Estudio de seguridad y eficacia en el tratamiento de la enfermedad de Crohn pediátrica

Criterios de inclusión:

• Tener un padre o tutor capaz de dar su consentimiento informado por escrito
• Ser capaz de proporcionar consentimiento verbal o escrito dependiendo de la edad.
• Edad 6 a 16 años
• Tener un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Crohn en el momento del ingreso al estudio basado en evaluaciones radiológicas, endoscópicas o histológicas
• Tener una puntuación PCDAI >/= 30 puntos
• Tener una prueba de embarazo en suero negativa dentro de los 7 días anteriores a recibir la primera dosis de sargramostim en pacientes mujeres que, en opinión del investigador, son sexualmente activas y en edad fértil
• Ser capaz de autoinyectarse sargramostim o tener una persona designada que pueda hacerlo
• Documentaciones disponibles de peso de 4 a 6 meses antes del ingreso al estudio

Criterio de exclusión:

• Colostomía o ileostomía existente
• Necesidad inmediata de cirugía GI por sangrado GI activo, peritonitis, obstrucción intestinal o absceso intraabdominal o perianal que requiere drenaje quirúrgico
• Cirugía gastrointestinal dentro de los 3 meses anteriores a recibir la primera dosis de sargramostim
• Síntomas de obstrucción intestinal o evidencia confirmada de una estenosis clínicamente significativa en los últimos 6 meses que no ha sido corregida quirúrgicamente
• Uso de cualquiera de los siguientes medicamentos dentro de las 4 semanas anteriores a recibir la primera dosis del fármaco del estudio: mercaptopurina, azatioprina, ciclofosfamida, metotrexato, micofenolato mofetilo, tacrolimus, ciclosporina o talidomida
• Uso de terapia anti-factor de necrosis tumoral (TNF) autorizada/registrada y/o experimental, como infliximab o adalimumab, dentro de las 8 semanas anteriores a la primera dosis de sargramostim
• Uso de cualquier fármaco en investigación dentro de las 4 semanas o 5 semividas (lo que sea mayor) antes de recibir la primera dosis de sargramostim
• Uso concurrente de terapia con corticosteroides para la enfermedad de Crohn, que exceda una dosis de 60 mg/día (o equivalente) de prednisona
• Incapacidad para cumplir con los requisitos del protocolo o proporcionar consentimiento informado
• Presencia de condiciones comórbidas clínicamente importantes no relacionadas con la enfermedad de Crohn
• Uso previo de GM-CSF humano recombinante (sargramostim o molgramostim) o factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF; filgrastim o pegfilgrastim)
• Uso actual de terapia nutricional (es decir, alimentación por sonda o dieta elemental/polimérica) que proporciona > 50 % de la ingesta calórica diaria