표준 요법에 대해 재발성 또는 불응성인 고형 종양이 있는 소아를 대상으로 한 1상 용량 결정 연구

포함 기준:

• 피험자 및/또는 피험자의 부모/법적 보호자가 서명한 정보에 입각한 동의서 및 연구 특정 절차 전에 얻은 피험자의 연령에 맞는 동의서
• 연령: 생후 6개월부터 18세 미만
• 진단, 연구의 용량 증량 단계: 피험자는 최초 진단 시 고형 악성 종양의 조직학적 확인이 있어야 합니다. 원발성 중추신경계(CNS) 종양 또는 알려진 CNS 전이가 있는 대상체를 포함하여 재발성 또는 불응성 고형 종양이 있는 대상체가 적합합니다. 피험자의 현재 질병 상태는 알려진 효과적인 치료법이 없거나 허용 가능한 삶의 질로 생존을 연장하는 것으로 입증된 치료법이 없는 상태여야 합니다. 효과적인 치료에는 수술, 방사선 요법, 화학 요법 또는 이러한 양식의 조합이 포함될 수 있습니다.

연구의 용량 확장 단계: 피험자는 재발성/불응성 RMS 또는 고형 악성 종양(유잉 육종, 간모세포종, 신경모세포종 및 윌름스 종양)이 있어야 하며, 재발 시 빈크리스틴/이리노테칸 치료가 기본 화학요법으로 간주되고 빈크리스틴을 병용하는 과학적 근거가 있어야 합니다. regorafenib과 함께 /irinotecan이 존재합니다.

• 피험자는 RECIST(Response Evaluation Criteria in Solid Tumors) 버전 1.1에 따라 측정 가능하거나 평가 가능한 병변이 하나 이상 있어야 합니다. 골수질 질환이 있는 신경모세포종 피험자의 경우 SIOPEN(International Society of Pediatric Oncology Europe Neuroblastoma Group) 점수가 사용됩니다. 골스캔(임상적으로 필요한 경우)은 치료 시작 12주 이전에 받아야 합니다.
• 정보에 입각한 동의서/동의서에 서명한 시점으로부터 최소 12주의 기대 수명.
• 성능 수준: 12세 초과 대상자의 경우 Karnofsky ≥ 70% 또는 12세 미만 대상자의 경우 Lansky ≥ 70%
• 연구 치료를 시작하기 전 7일 이내에 수행된 다음 실험실 요구 사항에 의해 평가된 적절한 혈액학적 기능:

말초 절대 호중구 수(ANC): ≥ 1.0 x 10*9/L 혈소판 수: ≥ 100 x 10*9/L(수혈 독립적) 헤모글로빈: ≥ 8.0 g/dL

-적절한 간 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

• 아스파테이트 아미노전이효소/알라닌 아미노전이효소(AST/ALT) ≤ 3.0* ULN
• 빌리루빈(결합 및 비결합의 합) ≤ 1.5 * ULN

제외 기준:

• 레고라페닙으로 사전 치료. 연구 참여에서 영구적으로 철회된 피험자는 연구에 다시 참여할 수 없습니다.
• 연구의 용량 확장 단계에만 해당: 뇌종양이 있는 피험자 또는 알려진 CNS 전이가 있는 피험자는 제외됩니다.
• 1등급 NCICTCAE v. 4.0보다 높은 조절되지 않는 베이스라인 고혈압이 있는 피험자
• 응고 장애 또는 혈전증의 병력이 있거나 증거가 있는 피험자
• 항 부정맥 치료가 필요한 심장 이상 및 심장 부정맥 (베타 차단제 또는 디곡신 허용)
• 장기 동종이식(동종 골수 이식 포함) 병력
• 연구 시작 전에 치료된 기타 모든 악성 질환
• 임신 또는 모유 수유
• 주요 증상으로 설사를 동반한 중대한 위장 장애(예: 크론병 또는 기타 흡수 장애 상태)
• 연구 사이트와의 긴밀한 제휴, 예. 조사자 또는 부양가족의 가까운 친척(예: 조사 현장의 직원 또는 학생)
• 이전 치료/시술에 기인한 NCI-CTCAE v. 4.0 등급 1보다 높은 해결되지 않은 독성(탈모, 화학요법 유발 이독성, 등급 2 화학요법 유발 신경병증 및 위의 적격성 기준에 따라 헤모글로빈 ≥ 8 mg/dL의 빈혈 제외) 및 ANC ≥ 1.0 x 109/L).
• 연구 이전에 치료된 기타 악성 질환