Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Treat_CCM: Propranolol a családi agyi barlangi malformációban (Treat_CCM)

2022. február 24. frissítette: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Treat_CCM Klinikai Vizsgálat Többközpontú, randomizált klinikai vizsgálat a propranololról familiáris agyi barlangi malformációban

Az agyi barlangi malformáció (CCM) egy cerebrovaszkuláris betegség, amely lehet veleszületett vagy szórványos, és izolált vagy többszörös CCM elváltozások jelenléte jellemzi, ami visszatérő fejfájást, görcsrohamokat, fokális neurológiai hiányosságokat és vérzéseket okoz. A mai napig az egyetlen rendelkezésre álló gyógyító kezelés a sebészi elváltozások felszámolására vagy a sztereotaktikus sugársebészetre korlátozódik. Ezért olyan hatékony orvosi kezelést kell találni, amely korlátozhatja a betegség progresszióját és csökkentheti a nemkívánatos klinikai események terhét. A nem szelektív béta-blokkoló propranololról kiderült, hogy hatékony a csecsemőkori bőrhemangioma kezelésében, és anekdotikus jelentéseket tettek közzé a CCM-ben való hatékonyságáról. A propranolol biztonságossági profilját minden életkorú betegek millióinál dokumentálták.

Ennek a feltáró vizsgálatnak az elsődleges célja annak tesztelése, hogy a propranolollal végzett krónikus kezelés csökkenti-e a cerebrovaszkuláris elváltozások, a klinikai események és a tünetek terhét a családi CCM-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A projekt egy többközpontú, nyílt elrendezésű, randomizált vizsgálatból (PROBE-tervezés) fog állni CCM-ben szenvedő betegeken, amelyeket 2:1 arányban randomizálnak (propranolol:kontroll), és lehetővé teszi 2 csoport összehasonlítását: az egyik propranololt kap (ajánlott kezdetben). Az adag napi kétszer 40 mg, amelyet napi kétszer 80 mg-ra kell emelni, azonban a tolerálhatóságtól függően a napi kétszeri 10 mg-os és legfeljebb napi kétszeri 160 mg-os adagok elfogadhatók) az ajánlott standard ellátáson felül, a másik pedig az ajánlott standard ellátásban részesül. Ez a vizsgáló által vezérelt vizsgálat nyílt elrendezésű lesz, PROBE kialakítással, így minden MRI-vizsgálat központilag lesz olvasható, és minden nemkívánatos klinikai esemény központilag kerül elbírálásra. Hangsúlyozni kell, hogy a műtétet semmi esetre sem kell elhalasztani és/vagy elkerülni a vizsgálati kezelés kijelölése miatt.

Ennek a feltáró vizsgálatnak a célja annak tesztelése, hogy a propranolollal végzett krónikus kezelés csökkenti-e a cerebrovaszkuláris elváltozások, a klinikai események és a tünetek terhét családi CCM-ben szenvedő betegeknél. Az öröklött CCM ritka betegség, amelynek prevalenciája kevesebb, mint 5/10 000. Így, mivel az ebbe a feltáró vizsgálatba bevonandó betegek száma nem lesz elegendő a propranolol klinikai eseményekre gyakorolt ​​statisztikailag szignifikáns jótékony hatásának bizonyítására vagy cáfolására, a jelen protokoll formálisan tartalmazza a több központra és betegre való kiterjesztést. Különös figyelmet kell fordítani a különböző végpontok biológiai konzisztenciájára, még akkor is, ha egyik sem ad statisztikailag szignifikáns különbséget. Egy másik klinikailag releváns végpont a propranolol tolerálhatóságának értékelése normál vérnyomású, egyébként egészséges betegeknél.

Ha a biztonságosság átfogó értékelése (nincs különbség az AE-k és a SAE-k között a propranolol és a kontrollkarok között), valamint a hatékonysági profil (a nemkívánatos klinikai események előfordulása és a mágneses rezonancia agyi képalkotás eredményei közötti összhang alapján értékelve a propranolol és a kontroll karok között) Jelen tanulmány következtetései megnyugtatóak lesznek a propranolol esetében, a végleges 2. fázisú vizsgálat protokollját jóváhagyásra benyújtják a szabályozó hatóságoknak. Ezt a második vizsgálatot egykarúnak is meg lehet tervezni, amennyiben megfelelő adatok állnak rendelkezésre a végponti események előfordulásáról a Treat_CCM-től.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

71

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
    • FG
      • San Giovanni Rotondo, FG, Olaszország, 71013
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
    • ME
      • Messina, ME, Olaszország, 98124
        • IRCCS Centro Neurolesi "Bonino Pulejo"
    • MI
      • Milano, MI, Olaszország, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milano, MI, Olaszország, 20133
        • Fond. IRCCS Ist. Naz. Neurologico Carlo Besta
    • Mi
      • Milano, Mi, Olaszország, 20122
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • RM
      • Roma, RM, Olaszország, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario "A. Gemelli"

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Családi cerebrális barlangi malformációkban (FCCM) szenvedő betegek;
  2. klinikai tünetek vagy események anamnézisében: intracerebrális vérzés, stroke, állandó vagy átmeneti gócos hiány, görcsrohamok, rokkantság vagy bármely más neurológiai tünet, amely feltételezhetően a CCM-hez kapcsolódik;
  3. életkora legalább 18 év.
  4. Bármilyen vizsgálati eljárás előtt írásos beleegyezés a vizsgálatban való részvételhez.

Kizárási kritériumok:

  1. beültetett pacemaker vagy bármely más olyan állapot, amely megakadályozza a mágneses rezonancia képalkotást (MRI);
  2. bradycardia (
  3. instabil cukorbetegség;
  4. súlyos asztma;
  5. vese- és/vagy májelégtelenség;
  6. a verapamil és a diltiazem jelenlegi alkalmazása a túlzott bradycardia kockázata miatt;
  7. korábbi agyműtét (6 hónapon belül);
  8. a vizsgált gyógyszerrel (propranolollal vagy a készítmény bármely összetevőjével) szembeni ismert túlérzékenység
  9. terhes vagy szoptató nők vagy fogamzóképes nők, akiket nem véd a terhességtől elfogadott fogamzásgátlási módszer
  10. egy másik klinikai vizsgálatban való részvétel;
  11. a tárgyalási eljárásokkal való együttműködés képtelensége.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Nincs beavatkozás: Ellenőrzés
A CCM számára javasolt standard kezelések
Kísérleti: Propranolol
A tolerálhatóságtól függően napi kétszeri 40 mg-os orális adag, naponta kétszer 80 mg-ra emelve, naponta kétszer 10 mg-ig és naponta kétszer 160 mg-ig, napi 20-320 mg elfogadható.
Drog: Propranolol
A kísérleti csoportba randomizált betegek propranololt kapnak a CCM-re javasolt szokásos kezelésen felül. A napi kétszeri 40 mg-os orális kezdeti adagot napi kétszer 80 mg-ra emelik túlzott bradycardia vagy hipotenzió hiányában. A napi kétszeri 10 mg-os és napi kétszeri 160 mg-os adagok, 20-320 mg, elfogadhatók a tolerálhatóságtól függően.
Más nevek:
  • Inderal

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
CCM-hez kapcsolódó nemkívánatos klinikai események.
Időkeret: 24 hónapig
A CCM-hez kapcsolódó klinikai események új előfordulása, azaz intracerebrális vérzés (ICH) és fokális neurológiai deficit (FND), a görcsrohamok kivételével.
24 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
De novo CCM elváltozások ábrázolása MRI-n.
Időkeret: 24 hónapig
A de novo CCM-léziókat MRI QSM és Susceptibility Weighted Images (SWI) segítségével kapjuk meg, amelyek nagyon érzékenyek a hemoglobinra és a vas lerakódására.
24 hónapig
Kedvezőtlen klinikai eredmények, kivéve az ICH-t és az FND-t.
Időkeret: 24 hónapig
Globális fogyatékosság és egészséggel kapcsolatos életminőség a Beck Depression Inventory -BDI- kérdőív alapján. A BDI 21 kérdésből áll, amelyeket egy 0-tól 3-ig terjedő skálán pontoznak, a 0 a legjobb állapotot jelenti. A végső pontszám az összes pontszám összege lesz, és 0 és 63 között mozog, ha a 0 a legjobb feltétel. Az SF-36 36 kérdésből áll, amelyeket egy 0-tól 100-ig terjedő skálán pontoznak, ami a lehető legmagasabb szintű működést jelenti. A kérdések az egészség 8 dimenziójában vannak összesítve (pl. fájdalom, fizikai működés stb.).
24 hónapig
A CCM léziók elhelyezkedése és MRI jel jellemzői MRI-n.
Időkeret: 24 hónapig
A CCM-léziók elhelyezkedését és MRI-jel jellemzőit 3T agyi MRI-vel értékeljük. Az értékelt agyi régiók a következők: kisagy, agytörzs, jobb/bal félteke, jobb/bal bazális ganglionok. A korábbi műtéti kezeléssel járó elváltozásokat kizárják a képalkotó elemzésből
24 hónapig
A CCM elváltozások átmérője MRI-n.
Időkeret: 24 hónapig
Az átmérőt milliméterben kell értékelni.
24 hónapig
A CCM elváltozások hossza MRI-n
Időkeret: 24 hónapig
A hosszt milliméterben kell meghatározni.
24 hónapig
Mikrovérzések MRI-n.
Időkeret: 24 hónapig
A mikrovérzéseket az agyszövet mágneses érzékenysége alapján értékelik, ami a helyi vastartalommal arányos biofizikai tulajdonság (kvantitatív szuszceptibilitási térképezés, QSM). A QSM mértékegysége ppm (ppm). Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változásokat a rendszer kiszámítja.
24 hónapig
Dinamikus kontraszt fokozott permeabilitás (DCEP) az MRI-n.
Időkeret: 24 hónapig
Az agyi vaszkuláris permeabilitást gadolínium injekció után MRI-vel értékelik dinamikus kontrasztos permeabilitás (DCEP) módszerrel. Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változásokat a rendszer kiszámítja.
24 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Együttműködők

IFOM, The FIRC Institute of Molecular Oncology

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Elisabetta Dejana, Professor, IFOM, The FIRC Institute of Molecular Oncology
  • Tanulmányi igazgató: Roberto Latini, Istituto Di Ricerche Farmacologiche Mario Negri

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. április 11.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. október 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. május 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 16.

Első közzététel (Tényleges)

2018. július 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. február 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. február 24.

Utolsó ellenőrzés

2022. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRFMN-7358
  • 2017-003595-30 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A vizsgálati adatbázis zárolása, a fő elemzések elvégzése és a fő vizsgálati eredmény közzététele várhatóan legalább 14 hónapot vesz igénybe az utolsó beteg-utolsó látogatás időpontjától számítva.

Csak a betegek jellemzőivel és a nyomon követéssel kapcsolatos klinikai adatokat osztják meg minden egyes beteg esetében. A biohumorális és képalkotó adatokat csak azután osztják meg, hogy az Irányító Bizottság jóváhagyta a konkrét kérés vizsgálatát.

IPD megosztási időkeret

2021. december 31-ig az IPD elérhető lesz.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Ingyenes hozzáférés a klinikai adatokhoz. A biohumorális és képalkotó adatokat csak azután osztják meg, hogy az Irányító Bizottság jóváhagyta a konkrét kérés vizsgálatát.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • Tanulmányi Protokoll
  • Statisztikai elemzési terv (SAP)
  • Tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF)
  • Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Agyi barlangi malformáció

Klinikai vizsgálatok a Propranolol

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Netherlands

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel