Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ tyldrakizumabu na leczenie pemfigoidu pęcherzowego

6 lipca 2020 zaktualizowane przez: Erin X. Wei, Brigham and Women's Hospital
Jest to otwarte badanie pilotażowe oceniające skuteczność tyldrakizumabu w leczeniu pemfigoidu pęcherzowego (BP) u kwalifikujących się pacjentów (patrz szczegółowy protokół badania). Trzy całkowite dawki tyldrakizumabu 100 mg zostaną podane w tygodniach 0, 4, 16 łącznie przez 16 tygodni leczenia przez personel badania pacjentom z pemfigoidem pęcherzowym. Pacjenci będą obserwowani łącznie przez 24 tygodnie.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badacze zwerbują 16 pacjentów z pemfigoidem pęcherzowym w wieku 18 lat i starszych z potwierdzoną diagnozą pemfigoidu pęcherzowego na podstawie biopsji (zarówno H&E, jak i bezpośrednia immunofluorescencja (DIF) +/- IIF i ELISA) Podczas wstępnej wizyty przesiewowej zostaną uzyskane informacje demograficzne , kryteria włączenia i wyłączenia oraz uzyskana świadoma zgoda osób uznanych za kwalifikujące się do rejestracji. Trzy całkowite dawki tyldrakizumabu 100 mg zostaną podane przez personel badawczy w tygodniach 0, 4, 16, łącznie przez 16 tygodni leczenia. Pacjenci będą oceniani pod kątem poprawy w zakresie pierwszorzędowych i drugorzędowych punktów końcowych za pomocą badania klinicznego i kwestionariuszy podczas wizyt wstępnych i kontrolnych podczas badań przesiewowych, w tygodniach 0, 4, 16 i 24, w sumie 24-tygodniowy okres obserwacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

16

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Co najmniej 18 lat
  2. Rozpoznanie rozlanego pemfigoidu pęcherzowego klinicznie i potwierdzone w H&E, DIF +/- IIF/ELISA
  3. Zdolny i chętny do wyrażenia świadomej zgody, udziału w wizytach studyjnych i poddania się procedurom wizyt

Kryteria wyłączenia:

  1. Wykluczony zostanie nietypowy i zlokalizowany wariant pemfigoidu pęcherzowego, w tym między innymi osutka zatokowa BP, pemfigoid dyshidrosiform, pemfigoid wegetarian, pemfigoid guzowaty, pemfigoid liszaja płaskiego, BP przed piszczelowe, BP sromu, BP okołostomijne, BP pępowinowe, Brunsting-Perry , BP zlokalizowane tylko w miejscach urazu, napromieniowania, amputacji, paraliżu lub innej podstawowej dermatozy.
  2. Wcześniejsze stosowanie tildrakizumabu.
  3. Leczenie niesteroidowymi lekami regulującymi układ odpornościowy w ciągu 6 tygodni od wizyty początkowej lub stosowanie steroidów ogólnoustrojowych w ciągu 2 tygodni od wizyty wyjściowej. Przykłady niesteroidowych leków regulujących układ odpornościowy obejmują azatioprynę, metotreksat, mykofenolan mofetylu, cyklosporynę, dożylne immunoglobuliny, dapson, kolchicynę, sulfasalazynę lub omalizumab.
  4. Leczenie innymi lekami biologicznymi, takimi jak inhibitory TNF, leki anty-IL17, leki anty-IL12/23, anty-IL4/13, anty-IL5, anty-IL23 lub anty-eotaksyna, w ciągu 4 miesięcy od wizyty wyjściowej.
  5. Stosowanie rytuksymabu w ciągu 6 miesięcy (lub do czasu normalizacji liczby limfocytów na poziomie CD19 i CD20, jeśli było to dłużej niż 6 miesięcy) od wizyty wyjściowej.
  6. Jednoczesne stosowanie jakichkolwiek leków, które mogą wpływać na skuteczność tyldrakizumabu.
  7. Stosowanie belimumabu w ciągu ostatniego roku (podawany tyldrakizumab może nasilać działania niepożądane belimumabu)
  8. Inne aktywne stany, takie jak łuszczyca lub kontaktowe zapalenie skóry, które mogą zakłócać kliniczną ocenę zapalenia skóry i objawy zgłaszane przez pacjentów.
  9. Zwiększone ryzyko zakażenia lub reaktywacji zakażenia, w tym przebyte zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności, wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C, zakażenia endopasożytnicze, otrzymanie żywej atenuowanej szczepionki w ciągu 3 miesięcy od wizyty wyjściowej, przewlekła lub ostra infekcja wymagająca leczenia w ciągu 4 tygodni od wizyty wyjściowej wizyta, początkowy stan niedoboru odporności inaczej nieokreślony (tj. historia nawracających lub opornych infekcji)
  10. Nowotwór złośliwy w wywiadzie, z wyłączeniem miejscowego raka płaskonabłonkowego skóry, raka podstawnokomórkowego lub raka szyjki macicy in situ, który został w pełni wyleczony.
  11. Kobiety, które są lub planują zajść w ciążę lub karmią piersią podczas udziału w badaniu lub nie mogą lub nie chcą stosować antykoncepcji podczas badania i przez 4 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki tyldrakizumabu. Opcje kontroli urodzeń obejmują abstynencję, podwójną barierę (tj. prezerwatywa dla mężczyzn i diafragma dla kobiet), wazektomia, wkładka wewnątrzmaciczna i antykoncepcja hormonalna. Kobiety, które nie miały miesiączki w ciągu 1 roku od wizyty początkowej, obustronnego podwiązania jajowodów, histerektomii i/lub obustronnego wycięcia jajników, nie wymagają dodatkowych metod antykoncepcji podczas udziału w badaniu.
  12. Niestabilny stan lub status, według oceny badacza, który może prowadzić do bardziej prawdopodobnego przerwania badania, w tym między innymi poważne, nawracające choroby medyczne, które mogą wymagać przyjęcia do szpitala i/lub przerwania leczenia tyldrakizumabem, operacja wymagająca przerwania leczenia tyldrakizumabem i/lub poważnej rehabilitacji, brak możliwości uczestniczenia we wszystkich wizytach studyjnych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Interwencja
Uczestnicy otrzymają 100 mg tildrakizumabu w tygodniach 0, 4, 16; trzy dawki; 16-tygodniowy cykl leczenia i 24-tygodniowa obserwacja
Lek: Ampułko-strzykawka z tyldrakizumabem
Pacjenci otrzymają podskórnie tyldrakizumab w dawce 100 mg w tygodniach 0, 4 i 16. Personel badawczy poda każdą dawkę.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ciężkości choroby
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 4, 16 i 24
Kategoria ciężkości choroby (łagodna: 1-9 zmian, umiarkowana: 10-30 zmian i ciężka: > 30
Tygodnie 0, 4, 16 i 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wskaźnika aktywności pemfigoidu pęcherzowego (BPDAI)
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 4, 16 i 24
Narzędzie BPDAI (9) oblicza 2 wyniki: całkowitą aktywność BPDAI i całkowite uszkodzenia spowodowane przez BPDAI. Całkowity wynik aktywności BPDAI jest sumą arytmetyczną 3 składowych – pęcherzy/nadżerek skórnych, pokrzywki/rumienia skórnego i pęcherzy/nadżerek błony śluzowej. Całkowity wynik obrażeń BPDAI jest sumą arytmetyczną pozycji ocenianych regionalnie pod kątem uszkodzeń spowodowanych bardziej trwałymi cechami, takimi jak przebarwienia pozapalne, blizny i inne. BPDAI określa ilościowo liczbę zmian chorobowych i progi wielkości. Zmiany są oceniane na podstawie dotkniętych regionów. BPDAI przywiązuje dodatkową wagę do obszarów skóry, które są głównie dotknięte BP, takich jak kończyny, a mniejszy nacisk na skórę głowy i twarz, aby lepiej różnicować odpowiedź kliniczną w BP. Wyniki mogą mieścić się w zakresie od 0 do 360 dla całkowitej aktywności BPDAI (maksymalnie 240 dla całkowitej aktywności skóry i 120 dla aktywności śluzówki) i od 0 do 12 dla uszkodzenia BPDAI, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą aktywność choroby lub uszkodzenie.
Tygodnie 0, 4, 16 i 24
Zmiana BPDAI-świąd
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 4, 16 i 24
Brak oznak świądu (brak otarć) 0 Łagodny świąd (pojedyncze otarcia do dwóch miejsc na ciele) 10 Umiarkowany świąd (otarcia w ≥ 3 miejscach na ciele, upośledzenie codziennej aktywności 20 Ciężki świąd (uogólnione otarcia, zaburzenia snu) 30
Tygodnie 0, 4, 16 i 24
Zmiana Dermatologicznego Wskaźnika Jakości Życia (DLQI)
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 4, 16 i 24

Każde pytanie jest oceniane na czterostopniowej skali Likerta:

Bardzo dużo = 3 Dużo = 2 Trochę = 1 Wcale = 0 Nie dotyczy = 0 Pytanie bez odpowiedzi = 0 DLQI oblicza się, dodając wynik każdego pytania, co daje maksymalnie 30 i minimum 0. im wyższy wynik, tym bardziej pogarsza się jakość życia. Wynik wyższy niż 10 wskazuje, że choroba skóry poważnie wpływa na życie pacjenta.

Znaczenie ocen 0-1 = brak wpływu na życie pacjenta 2-5 = mały wpływ na życie pacjenta 6-10 = umiarkowany wpływ na życie pacjenta 11-20 = bardzo duży wpływ na życie pacjenta 21-30 = bardzo duży wpływ na życie pacjenta życie pacjenta
Tygodnie 0, 4, 16 i 24
anty-BP180, BP230 IgG
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 4, 16 i 24
Tygodnie 0, 4, 16 i 24
IgE całkowite
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 4, 16 i 24
Tygodnie 0, 4, 16 i 24
Poziom cytokin
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 4, 16 i 24
Tygodnie 0, 4, 16 i 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Brigham and Women's Hospital

Współpracownicy

Joseph Merola

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 września 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2020P000025

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pemfigoid, Bullous

Badania kliniczne na Ampułko-strzykawka z tyldrakizumabem

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj