Estudo de Segurança e Eficácia no Tratamento da Doença de Crohn Pediátrica

Critério de inclusão:

• Ter um pai ou responsável capaz de fornecer consentimento informado por escrito
• Ser capaz de fornecer consentimento verbal ou escrito, dependendo da idade
• Idade 6 a 16 anos
• Ter diagnóstico confirmado de Doença de Crohn no momento da entrada no estudo com base em avaliações radiológicas, endoscópicas ou histológicas
• Ter uma pontuação PCDAI >/= 30 pontos
• Ter um teste de gravidez sérico negativo dentro de 7 dias antes de receber a primeira dose de sargramostim em pacientes do sexo feminino que, na opinião do investigador, são sexualmente ativas e com potencial para engravidar
• Ser capaz de auto-injetar sargramostim ou ter alguém designado para fazê-lo
• Documentações de peso disponíveis de 4 a 6 meses antes da entrada no estudo

Critério de exclusão:

• Colostomia ou ileostomia existente
• Necessidade imediata de cirurgia GI para sangramento GI ativo, peritonite, obstrução intestinal ou abscesso intra-abdominal ou perianal que requer drenagem cirúrgica
• cirurgia GI dentro de 3 meses antes de receber a primeira dose de sargramostim
• Sintomas de obstrução intestinal ou evidência confirmada de estenose clinicamente significativa nos últimos 6 meses que não foi corrigida cirurgicamente
• Uso de qualquer um dos seguintes medicamentos dentro de 4 semanas antes de receber a primeira dose do medicamento do estudo: 6 mercaptopurina, azatioprina, ciclofosfamida, metotrexato, micofenolato de mofetil, tacrolimus, ciclosporina ou talidomida
• Uso de terapia anti-fator de necrose tumoral (TNF) licenciada/registrada e/ou experimental, como infliximabe ou adalimumabe, dentro de 8 semanas antes da primeira dose de sargramostim
• Uso de qualquer medicamento experimental dentro de 4 semanas ou 5 meias-vidas (o que for maior) antes de receber a primeira dose de sargramostim
• Uso concomitante de corticoterapia para doença de Crohn, que exceda uma dose de 60 mg/dia (ou equivalente) de prednisona
• Incapacidade de cumprir os requisitos do protocolo ou fornecer consentimento informado
• Presença de condição(ões) comórbida(s) clinicamente importante(s) não relacionada(s) à doença de Crohn
• Uso prévio de GM-CSF humano recombinante (sargramostim ou molgramostim) ou fator estimulador de colônias de granulócitos (G-CSF; filgrastim ou pegfilgrastim)
• Uso atual de terapia nutricional (ou seja, alimentação por sonda ou dieta elementar/polimérica) que fornece > 50% da ingestão calórica diária