Laajennettu pääsy OKN-007:ään potilaille, joilla on diffuusi keskilinjan gliooma, H3 K27-muuttunut

Sisällyttämiskriteerit:

1. Ikä > 12 kuukautta ≤ 18 vuoden ikä ilmoittautumishetkellä.
2. Diffuusi keskilinjan gliooman diagnoosi, H3 K27 - muutettu WHO:n 2021 keskushermoston kasvainten luokituksen diagnostisten kriteerien mukaan, mukaan lukien diffuusi sisäinen pontinegliooma (DIPG). Patologisesti vahvistetun diagnoosin puuttuessa, asteen IV gliooma, johon liittyy talamus, hypotalamus, aivorunko, pikkuaivot, keskiaivot tai selkäydin, tai jossa on pisteen episentrumi ja hajanainen pons.
3. Potilas on suorittanut lopullisen sädehoidon osana normaalihoitoa tai hän ei ole voinut saada sädehoitoa.
4. Karnofskyn suorituskykytila ​​≥ 50 ≥ 16-vuotiailla potilailla ja Lanskyn suorituskykytila ​​≥ 50 alle 16-vuotiailla potilailla; Potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvauksen vuoksi, mutta jotka ovat pystyasennossa pyörätuolissa, katsotaan avohoidoksi suoritusarvojen arvioinnissa.
5. Potilailla on oltava riittävä luuytimen, maksan ja munuaisten toiminta:
6. Hedelmällisessä iässä oleville naisille negatiivinen virtsan tai seerumin raskaustesti.
7. Potilaiden on oltava valmiita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä sekä mies- että naispotilaille koko hoidon ajan ja vähintään 4 kuukauden ajan viimeisen hoidon jälkeen.
8. Mahdollisiin aikaisempiin hoitoihin liittyvät toksisuudet ovat joko stabiileja, stabiileja tukihoidossa, hävinneet tai hoitavan lääkärin mielestä kliinisesti merkityksettömiä
9. Kyky ymmärtää kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja ja halukkuus allekirjoittaa se. Suostumus saadaan tarvittaessa potilaan iän perusteella.

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilas osallistuu jo OKN-007:n kliiniseen tutkimukseen tai muihin meneillään oleviin kliinisiin tutkimuksiin tai on pätevä niihin ja voi ilmoittautua niihin.
2. Potilas on saanut systeemistä hoitoa tutkimusaineella 5 puoliintumisajan tai 14 päivän sisällä ennen OKN-007-hoidon aloittamista sen mukaan, kumpi on lyhyempi.
3. Potilaat, jotka saavat sädehoitoa päätökseen alle 14 päivää ennen suunniteltua tutkimushoidon aloittamista.
4. Nykyiset todisteet hallitsemattomasta, merkittävästä rinnakkaissairaudesta, joka hoitavan lääkärin arvion mukaan olisi turvallisuussyistä vasta-aiheinen potilaan OKN-007-hoidolle.
5. Potilaat, jotka hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan eivät ole täysin toipuneet äskettäisestä suuresta leikkauksesta siinä määrin, että sietäisivät OKN-007-hoitoa.
6. Tunnettu yliherkkyys OKN-007:lle tai jollekin sen koostumuksen aineosalle.
7. Potilaat, jotka käyttävät kiellettyjä lääkkeitä nykyisen tutkijan esitteen mukaisesti.
8. Potilas on raskaana tai imettää aktiivisesti.