Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pacjentów z zespołem Sanfilippo typu A (MPS IIIA)

19 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Podłużne, prospektywne badanie historii naturalnej pacjentów z zespołem Sanfilippo typu A (MPS IIIA)

Celem jest ocena przebiegu progresji choroby u pacjentów z MPS IIIA, którzy nie są leczeni, w celu zidentyfikowania potencjalnych zastępczych punktów końcowych, które można wykorzystać w przyszłych badaniach ERT dotyczących MPS IIIA, poprzez określone oceny obejmujące wystandaryzowaną ocenę kliniczną, biochemiczną, neurokognitywną, behawioralną, rozwojową i obrazową środki.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Początkowa kwalifikacja pacjenta jest oparta na wieku pacjenta i potwierdzonym rozpoznaniu MPS IIIA za pomocą biochemicznego testu enzymatycznego.

Opis

Kryteria przyjęcia:

1a. Udokumentowany niedobór aktywności enzymatycznej HNS mniejszy niż lub równy 10% dolnej granicy zakresu normy mierzonej w fibroblastach lub leukocytach (w oparciu o zakres normy dla rozpoznania MPS IIIA przez laboratorium akceptowane przez Shire HGT).

I

1b. Normalny poziom aktywności enzymatycznej co najmniej jednej innej sulfatazy (w celu wykluczenia wielu niedoborów sulfatazy) mierzony w fibroblastach lub leukocytach (w oparciu o normalny zakres laboratoryjny akceptowany przez Shire HGT).

2. Pacjent ma co najmniej 1 rok i wiek rozwojowy jest równy lub większy niż 1 rok.

3. Pacjent jest stabilny medycznie, aby sprostać wymogom protokołu, w tym podróży i ocen, bez nakładania nadmiernego obciążenia na pacjenta/rodzinę pacjenta.

4. Dobrowolne podpisanie formularza świadomej zgody zatwierdzonego przez IRB/IEC (zgoda, jeśli dotyczy). Należy uzyskać zgodę pacjenta, rodziców pacjenta lub przedstawiciela prawnego oraz odpowiednio zgodę pacjenta.

Kryteria wyłączenia:

  1. U pacjenta występują istotne zaburzenia czynności ośrodkowego układu nerwowego niezwiązane z MPS IIIA lub zaburzenia zachowania, które mogłyby zakłócić rzetelność naukową lub interpretację ocen badań, zgodnie z ustaleniami badacza.
  2. Pacjenci, którzy z powodów behawioralnych MPS IIIA, w opinii badacza, wykluczają przeprowadzenie badań neurokognitywnych i procedur rozwojowych.
  3. Pacjenci w ciąży, karmiący piersią lub pacjentki w wieku rozrodczym, które nie chcą lub nie mogą zastosować akceptowalnej metody kontroli urodzeń, takiej jak prezerwatywy, metody barierowe, doustna antykoncepcja itp.
  4. Pacjent jest niewidomy i/lub głuchy.
  5. Pacjent ma jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na znieczulenie lub uważa się, że istnieje niedopuszczalnie wysokie ryzyko znieczulenia z powodu upośledzenia dróg oddechowych lub innych stanów.
  6. Wywiad rodzinny pacjenta lub pacjenta w kierunku złośliwego zespołu neuroleptycznego, hipertermii złośliwej lub innych problemów związanych ze znieczuleniem.
  7. Badacz może zdecydować o wyłączeniu pacjentów, u których wystąpiły powikłania wynikające z wcześniejszych nakłuć lędźwiowych.
  8. Historia pacjenta ze słabo kontrolowanymi napadami padaczkowymi.
  9. Wywiad dotyczący ciśnienia śródczaszkowego (ICP) lub otwierającego płynu mózgowo-rdzeniowego po nakłuciu lędźwiowym, które przekracza 30 cm wody, które nie zostało ostatecznie leczone.
  10. Pacjent przyjmuje obecnie leki psychotropowe lub inne leki, które zdaniem badacza mogłyby istotnie zafałszować wyniki badań.
  11. Pacjent nie może wytrzymać absencji od aspiryny, niesteroidowych lub leków wpływających na krzepnięcie krwi w ciągu 1 tygodnia przed odpowiednią procedurą związaną z badaniem (np. zmiana aktywności krzepnięcia byłaby szkodliwa.
  12. Pacjent był leczony jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem przeznaczonym do leczenia MPS IIIA w ciągu 30 dni przed badaniem lub w jego trakcie albo jest obecnie włączony do innego badania, które obejmuje badany lek lub urządzenie (włączenie poprzez kontrolę bezpieczeństwa kontakt).
  13. Pacjent otrzymał krwiotwórczą komórkę macierzystą lub przeszczep szpiku kostnego.
  14. Zgoda pacjenta jest nieosiągalna lub rodzice pacjenta lub prawnie upoważniony przedstawiciel pacjenta nie są w stanie zrozumieć charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania lub zgadzają się/nie zgadzają się na przestrzeganie protokołu określony harmonogram ocen.
  15. Pacjent posiada jakikolwiek element (aparat ortodontyczny, tatuaże itp.), który wykluczałby pacjenta z możliwości poddania się badaniu MRI zgodnie z lokalną polityką instytucji lub pacjent znajduje się w innej sytuacji, która wykluczałaby poddanie pacjenta jakiejkolwiek innej procedurze wymaganej w tym badanie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Brak leczenia
Jest to podłużne, prospektywne, obserwacyjne badanie historii naturalnej pacjentów z MPS IIIA w celu zidentyfikowania potencjalnych zastępczych punktów końcowych dla przyszłych prób ERT za pomocą standardowych pomiarów klinicznych, biochemicznych, neurokognitywnych, rozwojowych, behawioralnych i obrazowych.
Inny: ocena
Oceny fizyczne, rozwojowe, neurologiczne, behawioralne i neurokognitywne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Bayley Scales of Infant Development-III/Kaufman Assessment Battery for Children-II (BSID-III/KABC-II) Wyniki równoważne wiekowi
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Dzieci w wieku od 1 roku do 42 miesięcy oceniano za pomocą BSID-III; dzieci >42 miesięcy i w wieku rozwojowym >42 miesięcy według Vineland Adaptive Behaviour Scales-II (VABS-II) oceniano za pomocą KABC-II. W przypadku dzieci >42 miesięcy, ale <42 miesięcy w wieku rozwojowym oraz tych, które nie były w stanie ukończyć co najmniej 3 podtestów poznawczych KABC-II, zastosowano BSID-III. BSID-III to seria pomiarów do oceny rozwoju motorycznego, językowego i poznawczego niemowląt i małych dzieci, która składa się z serii rozwojowych zadań zabawowych. KABC-II to indywidualnie mierzona zdolność przetwarzania/rozumowania. Surowe wyniki zostały przekształcone na wyniki równoważne wiekowi, aby zmierzyć zdolności, umiejętności i wiedzę, wyrażone jako wiek, w którym większość osób osiąga ten sam poziom (norma wiekowa; zakres: 0, bez ograniczeń). Wartość dodatnia oznacza poprawę. Wyniki równoważne wiekowi BSID-III i KABC-II były oparte odpowiednio na domenie poznawczej i średnim niewerbalnym wyniku równoważnym wiekowi.
Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Zmiana od wartości początkowej w wynikach ilorazu rozwojowego (DQ) BSID-III/KABC-II
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Ustalenie, czy pacjent otrzymał BSID-III, opierało się na algorytmie obejmującym wiek kalendarzowy pacjenta i wynik równoważny wiekowi VABS-II (patrz Wynik 1). BSID-III to seria pomiarów do oceny motoryki (drobnej i dużej), języka (receptywnego i ekspresyjnego) oraz rozwoju poznawczego niemowląt i małych dzieci i składa się z serii rozwojowych zadań zabawowych. KABC-II jest indywidualnie zarządzaną miarą zdolności przetwarzania i rozumowania. DQ jest środkiem do wyrażenia opóźnienia neurorozwojowego/poznawczego. DQ obliczono jako stosunek i wyrażono jako procent, stosując wynik równoważny wiekowi podzielony przez wiek w momencie badania ([wynik równoważny wiekowi / wiek chronologiczny] × 100; zakres: 0, 100). Wynik BSID-III DQ opiera się na domenie poznawczej. Wynik DQ dla KABC-II jest obliczany na podstawie średniego niewerbalnego wyniku odpowiadającego wiekowi. Wartość dodatnia wskazuje na poprawę stanu zdrowia i funkcji poznawczych.
Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Zmiana od punktu początkowego w Vineland Adaptive Behaviour Scales-II (VABS-II) Wyniki odpowiadające wiekowi
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiskowymi, uczenia się nowych codziennych umiejętności i wykazywania niezależności. Jest to instrument wspomagający diagnozę niepełnosprawności intelektualnej i rozwojowej u pacjentów od urodzenia do 90 roku życia. Ten test mierzy następujące 5 kluczowych domen: komunikację, umiejętności życia codziennego, socjalizację, zdolności motoryczne i kompozyt zachowania adaptacyjnego (połączenie pozostałych 4 domen). Średni wynik równoważny wiekowi uzyskuje się przez uśrednienie wyników równoważnych wiekowo dla wszystkich subdomen z wyjątkiem umiejętności motorycznych dużych i małych (zakres: 0, bez ograniczeń). Wartość dodatnia wskazuje na poprawę stanu zdrowia i funkcji poznawczych
Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Zmiana od punktu początkowego w ogólnych wynikach DQ VABS-II
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiskowymi, uczenia się nowych codziennych umiejętności i wykazywania niezależności. Jest to instrument wspomagający diagnozę niepełnosprawności intelektualnej i rozwojowej u pacjentów od urodzenia do 90 roku życia. Ten test mierzy następujące 5 kluczowych domen: komunikację, umiejętności życia codziennego, socjalizację, zdolności motoryczne i kompozyt zachowania adaptacyjnego (połączenie pozostałych 4 domen). DQ jest środkiem do wyrażenia opóźnienia neurorozwojowego/poznawczego. DQ obliczono jako stosunek i wyrażono jako procent, stosując wynik równoważny wiekowi podzielony przez wiek podczas badania ([wynik równoważny wiekowi / wiek chronologiczny] × 100; zakres, 0, 100). Ogólny wynik DQ jest obliczany na podstawie średniego wyniku równoważnego wiekowi uzyskanego przez uśrednienie wyników równoważnych wiekowo dla wszystkich subdomen z wyjątkiem umiejętności motorycznych dużych i małych. Wartość dodatnia wskazuje na poprawę stanu zdrowia i funkcji poznawczych.
Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w objętości istoty szarej ocenianej za pomocą rezonansu magnetycznego mózgu (MRI)
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Całkowitą objętość istoty szarej kory mózgowej określono na podstawie analizy MRI mózgu. Analizę przeprowadzono za pomocą oprogramowania „Freesurfer”, które zapewnia całkowicie zautomatyzowaną parcelację kory mózgowej i struktur podkorowych. W niektórych przypadkach konieczne były ręczne korekty w przypadkach niepowodzenia normalizacji intensywności, co skutkowało błędną segmentacją istoty białej. Wartość ujemna wskazuje, że objętość istoty szarej zmniejszyła się.
Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Zmiana od wartości wyjściowej w Całkowitym Wyniku Niepełnosprawności (TDS) Czteropunktowego Systemu Punktacji (FPSS)
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
FPSS to ocena niepełnosprawności specyficzna dla MPS III, która ocenia funkcje motoryczne, język ekspresyjny i funkcje poznawcze w skali od 0 do 3 punktów i może być stosowana u osób w każdym wieku. Wynik 3 punktów przyznaje się za normalne funkcjonowanie, 2 punkty za początek regresji, 1 punkt za poważny stopień regresji i 0 punktów za utracone umiejętności. Całkowity wynik niepełnosprawności (TDS) to średnia wyników funkcji motorycznych, mowy i funkcji poznawczych (zakres: 0, 3). Punktacja opiera się na odpowiedziach rodziców na szczegółowy kwestionariusz, który obejmuje kilka aspektów choroby. Wartość dodatnia wskazuje na poprawę funkcji.
Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Odsetek uczestników z nieprawidłowym ogólnym wynikiem testu słuchowej odpowiedzi z pnia mózgu (ABR) na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa
Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry to amplituda (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu. Nieprawidłowa wartość była większa niż poziom słyszenia 21 decybeli (dBHL).
Linia bazowa
Odsetek uczestników z nieprawidłowym ogólnym wynikiem testu słuchowej odpowiedzi z pnia mózgu (ABR) po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry to amplituda (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu. Nieprawidłowa wartość była większa niż poziom słyszenia 21 decybeli (dBHL).
6 miesięcy
Odsetek uczestników z nieprawidłowym ogólnym wynikiem testu słuchowej odpowiedzi z pnia mózgu (ABR) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry to amplituda (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu. Nieprawidłowa wartość była większa niż poziom słyszenia 21 decybeli (dBHL).
12 miesięcy
Odsetek uczestników z nieprawidłowym ogólnym wynikiem testu słuchowej odpowiedzi z pnia mózgu (ABR) na koniec badania
Ramy czasowe: Koniec studiów (12-miesięczna ocena lub wcześniejsze zakończenie)
Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry to amplituda (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu. Nieprawidłowa wartość była większa niż poziom słyszenia 21 decybeli (dBHL).
Koniec studiów (12-miesięczna ocena lub wcześniejsze zakończenie)
Odsetek uczestników z niedosłuchem czuciowo-nerwowym na początku badania, oceniany na podstawie odpowiedzi słuchowej z pnia mózgu (ABR)
Ramy czasowe: Linia bazowa
Odbiorczy ubytek słuchu występuje w wyniku uszkodzenia ucha wewnętrznego, mózgu lub nerwu biegnącego od ucha do mózgu (nerwu słuchowego). Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry to amplituda (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu.
Linia bazowa
Odsetek uczestników z odbiorczym ubytkiem słuchu w wieku 6 miesięcy, oceniany na podstawie odpowiedzi słuchowej z pnia mózgu (ABR)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Odbiorczy ubytek słuchu występuje w wyniku uszkodzenia ucha wewnętrznego, mózgu lub nerwu biegnącego od ucha do mózgu (nerwu słuchowego). Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry to amplituda (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu.
6 miesięcy
Odsetek uczestników z odbiorczym ubytkiem słuchu w wieku 12 miesięcy, oceniany na podstawie odpowiedzi słuchowej z pnia mózgu (ABR)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odbiorczy ubytek słuchu występuje w wyniku uszkodzenia ucha wewnętrznego, mózgu lub nerwu biegnącego od ucha do mózgu (nerwu słuchowego). Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry to amplituda (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu.
12 miesięcy
Odsetek uczestników z odbiorczym ubytkiem słuchu na koniec badania, oceniany na podstawie odpowiedzi słuchowej z pnia mózgu (ABR)
Ramy czasowe: Koniec studiów (12-miesięczna ocena lub wcześniejsze zakończenie)
Odbiorczy ubytek słuchu występuje w wyniku uszkodzenia ucha wewnętrznego, mózgu lub nerwu biegnącego od ucha do mózgu (nerwu słuchowego). Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry to amplituda (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu.
Koniec studiów (12-miesięczna ocena lub wcześniejsze zakończenie)
Odsetek uczestników z przewodzeniowym ubytkiem słuchu na początku badania, oceniany na podstawie odpowiedzi słuchowej z pnia mózgu (ABR)
Ramy czasowe: Linia bazowa
Przewodzeniowy ubytek słuchu występuje, gdy występuje problem z przewodzeniem fal dźwiękowych wzdłuż trasy przez ucho zewnętrzne, błonę bębenkową lub ucho środkowe. Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry obejmują amplitudę (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu.
Linia bazowa
Odsetek uczestników z przewodzeniowym ubytkiem słuchu w wieku 6 miesięcy, oceniany na podstawie odpowiedzi słuchowej z pnia mózgu (ABR)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Przewodzeniowy ubytek słuchu występuje, gdy występuje problem z przewodzeniem fal dźwiękowych wzdłuż trasy przez ucho zewnętrzne, błonę bębenkową lub ucho środkowe. Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry obejmują amplitudę (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu.
6 miesięcy
Odsetek uczestników z przewodzeniowym ubytkiem słuchu w wieku 12 miesięcy, oceniany na podstawie odpowiedzi słuchowej z pnia mózgu (ABR)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Przewodzeniowy ubytek słuchu występuje, gdy występuje problem z przewodzeniem fal dźwiękowych wzdłuż trasy przez ucho zewnętrzne, błonę bębenkową lub ucho środkowe. Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry obejmują amplitudę (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu.
12 miesięcy
Odsetek uczestników z przewodzeniowym ubytkiem słuchu na koniec badania, oceniany na podstawie odpowiedzi słuchowej z pnia mózgu (ABR)
Ramy czasowe: Koniec studiów (12-miesięczna ocena lub wcześniejsze zakończenie)
Przewodzeniowy ubytek słuchu występuje, gdy występuje problem z przewodzeniem fal dźwiękowych wzdłuż trasy przez ucho zewnętrzne, błonę bębenkową lub ucho środkowe. Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry obejmują amplitudę (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu.
Koniec studiów (12-miesięczna ocena lub wcześniejsze zakończenie)
Liczba uczestników z lekkim, umiarkowanym lub ciężkim ubytkiem słuchu na początku badania, oceniana na podstawie odpowiedzi słuchowej mózgu (ABR)
Ramy czasowe: Linia bazowa
Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry to amplituda (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu. Lekki ubytek słuchu: poziom słyszalności 21-40 decybeli (dBHL), umiarkowany ubytek słuchu: 41-70 dBHL, ciężki ubytek słuchu: 71-90 dBHL.
Linia bazowa
Liczba uczestników z lekkim, umiarkowanym lub ciężkim ubytkiem słuchu w wieku 6 miesięcy, na podstawie oceny odpowiedzi słuchowej mózgu (ABR)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry to amplituda (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu. Lekki ubytek słuchu: poziom słyszalności 21-40 decybeli (dBHL), umiarkowany ubytek słuchu: 41-70 dBHL, ciężki ubytek słuchu: 71-90 dBHL.
6 miesięcy
Liczba uczestników z lekkim, umiarkowanym lub ciężkim ubytkiem słuchu w wieku 12 miesięcy, na podstawie oceny odpowiedzi słuchowej mózgu (ABR)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry to amplituda (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu. Lekki ubytek słuchu: poziom słyszalności 21-40 decybeli (dBHL), umiarkowany ubytek słuchu: 41-70 dBHL, ciężki ubytek słuchu: 71-90 dBHL.
12 miesięcy
Liczba uczestników z lekkim, umiarkowanym lub ciężkim ubytkiem słuchu na koniec badania, zgodnie z oceną odpowiedzi słuchowej mózgu (ABR)
Ramy czasowe: Koniec studiów (12-miesięczna ocena lub wcześniejsze zakończenie)
Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry to amplituda (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu. Lekki ubytek słuchu: poziom słyszalności 21-40 decybeli (dBHL), umiarkowany ubytek słuchu: 41-70 dBHL, ciężki ubytek słuchu: 71-90 dBHL.
Koniec studiów (12-miesięczna ocena lub wcześniejsze zakończenie)
Odsetek uczestników z głębokim ubytkiem słuchu, oceniany na podstawie odpowiedzi słuchowej z pnia mózgu (ABR)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Ubytek słuchu u osób z MPS IIIA scharakteryzowano za pomocą oceny ABR. ABR to odpowiedź napięciowa wywołana przez bodźce akustyczne, gdy dźwięk jest przetwarzany wzdłuż ścieżki słuchowej. Składa się z sygnałów elektrycznych wynikających z sumy aktywności wywołanej dźwiękiem wzdłuż nerwu słuchowego i jąder pnia mózgu. Analiza ABR określa natężenie dźwięku, przy którym po raz pierwszy pojawia się reakcja nerwowa (próg słyszenia). Inne interesujące parametry to amplituda (liczba odpalanych neuronów), opóźnienie (szybkość transmisji), opóźnienie międzyszczytowe (czas między szczytami) i opóźnienie międzyuszne (różnica w opóźnieniu fali V między uszami). Interpeak latency I-V interpeak (lub centralny czas transmisji) jest uważany za najbardziej wiarygodny wskaźnik funkcji pnia mózgu. Ocenę odpowiedzi słuchowej pnia mózgu przeprowadzono w znieczuleniu. Głęboki ubytek słuchu: poziom słyszenia powyżej 91 decybeli (dBHL).
Linia bazowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Liczba uczestników z „nieco” lub „dużo” gorszą zmianą stanu zdrowia, ocenioną na podstawie formularza 50 dla rodziców z Kwestionariusza Zdrowia Dziecka (CHQ-PF50)
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Formularz dla rodziców, CHQ-PF50, jest przeznaczony do pomiaru dobrostanu fizycznego i psychospołecznego dzieci w wieku 5 lat i starszych. W tym badaniu wykorzystano go do oceny stanu zdrowia dzieci w wieku od 5 do 18 lat. Składa się z 13 koncepcji zdrowotnych, w tym 11 wieloelementowych i 2 jednoelementowych skal: funkcja fizyczna, rola/społeczno-emocjonalna/behawioralna, rola/społeczno-fizyczna, ból ciała, ogólne zachowanie, zdrowie psychiczne, samoocena, ogólny stan zdrowia postrzeganie, zmiana stanu zdrowia, wpływ emocjonalny rodziców, czas wpływu rodziców, zajęcia rodzinne i spójność rodziny. Skale wpływu rodzicielskiego obejmują stopień cierpienia emocjonalnego i ograniczeń czasowych doświadczanych przez rodzica w związku ze zdrowiem fizycznym dziecka, jego dobrym samopoczuciem emocjonalnym, zdolnością uwagi/uczenia się, umiejętnością dogadywania się z innymi i ogólnym zachowaniem. Sekcja Zmiany w stanie zdrowia ocenia zmiany w stanie zdrowia w ciągu poprzedniego roku.
Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w podskali wzrostu i rozwoju kwestionariusza jakości życia niemowląt i małych dzieci (ITQoL)
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Kwestionariusz ITQoL to ogólna, zwalidowana miara stanu zdrowia dzieci w wieku od 2 miesięcy do 5 lat, zawierająca pozycje i skale do pomiaru aspektów funkcjonowania fizycznego, rozwoju, bólu, nastroju, zachowania, ogólnego stanu zdrowia i wpływu na rodziców. W tym badaniu ITQoL podawano również pacjentom, którzy funkcjonowali rozwojowo w wieku lat lub poniżej. Wzrost i rozwój to jedna z 12 koncepcji zdrowotnych mierzonych przez ITQoL. Przekształcone wyniki dla wszystkich podskal wahają się od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszy stan zdrowia. Wartość dodatnia oznacza poprawę.
Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali całkowitych zaburzeń snu (TSD) kwestionariusza dotyczącego nawyków związanych ze snem dzieci (CSHQ)
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
CSHQ jest sprawdzonym, retrospektywnym, zgłaszanym przez rodziców narzędziem do badania przesiewowego snu. Kwestionariusz składa się z 35 pozycji, które dają wynik TSD, a także 8 wyników podskal, w tym opór przed snem, czas trwania snu, parasomnie, zaburzenia oddychania podczas snu, budzenie się w nocy, senność w ciągu dnia, lęk przed snem i opóźnienie zasypiania. Kwestionariusz przeznaczony był dla dzieci w wieku od 4 do 12 lat. Rodziców poproszono, aby pomyśleli o ostatnim „typowym” tygodniu snu ich dziecka i wskazywali, jak często występowały zaburzenia snu. Do oceny użyto 3-punktowej skali: „zwykle”, jeśli zachowanie związane ze snem występuje od 5 do 7 razy w tygodniu, „czasami” od 2 do 4 razy w tygodniu i „rzadko” raz lub wcale w ciągu tygodnia. Wynik TSD, który jest sumą wszystkich odpowiedzi, obejmował wszystkie pozycje z 8 podskal, ale składał się tylko z 33 pozycji, ponieważ dwie w podskalach oporu przed snem i lęku przed snem były identyczne (zakres: 0, 99). Wartość ujemna wskazuje na mniejsze zakłócenia snu.
Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu glikozaminoglikanu (GAG) w moczu w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
GAG w moczu mierzono za pomocą testu wiązania barwnika. Wartość ujemna wskazuje, że poziomy GAG spadły.
Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Zmiana całkowitego poziomu Tau w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR) w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Białka tau biorą udział w budowie i stabilizacji mikrotubul aksonalnych w OUN. Uważa się, że fosforylacja białek tau związanych z mikrotubulami bierze udział w destabilizacji aksonów, a u pacjentów z chorobą Alzheimera i innymi chorobami neurodegeneracyjnymi obserwowano ekstensywną fosforylację tau (ptau). Ponieważ MPS IIIA jest chorobą neurodegeneracyjną, określono poziomy tau w płynie mózgowo-rdzeniowym, aby ocenić potencjalną rolę tego procesu w naturalnym przebiegu choroby. Wartość ujemna wskazuje, że całkowity poziom tau spadł.
Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Zmiana od wartości początkowej poziomów fosforylowanego białka tau w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR)
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)
Białka tau biorą udział w budowie i stabilizacji mikrotubul aksonalnych w OUN. Uważa się, że fosforylacja białek tau związanych z mikrotubulami bierze udział w destabilizacji aksonów, a u pacjentów z chorobą Alzheimera i innymi chorobami neurodegeneracyjnymi obserwowano ekstensywną fosforylację tau (ptau). Ponieważ MPS IIIA jest chorobą neurodegeneracyjną, określono poziomy fosforylowanego tau w płynie mózgowo-rdzeniowym, aby ocenić potencjalną rolę tego procesu w naturalnej historii choroby. Wartość ujemna wskazuje, że poziom fosforylowanego tau spadł.
Punkt początkowy, 6 miesięcy, 12 miesięcy i koniec badania (ocena w 24. miesiącu lub wcześniejsze zakończenie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 lutego 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 lipca 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 lipca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 stycznia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 stycznia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HGT-SAN-053

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Sanfilippo typu A

Badania kliniczne na ocena

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj