Skuteczność Amicar u dzieci po operacji twarzoczaszki

Kraniosynostoza to stan, w którym dochodzi do przedwczesnego zespolenia jednego lub więcej szwów między kośćmi czaszki. Przedwczesne zespolenie szwów w czaszce ogranicza zdolność sklepienia czaszki do rozszerzania się w celu dostosowania się do szybko rosnącego mózgu w okresie niemowlęcym i we wczesnym dzieciństwie, co prowadzi do deformacji kości. Nieskorygowana kraniosynostoza może niekorzystnie wpływać zarówno na rozwój neurologiczny, jak i psychospołeczny, aw niektórych przypadkach może prowadzić do wysokiego ciśnienia wewnątrzczaszkowego i ślepoty.

Chirurgia rekonstrukcyjna twarzoczaszki (CF) jest wykonywana u małych dzieci z kraniosynostozą w celu poprawy wyglądu fizycznego, zapobiegania funkcjonalnym zaburzeniom neurologicznym i wspomagania rozwoju psychospołecznego. Ze względu na złożoność operacji oraz młody wiek i rozmiary pacjentów, rekonstrukcja mukowiscydozy niesie ze sobą potencjalne ryzyko zagrażające życiu i może skutkować znaczną chorobowością. Zgłaszane powikłania obejmują masywny krwotok śródoperacyjny, śródoperacyjne zatrzymanie krążenia, reakcje związane z transfuzją, zator powietrzny żylny, niedociśnienie, koagulopatię, bradykardię, drgawki pooperacyjne, infekcje miejsca operowanego, obrzęk twarzy z upośledzeniem drożności dróg oddechowych i nieplanowaną pooperacyjną wentylację mechaniczną. Najpoważniejsze i najczęstsze problemy okołooperacyjne dotyczą szybkości i rozległości utraty krwi.

Wykazano, że fibrynoliza, która upośledza odpowiednią hemostazę, występuje u dzieci podczas rekonstrukcji mukowiscydozy. To z pewnością przyczynia się do wielkości utraty krwi podczas tego typu operacji. Zatem celowanie w ten defekt w hemostazie skrzepu za pomocą leków antyfibrynolitycznych jest rozsądnym podejściem terapeutycznym.

Amicar (kwas ε-aminokapronowy) jest syntetycznym analogiem lizyny, który blokuje miejsca wiązania lizyny na plazminogenie, powodując działanie antyfibrynolityczne poprzez hamowanie tworzenia plazminy. Zdecydowaliśmy się na badanie Amicar w tym kontekście klinicznym z wielu powodów. Po pierwsze, poważny krwotok nadal stanowi istotny problem okołooperacyjny w tej kohorcie. Po drugie, Amicar jest powszechnie i bezpiecznie podawany dzieciom poddawanym innym rodzajom operacji wysokiego ryzyka (tj. operacji usztywnienia kręgosłupa i operacji na otwartym sercu). Ponadto Amicar jest niedrogi i łatwy w podawaniu, co czyni go realną i nowatorską opcją terapeutyczną, jeśli okaże się, że jest skuteczny w tego typu operacjach.