Rozszerzony dostęp do OKN-007 dla pacjentów z rozlanym glejakiem linii środkowej, H3 ze zmianą K27

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek od > 12 miesięcy do ≤ 18 lat w chwili rejestracji.
2. Rozpoznanie rozlanego glejaka linii środkowej H3 K27 zmienionego zgodnie z kryteriami diagnostycznymi WHO 2021 Klasyfikacja guzów ośrodkowego układu nerwowego, w tym rozlanego glejaka pnia mostu (DIPG). W przypadku braku patologicznie potwierdzonego rozpoznania glejak IV stopnia obejmujący wzgórze, podwzgórze, pień mózgu, móżdżek, śródmózgowie lub rdzeń kręgowy lub z epicentrum mostu i rozlanym zajęciem mostu.
3. Pacjent ukończył ostateczną radioterapię w ramach standardowego leczenia lub nie mógł zostać poddany radioterapii.
4. stan sprawności Karnofsky'ego ≥ 50 dla pacjentów w wieku ≥ 16 lat i stan sprawności Lansky'ego ≥ 50 dla pacjentów w wieku < 16 lat; pacjenci, którzy nie mogą chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku inwalidzkim w pozycji pionowej, zostaną uznani za pacjentów poruszających się w celu oceny sprawności.
5. Pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność szpiku kostnego, wątroby i nerek:
6. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym ujemny wynik testu ciążowego z moczu lub surowicy.
7. Pacjenci muszą być chętni do stosowania wysoce skutecznej antykoncepcji zarówno u mężczyzn, jak iu kobiet przez cały okres leczenia i przez co najmniej 4 miesiące po ostatnim podaniu leku.
8. Toksyczność związana z jakimkolwiek wcześniejszym leczeniem jest stabilna, stabilna podczas leczenia podtrzymującego, ustąpiła lub w opinii lekarza prowadzącego jest klinicznie nieistotna
9. Zdolność zrozumienia pisemnego dokumentu świadomej zgody i gotowość do jego podpisania. Zgoda zostanie uzyskana w stosownych przypadkach, w zależności od wieku pacjenta.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjent już uczestniczy lub kwalifikuje się i może zapisać się do badania klinicznego OKN-007 i innych trwających badań klinicznych.
2. Pacjent otrzymał terapię ogólnoustrojową badanym środkiem w ciągu 5 okresów półtrwania lub 14 dni przed rozpoczęciem leczenia OKN-007, w zależności od tego, który okres jest krótszy.
3. Pacjenci kończący radioterapię na mniej niż 14 dni przed planowanym rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
4. Aktualne dowody niekontrolowanej, istotnej współistniejącej choroby, która w ocenie lekarza prowadzącego byłaby przeciwwskazaniem do leczenia pacjenta za pomocą OKN-007 ze względów bezpieczeństwa.
5. Pacjenci, którzy w opinii lekarza prowadzącego nie w pełni wyzdrowieli po niedawnym dużym zabiegu chirurgicznym w stopniu wystarczającym do tolerowania leczenia OKN-007.
6. Znana nadwrażliwość na OKN-007 lub którykolwiek składnik preparatu.
7. Pacjenci przyjmujący zakazane leki zgodnie z opisem w aktualnej Broszurze Badacza.
8. Pacjentka jest w ciąży lub aktywnie karmi piersią.