Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy I dotyczące ustalania dawki u dzieci z guzami litymi nawracającymi lub opornymi na standardowe leczenie

19 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Bayer

Wieloośrodkowe, otwarte, nierandomizowane badanie fazy I ze zwiększaniem dawki regorafenibu (BAY 73-4506) u pacjentów pediatrycznych z litymi nowotworami złośliwymi, które wykazują nawroty lub oporność na standardowe leczenie

Faza badania ze zwiększaniem dawki :

W celu określenia profilu bezpieczeństwa, maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) i zalecanej dawki II fazy (RP2D) regorafenibu podawanego doustnie w monoterapii w schemacie 3 tygodnie/1 tydzień przerwy w powtarzających się cyklach po 28 dni u dzieci i młodzieży pacjentów z litymi guzami złośliwymi nawracającymi lub opornymi na standardowe leczenie. Charakterystyka farmakokinetyki (PK) regorafenibu Zakończono fazę zwiększania dawki w badaniu.

Faza ekspansji:

W celu określenia profilu bezpieczeństwa, MTD i RP2D regorafenibu podawanego doustnie w skojarzeniu z chemioterapią szkieletową (winkrystyna i irynotekan) w przypadku nawrotu u pacjentów pediatrycznych z mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym (RMS) i innymi litymi guzami złośliwymi nawrotowymi lub opornymi na standardowe leczenie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Faza ekspansji badania:

Pacjenci muszą mieć nawracający/oporny RMS lub lity nowotwór złośliwy (mięsak Ewinga, wątrobiak zarodkowy, nerwiak niedojrzały i guz Wilmsa).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

62

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lyon, Francja, 69008
      • Marseille, Francja, 13005
      • Paris, Francja, 75248
      • Villejuif Cedex, Francja, 94805
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28009
      • Valencia, Hiszpania, 46026
  • Włochy
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Włochy, 16147
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20133
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, Zjednoczone Królestwo, SM2 5PT
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisany formularz świadomej zgody przez uczestników i/lub ich rodziców/opiekunów prawnych oraz odpowiedni do wieku formularz zgody przez pacjentów uzyskany przed jakąkolwiek procedurą specyficzną dla badania
  • Wiek: od 6 miesięcy do mniej niż 18 lat
  • Diagnoza, faza zwiększania dawki w badaniu: uczestnicy musieli mieć histologiczną weryfikację litego nowotworu złośliwego w momencie pierwotnego rozpoznania. Kwalifikują się pacjenci z nawracającymi lub opornymi guzami litymi, w tym z pierwotnymi guzami ośrodkowego układu nerwowego (OUN) lub pacjentami ze znanymi przerzutami do OUN. Obecny stan chorobowy podmiotu musi być stanem, dla którego nie jest znana skuteczna terapia lub terapia, której udowodniono, że przedłuża przeżycie z akceptowalną jakością życia. Skuteczna terapia może obejmować operację, radioterapię, chemioterapię lub dowolną kombinację tych metod.

Faza zwiększania dawki w badaniu: pacjenci muszą mieć nawrotową/oporną RMS lub litego nowotworu złośliwego (mięsaka Ewinga, wątrobiaka zarodkowego, nerwiaka niedojrzałego i guza Wilmsa), u których leczenie winkrystyną/irynotekanem jest uważane za podstawową chemioterapię w przypadku nawrotu i naukowe uzasadnienie łączenia winkrystyny /irynotekan z regorafenibem istnieje.

  • Pacjenci muszą mieć co najmniej jedną mierzalną lub dającą się ocenić zmianę zgodnie z Kryteriami oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST), wersja 1.1. W przypadku pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym z chorobą kostno-rdzeniową zostanie zastosowana skala SIOPEN (International Society of Pediatric Oncology Europe Neuroblastoma Group). Scyntygrafię kości (jeśli istnieją wskazania kliniczne) należy wykonać ≤12 tygodni przed rozpoczęciem leczenia.
  • Przewidywana długość życia co najmniej 12 tygodni od momentu podpisania świadomej zgody.
  • Poziom sprawności: Karnofsky ≥ 70% dla osób w wieku > 12 lat lub Lansky ≥ 70% dla osób w wieku ≤ 12 lat
  • Odpowiednia czynność hematologiczna oceniona na podstawie następujących wymagań laboratoryjnych przeprowadzonych w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania:

Obwodowa bezwzględna liczba neutrofilów (ANC): ≥ 1,0 x 10*9/l Liczba płytek krwi: ≥ 100 x 10*9/l (niezależna od transfuzji) Hemoglobina: ≥ 8,0 g/dl

-Odpowiednia czynność wątroby zdefiniowana jako:

  • Aminotransferaza asparaginianowa/aminotransferaza alaninowa (AspAT/AlAT) ≤ 3,0* GGN
  • Bilirubina (suma skoniugowanej i niezwiązanej) ≤ 1,5 * GGN

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze leczenie regorafenibem. Osoby trwale wycofane z udziału w badaniu nie będą mogły ponownie wziąć udziału w badaniu.
  • Tylko faza zwiększania dawki w badaniu: pacjenci z guzami mózgu lub pacjenci ze stwierdzonymi przerzutami do OUN są wykluczeni.
  • Osoby z niewyrównanym początkowym nadciśnieniem tętniczym wyższym niż stopnia 1 NCICTCAE v. 4.0
  • Pacjenci z dowodami lub historią zaburzeń krzepnięcia lub zakrzepicy
  • Zaburzenia serca i zaburzenia rytmu serca wymagające leczenia antyarytmicznego (dozwolone są beta-adrenolityki lub digoksyna)
  • Historia allogenicznego przeszczepu narządu (w tym allogenicznego przeszczepu szpiku kostnego)
  • Każda inna choroba nowotworowa leczona przed włączeniem do badania
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Poważne zaburzenia żołądkowo-jelitowe z biegunką jako głównym objawem, np. choroba Leśniowskiego-Crohna lub jakikolwiek stan złego wchłaniania
  • Ścisłe powiązanie z ośrodkiem badawczym, np. bliski krewny badacza lub osoba pozostająca na utrzymaniu (np. pracownik lub student ośrodka badawczego)
  • Nierozwiązana toksyczność wyższa niż NCI-CTCAE v. 4.0 Stopień 1 przypisany jakiejkolwiek wcześniejszej terapii/zabiegowi (z wyłączeniem łysienia, ototoksyczności wywołanej chemioterapią, neuropatii wywołanej chemioterapią stopnia 2 i, zgodnie z powyższymi kryteriami kwalifikacji, niedokrwistości z hemoglobiną ≥ 8 mg/dl i ANC ≥ 1,0 x 109/L).
  • Każda inna choroba nowotworowa leczona przed badaniem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Sekwencyjny schemat dawkowania
Faza rozszerzenia: Schemat B – Schemat dawkowania sekwencyjnego: W cyklu 21-dniowym regorafenib będzie podawany sekwencyjnie po podaniu VI: Winkrystyna: bolus dożylny, 1,5 mg/m2 (0,05 mg/kg dla pacjentów ≤ 10 kg), dzień 1 i 8. Irynotekan: dożylnie w ciągu 1 godziny, 50 mg/m2 pc./dobę, od dnia 1. do dnia 5. Regorafenib: doustnie, dawka początkowa 72 mg/m2 pc. (osoby w wieku od 2 do mniej niż 18 lat) lub 60 mg/m2 (osoby w wieku od 6 do mniej niż 24 miesięcy) raz na dobę, od dnia 8 do dnia 21.
Lek: Regorafenib (BAY73-4506)
Regorafenib będzie podawany doustnie raz dziennie, w 21-dniowych cyklach. Podczas każdego cyklu regorafenib jest przyjmowany przez 2 tygodnie, po czym następuje tydzień przerwy od leku. Dawki badanego leku stosowane w tym badaniu są zależne od wieku, a dawka dla dzieci zostanie dostosowana na podstawie wieku i powierzchni ciała i będzie podawana w postaci tabletek lub granulatu.
Lek: Winkrystyna (Cellcristin®)
Winkrystyna będzie podawana w dawce 1,5 mg/m2 (0,05 mg/kg dla pacjentów o masie ciała ≤ 10 kg, maksymalnie 2,0 mg) w dniu 1. i dniu 8. w cyklach 21-dniowych.
Lek: Irynotekan (Irinotecan Cell pharm®)
Irynotekan będzie podawany w dawce początkowej 50 mg/m2/dobę od dnia 1 do dnia 5, w 21-dniowych cyklach.
Eksperymentalny: Jednoczesny schemat dawkowania
Faza rozszerzenia: Schemat A — schemat dawkowania jednoczesnego: w cyklu 21-dniowym regorafenib będzie podawany jednocześnie z winkrystyną i irynotekanem (VI): Winkrystyna: bolus dożylny, 1,5 mg/m2 pc. (0,05 mg/kg mc. , Dzień 1 i Dzień 8. Irynotekan: dożylnie w ciągu 1 godziny, 50 mg/m2 pc./dobę, od dnia 1 do dnia 5. Regorafenib: doustnie, dawka początkowa 72 mg/m2 pc. (osoby w wieku od 2 do mniej niż 18 lat ) lub 60 mg/m2 pc. (osoby w wieku od 6 do mniej niż 24 miesięcy) raz na dobę, od dnia 1. do dnia 14.
Lek: Regorafenib (BAY73-4506)
Regorafenib będzie podawany doustnie raz dziennie, w 21-dniowych cyklach. Podczas każdego cyklu regorafenib jest przyjmowany przez 2 tygodnie, po czym następuje tydzień przerwy od leku. Dawki badanego leku stosowane w tym badaniu są zależne od wieku, a dawka dla dzieci zostanie dostosowana na podstawie wieku i powierzchni ciała i będzie podawana w postaci tabletek lub granulatu.
Lek: Winkrystyna (Cellcristin®)
Winkrystyna będzie podawana w dawce 1,5 mg/m2 (0,05 mg/kg dla pacjentów o masie ciała ≤ 10 kg, maksymalnie 2,0 mg) w dniu 1. i dniu 8. w cyklach 21-dniowych.
Lek: Irynotekan (Irinotecan Cell pharm®)
Irynotekan będzie podawany w dawce początkowej 50 mg/m2/dobę od dnia 1 do dnia 5, w 21-dniowych cyklach.
Eksperymentalny: Zwiększenie dawki
Faza zwiększania dawki: Ta faza badania została zakończona
Lek: Regorafenib (BAY73-4506)
Regorafenib będzie podawany doustnie raz dziennie, w 21-dniowych cyklach. Podczas każdego cyklu regorafenib jest przyjmowany przez 2 tygodnie, po czym następuje tydzień przerwy od leku. Dawki badanego leku stosowane w tym badaniu są zależne od wieku, a dawka dla dzieci zostanie dostosowana na podstawie wieku i powierzchni ciała i będzie podawana w postaci tabletek lub granulatu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo: maksymalna tolerowana dawka
Ramy czasowe: mniej więcej po 21 miesiącach
MTD definiuje się jako poziom dawki, przy którym żaden lub 1 z 6 uczestników nie doświadcza toksyczności ograniczającej dawkę (DLT), gdy co najmniej 2 z 3-6 uczestników doświadcza DLT przy następnej najwyższej dawce
mniej więcej po 21 miesiącach
Bezpieczeństwo: zalecana dawka fazy II
Ramy czasowe: mniej więcej po 21 miesiącach
W celu ustalenia RP2D, kohorta MTD zostanie rozszerzona, aby mieć co najmniej 12 ocenianych pacjentów w celu potwierdzenia RP2D. Oczekuje się, że co najmniej 15 osób ocenianych pod kątem DLT będzie potrzebnych do ustalenia RP2D kombinacji”
mniej więcej po 21 miesiącach
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Faza zwiększania dawki: w przybliżeniu po 21 miesiącach; Faza ekspansji: mniej więcej po 21 miesiącach
Dostarczone zostaną indywidualne listy zdarzeń niepożądanych. Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem i zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem zostanie podsumowana według najgorszego stopnia NCI-CTCAE v 4.0 i według poziomu dawki
Faza zwiększania dawki: w przybliżeniu po 21 miesiącach; Faza ekspansji: mniej więcej po 21 miesiącach
AUC(0-24)md na podstawie dawki nominalnej
Ramy czasowe: Faza zwiększania dawki: cykl 1 dzień 1, dzień 15 i dzień 21
Faza zwiększania dawki została zakończona
Faza zwiększania dawki: cykl 1 dzień 1, dzień 15 i dzień 21

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Faza zwiększania dawki: około 21 miesięcy; Faza ekspansji: około 21 miesięcy
Faza zwiększania dawki: około 21 miesięcy; Faza ekspansji: około 21 miesięcy
Czas na progres
Ramy czasowe: Faza zwiększania dawki: około 21 miesięcy; Faza ekspansji: około 21 miesięcy
Faza zwiększania dawki: około 21 miesięcy; Faza ekspansji: około 21 miesięcy
Odpowiedź guza: ocena guza według RECIST v. 1.1
Ramy czasowe: Faza zwiększania dawki: około 21 miesięcy; Faza ekspansji: około 21 miesięcy
Faza zwiększania dawki: około 21 miesięcy; Faza ekspansji: około 21 miesięcy
Kwestionariusz smaku i tekstury preparatów regorafenibu
Ramy czasowe: Faza zwiększania dawki: Cykl 1; Faza ekspansji: Towarzysząca: Cykl 1 Dzień 1; Sekwencyjna: Cykl 1 Dzień 8
Faza ekspansji Faza zwiększania dawki
Faza zwiększania dawki: Cykl 1; Faza ekspansji: Towarzysząca: Cykl 1 Dzień 1; Sekwencyjna: Cykl 1 Dzień 8
AUC(0-24)md na podstawie dawki nominalnej
Ramy czasowe: Faza ekspansji:Cykl 1 Dzień 1, Dzień 15 i Dzień 21
Faza ekspansji
Faza ekspansji:Cykl 1 Dzień 1, Dzień 15 i Dzień 21
Cmax(0-24)md na podstawie indywidualnego dawkowania
Ramy czasowe: Faza ekspansji:Cykl 1 Dzień 1, Dzień 15 i Dzień 21
Faza ekspansji
Faza ekspansji:Cykl 1 Dzień 1, Dzień 15 i Dzień 21
Cav(0-24)md na podstawie indywidualnego dawkowania
Ramy czasowe: Faza ekspansji:Cykl 1 Dzień 1, Dzień 15 i Dzień 21; Faza zwiększania dawki:Cykl 1 Dzień 1, Dzień 15 i Dzień 21
Faza ekspansji Faza zwiększania dawki
Faza ekspansji:Cykl 1 Dzień 1, Dzień 15 i Dzień 21; Faza zwiększania dawki:Cykl 1 Dzień 1, Dzień 15 i Dzień 21
t1/2eff,md na podstawie indywidualnego dawkowania
Ramy czasowe: Faza ekspansji:Cykl 1 Dzień 1, Dzień 15 i Dzień 21; Faza zwiększania dawki:Cykl 1 Dzień 1, Dzień 15 i Dzień 21
Faza ekspansji Faza zwiększania dawki
Faza ekspansji:Cykl 1 Dzień 1, Dzień 15 i Dzień 21; Faza zwiększania dawki:Cykl 1 Dzień 1, Dzień 15 i Dzień 21
AUC(0-24)md na podstawie indywidualnego dawkowania
Ramy czasowe: Faza ekspansji:Cykl 1 Dzień 1, Dzień 15 i Dzień 21
Faza ekspansji
Faza ekspansji:Cykl 1 Dzień 1, Dzień 15 i Dzień 21
Klirens irynotekanu i SN-38
Ramy czasowe: Faza ekspansji:Cykl 1 Dzień 1, Dzień 15 i Dzień 21
Faza ekspansji
Faza ekspansji:Cykl 1 Dzień 1, Dzień 15 i Dzień 21

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bayer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Bayer Study Director, Bayer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 maja 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 marca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

12 marca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 15906
  • 2013-003579-36 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dostępność danych z tego badania zostanie później określona zgodnie z zobowiązaniem firmy Bayer do przestrzegania zasad EFPIA/PhRMA „Zasady odpowiedzialnego udostępniania danych z badań klinicznych”. Dotyczy to zakresu, czasu i procesu dostępu do danych. W związku z tym firma Bayer zobowiązuje się do udostępniania na żądanie wykwalifikowanych badaczy danych z badań klinicznych na poziomie pacjentów, danych z badań klinicznych na poziomie badań oraz protokołów z badań klinicznych na pacjentach dotyczących leków i wskazań zatwierdzonych w USA i UE jako niezbędnych do prowadzenia legalnych badań. Dotyczy to danych dotyczących nowych leków i wskazań, które zostały zatwierdzone przez agencje regulacyjne UE i USA w dniu 1 stycznia 2014 r. lub później.

Zainteresowani naukowcy mogą skorzystać z witryny www.vivli.org, aby poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie pacjenta i dokumentów potwierdzających z badań klinicznych w celu prowadzenia badań. Informacje na temat kryteriów firmy Bayer dotyczących umieszczania badań na liście oraz inne istotne informacje znajdują się w sekcji portalu przeznaczonej dla członków.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Regorafenib (BAY73-4506)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Singapore

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj