Badanie efepoetyny alfa w leczeniu niedokrwistości związanej z przewlekłymi chorobami nerek

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek powinien być wyższy lub równy minimalnemu wiekowi przyzwolenia w odpowiednim kraju
2. PChN stopnia 3 lub 4 (eGFR ≥ 15 i < 60 ml/min/1,73 m2)
3. Osoby nieleczone wcześniej ESA (niestosujące wcześniej ESA), u których wyjściowe stężenie Hb wynosi ≥ 8 g/dl i < 10 g/dl, lub osoby stosujące wcześniej ESA, u których wyjściowe stężenie Hb wynosi ≥ 8 g/dl i < 10 g/dl i które zaprzestał stosowania ESA co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym
4. Ferrytyna ≥ 100 ng/ml i wysycenie transferyną (TSAT) ≥ 20%
5. Uczestnik musi być gotowy do ukończenia wszystkich działań związanych z badaniem i wizyt kontrolnych
6. Dowód w postaci podpisanego i opatrzonego datą dokumentu świadomej zgody wskazującego, że uczestnik został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.

Kryteria wyłączenia:

1. Konieczna dializa spodziewana w ciągu najbliższych 12 miesięcy lub szybka progresja CKD (np. spadek eGFR o >20% w ciągu 12 tygodni)
2. Otrzymali transfuzję krwi (w tym transfuzję krwinek czerwonych) w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub przewiduje się transfuzję krwi w okresie badania
3. Czy w ciągu ostatnich 8 tygodni przed badaniem przesiewowym wystąpiło jawne krwawienie z przewodu pokarmowego lub jakikolwiek inny epizod krwawienia związany ze spadkiem stężenia Hb o ≥ 1 g/dl
4. Mieć niestabilną Hb z jakiegokolwiek powodu, zdaniem badacza
5. Mają niedokrwistość niezwiązaną z nerkami (każda niedokrwistość, w przypadku której badacz uważa, że ​​niedokrwistość jest głównie spowodowana przyczyną niezwiązaną z nerkami. Przyczyny niezwiązane z nerkami obejmują między innymi niedobór witaminy B12 lub kwasu foliowego, homozygotyczną niedokrwistość sierpowatokrwinkową, talasemię wszystkich typów, inne przyczyny niedokrwistości niezwiązane z nerkami, takie jak mielodysplazja lub nowotwory układu krwiotwórczego)
6. Liczba płytek krwi ≤ 50 x109/l
7. Niedobór witaminy B12 definiowany jako całkowity poziom w surowicy < 181 pmol/l (246 pg/ml) 10
8. Niedobór kwasu foliowego zdefiniowany jako całkowite stężenie w surowicy < 7,63 nmol/l (3,37 ng/ml) 10
9. Czysta aplazja czerwonokrwinkowa lub historia aplazji czysto czerwonokrwinkowej
10. Źle kontrolowane nadciśnienie zdefiniowane jako SBP w pozycji siedzącej ≥170 mmHg i/lub DBP ≥100 mmHg
11. Przewlekła zastoinowa niewydolność serca (klasa IV według New York Heart Association) lub z innego powodu wysokie ryzyko wcześniejszego wycofania lub przerwania badania (z powodu zawału mięśnia sercowego, ciężkiej lub niestabilnej choroby wieńcowej, udaru mózgu lub ciężkiej choroby wątroby) w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania przesiewowego
12. Aktywny lub nieaktywny nowotwór złośliwy (z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry) w ciągu pięciu lat przed badaniem przesiewowym
13. Planowane przeszczepienie żywej nerki zaplanowane w ciągu 52 tygodni od wizyty przesiewowej
14. W opinii badacza niekontrolowana nadczynność przytarczyc
15. Niekontrolowana niedoczynność tarczycy stwierdzona przez badacza, że ​​nie mogą uczestniczyć w badaniu
16. Aktywna ostra lub przewlekła infekcja lub niekontrolowana lub objawowa choroba zapalna (np. reumatoidalne zapalenie stawów, toczeń rumieniowaty układowy) lub poziom białka C-reaktywnego > 15 mg/l. (Rutynowe badania przesiewowe w kierunku zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV), wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) i ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) nie są wymagane w tym protokole. Na podstawie wywiadu lub aktualnych dowodów klinicznych należy wykluczyć pacjentów z aktywnym ostrym zakażeniem HBV lub HCV. Przewlekłe zakażenie HBV/HCV z LFT > 3 razy normalne jest wykluczone. Znani pacjenci z HIV są wykluczeni)
17. Terapia immunosupresyjna (inna niż kortykosteroidy stosowane w chorobach przewlekłych lub takrolimus/cyklosporyna) w ciągu 12 tygodni przed punktem wyjściowym
18. Oczekiwana długość życia poniżej 52 tygodni
19. Planowana operacja w okresie badania (z wyłączeniem drobnych wycinków skóry)
20. Otrzymywali badane leki inne niż te objęte tym badaniem w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub otrzymają badane leki inne niż te objęte tym badaniem w okresie badania
21. Historia lub dowody kliniczne chorób sercowo-naczyniowych, hematologicznych lub wątrobowych (wartości AlAT, AspAT, bilirubiny powyżej trzykrotności górnej granicy normy [GGN] podczas badania przesiewowego) lub jakiekolwiek warunki fizyczne, które w opinii badacza mogłyby zagrozić uczestnictwu w badaniu
22. Ze stanem poznawczym lub psychiatrycznym, który sprawia, że ​​podmiot nie jest w stanie współpracować i wypełniać wymagań związanych z badaniem
23. Nadwrażliwość na którykolwiek z badanych leków
24. Osoby badane są, w ocenie badacza, poza tym nieodpowiednie do włączenia do badania
25. Osoby będące członkami personelu ośrodka badawczego bezpośrednio zaangażowane w prowadzenie badania oraz członkowie ich rodzin, członkowie personelu ośrodka w inny sposób nadzorowani przez Badacza lub osoby będące pracownikami KGBio lub CRO bezpośrednio zaangażowanymi w prowadzenie badania
26. Uczestnictwo w innych badaniach z udziałem tego samego badanego leku (fazy 1-4) tego badania w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym
27. Kobiety w wieku rozrodczym lub mężczyźni, którzy nie mogą/nie chcą stosować odpowiednich środków antykoncepcyjnych określonych w protokole podczas trwania badania i przez co najmniej 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu. Kobiety mają pozytywny wynik testu ciążowego w ciągu 24 godzin przed włączeniem do badania, są w ciąży, planują zajść w ciążę w ciągu najbliższych 12 miesięcy lub obecnie karmią piersią.