Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Treat_CCM: Propranolol w rodzinnej malformacji jamistej mózgu (Treat_CCM)

24 lutego 2022 zaktualizowane przez: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Treat_CCM Clinical Trial Wieloośrodkowe randomizowane badanie kliniczne dotyczące stosowania propranololu w rodzinnej deformacji jamistej mózgu

Malformacje jamiste mózgu (CCM) to choroba naczyń mózgowych, która może być pochodzenia wrodzonego lub sporadycznego i charakteryzuje się obecnością izolowanych lub mnogich zmian CCM, powodujących nawracające bóle głowy, drgawki, ogniskowe ubytki neurologiczne i krwotoki. O ile, jak dotąd, jedyna dostępna metoda leczenia ogranicza się do chirurgicznego usunięcia zmiany lub radiochirurgii stereotaktycznej. Konieczne jest zatem znalezienie skutecznego leczenia, które może ograniczyć postęp choroby i zmniejszyć obciążenie niepożądanymi zdarzeniami klinicznymi. Stwierdzono, że nieselektywny beta-bloker propranolol jest skuteczny w leczeniu naczyniaka krwionośnego skóry u niemowląt i opublikowano niepotwierdzone doniesienia na temat jego skuteczności w CCM. Profil bezpieczeństwa propranololu został udokumentowany u milionów pacjentów w każdym wieku.

Głównym celem tego badania eksploracyjnego jest sprawdzenie, czy przewlekłe leczenie propranololem zmniejszy obciążenie zmianami naczyniowo-mózgowymi, zdarzeniami klinicznymi i objawami u pacjentów z rodzinną CCM.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Projekt będzie się składał z wieloośrodkowego, otwartego, randomizowanego badania (projekt PROBE) u pacjentów z CCM, którzy będą randomizowani w stosunku 2:1 (propranolol:kontrola) i pozwoli na porównanie 2 grup: jednej otrzymującej propranolol (zalecane wstępne dawka wynosi 40 mg dwa razy na dobę, którą należy zwiększyć do 80 mg dwa razy na dobę, jednak dawki tak niskie, jak 10 mg dwa razy na dobę i do 160 mg dwa razy na dobę są dopuszczalne w zależności od tolerancji) oprócz zalecanej standardowej opieki, druga osoba otrzymuje zalecaną standardową opiekę. To badanie kierowane przez badaczy będzie otwarte, a projekt PROBE zostanie zastosowany, tak aby każde badanie MRI było centralnie odczytywane, a wszystkie niepożądane zdarzenia kliniczne były centralnie oceniane. Należy zaznaczyć, że w żadnym przypadku operacja, jeśli jest wskazana, nie zostanie opóźniona ani nie zostanie uniknięta z powodu przydziału badanego leczenia.

Celem tego badania eksploracyjnego jest sprawdzenie, czy przewlekłe leczenie propranololem zmniejszy obciążenie zmianami naczyniowo-mózgowymi, zdarzeniami klinicznymi i objawami u pacjentów z rodzinną CCM. Wrodzona CCM jest rzadką chorobą, występującą z częstością mniejszą niż 5/10 000. Tak więc, ponieważ liczba pacjentów, którzy zostaną włączeni do tego badania eksploracyjnego, będzie niewystarczająca, aby udowodnić lub obalić statystycznie istotny korzystny wpływ propranololu na zdarzenia kliniczne, rozszerzenie na większą liczbę ośrodków i pacjentów jest formalnie uwzględnione w niniejszym protokole. Szczególna uwaga zostanie zwrócona na biologiczną spójność różnych punktów końcowych, nawet jeśli żaden z nich nie przyniesie statystycznie istotnych różnic. Kolejnym istotnym klinicznie punktem końcowym jest ocena tolerancji propranololu u poza tym zdrowych pacjentów z prawidłowym ciśnieniem.

Jeżeli ogólna ocena bezpieczeństwa (brak różnic w AE i SAE między propranololem a grupą kontrolną) oraz profilu skuteczności (oceniana jako spójność między częstością występowania niepożądanych zdarzeń klinicznych a wynikami obrazowania mózgu metodą rezonansu magnetycznego między propranololem a grupą kontrolną) na wnioski z obecnego badania będą uspokajające dla propranololu, protokół ostatecznego badania fazy 2 zostanie przedłożony do zatwierdzenia organom regulacyjnym. Ta druga próba może być zaprojektowana jako jednoramienna, o ile odpowiednie dane dotyczące częstości występowania zdarzeń końcowych będą dostępne w Treat_CCM.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

71

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • FG
      • San Giovanni Rotondo, FG, Włochy, 71013
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
    • ME
      • Messina, ME, Włochy, 98124
        • IRCCS Centro Neurolesi "Bonino Pulejo"
    • MI
      • Milano, MI, Włochy, 20162
        • Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milano, MI, Włochy, 20133
        • Fond. IRCCS Ist. Naz. Neurologico Carlo Besta
    • Mi
      • Milano, Mi, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario "A. Gemelli"

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci z rodzinnymi malformacjami jamistymi mózgu (FCCM);
  2. historia objawów klinicznych lub zdarzeń: krwotok śródmózgowy, udar, trwałe lub przejściowe ubytki ogniskowe, drgawki, niepełnosprawność lub jakikolwiek inny objaw neurologiczny rzekomo związany z CCM;
  3. wiek co najmniej 18 lat.
  4. Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu przed wszelkimi procedurami badawczymi.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wszczepiony rozrusznik serca lub inny stan uniemożliwiający wykonanie rezonansu magnetycznego (MRI);
  2. bradykardia (
  3. niestabilna cukrzyca;
  4. ciężka astma;
  5. niewydolność nerek i/lub wątroby;
  6. aktualne stosowanie werapamilu i diltiazemu w przypadku ryzyka nadmiernej bradykardii;
  7. przebyta operacja mózgu (w ciągu 6 miesięcy);
  8. znana nadwrażliwość na badany lek (propranolol lub którykolwiek ze składników)
  9. kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety w wieku rozrodczym, które nie są chronione przed ciążą przy użyciu akceptowanej metody antykoncepcji
  10. udział w innym badaniu klinicznym;
  11. niezdolność do współpracy z procedurami próbnymi.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Kontrola
Standardowe zabiegi zalecane dla CCM
Eksperymentalny: Propranolol
Początkowa dawka doustna 40 mg dwa razy dziennie, zwiększana do 80 mg dwa razy dziennie, dawki tak niskie jak 10 mg dwa razy dziennie i do 160 mg dwa razy dziennie, od 20 do 320 mg dziennie, są dopuszczalne w zależności od tolerancji.
Lek: Propranolol
Pacjenci przydzieleni losowo do ramienia eksperymentalnego otrzymają propranolol jako dodatek do standardowego zalecanego leczenia CCM. Początkowa dawka doustna 40 mg dwa razy na dobę zostanie zwiększona do 80 mg dwa razy na dobę w przypadku braku nadmiernej bradykardii lub niedociśnienia. Dawki tak niskie, jak 10 mg dwa razy dziennie i do 160 mg dwa razy dziennie, od 20 do 320 mg dziennie, są dopuszczalne w zależności od tolerancji.
Inne nazwy:
  • Inderal

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Niekorzystne zdarzenia kliniczne związane z CCM.
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Nowe wystąpienie zdarzeń klinicznych związanych z CCM, tj. krwotoku śródmózgowego (ICH) i ogniskowych ubytków neurologicznych (FND) z wyłączeniem drgawek.
do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przedstawienie uszkodzeń CCM de novo na MRI.
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Obraz zmian CCM de novo zostanie uzyskany na MRI QSM i obrazach ważonych wrażliwością (SWI), które są bardzo czułe na osadzanie się hemoglobiny i żelaza.
do 24 miesięcy
Niekorzystne wyniki kliniczne inne niż ICH i FND.
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Globalna niepełnosprawność i jakość życia związana ze zdrowiem oceniana za pomocą kwestionariusza Beck Depression Inventory -BDI-. BDI składa się z 21 pytań ocenianych w skali od 0 do 3, gdzie 0 oznacza najlepszy stan. Wynik końcowy będzie sumą wszystkich punktów i będzie mieścił się w przedziale od 0 do 63, gdzie 0 jest najlepszym warunkiem. SF-36 składa się z 36 pytań ocenianych w skali od 0 do 100 reprezentujących najwyższy możliwy poziom funkcjonowania. Pytania są agregowane w 8 wymiarach zdrowia (np. ból, funkcjonowanie fizyczne itp.).
do 24 miesięcy
Lokalizacja i charakterystyka sygnału MRI zmian CCM w MRI.
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Lokalizacja i charakterystyka sygnału MRI zmian CCM zostaną ocenione za pomocą 3 T MRI mózgu. Ocenianymi regionami mózgu będą: móżdżek, pień mózgu, prawa/lewa półkula, prawe/lewe zwoje podstawy mózgu. Zmiany z wcześniejszym leczeniem chirurgicznym zostaną wykluczone z analizy obrazowej
do 24 miesięcy
Średnica zmian CCM w MRI.
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Średnica będzie oceniana w milimetrach.
do 24 miesięcy
Długość uszkodzeń CCM w MRI
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Długość będzie oceniana w milimetrach.
do 24 miesięcy
Mikrokrwotoki w MRI.
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Mikrokrwotoki będą oceniane na podstawie podatności magnetycznej tkanki mózgowej, właściwości biofizycznej proporcjonalnej do miejscowej zawartości żelaza (ilościowe mapowanie podatności, QSM). Jednostką miary QSM są części na milion (ppm). Zostaną obliczone zmiany w stosunku do linii bazowej.
do 24 miesięcy
Dynamiczna przepuszczalność wzmocniona kontrastem (DCEP) w MRI.
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Przepuszczalność naczyń mózgowych zostanie oceniona po wstrzyknięciu gadolinu w MRI metodą dynamicznej przepuszczalności wzmocnionej kontrastem (DCEP). Zostaną obliczone zmiany w stosunku do linii bazowej.
do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Współpracownicy

IFOM, The FIRC Institute of Molecular Oncology

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Elisabetta Dejana, Professor, IFOM, The FIRC Institute of Molecular Oncology
  • Dyrektor Studium: Roberto Latini, Istituto Di Ricerche Farmacologiche Mario Negri

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 października 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lutego 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRFMN-7358
  • 2017-003595-30 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Oczekuje się, że zablokowanie bazy danych badania, zakończenie głównych analiz i przedłożenie do publikacji wyniku badania głównego zajmie co najmniej 14 miesięcy od daty ostatniej wizyty pacjenta.

Dla każdego indywidualnego pacjenta udostępniane będą wyłącznie dane kliniczne dotyczące charakterystyki pacjentów i okresu obserwacji. Dane biohumoralne i obrazowe zostaną udostępnione dopiero po zatwierdzeniu przez Komitet Sterujący badania konkretnego wniosku.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Do 31 grudnia 2021 IPD zostanie udostępniony.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Bezpłatny dostęp do danych klinicznych. Dane biohumoralne i obrazowe zostaną udostępnione dopiero po zatwierdzeniu przez Komitet Sterujący badania konkretnego wniosku.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Propranolol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Armenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj