Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i PK-PD doustnej L-CIT u wcześniaków z BPD±PH i NEC

28 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Estelle Gauda, The Hospital for Sick Children

Faza I, badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki/farmakodynamiki doustnej suplementacji L-CIT u wcześniaków z BPD±PH i NEC

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i zbadanie PK/PD suplementacji L-CIT u wcześniaków, aby zapobiec rozwojowi szlaków zapalnych inicjowanych przez niski poziom CIT w osoczu, szczególnie u wcześniaków z pooperacyjnym NEC i BPD± PH.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wcześniaki rodzą się z niedorozwiniętymi narządami i układem odpornościowym, co naraża je na duże ryzyko zachorowalności. Są bardziej podatne na uszkodzenia zapalne, szczególnie w przypadku wcześniactwa, w którym pośredniczą szlaki zapalne, takie jak dysplazja oskrzelowo-płucna (BPD) i martwicze zapalenie jelit (NEC).

L-CIT, aminokwas, jest pierwszym związkiem pośrednim w cyklu mocznikowym, a także prekursorem argininy i tlenku azotu (NO), który wspomaga przepływ krwi. Jest wytwarzany w jelicie i wykazano, że wywiera działanie ochronne na naczynia krwionośne i przeciwzapalne. BPD-PH i NEC to dwie specyficzne choroby zapalne wcześniaków związane z niedoborami CIT, argininy lub NO.

Ważna jest ocena bezpieczeństwa i PK/PD suplementacji L-CIT w chorobach związanych z niedoborami CIT, argininy lub NO u wcześniaków. Dlatego w tym badaniu badacz chciałby ocenić bezpieczeństwo i farmakokinetykę/farmakodynamikę (PD) suplementacji L-CIT u wcześniaków po chirurgicznym NEC i BPD-PH.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

36

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Ramię 1: BPD±PH:

Kryteria przyjęcia:

  • Urodzony ≤ 30 tygodni po urodzeniu
  • Wiek postmenstruacyjny (PMA) ≥ 34 tygodnie
  • Echokardiograficzne dowody PH u niemowląt z BPD + PH
  • Przy wentylacji inwazyjnej lub nieinwazyjnej z RSS >2,0 przez >12 godzin dziennie przez co najmniej 48 godzin
  • Świadoma pisemna zgoda (rodzice/osoba zastępcza)

Kryteria wyłączenia:

  • Wrodzona wada serca [Wyjątki: mały ubytek w przegrodzie międzyprzedsionkowej (ASD), mały ubytek w przegrodzie międzykomorowej (VSD), przetrwały mały przewód tętniczy (PDA)]
  • Niemowlęta ze zwężeniem żył płucnych
  • Jednoczesna posocznica z niestabilnością hemodynamiczną
  • Niemowlęta, które prawdopodobnie umrą w ciągu najbliższych 7 dni
  • Wszelkie inne warunki, które w opinii badacza mogą niekorzystnie wpłynąć na zdolność niemowlęcia do ukończenia badania lub jego pomiarów lub stanowić znaczące ryzyko dla niemowlęcia.

Ramię 2: chirurgiczne NEC

Kryteria przyjęcia

  • Urodzony ≤ 30 tygodni po urodzeniu
  • Rekonwalescencja ze stadium IIIb NEC według zmodyfikowanej klasyfikacji Bella (odma otrzewnowa wymagająca operacji)
  • Toleruje 30 ml/kg/dzień żywienia dojelitowego
  • Podczas wentylacji inwazyjnej lub nieinwazyjnej (NIPPV/nCPAP) z RSS >2,0 przez >12 godzin dziennie przez co najmniej 48 godzin, 10-14 dni po operacji
  • Świadoma pisemna zgoda (rodzice/osoba zastępcza)
  • Uznany za stabilny medycznie przez zespół kliniczny

Kryteria wyłączenia:

  • Wrodzone wady serca (z wyjątkiem małych ASD, małych VSD i innych niż hsPDA)
  • Zwężenie żyły płucnej
  • Jednoczesna posocznica z niestabilnością hemodynamiczną
  • Prawdopodobnie umrze w ciągu najbliższych 7 dni
  • Inny stan znacząco wpływający na czynność płuc, niezależny od wcześniactwa lub NEC

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BPD±PH

Arm 1: BPD±PH

Total of 18 infants at 300 mg/kg/day divided q6 hours
Suplement diety: L-cytrulina
Cytrulina to nieistotny aminokwas wytwarzany w jelicie cienkim, występuje naturalnie w organizmie i uważa się, że pomaga zmniejszać stany zapalne. L-CIT jest częścią cyklu mocznikowego, wytwarzanym jako produkt uboczny wraz z tlenkiem azotu (NO) .
Eksperymentalny: Surgical NEC

Arm 2: sNEC

A total of 18 infants with Stage III NEC:

Dose Level 1 = 150 mg/kg/day divided q6 hours for one week. If study participant tolerates 150mg/kg/day well, then escalate the same study participant to Dose 2 after 1 week of starting Citrulline.

Dose Level 2 = 200 mg/kg/day divided q6 hours At 34 weeks of gestation, if baby is still on respiratory support of >250ml/min of Low flow oxygen, then we will escalate to the dose of 300mg/kg/day and continue until 38 weeks PMA or until discharge, whichever is earlier.
Suplement diety: L-cytrulina
Cytrulina to nieistotny aminokwas wytwarzany w jelicie cienkim, występuje naturalnie w organizmie i uważa się, że pomaga zmniejszać stany zapalne. L-CIT jest częścią cyklu mocznikowego, wytwarzanym jako produkt uboczny wraz z tlenkiem azotu (NO) .

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo doustnego podawania L-cytruliny
Ramy czasowe: 5 lat
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Związek ciśnienia tętniczego jako jednego z wyników PD z maksymalnym stężeniem L-CIT (Cmax)
Ramy czasowe: 5 lat
Ciśnienie krwi uczestników badania będzie powiązane z pomiarami PK ekspozycji na L-CIT, tj. Cmax przy użyciu metod korelacji jednowymiarowej. Następnie badacz spróbuje skonstruować model PK/PD w celu połączenia pomiarów PK i PD, które okazały się istotne podczas badania przesiewowego jednoczynnikowego. Przyszłe większe badania zostaną następnie wykorzystane do zbadania tych zależności za pomocą badań o odpowiedniej mocy.
5 lat
Związek wydzielania stomii lub nosowo-żołądkowego jako jednego z wyników PD z maksymalnym stężeniem L-CIT (Cmax)
Ramy czasowe: 5 lat
Wydzielanie stomijne lub nosowo-żołądkowe uczestników badania będzie powiązane z pomiarami PK ekspozycji na L-CIT, tj. Cmax przy użyciu metod korelacji jednowymiarowej. Następnie badacz spróbuje skonstruować model PK/PD w celu połączenia pomiarów PK i PD, które okazały się istotne podczas badania przesiewowego jednoczynnikowego. Przyszłe większe badania zostaną następnie wykorzystane do zbadania tych zależności za pomocą badań o odpowiedniej mocy.
5 lat
Związek wydalania stolca jako jednego z wyników PD z maksymalnym stężeniem L-CIT (Cmax)
Ramy czasowe: 5 lat
Wydalanie stolca uczestników badania będzie powiązane z pomiarami PK narażenia na L-CIT, tj. Cmax przy użyciu metod korelacji jednowymiarowej. Następnie badacz spróbuje skonstruować model PK/PD w celu połączenia pomiarów PK i PD, które okazały się istotne podczas badania przesiewowego jednoczynnikowego. Przyszłe większe badania zostaną następnie wykorzystane do zbadania tych zależności za pomocą badań o odpowiedniej mocy.
5 lat
Związek ciśnienia krwi z polem pod krzywą stężenia w czasie (AUC) dla L-CIT
Ramy czasowe: 5 lat
Ciśnienie krwi uczestników badania będzie powiązane z pomiarami PK ekspozycji na L-CIT, tj. Obszar pod krzywą stężenia w czasie (AUC) przy użyciu podejścia korelacji jednowymiarowej. Następnie badacz spróbuje skonstruować model PK/PD w celu połączenia pomiarów PK i PD, które okazały się istotne podczas badania przesiewowego jednoczynnikowego.
5 lat
Związek wydajności stomijnej lub nosowo-żołądkowej z polem pod krzywą stężenia w czasie (AUC) dla L-CIT
Ramy czasowe: 5 lat
Wydzielanie stomijne lub nosowo-żołądkowe uczestników badania będzie powiązane z pomiarami PK ekspozycji na L-CIT, tj. Obszar pod krzywą stężenia w czasie (AUC) przy użyciu podejścia korelacji jednowymiarowej. Następnie badacz spróbuje skonstruować model PK/PD w celu połączenia pomiarów PK i PD, które okazały się istotne podczas badania przesiewowego jednoczynnikowego.
5 lat
Związek wydalania stolca z polem pod krzywą stężenia w czasie (AUC) dla L-CIT
Ramy czasowe: 5 lat
Wydalanie stolca uczestników badania będzie powiązane z pomiarami PK narażenia na L-CIT, tj. Obszar pod krzywą stężenia w czasie (AUC) przy użyciu podejścia korelacji jednowymiarowej. Następnie badacz spróbuje skonstruować model PK/PD w celu połączenia pomiarów PK i PD, które okazały się istotne podczas badania przesiewowego jednoczynnikowego.
5 lat
Związek ciśnienia krwi z minimalnym stężeniem L-CIT (Cmin)
Ramy czasowe: 5 lat
Ciśnienie krwi uczestników badania będzie powiązane z pomiarami PK ekspozycji na L-CIT, tj. Cmin przy użyciu metod korelacji jednowymiarowej. Następnie badacz spróbuje skonstruować model PK/PD w celu połączenia pomiarów PK i PD, które okazały się istotne podczas badania przesiewowego jednoczynnikowego. Przyszłe większe badania zostaną następnie wykorzystane do zbadania tych zależności za pomocą badań o odpowiedniej mocy.
5 lat
Związek objętości stomii lub nosowo-żołądkowej z minimalnym stężeniem L-CIT (Cmin)
Ramy czasowe: 5 lat
Wydzielina ze stomii lub nosowo-żołądkowa uczestników badania będzie powiązana z pomiarami PK ekspozycji na L-CIT, tj. Cmin przy użyciu metod korelacji jednowymiarowej. Następnie badacz spróbuje skonstruować model PK/PD w celu połączenia pomiarów PK i PD, które okazały się istotne podczas badania przesiewowego jednoczynnikowego. Przyszłe większe badania zostaną następnie wykorzystane do zbadania tych zależności za pomocą badań o odpowiedniej mocy.
5 lat
Związek wydalania stolca z minimalnym stężeniem L-CIT (Cmin)
Ramy czasowe: 5 lat
Wydalanie stolca uczestników badania będzie powiązane z pomiarami PK narażenia na L-CIT, tj. Cmin przy użyciu metod korelacji jednowymiarowej. Następnie badacz spróbuje skonstruować model PK/PD w celu połączenia pomiarów PK i PD, które okazały się istotne podczas badania przesiewowego jednoczynnikowego. Przyszłe większe badania zostaną następnie wykorzystane do zbadania tych zależności za pomocą badań o odpowiedniej mocy.
5 lat
Korelacja między poziomami CIT i argininy
Ramy czasowe: 5 lat
Korelacja zmian poziomu CIT i argininy z poziomami azotynów/azotanów
5 lat
Biomarkery stanu zapalnego
Ramy czasowe: 5 lat
Poziomy IL-1β, IL-6, IL-8, IL-10, TNFα będą mierzone w aspiratach z tchawicy iw osoczu krwi. Zagregowane poziomy tych cytokin będą odzwierciedlać stan zapalny uczestnika badania.
5 lat
Stres oksydacyjny
Ramy czasowe: 5 lat
Stres oksydacyjny (mierzony w aspiratach z tchawicy i krwi)
5 lat
Wynik oddychania (RSS)
Ramy czasowe: 5 lat
Skala ciężkości oddychania (RSS) to uproszczona ocena ciężkości składająca się ze średniego ciśnienia w drogach oddechowych (MAP) pomnożonego przez frakcję wdychanego tlenu (FiO2). Ten wynik mieści się w zakresie od 0 do 12, przy czym wyższy wynik wskazuje na cięższą chorobę płuc.
5 lat
Indeks desaturacji
Ramy czasowe: 5 lat
Wskaźnik desaturacji tlenem (ODI) jest powszechnie stosowany do oceny nasilenia nocnej hipoksemii. ODI definiuje się jako liczbę epizodów desaturacji tlenem na godzinę snu z epizodami desaturacji >=10 sekund/godzinę próby.
5 lat
Zmiany ciśnienia krwi
Ramy czasowe: 5 lat
Zmiany ciśnienia rozkurczowego i skurczowego przed iw trakcie leczenia CIT.
5 lat
Wydalanie stomii, nosowo-żołądkowe lub stolca
Ramy czasowe: 5 lat
Objętość stomii, wydzieliny nosowo-żołądkowej lub stolca przed i podczas leczenia CIT
5 lat
Wentylacja
Ramy czasowe: 5 lat
Dni wentylacji mechanicznej, wentylacji nieinwazyjnej i dodatkowego tlenu
5 lat
BPD
Ramy czasowe: 5 lat
liczba dni przeżycia bez BPD
5 lat
Śmiertelność przed wypisem
Ramy czasowe: 5 lat
Liczba uczestników badania, którzy zmarli podczas przyjęcia na OIOM.
5 lat
Stosowanie sterydów poporodowych
Ramy czasowe: 5 lat
Liczba dni, przez które uczestniczki badania otrzymywały sterydy poporodowe podczas pobytu na OIOM-ie dla noworodków.
5 lat
Skala Bayleya dla rozwoju niemowląt
Ramy czasowe: 5 lat
Bayley Scales of Infant and Toddler Development to rozbudowane formalne narzędzie oceny rozwoju do diagnozowania opóźnień rozwojowych we wczesnym dzieciństwie. BSID to powszechnie używany skrót Bayley Scales of Infant and Toddler Development. Bayley-III obejmuje punktację motoryczną oraz wyniki podtestów motoryki małej i dużej. Standaryzowany średni wynik motoryczny wynosi 100 (SD 15), z wynikami niższymi niż 85 wskazującymi na łagodne upośledzenie, a niższymi niż 70 na umiarkowanymi lub ciężkimi upośledzeniami. -1β, IL-6, IL-8, IL-10, TNFα) i wyniki neurorozwojowe ze skali Bayleya podczas wizyty kontrolnej w wieku 18-24 miesięcy u niemowląt, które otrzymały L-cytrulinę podczas pobytu na OIOM-ie.
5 lat
Nasilenie BPD
Ramy czasowe: 5 lat

Umiarkowana do ciężkiej BPD w oparciu o inny tryb wspomagania wentylacji potrzebny w 36. tygodniu PMA.

Brak BPD = wyłączony cały tlen i wsparcie nadciśnieniowe Umiarkowane BPD = tylko tlen o niskim przepływie Ciężkie BPD = wsparcie nadciśnieniowe (wysoki przepływ, CPAP, NIPPV lub ETT)
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Śledczy

  • Główny śledczy: Estelle Gauda, MD, Division Head, Division of Neonatology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 listopada 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1000077413

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dane poszczególnych Uczestników nie będą udostępniane.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nadciśnienie płucne

Badania kliniczne na L-cytrulina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj