamento con imatinib (Gleevec) alla prima diagnosi di LMC, poi sono passati a nilotinib (Tasigna) per almeno 2 anni con il tempo combinato di imatinib (Gleevec) e nilotinib (Tasigna) per almeno 3 anni e hanno una quantità molto piccola di cellule leucemiche rimanenti dopo il trattamento con nilotinib (Tasigna) si qualificherà per lo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario era valutare la percentuale di pazienti in TFR entro 48 settimane dalla cessazione di nilotinib.

Questo studio consisteva originariamente in sette fasi (cinque fasi di trattamento e due fasi senza trattamento) di cui due erano il focus di questo rapporto di analisi primaria (consolidamento, TFR e ripresa del trattamento) Lo studio consisteva in 2 fasi principali: Consolidamento e TFR

Fase di consolidamento del trattamento con nilotinib (NTCS): i pazienti che soddisfacevano tutti i criteri di inclusione/esclusione sono stati arruolati nella fase di consolidamento e hanno continuato a ricevere nilotinib per 52 settimane alla dose che il paziente stava ricevendo prima dell'ingresso nello studio. Se un paziente manteneva MR4.5 per tutta la fase di consolidamento, era idoneo a entrare nella fase TFR. Se un paziente aveva confermato la perdita di MR4.5 durante la fase di consolidamento, non era idoneo a entrare nella fase TFR e ha continuato il trattamento con nilotinib.

Fase TFR di nilotinib: i pazienti idonei a entrare nella fase TFR dopo aver completato la fase di consolidamento di 52 settimane hanno interrotto l'assunzione di nilotinib il primo giorno della fase TFR. La durata di questa fase è stata fino a 520 settimane dopo che l'ultimo paziente è entrato nella fase TFR.

Fase di ripresa del trattamento con nilotinib (NTRI): se un paziente ha avuto una perdita confermata di MR4 (due BCR-ABL consecutivi >0,01% IS) o perdita di MMR (BCR-ABL >0,1% IS) nella fase TFR, il paziente ha ripreso il trattamento con nilotinib. I pazienti saranno in trattamento con nilotinib per un massimo di 520 settimane dopo che l'ultimo paziente è entrato nella fase TFR di nilotinib, o fino a quando un paziente non sperimenterà tossicità inaccettabile, progressione della malattia e/o interruzione del trattamento a discrezione dello Sperimentatore o se il paziente ha ritirato il consenso. La cessazione di nilotinib non è stata tentata per la seconda volta nel paziente che ha ripreso il trattamento o interrotto dopo la fase TFR.

Fase di continuazione del trattamento con nilotinib (NTCT) e fase di continuazione prolungata del trattamento con nilotinib (NTCT-P): i pazienti che non erano idonei a entrare nella fase TFR dopo aver completato la fase NTCS di 52 settimane sono entrati nella fase di continuazione del trattamento con nilotinib (NTCT) e avrebbero continuato trattamento con nilotinib per altre 52 settimane (per un totale di 104 settimane di trattamento). I pazienti che non erano in grado di mantenere MR4.5 e avevano una perdita confermata di MR4.5 durante la fase NTCT non erano idonei a entrare nella fase TFR-2. Questi pazienti sono entrati nella fase di continuazione del trattamento prolungato con nilotinib (NTCT-P) e hanno continuato il trattamento con nilotinib fino a 520 settimane dopo che l'ultimo paziente è entrato nella fase TFR con nilotinib, o fino a quando i pazienti manifestano tossicità inaccettabile, progressione della malattia e/o il trattamento viene interrotto a discrezionalità dell'investigatore o revoca del consenso.

Fase Nilotinib TFR-2: i pazienti che hanno mantenuto MR4.5 durante la fase NTCT erano idonei a interrompere il trattamento con nilotinib ed entrare nella fase TFR-2. La durata della fase TFR-2 di nilotinib è fino a 520 settimane dopo che l'ultimo paziente è entrato nella fase TFR. I pazienti hanno interrotto l'assunzione della terapia con nilotinib il giorno in cui sono entrati nella fase TFR-2.

Re-inizio del trattamento con nilotinib-2 (NTRI-2): se un paziente ha avuto una perdita di MMR o una perdita confermata di MR4 durante la fase TFR-2, è entrato nella fase di re-inizio del trattamento con nilotinib-2 (NTRI-2 ) e ha ripreso il trattamento con nilotinib alla dose di 300 mg o 400 mg bid.

Il follow-up sulla sicurezza è stato eseguito entro 30 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio o l'ultimo giorno nel TFR/TFR-2.

Le visite di follow-up post-trattamento sono state eseguite ogni 12 settimane fino a 520 settimane dopo che l'ultimo paziente è entrato nella fase TFR con nilotinib.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

163

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1114AAN
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1221ADC
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Novartis Investigative Site
  • Belgio
      • Antwerp, Belgio, 2060
        • Novartis Investigative Site
  • Brasile
    • Goiás
      • Goiânia, Goiás, Brasile, 74605-050
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasile, 30130-100
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035-003
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasile, 20211-030
        • Novartis Investigative Site
      • Rio de Janiero, Rio de Janeiro, Brasile, 20231-050
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasile, 13083-970
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 5C2
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
        • Novartis Investigative Site
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sud
    • Seocho Gu
      • Seoul, Seocho Gu, Corea del Sud, 06591
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Francia, 69373
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Francia, 67085
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54511
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Heilbronn, Germania, 74072
        • Novartis Investigative Site
      • Potsdam, Germania, 14467
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Germania, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Germania, 68305
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
      • Akita, Giappone, 010-8543
        • Novartis Investigative Site
      • Aomori, Giappone, 030 8553
        • Novartis Investigative Site
      • Chiba, Giappone, 2608677
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Giappone, 464 8681
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Giappone, 286-8523
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
      • Kurume, Fukuoka, Giappone, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 18547
        • Novartis Investigative Site
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 106 76
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Larissa, GR, Grecia, 411 10
        • Novartis Investigative Site
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva, Israele, 4941492
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Israele, 5265601
        • Novartis Investigative Site
  • Messico
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Messico, 64718
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polonia, 00-791
        • Novartis Investigative Site
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polonia, 30-727
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito, L7 8XP
        • Novartis Investigative Site
      • Nottingham, Regno Unito, NG5 1PB
        • Novartis Investigative Site
  • Russia
      • Moscow, Russia, 125167
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Russia, 191024
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Russia, 197341
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Alicante, Spagna, 03010
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28006
        • Novartis Investigative Site
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Spagna, 41013
        • Novartis Investigative Site
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spagna, 39008
        • Novartis Investigative Site
    • Catalonia
      • Badalona, Catalonia, Spagna, 08916
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Cruz De Tenerife
      • San Cristóbal de La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Spagna, 38320
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • USC Kenneth Norris Comprehensive Cancer Center
    • Indiana
      • Beech Grove, Indiana, Stati Uniti, 46107
        • Indiana Blood and Marrow Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21229
        • St Agnes Hospital
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555-0144
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Vancouver, Washington, Stati Uniti, 98683
        • Compass Oncology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di sesso maschile o femminile >= 18 anni di età
  2. ECOG Performance Status di 0, 1 o 2
  3. Paziente con diagnosi di LMC BCR-ABL positivo in PC
  4. Il paziente ha ricevuto un minimo di 3 anni di trattamento con inibitori della tirosin-chinasi (prima con imatinib (> 4 settimane) e poi passato a nilotinib) dalla diagnosi iniziale
  5. - Il paziente ha almeno 2 anni di trattamento con nilotinib prima dell'ingresso nello studio.
  6. Il paziente ha raggiunto MR4.5 (valutazione del laboratorio locale) durante il trattamento con nilotinib ed è stato determinato da una valutazione del laboratorio PCR centrale designato da Novartis allo screening

  7. Adeguata funzione degli organi terminali come definita da:

    • Bilirubina diretta ≤ 1,5 x ULN ad eccezione di i) pazienti con sindrome di Gilbert documentata per i quali è consentito qualsiasi valore di bilirubina e ii) per pazienti con iperbilirubinemia asintomatica (transaminasi epatiche e fosfatasi alcalina entro il range normale)
    • SGOT(AST) e SGPT(ALT) < 3 x ULN (limite superiore della norma)
    • Lipasi sierica ≤ 2 x ULN
    • Fosfatasi alcalina ≤ 2,5 x ULN
    • Creatinina sierica < 1,5 x ULN

  8. I pazienti devono avere i seguenti valori di elettroliti ≥ limiti LLN (limite inferiore della norma) o corretti entro i limiti normali con supplementi prima della prima dose del farmaco in studio:

    • Potassio
    • Magnesio
    • Calcio totale (corretto per l'albumina sierica)

  9. I pazienti devono avere una funzione midollare normale come definito di seguito:

    • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 1,5 x 109/L
    • Piastrine ≥ 100 x 109/L
    • Emoglobina ≥ 9,0 g/dL
  10. Consenso informato scritto ottenuto prima di qualsiasi procedura di screening

Criteri di esclusione:

  1. Precedente AP, BC o allo-trapianto
  2. Il paziente ha documentato MR4.5 al momento del passaggio da imatinib a nilotinib
  3. Pazienti con nota trascrizione atipica
  4. Mutazione/i resistente/i al trattamento per la LMC (T315I, E255K/V, Y253H, F359C/V) rilevata se un test è stato eseguito in passato (non è necessario eseguire un test di mutazione all'ingresso nello studio se non è stato eseguito in passato)
  5. Riduzioni della dose dovute a neutropenia o trombocitopenia negli ultimi 6 mesi
  6. Il paziente ha mai tentato di interrompere definitivamente il trattamento con imatinib o nilotinib

  7. Funzione cardiaca compromessa nota, inclusa una delle seguenti:

    • Incapacità di determinare l'intervallo QT sull'ECG
    • Blocco di branca sinistro completo
    • Sindrome del QT lungo o storia familiare nota di sindrome del QT lungo
    • Anamnesi o presenza di tachiaritmie ventricolari o atriali clinicamente significative
    • Bradicardia a riposo clinicamente significativa
    • QTcF > 480 ms
    • Storia o segni clinici di infarto del miocardio entro 1 anno prima dell'ingresso nello studio
    • Storia di angina instabile entro 1 anno prima dell'ingresso nello studio
    • Altre malattie cardiache clinicamente significative (ad es. insufficienza cardiaca congestizia incontrollata o ipertensione incontrollata)
  8. Malattia medica concomitante grave e/o incontrollata che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe causare rischi inaccettabili per la sicurezza o compromettere la conformità al protocollo (ad es. diabete non controllato (definito come HbA1c > 9%), infezione incontrollata)
  9. - Storia di pancreatite acuta entro 1 anno prima dell'ingresso nello studio o storia medica passata di pancreatite cronica
  10. Presenza nota di un significativo disturbo emorragico congenito o acquisito non correlato al cancro
  11. Storia di altri tumori maligni attivi nei 5 anni precedenti l'ingresso nello studio ad eccezione di carcinoma cutaneo basocellulare precedente o concomitante, precedente carcinoma cervicale in situ trattato in modo curativo
  12. Pazienti che non si sono ripresi da un precedente intervento chirurgico
  13. Trattamento con altri agenti sperimentali (definiti come non utilizzati secondo l'indicazione approvata) entro 4 settimane dal Giorno 1
  14. - Pazienti che ricevono attivamente una terapia con forti inibitori e/o induttori del CYP3A4 e il trattamento non può essere interrotto o passato a un farmaco diverso prima dell'ingresso nello studio. Vedere l'Appendice 14.1 per un elenco di questi farmaci. Questo elenco potrebbe non essere completo.
  15. - Pazienti che ricevono attivamente una terapia con medicinali a base di erbe che sono forti inibitori e/o induttori del CYP3A4 e il trattamento non può essere interrotto o passato a un farmaco diverso prima dell'ingresso nello studio. Questi medicinali a base di erbe possono includere Echinacea (tra cui E. purpurea, E. angustifolia ed E. pallida), Piperina, Artemisinina, Erba di San Giovanni e Ginkgo.
  16. Pazienti che stanno attualmente ricevendo un trattamento con farmaci che hanno il potenziale per prolungare l'intervallo QT e il trattamento non può essere interrotto in modo sicuro o passato a un farmaco diverso prima dell'ingresso nello studio. (Vedi www.azcert.org/medical-pros/drug-lists/printable-drug-list.cfm per un elenco di agenti che prolungano l'intervallo QT.)
  17. Compromissione della funzione gastrointestinale (GI) o malattia gastrointestinale che può alterare in modo significativo l'assorbimento del farmaco oggetto dello studio (ad es. malattia ulcerosa, nausea incontrollata, vomito, diarrea, sindrome da malassorbimento, resezione dell'intestino tenue o intervento chirurgico di bypass gastrico)
  18. Donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento), dove la gravidanza è definita come lo stato di una femmina dopo il concepimento e fino al termine della gestazione, confermata da un test di laboratorio hCG positivo.

  19. Le donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, devono avere un test di gravidanza su siero negativo prima dell'inizio del trattamento in studio e devono inoltre utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante l'arruolamento nello studio. L'uso di contraccettivi altamente efficaci deve continuare per almeno 14 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio o fino all'ultimo giorno di TFR/TFR-2, o per la durata di un ciclo mensile di contraccezione orale, qualunque sia il più lungo. Forme accettabili di metodi contraccettivi altamente efficaci includono:

    • Astinenza totale (quando questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del paziente. L'astinenza periodica (ad es. calendario, ovulazione, sintotermico, metodi post-ovulazione) e l'astinenza non sono metodi contraccettivi accettabili
    • Sterilizzazione femminile (ha subito ovariectomia chirurgica bilaterale con o senza isterectomia), isterectomia totale o legatura delle tube almeno sei settimane prima di assumere il trattamento in studio. In caso di sola ovariectomia, solo quando lo stato riproduttivo della donna è stato confermato dalla valutazione del livello ormonale di follow-up
    • Sterilizzazione maschile (almeno 6 mesi prima dello screening). Il partner maschile vasectomizzato dovrebbe essere l'unico partner per quel soggetto Uso di metodi contraccettivi ormonali orali, iniettati o impiantati o posizionamento di un dispositivo intrauterino (IUD) o di un sistema intrauterino (IUS) o altre forme di contraccezione ormonale che hanno un'efficacia comparabile ( tasso di fallimento <1%), ad esempio anello vaginale ormonale o contraccezione ormonale transdermica. In caso di uso di contraccettivi orali, le donne devono assumere stabilmente la stessa pillola per un minimo di 3 mesi prima di assumere il trattamento in studio. Le donne sono considerate in post-menopausa e non in età fertile se hanno avuto 12 mesi di amenorrea naturale (spontanea) con un profilo clinico appropriato (ad es. età appropriata, storia di sintomi vasomotori) o sono stati sottoposti a ovariectomia bilaterale chirurgica con o senza isterectomia), isterectomia totale o legatura delle tube almeno sei settimane prima dell'arruolamento. Nel caso della sola ovariectomia, solo quando lo stato riproduttivo della donna è stato confermato dalla valutazione del livello ormonale di follow-up, la donna è considerata non potenzialmente fertile. Se una paziente dello studio rimane incinta o si sospetta che sia incinta durante lo studio o entro 30 giorni come parte delle valutazioni di sicurezza dopo l'ultima dose di nilotinib, il medico dello studio deve essere informato immediatamente e qualsiasi trattamento in studio in corso con nilotinib deve essere interrotto subito.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Nilotinib
Pazienti con almeno 3 anni di trattamento con inibitori della tirosin-chinasi (prima con imatinib e poi passati a nilotinib) dalla diagnosi iniziale, almeno 2 anni di trattamento con nilotinib prima dell'ingresso nello studio e che hanno raggiunto MR4.5 (valutazione di laboratorio locale) durante il trattamento con nilotinib, e determinato da una valutazione del laboratorio PCR centrale designato da Novartis durante lo screening
Droga: nilotinib

Nilotinib è stato dosato in base al peso o alla superficie corporea.

Nilotinib 300 mg BID o 400 mg BID è stato somministrato per via orale a intervalli di circa 12 ore e non deve essere stato assunto con il cibo. Le capsule dovevano essere deglutite intere con acqua.

Nessun cibo deve essere consumato per almeno 2 ore prima dell'assunzione della dose e nessun cibo aggiuntivo deve essere consumato per almeno un'ora dopo l'assunzione della dose. Ai pazienti è stato inoltre consentito di entrare in questo studio con la stessa dose che stavano assumendo prima dell'ingresso nello studio. I pazienti che richiedevano una riduzione permanente della dose rispetto alla loro dose iniziale originale dovevano essere autorizzati a entrare in questo studio con la stessa dose solo se il paziente ha mantenuto questa dose per un minimo di 6 mesi prima dell'ingresso nello studio.

Altri nomi:
  • AMN107

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti in remissione senza trattamento (TFR) entro 48 settimane
Lasso di tempo: Prime 48 settimane dopo la cessazione di nilotinib.
Il TFR è definito come nessuna perdita confermata di MR4 (riduzione della risposta molecolare di 4,0 log rispetto al basale) o perdita di MMR (risposta molecolare maggiore) e nessuna ripresa della terapia con nilotinib entro 12 mesi dall'interruzione di nilotinib. La perdita confermata di MR4 è di due BCR-ABL consecutivi > 0,01% IS. La perdita di MMR non richiede conferma. La percentuale di pazienti in TFR è calcolata dividendo il numero di pazienti senza perdita confermata documentata di MR4, nessuna perdita documentata di MMR e senza ripresa della terapia con nilotinib nelle prime 48 settimane dopo l'inizio della fase di TFR con nilotinib per il numero di pazienti che entrato nella fase TFR di nilotinib e moltiplicato per 100.
Prime 48 settimane dopo la cessazione di nilotinib.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti in remissione senza trattamento (TFR) entro 96, 144, 192, 264 settimane ed entro 6, 7, 8, 9 e 10 anni
Lasso di tempo: 96, 144, 192, 264 settimane ed entro 6,7,8,9 e 10 anni dalla cessazione di nilotinib
Il TFR è definito come nessuna perdita confermata di MR4 (riduzione della risposta molecolare di 4,0 log rispetto al basale) o perdita di MMR (risposta molecolare maggiore) e nessuna ripresa della terapia con nilotinib entro 12 mesi dall'interruzione di nilotinib. La perdita confermata di MR4 è di due BCR-ABL consecutivi > 0,01% IS. La perdita di MMR non richiede conferma. La percentuale di pazienti in TFR è calcolata dividendo il numero di pazienti senza perdita confermata documentata di MR4, nessuna perdita documentata di MMR e senza ripresa della terapia con nilotinib nelle prime 96, 144, 192, 264 settimane ed entro 6,7 ,8,9 e 10 anni dopo l'inizio della fase TFR con nilotinib per il numero di pazienti che sono entrati nella fase TFR con nilotinib, moltiplicato per 100.
96, 144, 192, 264 settimane ed entro 6,7,8,9 e 10 anni dalla cessazione di nilotinib
Sopravvivenza libera da progressione (PFS) a fase accelerata/crisi esplosiva (AP/BC) o morte
Lasso di tempo: cessazione di nilotinib fino a circa 580 settimane
Stima di Kaplan-Meier (KM) della PFS. La PFS viene misurata dalla data di inizio della fase TFR di nilotinib (cessazione di nilotinib) alla data del primo evento: progressione a AP/BC o decesso per qualsiasi causa. I pazienti di cui non è nota la recidiva o il decesso entro la data limite per l'analisi KM avranno il loro intervallo PFS censurato a destra prima della data della loro ultima valutazione (citogenetica, ematologica o extramidollare) per i pazienti che sono ancora in studio e alla data dell'ultimo contatto per i pazienti in follow-up.
cessazione di nilotinib fino a circa 580 settimane
Sopravvivenza libera da trattamento (TFS)
Lasso di tempo: cessazione di nilotinib fino a circa 580 settimane
La stima di Kaplan-Meier (KM) di TFS è misurata dalla data di inizio della fase TFR con nilotinib alla data del primo dei seguenti: perdita di MMR, perdita confermata di MR4, riavvio del trattamento con nilotinib, progressione a AP/BC o morte per qualsiasi causa. I pazienti per i quali non è noto che abbiano avuto uno qualsiasi degli eventi o siano deceduti alla data limite o prima della data limite per l'analisi KM avranno il loro intervallo TFS censurato a destra prima della data della loro ultima valutazione (PCR, citogenetica, ematologica o extramidollare ) per i pazienti che sono ancora in studio e alla data dell'ultimo contatto per i pazienti in follow-up. Sarà condotta un'analisi di sensibilità TFS considerando l'interruzione dalla fase TFR per qualsiasi motivo come un evento, in aggiunta agli eventi sopra definiti
cessazione di nilotinib fino a circa 580 settimane
Sopravvivenza globale (SO)
Lasso di tempo: cessazione di nilotinib fino a circa 580 settimane
Stima di Kaplan-Meier (KM) dell'OS. La OS viene misurata dalla data di inizio della fase TFR di nilotinib alla data di morte per qualsiasi causa. Se un paziente non è noto per essere morto, la sopravvivenza sarà censurata alla data dell'ultimo contatto.
cessazione di nilotinib fino a circa 580 settimane
Modifica delle trascrizioni di BCR-ABL (prodotto oncoproteico del gene di fusione BCR-ABL) dopo il riavvio della terapia con nilotinib
Lasso di tempo: riavvio di nilotinib fino a circa 48 settimane
Statistiche descrittive di BCR-ABL nel tempo dopo il riavvio della terapia con nilotinib. ABL= Virus della leucemia di Abelson e BCR=Break point cluster region
riavvio di nilotinib fino a circa 48 settimane
Percentuale di pazienti con MMR stabile nella fase di ripresa di nilotinib
Lasso di tempo: inizio di nilotinib nella fase di ripresa fino a circa 432 settimane
Percentuale di pazienti che sono in MMR stabile (MMR stabile=BCR-ABL ≤ 0,1% IS) a 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384 e 432 settimane dopo il raggiungimento di quella risposta nel gruppo nilotinib re- fase di inizio per 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384 e 432 settimane viene calcolata dividendo il numero di pazienti che hanno raggiunto un MMR in qualsiasi momento durante la fase di riavvio di nilotinib e che hanno avuto la stessa risposta a 48, 96 , 144, 192, 240, 288, 336, 384 e 432 settimane dopo il primo raggiungimento di MMR, indipendentemente dal fatto che vi sia o meno una perdita intermedia di MMR, per il numero di pazienti che hanno raggiunto MMR in qualsiasi momento durante il trattamento con nilotinib fase di iniziazione e moltiplicato per 100.
inizio di nilotinib nella fase di ripresa fino a circa 432 settimane
Percentuale di pazienti con MR4 stabile nella fase di ripresa di nilotinib
Lasso di tempo: inizio di nilotinib nella fase di ripresa fino a circa 432 settimane
Percentuale di pazienti che sono in MR4 stabile (MR4 stabile=BCR-ABL ≤ 0,01% IS) a 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384 e 432 settimane dopo il raggiungimento di quella risposta nello studio con nilotinib. fase di inizio per 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384 e 432 settimane viene calcolata dividendo il numero di pazienti che hanno raggiunto MR4 in qualsiasi momento durante la fase di riavvio di nilotinib e che hanno avuto la stessa risposta a 48, 96 , 144, 192, 240, 288, 336, 384 e 432 settimane dopo il primo raggiungimento di MR4, indipendentemente dal fatto che vi sia o meno una perdita intermedia di MR4, per il numero di pazienti che hanno raggiunto MR4 in qualsiasi momento durante il trattamento con nilotinib fase di iniziazione e moltiplicato per 100.
inizio di nilotinib nella fase di ripresa fino a circa 432 settimane
Percentuale di pazienti con MR4.5 stabile nella fase di ripresa di nilotinib
Lasso di tempo: inizio di nilotinib nella fase di ripresa fino a circa 432 settimane
Percentuale di pazienti con MR4.5 stabile (MR4.5 stabile=BCR-ABL ≤ 0,0032% IS) a 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384 e 432 settimane dopo il raggiungimento di tale risposta nello la fase di ripresa di nilotinib per 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384 e 432 settimane è calcolata dividendo il numero di pazienti che hanno raggiunto MR4.5 in qualsiasi momento durante la fase di ripresa di nilotinib e che hanno il stessa risposta a 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384 e 432 settimane dopo il primo raggiungimento di MR4.5, indipendentemente dal fatto che vi sia o meno una perdita intermedia di MR4.5, per il numero di pazienti che raggiunto MR4,5 in qualsiasi momento durante la fase di riavvio di nilotinib, moltiplicato per 100.
inizio di nilotinib nella fase di ripresa fino a circa 432 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 dicembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

26 novembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

29 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 ottobre 2012

Primo Inserito (Stimato)

3 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

2 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAMN107A2408
  • 2012-003186-18 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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