Badanie z udziałem dzieci i młodzieży z atopowym zapaleniem skóry leczonych dupilumabem w Hiszpanii (PROADAP)

Dupilumab

Informacje będą zbierane podczas konsultacji w ramach zwykłej obserwacji pacjenta.

Lek: Dupilumab

W tym badaniu nie będzie stosowane żadne leczenie, a jedynie przestrzegane będzie leczenie zalecane w rzeczywistej praktyce klinicznej.

Charakterystyka demograficzna pacjentów pediatrycznych rozpoczynających leczenie dupilumabem z powodu ciężkiego AD: Wiek

Charakterystyka demograficzna pacjentów pediatrycznych rozpoczynających leczenie dupilumabem z powodu ciężkiego AD: płeć

Charakterystyka dzieci i młodzieży rozpoczynających leczenie dupilumabem z powodu ciężkiej postaci choroby Alzheimera: Wskaźnik masy ciała (BMI)

Charakterystyka historii medycznej pacjentów pediatrycznych rozpoczynających leczenie dupilumabem z powodu ciężkiego AD

W tym przebieg choroby Alzheimera, niedawna historia leczenia choroby Alzheimera, historia rodziny.

Historia chorób atopowych

Wybrane choroby atopowe współistniejące w czasie zostaną opisane.

Historia chorób nieatopowych

Opis rzeczywistych schematów leczenia: dawkowanie dupilumabu

Opis rzeczywistych schematów leczenia: Częstotliwość podawania dupilumabu

Opis rzeczywistych schematów leczenia: Dupilumab – przyczyna przerwania leczenia

W stosownych przypadkach zostanie podany powód zaprzestania stosowania.

Opis rzeczywistych wzorców leczenia (inne metody leczenia): Inny rodzaj leczenia

W przypadku stosowania innych metod leczenia AZS, miejscowego lub ogólnoustrojowego.

Opis rzeczywistych wzorców leczenia (inne metody leczenia): Nazwa leczenia

W przypadku stosowania innych metod leczenia AZS, miejscowego lub ogólnoustrojowego.

Opis rzeczywistych wzorców leczenia (inne metody leczenia): Czas trwania leczenia

W przypadku stosowania innych metod leczenia AZS, miejscowego lub ogólnoustrojowego.

Opis rzeczywistych wzorców leczenia (inne metody leczenia): Powód zaprzestania leczenia (jeśli dotyczy)

W przypadku stosowania innych metod leczenia AZS, miejscowego lub ogólnoustrojowego. W stosownych przypadkach zostanie podany powód zaprzestania stosowania.

Ocena uczestnika-opiekuna: Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku Wskaźnika Jakości Życia Dermatologii Dziecięcej

Indeks Jakości Życia Dermatologii Dziecięcej (cDLQI) to 10-punktowy kwestionariusz oceniający sześć różnych aspektów, które mogą mieć wpływ na jakość życia, w tym objawy i uczucia, codzienne czynności, wypoczynek, wyniki w pracy i szkole, relacje osobiste i leczenie. Każde z 10 pytań jest oceniane w skali od 0 (w ogóle) do 3 (bardzo dużo), a ogólny wskaźnik cDLQI oblicza się poprzez zsumowanie wyników każdego pytania, co daje łączny wynik w przedziale 0-30. Im wyższy wynik, tym bardziej pogorszona jest jakość życia.

Ocena uczestnika-opiekuna: Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku Dermatologicznego Wskaźnika Jakości Życia Niemowlaka

Dermatologiczny Wskaźnik Jakości Życia Niemowlaka (iDLQI) składa się z 10 pytań i skali odpowiedzi podzielonej na cztery pola. Każde pole daje punkt od 0 do 3. Za najbardziej pozytywną dla uczestnika uważa się liczbę niższą.

Indeks wypełnia rodzic uczestniczącemu dziecku w wieku od 0 do 5 lat.

Punkty z każdego pytania są sumowane, a suma końcowa reprezentuje wynik. Suma punktów może mieścić się w przedziale od 0 do 30. Im wyższy wynik, tym gorsza zakładana jakość życia.

Ocena uczestnika-opiekuna: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w kwestionariuszu wpływu na rodzinę dotyczącym zapalenia skóry (DFI).

DFI to 10-punktowy kwestionariusz dotyczący konkretnej choroby, oceniający wpływ posiadania dziecka z chorobą Alzheimera na jakość życia rodziny (QoL). Pytania DFI są oceniane w skali od 0 do 3, a łączny wynik DFI mieści się w zakresie od 0 do 30. Ramą czasową odniesienia jest ostatni tydzień, a wyższy wynik DFI wskazuje na większe pogorszenie jakości życia rodziny w związku z chorobą Alzheimera.

Ocena uczestnika-opiekuna: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w numerycznej skali oceny najgorszego swędzenia pacjenta (WI-NRS)

WI-NRS jest walidowaną miarą nasilenia swędzenia. Pacjenci będą proszeni codziennie o ocenę nasilenia najgorszego świądu (swędzenia) w ciągu ostatnich 24 godzin, w 11-punktowej skali od 0 (brak świądu) do 10 (najgorszy możliwy świąd). Wyższe wyniki wskazują na większą dotkliwość.

Ocena opiekuna: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Numerycznej Skali Oceny Najgorszego Swędzenia pacjenta (WSI-NRS)

WSI-NRS to jednopunktowy raport zgłaszany przez opiekuna. Opiekunowie opisują „zadrapanie” lub „swędzenie” dziecka w obszarze dotkniętym AZS, korzystając z liczbowych opcji odpowiedzi (0: brak drapania/swędzenia do 10: najgorsze drapanie/swędzenie). Wyższe wyniki wskazują na większą dotkliwość.

Ocena lekarza: Zmiana nasilenia wyprysku w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu wskaźnika obszaru i ciężkości wyprysku (EASI)

Wskaźnik EASI oblicza się poprzez zsumowanie 4 oddzielnych wyników dla (1) głowy/szyi, (2) kończyn górnych, (3) tułowia i (4) kończyn dolnych. Dla każdego z 4 obszarów anatomicznych wzór punktacji to SxAxM [„S” to łączny wynik na podstawie nasilenia 4 objawów: rumienia, obrzęku/grudkowania, zadrapań i liszajowatości, ocenianych w dyskretnej skali od 0 do 3, gdzie 0 = nieobecny, 1 = łagodny, 2 = umiarkowany i 3 = poważny, co daje S maksymalnie 12. „A” oznacza obszar, na którym AD wpływa na organizm, dając maksymalnie 6 punktów: 0 = 0%, 1 = 1-9%, 2 = 10-29%, 3 = 30-49%, 4 = 50-69%, 5 = 70-89% i 6 = 90-100%. „M” to mnożnik, który wynosi odpowiednio 0,1, 0,2, 0,3 i 0,4 dla regionu dotkniętego chorobą w wieku ≥ 8 lat oraz odpowiednio 0,2, 0,2, 0,3 i 0,3 dla regionu < 8 lat. Końcowy wynik EASI obliczany jest na podstawie sumy wyników z 4 obszarów anatomicznych. Wyższy wynik oznacza większe nasilenie AD. Wyniki wahają się od 0 (brak choroby) do 72 (maksymalne nasilenie choroby).

Ocena lekarza: Procentowa zmiana w stosunku do beseline w obszarze powierzchni ciała (BSA) (%) dotknięta chorobą Alzheimera

BSA dotknięty chorobą Alzheimera będzie oceniany dla każdej większej części ciała (głowa, szyja, przedni tułów, plecy, kończyny górne, kończyny dolne i narządy płciowe). Będzie ona podawana jako odsetek wszystkich głównych sekcji ciała łącznie.

Ocena lekarza: Zmiana odsetka pacjentów objętych globalną oceną zatwierdzonego badacza (IGA)

IGA to skala oceny wypełniana przez badacza, stosowana do określenia ciężkości choroby Alzheimera i odpowiedzi klinicznej na leczenie. Opiera się na 5-punktowej skali, od 0 (bezpieczny) do 4 (poważny).

Ocena lekarza: Zmiana w biomarkerach w stosunku do wartości wyjściowych

Analiza biomarkerów zostanie przeprowadzona, jeśli będzie dostępna, w rutynowej praktyce klinicznej i podczas rutynowych wizyt

Liczba zdarzeń niepożądanych (AE) / poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) / zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI)

Opisana zostanie liczba zdarzeń i odsetek pacjentów, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie.

Kwestionariusz wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej (HCRU).

Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej może obejmować hospitalizacje (w tym długość pobytu), wizyty ambulatoryjne, pilną opiekę lub wizyty na izbie przyjęć.