Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie porównujące azacytydynę plus pevonestat z azacytydyną u pacjentów z ostrą białaczką szpikową niekwalifikujących się do standardowej chemioterapii (PEVOLAM)

14 marca 2025 zaktualizowane przez: PETHEMA Foundation

Randomizowane, wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy III porównujące azacytydynę z pewonedystatem z azacytydyną u starszych/niesprawnych pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, którzy nie kwalifikują się do standardowej chemioterapii indukcyjnej

Randomizowane, wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne III fazy porównujące pewonedystat w skojarzeniu z azacytydyną w porównaniu z samą azacytydyną, co można uznać za standard opieki nad pacjentami z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii (a zatem nie kwalifikują się do allogenicznej hematopoezy) przeszczep komórek macierzystych.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy III z randomizacją 1:1 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania pewonedistatu w skojarzeniu z azacytydyną w porównaniu z azacytydyną w leczeniu dotychczas nieleczonych dorosłych pacjentów z ostrą białaczką szpikową, którzy nie kwalifikują się do standardowej terapii indukcyjnej ze względu na wiek , choroby współistniejące lub czynniki ryzyka.

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup leczenia w stosunku 1:1, z których obie będą miały cykle leczenia po 28 dni:

  • Ramię A: Pevonedistat (PEVO) 20 mg/m2 dożylnie w dniach 1, 3 i 5 plus azacytydyna (AZA) 75 mg/m2 podskórnie (sc) podawana 5 dni/2 dni [weekend]/2 dni harmonogram w cyklach 28-dniowych (IV AZA można podawać każdemu pacjentowi, u którego występują nietolerowane odczyny miejscowe)

  • Ramię B: AZA 75 mg/m2 s.c. w schemacie 5-on/2-off [weekend]/2-on w 28-dniowym cyklu (IV AZA można podawać wszystkim pacjentom, u których nietoleruje się miejscowych reakcji)

    Do badania zostanie przydzielonych losowo 466 osób. Uczestnicy będą kontynuować badane leczenie do momentu udokumentowania progresji choroby według oceny badacza, niedopuszczalnej toksyczności, wycofania zgody lub spełnienia przez uczestnika innych kryteriów protokołu dotyczących przerwania leczenia

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

302

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • A Coruña, Hiszpania, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruna
      • Albacete, Hiszpania, 02006
        • Complejo Hospitalario Universitario de Albacete
      • Alicante, Hiszpania, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Almería, Hiszpania, 04004
        • Complejo Hospitalario Torrecárdenas
      • Arrecife, Hiszpania
        • Hospital Dr. José Molina Orosa
      • Avilés, Hiszpania
        • Hospital San Agustín
      • Badajoz, Hiszpania
        • Hospital Universitario de Badajoz
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital del Mar
      • Benalmádena, Hiszpania
        • Hospital Vithas Xanit Internacional
      • Burgos, Hiszpania, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos
      • Cadiz, Hiszpania, 11009
        • Hospital Universitario Puerta Del Mar
      • Castelló, Hiszpania
        • Hospital General Universitario de Castellon
      • Cáceres, Hiszpania, 10003
        • Complejo Hospitalario de Cáceres
      • Córdoba, Hiszpania, 14004
        • Complejo Hospitalario Regional Reina Sofía
      • Elche, Hiszpania
        • Hospital General Universitario de Elche
      • Gerona, Hiszpania, 17007
        • ICO Girona- Hospital Universitari Dr Josep Trueta
      • Guadalajara, Hiszpania
        • Hospital Universitario de Guadalajara
      • Huelva, Hiszpania, 21005
        • Hospital Universitario Juan Ramon Jimenez
      • Huesca, Hiszpania
        • Hospital San Jorge
      • Lugo, Hiszpania
        • Complejo Hospitalario Lucus Augusti
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Hiszpania, 28050
        • Hospital Universitario Madrid Norte Sanchinarro
      • Murcia, Hiszpania, 30008
        • Hospital General Universitario Morales Meseguer
      • Málaga, Hiszpania
        • Hospital Quirón de Málaga
      • Ourense, Hiszpania, 32005
        • Complexo Hospitalario Universitario de Ourense
      • Palma de Mallorca, Hiszpania
        • Hospital Son Llatzer
      • Pontevedra, Hiszpania, 36071
        • Complexo Hospitalario de Pontevedra
      • Salamanca, Hiszpania, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
      • Santa Cruz De Tenerife, Hiszpania, 38010
        • Complejo Hospitalario Universitario Nuestra Señora de la Candelaria
      • Segovia, Hiszpania
        • Hospital General de Segovia
      • Sevilla, Hiszpania
        • Hospital De Valme
      • Tarragona, Hiszpania, 43005
        • Hospital Universitari Joan XXIII
      • Toledo, Hiszpania
        • Hospital Virgen de la Salud
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
      • Valencia, Hiszpania, 46010
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
      • Valencia, Hiszpania, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset Aleixandre
      • Valladolid, Hiszpania, 47003
        • Hospital Clinico Universitario de Valladolid
      • Zaragoza, Hiszpania, 50009
        • Hospital Clinico Universitario Lozano Blesa
      • Zaragoza, Hiszpania, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
      • Ávila, Hiszpania
        • Complejo Asistencial de Ávila
    • A Coruña
      • Santiago De Compostela, A Coruña, Hiszpania, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Hiszpania, 01009
        • Hospital Txagorritxu
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Hiszpania, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Hiszpania, 08916
        • ICO Badalona- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Hospitalet del Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08908
        • ICO Hospitalet- Hospital Duran i Reynals
    • Guipuzcoa
      • San Sebastián, Guipuzcoa, Hiszpania
        • Hospital Universitario Donostia
    • Jaen
      • Jaén, Jaen, Hiszpania, 23007
        • Complejo Hospitalario de Jaen
    • Las Palmas
      • Las Palmas De Gran Canaria, Las Palmas, Hiszpania, 35020
        • Complejo Hospitalario Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
    • Madrid
      • Pozuelo De Alarcón, Madrid, Hiszpania, 28223
        • Hospital Universitario Quiron Madrid
      • San Sebastián De Los Reyes, Madrid, Hiszpania, 28702
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
    • Malaga
      • Málaga, Malaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Málaga, Malaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
    • Murcia
      • Cartagena, Murcia, Hiszpania, 30200
        • Hospital General Universitario Santa Lucía
    • Santa Cruz De Tenerife
      • La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Hiszpania
        • Hospital Universitario de Canarias
    • Sevila
      • Sevilla, Sevila, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Toledo
      • Talavera De La Reina, Toledo, Hiszpania, 45600
        • Hospital General Nuestra Señora del Prado
    • Vizcaya
      • Baracaldo, Vizcaya, Hiszpania, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Bilbao, Vizcaya, Hiszpania, 48013
        • Hospital Universitario de Basurto
      • Galdakao, Vizcaya, Hiszpania, 48960
        • Hospital Universitario de Galdakao

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 18 lat lub starsi
  2. Diagnostyka morfologiczna ostrej białaczki szpikowej (AML) (kryteria WHO 2008)
  3. Uczestnik musi mieć stan sprawności (PS) Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) od 0 do 3 (ECOG 0-2 dla pacjentów w wieku co najmniej 75 lat).
  4. Nowo zdiagnozowana AML

  5. Pacjenta należy uznać za niekwalifikującego się do standardowego schematu leczenia indukującego Ara-C i antracykliną ze względu na wiek lub choroby współistniejące określone przez jedno z poniższych kryteriów:

    1. ≥ 75 lat

    2. Lub ≥ 18 do 74 lat i co najmniej jedno z poniższych:

      • Stan wydajności ECOG 2 lub 3;
      • Przebyta niewydolność serca wymagająca leczenia lub frakcja wyrzutowa ≤ 50% lub przewlekła stabilna dławica piersiowa;
      • Zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) ≤ 65% lub natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≤ 65% lub istotna przewlekła obturacyjna choroba płuc w wywiadzie;
      • Współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) od ≥ 30 ml/min do < 50 ml/min lub stężenie kreatyniny pomiędzy górną granicą normy (GGN) a 2,5 mg/dl (≤ 250 μmol/l).
      • Zaburzenia czynności wątroby ze stężeniem bilirubiny całkowitej > 1,5 do ≤ 3 × GGN lub z aminotransferazą alaninową (ALT) i (lub) aminotransferazą asparaginianową (AspAT) > 2,5 × GGN do ≤ 5 × GGN
      • Nieaktywna/kontrolowana wcześniejsza choroba nowotworowa
      • Wszelkie inne choroby współistniejące lub choroby pacjenta, które lekarz uzna za niezgodne z intensywną chemioterapią, muszą zostać przejrzane, udokumentowane i zatwierdzone przez sponsora przed włączeniem do badania).

  6. Kliniczne wartości laboratoryjne w ramach następujących parametrów (powtórzyć w ciągu 3 dni przed pierwszą dawką badanego leku, jeśli wartości laboratoryjne użyte do randomizacji uzyskano wcześniej niż 3 dni przed pierwszą dawką badanego leku):

    • Stężenie bilirubiny całkowitej ≤ 1,5 × ULN, z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta lub ≤ 3 × ULN, jeśli podwyższenie przypisuje się białaczce. Pacjenci z zespołem Gilberta mogą zostać zakwalifikowani ze stężeniem bilirubiny bezpośredniej ≤3 × GGN bilirubiny bezpośredniej. Podwyższona bilirubina pośrednia z powodu hemolizy potransfuzyjnej jest dopuszczalna.
    • AlAT i AspAT ≤ 2,5 × GGN lub ≤ 5 × GGN, jeśli podwyższenie jest przypisane białaczce.
    • Odpowiednia czynność nerek wykazana przez klirens kreatyniny ≥ 30 ml/min (obliczony według wzoru Cockcrofta-Gaulta (patrz Załącznik 5).
    • Albumina >2,7 g/dl.
  7. Podmiot ma liczbę białych krwinek
  8. Kobiety muszą być po menopauzie przez co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym (definicja w Załączniku 12) LUB trwale chirurgiczne bezpłodne (obustronne wycięcie jajników, obustronne wycięcie jajników lub histerektomia) LUB Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą wyrazić zgodę na praktykowanie 1 wysoce skutecznej metody i 1 dodatkową skuteczną (barierową) metodę antykoncepcji (patrz Załącznik 11), jednocześnie od momentu podpisania świadomej zgody przez 4 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku (prezerwatywy damskiej i męskiej nie należy stosować łącznie), lub Zgódź się na praktykowanie prawdziwej abstynencji, jeśli jest to zgodne z preferowanym i zwyczajowym stylem życia podmiotu. (Okresowa abstynencja [np. kalendarzowa, owulacyjna, objawowo-termiczna, metody poowulacyjne] odstawienie, wyłącznie środki plemnikobójcze i brak miesiączki w okresie laktacji nie są dopuszczalnymi metodami antykoncepcji). Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik wykonanego testu ciążowego oraz nie mogą być w okresie laktacji i karmienia piersią.
  9. Mężczyźni, nawet po sterylizacji chirurgicznej (tj. stan po wazektomii), którzy są aktywni seksualnie, muszą wyrazić zgodę, od pierwszego dnia badania do co najmniej 4 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku, na stosowanie skutecznej mechanicznej antykoncepcji przez cały okres leczenia badanym lekiem i przez 4 miesiące po ostatniej dawce badanego leku (prezerwatyw dla kobiet i mężczyzn nie należy używać razem) lub zgodzić się na praktykowanie prawdziwej abstynencji, jeśli jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia osoby badanej. (Okresowa abstynencja [np. kalendarzowa, owulacyjna, objawowo-termiczna, metody poowulacyjne u partnerki], wyłącznie środki plemnikobójcze i brak miesiączki w okresie laktacji nie są dopuszczalnymi metodami antykoncepcji).
  10. Uczestnik musi dobrowolnie podpisać i opatrzyć datą świadomą zgodę, zatwierdzoną przez Niezależną Komisję Etyki (IEC)/Instytucjonalną Radę Rewizyjną (IRB), przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur przesiewowych lub badań, przy założeniu, że zgoda może zostać wycofana przez pacjenta w dowolnym momencie bez uszczerbku dla przyszłej opieki medycznej.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsze leczenie zespołu mielodysplastycznego (MDS) lub przewlekłej białaczki mielomonocytowej (CMML) lub nowotworów mieloproliferacyjnych (MPN) chemioterapią lub innymi lekami przeciwnowotworowymi, w tym HMA (do 2 cykli leków hipometylujących (HMA), takich jak decytabina lub azacytydyna. Dozwolone jest wcześniejsze leczenie hydroksymocznikiem i lenalidomidem, z wyjątkiem tego, że lenalidomidu nie można podawać w ciągu 8 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku.
  2. Pacjent ma historię MPN z translokacją BCR-ABL1 i AML z translokacją BCR-ABL1.
  3. Diagnostyka genetyczna ostrej białaczki promielocytowej.

  4. Kwalifikuje się do intensywnej chemioterapii i/lub allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych.

    • Powód, dla którego pacjent nie kwalifikuje się do intensywnej chemioterapii i/lub allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych, opisano w części dotyczącej kryteriów włączenia
    • Powód, dla którego pacjent nie kwalifikuje się do intensywnej chemioterapii, musi być udokumentowany w elektronicznym formularzu opisu przypadku (eCRF).
  5. Pacjenci z klinicznymi dowodami lub historią zajęcia ośrodkowego układu nerwowego przez AML.
  6. Zdiagnozowano lub leczono inny nowotwór złośliwy w ciągu 1 roku przed randomizacją lub wcześniej zdiagnozowano inny nowotwór złośliwy i mają jakiekolwiek objawy choroby resztkowej, które mogą utrudniać podawanie AZA lub AZA+PEVO.
  7. Czynniki psychologiczne, społeczne lub geograficzne, które w inny sposób uniemożliwiają pacjentowi wyrażenie świadomej zgody zgodnie z protokołem lub potencjalnie utrudniają przestrzeganie badanego leczenia i obserwacji.
  8. Podmiot ma liczbę białych krwinek > 50 × 109/l.
  9. Przeciwwskazania do PEVO lub AZA.
  10. Znana nadwrażliwość na pevonedistat lub jego substancje pomocnicze.
  11. Pacjentki, które zamierzają oddać komórki jajowe (komórki jajowe) w trakcie tego badania lub przez 4 miesiące po otrzymaniu ostatniej dawki badanego leku (leków).
  12. Pacjentki karmiące piersią i karmiące piersią lub z dodatnim wynikiem testu ciążowego z surowicy podczas okresu przesiewowego lub dodatnim wynikiem testu ciążowego z moczu w dniu 1. przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
  13. Pacjenci płci męskiej, którzy zamierzają zostać dawcami nasienia lub spłodzić dziecko w trakcie tego badania lub przez 4 miesiące po otrzymaniu ostatniej dawki badanego leku (leków).

  14. Wiadomo, że pacjent ma pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV (test na obecność wirusa HIV nie jest wymagany do oceny kwalifikowalności). Znani pacjenci zakażeni wirusem HIV, którzy spełniają następujące kryteria, zostaną uznani za kwalifikujących się:

    • Liczba klastrów różnicowania 4 (CD4) > 350 komórek/mm3
    • Niewykrywalne miano wirusa
    • Utrzymywane na nowoczesnych schematach terapeutycznych wykorzystujących czynniki niebędące cytochromem P450 (CYP)-interaktywne
    • Brak historii zakażeń oportunistycznych definiujących AIDS
  15. Wiadomo, że pacjent jest zakażony wirusem zapalenia wątroby typu B lub C, z wyjątkiem osób z niewykrywalnym miano wirusa w ciągu 3 miesięcy (badanie na zapalenie wątroby typu B lub C nie jest wymagane do oceny kwalifikowalności).
  16. Rozpoznana marskość wątroby lub istniejące wcześniej ciężkie zaburzenia czynności wątroby.
  17. Wykluczeni zostaną pacjenci z: niekontrolowaną współistniejącą chorobą, w tym między innymi znaną chorobą sercowo-płucną zdefiniowaną jako niestabilna dusznica bolesna, klinicznie istotna arytmia, zastoinowa niewydolność serca (klasa III lub IV wg NYHA, patrz Załącznik 7) i/lub Zawał mięśnia sercowego z uniesieniem odcinka ST w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki lub ciężkie objawowe nadciśnienie płucne wymagające leczenia farmakologicznego, ciężkie niekontrolowane komorowe zaburzenia rytmu lub elektrokardiograficzne dowody ostrego niedokrwienia lub nieprawidłowości czynnego układu przewodzenia. Na przykład dobrze kontrolowane migotanie przedsionków nie byłoby wykluczeniem, podczas gdy niekontrolowane migotanie przedsionków byłoby wykluczeniem. Pacjenci ze współistniejącymi chorobami, które wykluczają ocenę bezpieczeństwa połączenia, nie powinni być włączani do badania.
  18. Uczestnik cierpi na przewlekłą chorobę układu oddechowego, która wymaga ciągłego podawania tlenu, lub znaczącą historię chorób nerek, neurologicznych, psychiatrycznych, endokrynologicznych, metabolicznych, immunologicznych, wątroby, sercowo-naczyniowych lub jakiekolwiek inne schorzenie, które w opinii badacza mogłoby niekorzystnie wpłynąć na jego/jej udział w to badanie.
  19. Leczenie silnymi induktorami cytochromu P450, rodziny 3, podrodziny A (CYP3A) (patrz Aneks 8) w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki pevonedistatu.
  20. Pacjenci z niekontrolowaną koagulopatią lub skazą krwotoczną.
  21. Wysokie ciśnienie krwi, którego nie można kontrolować za pomocą standardowych metod leczenia
  22. Wydłużony odstęp QT (QTc) skorygowany o częstość występowania ≥ 500 ms, obliczony zgodnie z wytycznymi instytucji.
  23. Ponieważ infekcja jest powszechną cechą AML, pacjenci z aktywną infekcją mogą zostać włączeni do badania pod warunkiem, że infekcja jest pod kontrolą i nie występują oznaki ogólnoustrojowej odpowiedzi zapalnej poza niską gorączką, która w opinii badacza powoduje niestabilność kliniczną pacjenta. Pacjentów z niekontrolowaną infekcją nie należy włączać do badania, dopóki infekcja nie zostanie wyleczona i opanowana.
  24. Pacjenci, którzy otrzymali badany środek (z jakiegokolwiek wskazania) w ciągu 5 okresów półtrwania środka i do czasu ustąpienia toksyczności do stopnia 1. lub niższego; jeśli okres półtrwania leku jest nieznany, pacjenci muszą odczekać 4 tygodnie przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
  25. Ogólnoustrojowa terapia przeciwnowotworowa w stanach złośliwych innych niż nowotwory szpikowe w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki dowolnego badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię A: Pevonedistat plus azacytydyna
Pevonedistat 20 mg/m2 dożylnie w dniach 1, 3 i 5 plus azacytydyna 75 mg/m2 podskórnie podawana w schemacie 5-on/2-off [weekend]/2-on w cyklach 28-dniowych (azacytydyna może być podawana dożylnie dla wszystkich pacjentów z nietolerowanymi reakcjami miejscowymi)
Lek: Pevonedistat
Pevonedistat 20 mg/m2 dożylnie w dniach 1, 3 i 5 (cykle 28-dniowe)
Lek: Azacytydyna
Azacytydyna 75 mg/m2 podskórnie w schemacie 5-on/2-off [weekend]/2-on (cykl 28-dniowy). Dożylnie u pacjentów z nietolerowanymi odczynami miejscowymi
Aktywny komparator: Ramię B: Azacytydyna
Azacytydyna 75 mg/m2 podskórnie w schemacie 5-on/2-off [weekend]/2-on w cyklu 28-dniowym (azacytydynę można podać dożylnie wszystkim pacjentom, u których występują nietolerowane reakcje miejscowe)
Lek: Azacytydyna
Azacytydyna 75 mg/m2 podskórnie w schemacie 5-on/2-off [weekend]/2-on (cykl 28-dniowy). Dożylnie u pacjentów z nietolerowanymi odczynami miejscowymi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Czas od daty randomizacji do daty śmierci.
do ukończenia studiów, średnio 1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie bez zdarzeń (EFS)
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Czas od randomizacji do daty wystąpienia któregokolwiek z następujących zdarzeń: postęp choroby, nieosiągnięcie całkowitej odpowiedzi lub całkowitej remisji z niepełnym powrotem morfologii krwi po 6 miesiącach od rozpoczęcia leczenia, nawrót całkowitej odpowiedzi (CR)/niepełna całkowita odpowiedź (CRi) lub śmierć z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Złożona całkowita remisja
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią plus całkowita remisja z niepełnym powrotem do zdrowia w morfologii krwi
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią i całkowitą remisją z niepełnym powrotem do morfologii krwi i częściową odpowiedzią
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Skumulowana częstość nawrotów
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Obliczone przy użyciu metody ryzyka konkurencyjnego (Fine & Gray)
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Stan zdrowia/jakość życia
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Ogólny stan zdrowia/jakość życia na podstawie wyników zgłaszanych przez pacjentów Kwestionariusz jakości życia EORTC (QLQ)-C30 i pozycje uzupełniające.
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Stan zdrowia/jakość życia
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Globalny stan zdrowia/jakość życia na podstawie wyników zgłaszanych przez pacjentów: kwestionariusz EQ-5D-5L.
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Wykorzystanie środków medycznych uwarunkowane stosowaniem antybiotyków
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Porównaj stosowanie antybiotyków podczas badania między grupami terapeutycznymi
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Wykorzystanie środków medycznych uwarunkowane zastosowaniem transfuzji
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Porównaj stosowanie transfuzji podczas badania między grupami leczenia
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Wykorzystanie zasobów medycznych uwarunkowane liczbą przyjęć do szpitala
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Porównaj liczbę przyjęć do szpitala podczas badania między grupami terapeutycznymi
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Farmakokinetyka
Ramy czasowe: W 1, 3 i 5 dniu cyklu 1, cyklu 2 i cyklu 3 (każdy cykl trwa 28 dni)
Stężenie pevonedistatu w osoczu
W 1, 3 i 5 dniu cyklu 1, cyklu 2 i cyklu 3 (każdy cykl trwa 28 dni)
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (bezpieczeństwo i tolerancja)
Ramy czasowe: do ukończenia studiów (średnio 1 rok)
Zdarzenia niepożądane pevonedistatu i azacytydyny w porównaniu z schematem azacytydyny
do ukończenia studiów (średnio 1 rok)
Jakość złożonej całkowitej remisji określona przez minimalną chorobę resztkową określoną metodą RT-qPCR w podzbiorach NPM1+ i CBF oraz w szpiku kostnym metodą MPFC u pozostałych pacjentów
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Ocena jakości złożonej całkowitej remisji z określeniem minimalnej choroby resztkowej u pacjentów z całkowitą remisją i całkowitą remisją z niecałkowitym powrotem morfologii krwi
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Całkowite przeżycie na podstawie mutacji somatycznych
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Zbadanie związku mutacji somatycznych na początku badania z całkowitym przeżyciem
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Przeżycie bez zdarzeń oparte na mutacjach somatycznych
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Zbadanie związku mutacji somatycznych na początku badania z przeżyciem wolnym od zdarzeń
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Ogólny wskaźnik odpowiedzi na podstawie mutacji somatycznych
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Zbadanie związku mutacji somatycznych na początku badania z ogólnym wskaźnikiem odpowiedzi
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Całkowite przeżycie na podstawie nieprawidłowości cytogenetycznych
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Zbadanie związku nieprawidłowości cytogenetycznych na początku badania z całkowitym przeżyciem
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Przeżycie wolne od zdarzeń na podstawie nieprawidłowości cytogenetycznych
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Zbadanie związku nieprawidłowości cytogenetycznych w początkowym okresie przeżycia wolnego od zdarzeń
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Ogólny wskaźnik odpowiedzi na podstawie nieprawidłowości cytogenetycznych
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Zbadanie związku nieprawidłowości cytogenetycznych na początku badania z ogólnym odsetkiem odpowiedzi
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Transfuzja krwinek czerwonych Transfuzja Niezależność (niestosowanie transfuzji krwinek czerwonych przez okres co najmniej 8 tygodni)
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Określenie, czy PEVO + AZA wydłuża czas transfuzji krwinek czerwonych Niezależność (niezależność od transfuzji wymaga, aby pacjent nie otrzymywał transfuzji krwinek czerwonych przez okres co najmniej 8 tygodni)
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Niezależność transfuzji płytek krwi (niestosowanie transfuzji płytek krwi przez okres co najmniej 8 tygodni)
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Określenie, czy PEVO + AZA wydłużają czas transfuzji płytek krwi Niezależność (niezależność od transfuzji wymaga, aby pacjent nie otrzymywał transfuzji płytek krwi przez okres co najmniej 8 tygodni)
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Biomarkery (CBF) predykcyjne aktywności PEVO
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Aby ocenić biomarkery (CBF) predykcyjne dla aktywności PEVO oceniane na podstawie ogólnego wskaźnika odpowiedzi i minimalnej choroby resztkowej
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Biomarkery (FLT3-ITD) predykcyjne aktywności PEVO
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Aby ocenić biomarkery (FLT3-ITD) predykcyjne dla aktywności PEVO oceniane na podstawie ogólnego wskaźnika odpowiedzi i minimalnej choroby resztkowej
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Biomarkery (NPM1) predykcyjne aktywności PEVO
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Aby ocenić biomarkery (NPM1) predykcyjne dla aktywności PEVO oceniane na podstawie ogólnego wskaźnika odpowiedzi i minimalnej choroby resztkowej
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Biomarkery (P53) przewidujące aktywność PEVO
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Aby ocenić biomarkery (P53) predykcyjne dla aktywności PEVO oceniane na podstawie ogólnego wskaźnika odpowiedzi i minimalnej choroby resztkowej
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Biomarkery (IDH1/IDH2) predykcyjne aktywności PEVO
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Aby ocenić biomarkery (IDH1/IDH2) predykcyjne dla aktywności PEVO oceniane na podstawie ogólnego wskaźnika odpowiedzi i minimalnej choroby resztkowej
do ukończenia studiów, średnio 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PETHEMA Foundation

Współpracownicy

Millennium Pharmaceuticals, Inc.
Dynamic Science S.L.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 września 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PEVOLAM

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Białaczka, szpikowa, ostra

Badania kliniczne na Pevonedistat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in El Salvador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj