- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02407405
Inibidor MEK 1/2 Selumetinibe (AZD6244 Hidrogênio Sulfato) em Adultos com Neurofibromatose Tipo 1 (NF1) e Neurofibromas Plexiformes Inoperáveis
Ensaio de Fase II do Inibidor MEK1/2 Selumetinibe (AZD6244 Hidrogênio Sulfato em Adultos com Neurofibromatose Tipo 1 (NF1) e Neurofibromas Plexiformes Inoperáveis
Fundo:
A neurofibromatose tipo 1 (NF1) é uma doença que pode causar neurofibromas plexiformes (PNs). Estes são tumores que crescem ao longo dos nervos. Alguns PNs causam sérios problemas de saúde. Muitas vezes, os PNs não podem ser operados devido ao seu grande tamanho, localização ou número. Não há tratamentos eficazes conhecidos para pessoas com NF1 e PNs. Os pesquisadores querem testar se o medicamento selumetinib (AZD6244 hidrogenossulfato) faz com que as PNs encolham ou diminuam seu crescimento.
Objetivos.
Para testar se o selumetinibe ajuda a tratar NPs. Para testar como o corpo lida com o selumetinibe e como ele afeta os sintomas das pessoas.
Elegibilidade:
Pessoas com 18 anos ou mais com NF1, com NP inoperável que causa morbidade ou está crescendo
Projeto:
Os participantes serão selecionados com:
Histórico médico e exame físico
Exames de sangue, urina e coração
Exame óptico
MRI: Eles mentem em uma máquina que tira fotos do corpo.
Biópsia PN: Um pequeno pedaço do tumor é removido por uma agulha grande.
Questionários
Os participantes engolirão cápsulas de selumetinibe a cada 12 horas por vários ciclos de 28 dias. As cápsulas são tomadas com um copo cheio de água com o estômago vazio. Os participantes podem tomar apenas água por 2 horas antes e 1 hora após cada dose.
Os participantes manterão um diário sobre drogas. Eles continuarão tomando o medicamento enquanto o tolerarem e a doença não progredir.
Os participantes terão várias visitas ao longo do estudo. Isso incluirá repetições dos testes de triagem.
Os participantes terão uma visita final após pararem de tomar selumetinibe.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Fundo:
- A neurofibromatose 1 (NF1) é uma doença autossômica dominante com incidência de 1:3500 nos EUA. Uma das características cardinais da NF1 é o desenvolvimento de tumores histologicamente benignos da bainha dos nervos periféricos chamados neurofibromas plexiformes (PN) em 25-40% dos indivíduos com NF1. Ao contrário dos neurofibromas discretos, os NP crescem ao longo do comprimento dos nervos e envolvem múltiplos ramos de um nervo. Eles são uma importante fonte de morbidade, causando desfiguração, comprometimento da função nervosa, dor e, em alguns casos, desenvolvimento de tumores malignos da bainha dos nervos periféricos.
- Selumetinib (AZD6244) é um novo inibidor de proteína quinase ativado por mitógeno biodisponível por via oral, é um inibidor específico de MEK 1/2, que pode mediar efeitos antitumorais em PN por inibição da sinalização a jusante de Ras. O selumetinibe está atualmente em avaliação em cânceres de adultos e crianças com tumores cerebrais e neurofibromas plexiformes relacionados a NF1.
- Em um estudo NCI fase I de selumetinibe para crianças e adultos jovens com NF1 e NP inoperável, observamos atividade preliminar com diminuição do volume de NP em >50% dos pacientes incluídos. Este grau de atividade não foi observado em ensaios anteriores direcionados à NP. Embora a atividade preliminar tenha sido observada na maioria dos pacientes inscritos até o momento, em vários pacientes que precisaram de (Bullet) 1 redução de dose por toxicidade, após uma diminuição inicial do volume, os volumes de NP parecem estar aumentando lentamente e, em um paciente, uma lesão de aparência nodular não está respondendo ao selumetinibe. Esses achados sugerem que nem todos os tipos de NP podem responder ao selumetinibe e que uma certa concentração tecidual de selumetinibe pode ser necessária para inibição do alvo e atividade antitumoral.
Objetivo:
-Determinar a taxa de resposta objetiva (diminuição do volume de NP maior ou igual a 20% em comparação com a linha de base) para selumetinibe em pacientes adultos com NP inoperável.
Elegibilidade:
- Os pacientes devem ter pelo menos 18 anos de idade com diagnóstico de NF1, com NP mensurável e inoperável que causa morbidade ou está crescendo, passível de biópsia percutânea e devem estar dispostos a se submeter a duas biópsias.
- Até 10 pacientes que atendem a todos os critérios, mas têm PN, que não pode ser biopsiado com segurança, serão elegíveis para a parte de tratamento do estudo.
- Os pacientes devem ter função orgânica adequada, ser capazes de passar por ressonâncias magnéticas seriadas e ter se recuperado da toxicidade aguda de todos os tratamentos anteriores.
Projeto:
- Este é um estudo de fase II aberto em um único local no qual todos os indivíduos receberão selumetinibe por via oral aproximadamente a cada 12 horas até que o paciente desenvolva progressão da doença, toxicidade inaceitável ou, em pacientes com NP sintomática não progressiva na inscrição, um máximo de 2 anos (a menos que experimentem uma resposta parcial ou uma melhora nos sintomas ou na função, caso em que podem continuar até a progressão da doença).
- O selumetinib será administrado numa dose de 50 mg BID num esquema de dosagem contínua (1 ciclo=28 dias), que é a dose recomendada para adultos. Um acréscimo máximo de 35 pacientes avaliáveis para atingir o objetivo primário; enquanto um máximo de 60 pacientes no total pode ser inscrito para permitir um pequeno número de falhas de triagem, pacientes inavaliáveis e até 10 pacientes que não podem ser submetidos com segurança a duas biópsias de PNs. A inscrição prosseguirá ao longo de aproximadamente 24 meses.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
- CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
Os pacientes devem ter teste genético positivo para NF1 em um laboratório certificado pela CLIA ou um diagnóstico de NF1 baseado em critérios de consenso clínico do NIH51 de pelo menos um outro critério diagnóstico além da presença de um PN. A análise da mutação NF1 será realizada no DNA germinativo conforme descrito por Messiaen & Wimmer 52. A confirmação histológica do tumor não é necessária na presença de achados clínicos e de imagem consistentes, mas deve ser considerada se houver suspeita clínica de transformação maligna de um NP. Os critérios adicionais são os seguintes:
- Seis ou mais máculas café com leite (maior ou igual a 0,5 cm em indivíduos pré-púberes ou maior ou igual a 1,5 cm em indivíduos pós-púberes)
- Sardas na axila ou na virilha
- glioma óptico
- Dois ou mais nódulos de Lisch
- Uma lesão óssea distinta (displasia do osso esfenóide ou displasia ou adelgaçamento do córtex do osso longo)
- Um parente de primeiro grau com NF1
- Doença mensurável: Os pacientes devem ter pelo menos um NP mensurável, definido como uma lesão de pelo menos 3 cm medida em uma dimensão. Os pacientes que foram submetidos à cirurgia para ressecção de um NP são elegíveis, desde que o PN tenha sido ressecado de forma incompleta e seja mensurável de acordo com os critérios acima. A mensurabilidade e a adequação para análise volumétrica de ressonância magnética do PN alvo devem ser confirmadas com o NCI POB antes de inscrever um paciente. O PN alvo será definido como o PN clinicamente mais relevante, que deve ser passível de análise volumétrica de ressonância magnética. A NP será classificada como PN típica versus PN nodular versus PN nodular solitária antes da inscrição
- O NP deve ser inoperável, definido como um NP que não pode ser completamente removido cirurgicamente sem risco de morbidade substancial devido a: encapsulamento ou proximidade de estruturas vitais, invasividade ou alta vascularização do NP. O NP causa morbidade ou está crescendo e tem potencial para causar morbidade, como (mas não limitado a): lesões de cabeça e pescoço que podem comprometer as vias aéreas ou grandes vasos, lesões paraespinhais que podem causar mielopatia, lesões do plexo braquial ou lombar que podem causar compressão do nervo e perda de função, lesões que podem resultar em deformidades graves (por exemplo, lesões orbitais) ou são significativamente desfigurantes e lesões da extremidade que causam hipertrofia do membro ou perda de função ou dor. O crescimento de PN será definido como um aumento maior ou igual a 20% no volume de PN em aproximadamente 3 anos antes da inscrição neste estudo.
- Os pacientes devem ter um PN passível de uma biópsia percutânea para participar da parte da biópsia deste estudo e devem estar dispostos a se submeter a biópsias tumorais pré e durante o tratamento. Não deve haver contra-indicação para biópsias seriadas. NOTA: Até 10 pacientes que atendem a todos os critérios, mas têm PN que não pode ser biopsiado com segurança, serão elegíveis para a parte de tratamento do estudo.
- Deve ser capaz de passar por varreduras de ressonância magnética em série para avaliação de resposta
- Idade maior ou igual a 18 anos
Status de desempenho ECOG menor ou igual a 2 (Pacientes que estão em cadeira de rodas devido à paralisia secundária a um neurofibroma plexiforme devem ser considerados ambulatoriais quando estiverem em sua cadeira de rodas. Da mesma forma, pacientes com mobilidade limitada secundária à necessidade de suporte mecânico (como uma NP das vias aéreas que requer traqueostomia ou CPAP) também serão considerados ambulatoriais para o propósito do estudo.)
--Estado de Desempenho ECOG:*
- Grau/ECOG
- 0 Totalmente ativo, capaz de realizar todas as atividades pré-doença sem restrição
- 1 Restrito em atividades fisicamente extenuantes, mas ambulatório e capaz de realizar trabalho de natureza leve ou sedentária, por exemplo, trabalho em casa de luz, trabalho de escritório
- 2 Ambulatório e capaz de todos os autocuidados, mas incapaz de realizar qualquer atividade laboral. Acordar e cerca de mais de 50% das horas de vigília
- 3 Capaz de autocuidado apenas limitado, confinado à cama ou cadeira mais de 50% das horas de vigília
- 4 Completamente desativado. Não pode exercer nenhum autocuidado. Totalmente confinado à cama ou cadeira
5 mortos
- Conforme publicado em Am. J. Clin. Oncol.: Oken, M.M., Creech, R.H., Tormey, D.C., Horton, J., Davis, T.E., McFadden, E.T., Carbone, P.P.: Toxicity And Response Criteria Of The Eastern Cooperative Oncology Group. Am J Clin Oncol 5:649-655, 1982.
Os pacientes devem ter função normal de órgão e medula, conforme definido abaixo:
- hemoglobina maior ou igual a 10 g/dL (não requer transfusões de hemácias)
- contagem absoluta de neutrófilos maior ou igual a 1.500/mcL
- plaquetas maiores ou iguais a 100.000/mcL (sem necessidade de transfusões de plaquetas)
- bilirrubina total menor ou igual a 1,5 limite superior do normal (LSN), com exceção de pacientes com Síndrome de Gilbert
- ALT(SGPT) e AST(SGOT) menor ou igual a 3,0 X LSN
- limite superior dos limites institucionais normais
- OU
- depuração de creatinina maior ou igual a 60 mL/min/1,73 m^2 para pacientes com níveis de creatinina acima do normal institucional.
- Parâmetros hematológicos para pacientes submetidos apenas à biópsia: Os pacientes devem ter INR menor ou igual a 1,4 e PT menor ou igual a 40 segundos (a menos que devido ao anticoagulante lúpico). Em pacientes que não atendem a esses parâmetros, será necessária a liberação por hematologia antes de se submeter a uma biópsia.
- Função cardíaca: Fração de ejeção normal (ECO) maior ou igual a 53% (se um intervalo for fornecido, será usado o valor superior do intervalo) ou RM cardíaca; QTcF menor ou igual a 450 ms.
- Capacidade do sujeito ou Representante Legalmente Autorizado (LAR)) para entender e a vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito.
- Disposição para evitar a exposição excessiva ao sol e usar proteção solar adequada se a exposição ao sol for prevista.
- A vontade de evitar a ingestão de toranjas e laranjas de Sevilha (bem como de outros produtos que contenham estes frutos, p. suco de toranja ou marmelada) durante o estudo.
Terapia prévia: Pacientes com NF1 só serão elegíveis se a ressecção completa do tumor não for considerada viável sem risco ou morbidade substancial, ou se um paciente com opção cirúrgica recusar a cirurgia.
- Uma vez que não há quimioterapia eficaz padrão para pacientes com NF1 e PN, os pacientes podem ser tratados neste estudo sem ter recebido tratamento médico prévio direcionado a seu NP.
- Como não se espera que selumetinibe cause mielossupressão substancial, não haverá limite para o número de regimes mielossupressores anteriores para NP ou outras manifestações tumorais associadas à NF1, como glioma óptico.
- Os pacientes que receberam agentes experimentais anteriores ou terapia biológica, como tipifarnib, pirfenidona, Peg-Intron, sorafenib ou outros inibidores do VEGFR são elegíveis para inscrição.
- Os fatores de crescimento que suportam o número ou a função de plaquetas ou glóbulos brancos não devem ter sido administrados nos últimos 7 dias e não são permitidos durante o estudo.
- Pelo menos 6 semanas devem ter decorrido antes da inscrição desde que o paciente recebeu qualquer radioterapia anterior, e nenhuma radioterapia anterior deve ter sido direcionada ao PN alvo.
- Pelo menos 4 semanas devem ter decorrido desde o recebimento da terapia médica direcionada ao PN.
- Pelo menos 4 semanas devem ter decorrido desde qualquer cirurgia, com evidência de cicatrização completa da ferida.
- Os pacientes que receberam terapia médica anterior para sua NP devem ter se recuperado dos efeitos tóxicos agudos de todas as terapias anteriores para menos ou igual ao grau 1 CTCAEv4 antes de entrar neste estudo.
- Consentimento Informado: Estudos diagnósticos ou laboratoriais realizados exclusivamente para determinar a elegibilidade para este estudo só devem ser realizados após a obtenção do consentimento informado por escrito de todos os pacientes, o que pode ser obtido usando o consentimento de triagem para este protocolo. Estudos ou procedimentos que foram realizados para indicações clínicas (não exclusivamente para determinar a elegibilidade) podem ser usados para triagem ou valores basais, mesmo que os estudos tenham sido realizados antes da obtenção do consentimento informado, se o paciente concordar.
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
- Pacientes que estão recebendo qualquer outro agente experimental ou que receberam um agente experimental nos últimos 30 dias.
- Pode não ter um tumor relacionado ao NF1, como glioma da via óptica ou tumor maligno da bainha do nervo periférico, que requer tratamento com quimioterapia ou cirurgia.
- Doença intercorrente não controlada, incluindo, mas não se limitando a, infecção contínua ou ativa, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, angina pectoris instável, arritmia cardíaca, diátese hemorrágica ativa ou transplante renal, incluindo qualquer paciente conhecido por ter hepatite B, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana ( HIV) ou doenças psiquiátricas/situações sociais que limitariam o cumprimento dos requisitos do estudo. Os pacientes com HIV que têm contagens adequadas de CD4 e que não precisam de terapia antiviral serão elegíveis.
- Mulheres grávidas ou lactantes são excluídas devido aos riscos potenciais de eventos adversos fetais e teratogênicos de um agente experimental. Homens ou mulheres com potencial reprodutivo não podem participar, a menos que tenham concordado em usar um método contraceptivo eficaz. A abstinência é um método aceitável de controle de natalidade.
- Tratamento prévio com selumetinib ou outro inibidor específico de MEK 1/2.
- Suplementação com vitamina E superior a 100% da dose diária recomendada.
- Incapacidade de engolir cápsulas, uma vez que as cápsulas não podem ser esmagadas ou quebradas.
- Incapacidade de realizar ressonância magnética e/ou contraindicação para exames de ressonância magnética seguindo o protocolo de ressonância magnética. Próteses ou aparelhos ortopédicos ou dentários que possam interferir na análise volumétrica da PN alvo na ressonância magnética.
- Náuseas e vômitos refratários, doenças gastrointestinais crônicas (por exemplo, doença inflamatória intestinal) ou ressecção intestinal significativa que impeça a absorção adequada.
- Hipertensão descontrolada (apesar do tratamento medicamentoso); pressão arterial deve ser
- Embora não seja um critério de exclusão, a menos que clinicamente indicado, os pacientes devem evitar tomar outros medicamentos adicionais que não sejam do estudo e que possam interferir com os medicamentos do estudo. Em particular, os pacientes devem evitar medicamentos que sabidamente induzem ou inibem a atividade das isoenzimas microssomais hepáticas CYP1A2, CYP2C19 e CYP3A4, pois podem interferir no metabolismo do selumetinibe.
Distúrbio Cardíaco Conhecido, incluindo:
- Doença coronária hereditária conhecida
- Insuficiência cardíaca sintomática (Cardiomiopatia prévia ou atual Classe II-IV da NYHA ou doença cardíaca valvular grave)
- cardiomiopatia atual
- Valvulopatia grave
- Fibrilação atrial
- Fração de ejeção (ECO)
- QTcF >450 mseg
Condições oftalmológicas conhecidas, tais como:
- História atual ou pregressa de retinopatia serosa central
- História atual ou passada de oclusão da veia retiniana
- Pressão intraocular (PIO) conhecida > 21 mmHg (ou LSN ajustado por idade) ou glaucoma não controlado (independentemente da PIO). Pacientes com glaucoma conhecido e PIO aumentada que não têm visão significativa (apenas percepção de luz ou nenhuma percepção de luz) e não estão sentindo dor relacionada ao glaucoma, podem ser elegíveis após discussão com o coordenador do estudo.
- Indivíduos com qualquer outra anormalidade significativa em oftalmologia devem ser discutidos com o Presidente do Estudo para possível elegibilidade
- Achados oftalmológicos secundários a glioma da via óptica de longa duração (como perda visual, palidez do nervo óptico ou estrabismo) ou PN orbitotemporal de longa duração (como perda de visão, estrabismo) NÃO serão considerados uma anormalidade significativa para os fins do estudar
- Hipersensibilidade grave conhecida ao selumetinibe ou a qualquer excipiente de selumetinibe ou história de reações alérgicas atribuídas a compostos de composição química ou biológica semelhante ao selumetinibe
- Ter feito uma grande cirurgia recente no mínimo 4 semanas antes de iniciar o tratamento do estudo, com exceção da colocação cirúrgica para acesso vascular.
- Ter qualquer toxicidade crônica não resolvida com grau CTC AE maior ou igual a 2, de terapia anti-NF1 anterior, exceto alopecia.
- Julgamento clínico do investigador de que o paciente não deve participar do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: 1
Selumetinibe 50 mg BID diariamente
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por via oral 50 mg/dose, a cada 12 horas todos os dias continuamente (1 ciclo = 28 dias)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Determinar a taxa de resposta objetiva
Prazo: em cada visita de avaliação de resposta
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Eficácia
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em cada visita de avaliação de resposta
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliar o infiltrado imunológico do PN e do sangue periférico para células tumorais circulantes
Prazo: Antes do ciclo 2 ou 3, no momento da progressão e/ou antes do ciclo 2 ou 3 após redução da dose
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Avaliar o infiltrado imunológico do PN e do sangue periférico para células tumorais circulantes
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Antes do ciclo 2 ou 3, no momento da progressão e/ou antes do ciclo 2 ou 3 após redução da dose
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avaliar a alteração no neurofibroma dérmico por fotografia.
Prazo: Antes do ciclo 5, 9, 13, 17, 21, 25 Depois, a cada 12 ciclos
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Avalie a alteração no neurofibroma dérmico por fotografia
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Antes do ciclo 5, 9, 13, 17, 21, 25 Depois, a cada 12 ciclos
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determinar o tempo para progressão e sobrevida livre de progressão
Prazo: na hora da progressão
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Tempo para progressão e sobrevivência livre de progressão
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na hora da progressão
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correlacionar respostas de ressonância magnética 3D com % de inibição alvo de pERK em biópsias PN
Prazo: antes do ciclo 5, 9, 13, 17, 21, 25 Depois, a cada 6 ciclos
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Correlacione as respostas de ressonância magnética 3D com % de inibição alvo de pERK em biópsias de PN
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antes do ciclo 5, 9, 13, 17, 21, 25 Depois, a cada 6 ciclos
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comparar a inibição de pERK em neurofibromas dérmicos e PN
Prazo: Antes do ciclo 2 ou 3, no momento da progressão e/ou antes do ciclo 2 ou 3 após redução da dose
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Compare a inibição de pERK em neurofibromas dérmicos e PN
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Antes do ciclo 2 ou 3, no momento da progressão e/ou antes do ciclo 2 ou 3 após redução da dose
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caracterizar os efeitos na dor, qualidade de vida, funcionamento físico
Prazo: Antes do ciclo 3, 5, 9, 13, depois a cada 12 ciclos
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Caracterizar os efeitos na dor, qualidade de vida, funcionamento físico
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Antes do ciclo 3, 5, 9, 13, depois a cada 12 ciclos
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Analisar biópsias pareadas com mecanismos de resposta e resistência
Prazo: Antes do ciclo 2 ou 3, no momento da progressão e/ou antes do ciclo 2 ou 3 após redução da dose
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Analisar biópsias pareadas com mecanismos de resposta e resistência
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Antes do ciclo 2 ou 3, no momento da progressão e/ou antes do ciclo 2 ou 3 após redução da dose
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Analisar células precursoras derivadas da medula óssea e citocinas antes e depois do tratamento
Prazo: Antes do ciclo 3, 5, 9, 13
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Analisar células precursoras derivadas da medula óssea e citocinas antes e depois do tratamento
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Antes do ciclo 3, 5, 9, 13
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Brigitte C Widemann, M.D., National Cancer Institute (NCI)
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Curry BP, Alvarez R, Widemann BC, Johnson M, Agarwal PK, Lehky T, Valera V, Chittiboina P. Robotic Nerve Sheath Tumor Resection With Intraoperative Neuromonitoring: Case Series and Systematic Review. Oper Neurosurg (Hagerstown). 2022 Feb 1;22(2):44-50. doi: 10.1227/ONS.0000000000000051.
- Herrick WG, Kilpatrick CL, Hollingshead MG, Esposito D, O'Sullivan Coyne G, Gross AM, Johnson BC, Chen AP, Widemann BC, Doroshow JH, Parchment RE, Srivastava AK. Isoform- and Phosphorylation-specific Multiplexed Quantitative Pharmacodynamics of Drugs Targeting PI3K and MAPK Signaling in Xenograft Models and Clinical Biopsies. Mol Cancer Ther. 2021 Apr;20(4):749-760. doi: 10.1158/1535-7163.MCT-20-0566. Epub 2021 Feb 3.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
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Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
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- Doenças Neurodegenerativas
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- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Neoplasias da Bainha Nervosa
- Síndromes Neurocutâneas
- Neoplasias do Sistema Nervoso Periférico
- Neurofibromatoses
- Neurofibromatose 1
- Neurofibroma
- Neurofibroma Plexiforme
Outros números de identificação do estudo
- 160043
- 16-C-0043
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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AstraZenecaConcluídoParticipantes Saudáveis | Neurofibromatose tipo 1 (NF1) relacionada a neurofibromas plexiformes (PNs)Estados Unidos
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Guy's and St Thomas' NHS Foundation TrustConcluídoNeurofibromatose 1, NF1Reino Unido
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Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of ChicagoNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Children's...RecrutamentoNeurofibromatose 1 | Neurofibromatose tipo 1 | NF1Estados Unidos
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National Cancer Institute (NCI)Ativo, não recrutandoNeurofibromatose 1 | Neurofibroma Plexiforme | Neurofibromatose tipo 1 | NF1Estados Unidos
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Pasithea Therapeutics Corp.RecrutamentoTumores Sólidos Avançados | Mutação RAS | Mutação NF1 | Mutação RAFEstados Unidos
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NYU Langone HealthConcluído
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoNeurofibromatose tipo 1 | NF1 | Doença de Von RecklinghausenEstados Unidos
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University of Alabama at BirminghamUnited States Department of DefenseAinda não está recrutandoSarcoma | NF1 | MPNSTEstados Unidos