Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne historii naturalnej MPS IIIa w SMC

6 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Samsung Medical Center

Prospektywne badanie historii naturalnej pacjentów z zespołem Sanfilippo typu A (MPS IIIA)

Scharakteryzowanie przebiegu klinicznego mukopolisacharydozy typu IIIA (MPS IIIA) i określenie potencjalnych punktów końcowych dla przyszłych prób leczenia.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

25

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: MinSun Kim
  • Numer telefonu: +82-2-3410-3537

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wstępna kwalifikacja pacjenta jest oparta na wieku pacjenta i potwierdzonym rozpoznaniu MPS IIIA.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza MPS IIIA
  • Posiada zdolność do przestrzegania wymagań protokołu, w ocenie badacza

Kryteria wyłączenia:

  • Zgoda pacjenta jest nieosiągalna lub rodzice pacjenta lub prawnie upoważniony przedstawiciel pacjenta nie są w stanie zrozumieć charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania lub zgadzają się/nie zgadzają się na przestrzeganie protokołu określony harmonogram ocen.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Brak leczenia
Jest to podłużne, prospektywne, obserwacyjne badanie historii naturalnej pacjentów z MPS IIIA w celu zidentyfikowania potencjalnych zastępczych punktów końcowych dla przyszłych badań za pomocą standardowych pomiarów klinicznych, biochemicznych, neurokognitywnych, rozwojowych, behawioralnych i obrazowych.
Inny: ocena
Oceny fizyczne, rozwojowe, neurologiczne, behawioralne i neurokognitywne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Bayley Scales of Infant Development-III/Kaufman Assessment Battery for Children-II (BSID-III/KABC-II) Wyniki równoważne wiekowi
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy i 24 miesiące
Bayley Scales of Infant and Toddler Development-Third Edition (BSID-III) to indywidualnie przeprowadzany test przeznaczony do oceny funkcjonowania rozwojowego niemowląt i małych dzieci. Bayley-III ocenia rozwój w pięciu obszarach: zachowania poznawcze, językowe, motoryczne, społeczno-emocjonalne i adaptacyjne. W tym celu zostaną przebadane dzieci w wieku poniżej 3 lat. Bateria oceny Kaufmana dla dzieci – wydanie drugie (KABC-II) to narzędzie kliniczne do oceny rozwoju poznawczego. Testowi pod tym kątem poddane zostaną dzieci powyżej 3 roku życia. Surowe wyniki zostaną przekonwertowane na wyniki równoważne wiekowi w celu zmierzenia zdolności, umiejętności i wiedzy, wyrażone jako wiek, w którym większość osób osiąga ten sam poziom (norma wiekowa; zakres: 0, bez ograniczeń). Wartość dodatnia oznacza poprawę. Wyniki równoważne wiekowi BSID-III i KABC-II będą oparte odpowiednio na domenie poznawczej i średnim niewerbalnym wyniku równoważnym wiekowi.
Wartość bazowa, 12 miesięcy i 24 miesiące
Zmiana od punktu początkowego w Vineland Adaptive Behaviour Scales-II (VABS-II) Wyniki odpowiadające wiekowi
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy i 24 miesiące

Wynik ekwiwalentu wieku reprezentuje wiek w miesiącach typowej i normalnej osoby, która osiągnęłaby taki sam wynik jak osoba, która została przetestowana.

Wyniki ekwiwalentów wiekowych są oceniane za pomocą Vineland Adaptive Behaviour Scales, Expanded Interview Form, Second edition (VABS-II). Vineland ma na celu pomiar zachowań adaptacyjnych osób od urodzenia do 90 roku życia.

Vineland-II zawiera 5 domen, każda z 2-3 subdomenami. Główne domeny to Komunikacja, Umiejętności życia codziennego, Socjalizacja, Umiejętności motoryczne i Zachowanie nieprzystosowane. Wartość dodatnia wskazuje na poprawę stanu zdrowia i funkcji poznawczych.
Wartość bazowa, 12 miesięcy i 24 miesiące
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w Kwestionariuszu oceny stanu zdrowia MPS, skali oceny zachowania Sanfilippo
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy i 24 miesiące
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali SBRS oceniona przez rodzica przy użyciu formularza Sanfilippo Behaviour Rating Scale.
Wartość bazowa, 12 miesięcy i 24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Charakterystyka obrazowania
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
MRI zostanie wykorzystane do oceny zmian wielkości różnych narządów dotkniętych chorobą, w tym mózgu, wątroby i śledziony.
Wartość bazowa, 12 miesięcy
Echokardiografia
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesiące
Echokardiografia 2-D zostanie wykorzystana do oceny nieprawidłowości zastawek serca i przerostu komór.
Wartość bazowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesiące
Oceny słuchu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy i 24 miesiące
Funkcja słuchu zostanie oceniona za pomocą słuchowej odpowiedzi z pnia mózgu (ABR).
Wartość bazowa, 12 miesięcy i 24 miesiące
Nawyki związane ze snem
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy i 24 miesiące
Nawyki pacjentów dotyczące snu zostaną ocenione za pomocą Kwestionariusza Nawyków Snu dla Dzieci (CSHQ).
Wartość bazowa, 12 miesięcy i 24 miesiące
Oceny okulistyczne
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy i 24 miesiące
Zmiana od linii bazowej w zmętnieniu soczewki
Wartość bazowa, 12 miesięcy i 24 miesiące
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu Jakości Życia (ITQoL/PedsQL).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy i 24 miesiące

Jakość życia niemowląt i małych dzieci (ITQoL): Kwestionariusz ITQoL jest ogólną, potwierdzoną miarą stanu zdrowia dzieci, zawiera pozycje i skale do pomiaru aspektów funkcjonowania fizycznego, rozwoju, bólu, nastroju, zachowania, ogólnego stanu zdrowia i wpływu na rodziców. Wartość dodatnia oznacza poprawę.

Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL): Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) to modułowe podejście do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) zdrowych dzieci i młodzieży oraz osób z ostrymi i przewlekłymi schorzeniami. Niższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie.
Wartość bazowa, 12 miesięcy i 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Samsung Medical Center

Śledczy

  • Dyrektor Studium: SungYoon Cho, Samsung Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

30 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

28 lipca 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

28 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SMC-2020-10-164-003

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Sanfilippo A

Badania kliniczne na ocena

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Vietnam

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj