Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja pacjentów leczonych ST-920

21 maja 2025 zaktualizowane przez: Sangamo Therapeutics

Długoterminowa obserwacja pacjentów z chorobą Fabry'ego, którzy byli leczeni ST-920, ludzką alfa galaktozydazą AAV2/6, terapią genową

Długoterminowa obserwacja pacjentów, którzy otrzymali ST-920 w poprzednim badaniu (ST-920-201) i którzy ukończyli co najmniej 52-tygodniową obserwację po infuzji w swoim podstawowym protokole. Zarejestrowani pacjenci będą obserwowani przez łącznie do 5 lat po infuzji ST-920.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Nieinterwencyjne, wieloośrodkowe badanie z długoterminową obserwacją (LTFU) pacjentów, którym podawano ST-920 w badaniu klinicznym ST-920-201. Wszyscy pacjenci, którym podano dawkę w badaniu, którzy ukończyli co najmniej 52-tygodniową obserwację po infuzji w swoim pierwotnym protokole, zostaną zaoferowani do udziału. Osoby, które się zapiszą, będą monitorowane łącznie przez okres do 5 lat po infuzji ST-920.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

48

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd.
  • Niemcy
      • Würzburg, Niemcy
        • University Hospital of Würzburg
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mt. Sinai Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center (LDRTC)
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Free Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszyscy pacjenci, którzy otrzymali ST-920 w oddzielnym badaniu z udziałem rodziców i którzy wyrazili zgodę na udział w tym badaniu z długoterminową obserwacją.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby, które otrzymały terapię ST-920 w oddzielnym badaniu z udziałem rodziców
  • Osoby, które wyraziły zgodę na udział w tym badaniu LTFU.

Kryteria wyłączenia:

- To badanie nie ma kryteriów wykluczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Osoby, które otrzymały ST-920
Osoby, które otrzymały ST-920 w oddzielnym badaniu z udziałem rodziców
Biologiczny: ST-920
W tym badaniu nie podaje się żadnego badanego leku. Osoby, które otrzymały ST-920 w oddzielnym badaniu z udziałem rodziców, zostaną ocenione w tym badaniu pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić długoterminowe bezpieczeństwo ST-920
Ramy czasowe: 4 lata
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa ST-920 poprzez ocenę częstości występowania i ciężkości zdarzeń niepożądanych (AE)
4 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sangamo Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2039

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ST-920-LT01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na ST-920

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Myanmar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj