Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie tofacytynibu w sarkoidozie skórnej i ziarniniaku obrączkowatym

13 lipca 2021 zaktualizowane przez: Yale University
Zbadanie zdolności tofacytynibu, inhibitora kinazy janusowej (JAK), do leczenia pacjentów z sarkoidozą skórną i ziarniniakiem obrączkowatym podczas 6-miesięcznej terapii.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Otwarte badanie kliniczne tofacitinibu w sarkoidozie skórnej i GA. Hipoteza jest taka, że ​​hamowanie kinazy janusowej (JAK) w 1/3 tofacitinibem będzie skuteczne w leczeniu tych dwóch chorób. Tofacytynib będzie podawany w dawce 5 mg dwa razy dziennie, a odpowiedź na leczenie będzie oceniana w 1., 3. i 6. miesiącu terapii. Głównymi wynikami będą poprawa w zakresie przyrządu do oceny aktywności i morfologii sarkoidozy skórnej (CSAMI) oraz wskaźnika oceny aktywności ziarniniaka (GASI) po 6 miesiącach leczenia tofacytynibem. Drugorzędne wyniki będą obejmować poprawę w zakresie sarkoidozy narządów wewnętrznych (tj. płuc, serca) i jakości życia związanej ze skórą. U pacjentów z sarkoidozą z zajęciem narządów wewnętrznych wykonywane będą badania PET-CT przed iw trakcie leczenia. Przed i po zabiegu pobieranie krwi i biopsje skóry będą wykonywane na potrzeby powiązanych badań naukowych z wykorzystaniem sekwencjonowania RNA, immunohistochemii (IHC) i profilowania cytokin.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
        • Yale Center for Clinical Investigation

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 18 lat lub więcej
  • Rozpoznanie skórnej sarkoidozy lub ziarniniaka obrączkowatego z podtrzymującymi biopsjami skóry, w których wykluczono inne przyczyny ziarniniaków (zakaźne, ciało obce)
  • Pacjenci z: Aktywnością i morfologią sarkoidozy skórnej (CSAMI) uzyskali wynik większy lub równy 10 (pacjenci z CSAMI większym lub równym 10 mają aktywną sarkoidozę skórną obejmującą kilka różnych miejsc na skórze i w przeciwnym razie byliby uznawani za kandydatów do terapii ogólnoustrojowej) , lub jakikolwiek wynik CSAMI i zaangażowanie sarkoidozy powodujące upośledzenie czynnościowe (tj. niedrożność nosa lub pola widzenia).
  • W przypadku pacjentów z ziarniniakiem obrączkowatym włączeni zostaną pacjenci z co najmniej 5% powierzchni ciała (BSA).
  • Jeśli pacjenci otrzymują inne leczenie ogólnoustrojowe z powodu sarkoidozy lub ziarniniaka obrączkowatego, muszą przyjmować stałą dawkę innych leków przez co najmniej 3 miesiące i nie planować zmiany schematu leczenia w ciągu najbliższych 6 miesięcy. Z wyjątkiem metotreksatu i (lub) małych dawek prednizonu, jednoczesne stosowanie leków immunosupresyjnych, np. infliksymab, azatiopryna itp. nie będą dozwolone.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji podczas badania, a przed rozpoczęciem leczenia należy udokumentować ujemny wynik testu ciążowego.
  • Pacjenci muszą być gotowi poddać się biopsji skóry, pobraniu krwi i fotografii całego ciała oraz przestrzegać wizyt w klinice

Kryteria wyłączenia:

  • Wiek
  • Pacjenci z nowotworem złośliwym w wywiadzie (z wyjątkiem skutecznie leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry w wywiadzie)
  • Pacjenci, u których wiadomo, że są nosicielami wirusa HIV lub wirusowego zapalenia wątroby typu B (HBV) lub C (HCV) (uprzednia ekspozycja na HBV i HCV, ale eliminacja HBV i HCV jest dopuszczalna do włączenia do badania, o ile pacjent jest monitorowany przez hepatologa)
  • Pacjenci z czynną gruźlicą lub nieleczoną utajoną gruźlicą, co stwierdzono na podstawie dodatniego wyniku skórnej próby tuberkulinowej lub dodatniego wyniku testu QuantiFERON® Tuberculosis (TB) oraz, w razie potrzeby, prześwietlenia klatki piersiowej
  • Pacjenci ze znacznymi zaburzeniami czynności wątroby
  • Pacjenci z nieleczoną chorobą wrzodową żołądka
  • Pacjenci przyjmujący leki immunosupresyjne, z wyjątkiem metotreksatu i (lub) prednizonu w małej dawce, w tym między innymi mykofenolan mofetylu, azatiopryna, takrolimus, cyklosporyna lub inhibitory czynnika martwicy nowotworów (TNF-α)
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które nie mogą lub nie chcą stosować antykoncepcji podczas przyjmowania leku
  • Kobiety w ciąży lub karmiące. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę podczas badania, przerwie przyjmowanie badanego leku i zostanie usunięta z badania. Zostanie poproszona o kontakt z lekarzem pierwszego kontaktu lub położnikiem/ginekologiem. Lekarze prowadzący badanie poproszą o śledzenie przebiegu ciąży do jej wyniku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci z sarkoidozą skórną
Pacjenci z sarkoidozą skórną, która mogła również mieć sarkoidozę narządów wewnętrznych
Lek: Tofacytynib 5 mg dwa razy na dobę
Tofacytynib będzie podawany w dawce 5 mg dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • Xeljanz 5 mg dwa razy na dobę
Eksperymentalny: Pacjenci z ziarniniakiem obrączkowatym
Pacjenci z ziarniniakiem pierścieniowatym, który występuje od dawna i (lub) jest szeroko rozpowszechniony
Lek: Tofacytynib 5 mg dwa razy na dobę
Tofacytynib będzie podawany w dawce 5 mg dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • Xeljanz 5 mg dwa razy na dobę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w przyrządzie do morfologii i aktywności sarkoidozy skórnej (CSAMI)
Ramy czasowe: 6 - 12 miesięcy

Dla pacjentów z sarkoidozą: zmiana wyniku CSAMI po 6 miesiącach leczenia tofacytynibem w porównaniu z wartością wyjściową.

Wykorzystana zostanie część wyniku CSAMI dotycząca aktywności. Zakres punktów wynosi od 0 do 165. Wyższe wyniki odpowiadają większemu obciążeniu chorobami skóry.

Procentowa zmiana wyniku CSAMI zostanie obliczona w następujący sposób:

zmiana wyniku CSAMI = [wyjściowe CSAMI - końcowe CSAMI] / wyjściowa CSAMI

Większa zmiana procentowa odpowiada większej poprawie po terapii (0% = brak zmian, 100% = całkowite ustąpienie choroby) Ujemna zmiana procentowa odpowiada pogorszeniu choroby (-25% = pogorszenie choroby o 25%)
6 - 12 miesięcy
Procent zmiany zajęcia powierzchni ciała (BSA) przez zmiany GA
Ramy czasowe: 6 - 12 miesięcy

Dla pacjentów z GA: zmiana zajęcia BSA po 6 miesiącach leczenia tofacytynibem w porównaniu z wartością wyjściową.

Zakres zaangażowania BSA w tym badaniu wynosi od 5% do 100%. Większe zaangażowanie BSA odpowiada większemu obciążeniu chorobami skóry.

Procentowa zmiana BSA zostanie obliczona w następujący sposób:

Zmiana BSA = [wyjściowa BSA-końcowa BSA] / wyjściowa BSA Większa zmiana procentowa odpowiada większej poprawie w wyniku leczenia (0% = brak zmian, 100% = całkowite ustąpienie choroby) Ujemna zmiana procentowa odpowiada pogorszeniu choroby (-25% = 25 % nasilenia choroby).
6 - 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w Skindex-16: wskaźnik jakości życia związany ze skórą
Ramy czasowe: 6 - 12 miesięcy
Dla wszystkich pacjentów: zmiana w skali Skindex-16 po 6 miesiącach leczenia tofacytynibem w porównaniu z wartością wyjściową
6 - 12 miesięcy
Zmiana wyników badań histologicznych
Ramy czasowe: 6 -12 miesięcy
Biopsje skóry zmienionej chorobowo skóry będą wykonywane na początku badania i ponownie po 6 miesiącach leczenia. Zostanie przeprowadzona standardowa hematoksylina i eozyna (H&E) oraz immunohistochemia dla CD68, fosfo-STAT1 i fosfo-STAT3.
6 -12 miesięcy
Zmiana markerów sekwencjonowania RNA (analiza ekspresji genów)
Ramy czasowe: 6 - 12 miesięcy
Sekwencjonowanie RNA zostanie przeprowadzone na RNA wyekstrahowanym z biopsji skóry zmienionej chorobowo na początku badania i ponownie po 6 miesiącach leczenia.
6 - 12 miesięcy
Zmiana biomarkerów cytokin
Ramy czasowe: 6 - 12 miesięcy
Analiza cytokin oparta na produkcie Luminex z wykorzystaniem dostępnej na rynku usługi zostanie przeprowadzona na osoczu pobranym na początku badania i ponownie po 6 miesiącach leczenia.
6 - 12 miesięcy
Zmiana aktywności sarkoidozy narządów wewnętrznych
Ramy czasowe: 6 - 12 miesięcy
Dla pacjentów z sarkoidozą: zmiana w obrazie PET-CT po 6 miesiącach leczenia tofacytynibem w porównaniu do stanu wyjściowego
6 - 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Yale University

Współpracownicy

Pfizer

Śledczy

  • Główny śledczy: William Damsky, MD, PhD, Yale University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2000023910

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Tofacytynib 5 mg dwa razy na dobę

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Denmark

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj