Segurança, tolerabilidade e eficácia do JBT-101 em indivíduos com dermatomiosite
Um estudo de fase 2, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia do JBT-101 em indivíduos com dermatomiosite
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Parte A: Um projeto de intervenção, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo será usado para testar o JBT-101 em cerca de 22 indivíduos elegíveis do sexo masculino ou feminino ≥ 18 e ≤ 70 anos de idade com pele ativa moderada a grave predominante dermatomiosite.
Parte B: Um projeto aberto de um ano para testar o JBT-101 em indivíduos que concluíram a Parte A sem descontinuação permanente do produto do estudo por motivos de segurança ou tolerabilidade.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania Perlman School of Medicine
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critérios de inclusão (Parte A):
- Escore de atividade CDASI ≥ 14;
- Sem dificuldade para levantar ou andar, e não mais que 1,5 x o limite superior normal de creatina fosfoquinase ou aldolase;
- Falhou pelo menos 3 meses de tratamento com hidroxicloroquina;
- Tratamento estável para dermatomiosite por pelo menos 28 dias antes da Visita 1 (Dia 1).
Critérios de inclusão (Parte B):
- Conclusão da dosagem na Parte A sem descontinuação permanente do produto do estudo por motivos de segurança ou tolerabilidade
Critérios de Exclusão (Parte A e B):
- Doenças ou condições significativas além do DM que podem influenciar a resposta ao produto do estudo ou a segurança;
Qualquer um dos seguintes valores para testes de laboratório na Triagem:
- Um teste de gravidez positivo (ou na Visita 1);
- Hemoglobina < 10 g/dL;
- Neutrófilos < 1,0 x 10^9/L;
- Plaquetas < 75 x 10^9/L;
- Depuração de creatinina < 50 ml/min pela equação modificada de Cockcroft-Gault;
- Aspartato aminotransferase, alanina aminotransferase ou fosfatase alcalina > 2,5 x limite superior normal;
- Bilirrubina total ≥ 1,5 x limite superior do normal.
- Qualquer outra condição que, na opinião do Investigador Principal, seja clinicamente significativa e possa colocar o sujeito em maior risco de segurança, influenciar a resposta ao produto do estudo ou interferir nas avaliações do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: JBT-101
Parte A: JBT-101 cápsula de 20 mg uma vez ao dia nos dias 1 a 28, depois cápsula de 20 mg duas vezes ao dia nos dias 29 a 84. Parte B: JBT-101 20 mg duas vezes ao dia nos Dias 1 - 365 do OLE. |
Parte A: 20 mg uma vez ao dia nos dias 1-28, depois 20 mg duas vezes ao dia nos dias 29-84. Parte B: JBT-101 20 mg duas vezes ao dia nos Dias 1 - 365 do OLE.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Parte A: cápsula de placebo uma vez ao dia nos dias 1 a 28, depois cápsula de placebo duas vezes ao dia nos dias 29 a 84. Parte B: Placebo duas vezes ao dia nos Dias 1 - 365 do OLE. |
Parte A: Uma vez por dia nos dias 1-28, depois duas vezes por dia nos dias 29-84. Parte B: Placebo duas vezes ao dia nos Dias 1 - 365 do OLE. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na área da doença dermatomiosite cutânea e índice de gravidade (CDASI) desde a linha de base na Parte A.
Prazo: Parte A: período de tratamento de 84 dias (alteração da pontuação inicial de CDSAI no dia 84)
|
O CDASI é uma medida de resultado validada que quantifica sistematicamente a atividade cutânea da doença cutânea. alopecia, sinal de Gottron ou pápulas nas mãos e alterações periungueais.
Uma diminuição de 5 pontos ou mais no escore de atividade do CDASI indica melhora clinicamente relevante com base na análise estatística usando uma curva característica de operação do receptor para maximizar a sensibilidade e a especificidade
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Parte A: período de tratamento de 84 dias (alteração da pontuação inicial de CDSAI no dia 84)
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|
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: Parte A: até o dia 84
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O número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento foi avaliado como uma medida de segurança e tolerabilidade
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Parte A: até o dia 84
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração nos resultados relatados pelo paciente desde a linha de base em 84 dias para a Parte A
Prazo: Parte A: período de tratamento de 84 dias
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Alteração da média LS (SE) desde o início até a Semana 6 (Dia 84) para lenabásum vs. placebo usando um modelo misto de análise de medidas repetidas O CDASI é uma medida de resultado validada que quantifica sistematicamente a atividade e os danos da doença DM cutânea. No CDASI, a pontuação de dano é pontuada de 0 a 32 com base na avaliação do médico de poiquiloderma e calcinose. 0 representando nenhum dano e 32 representando o maior nível de dano. |
Parte A: período de tratamento de 84 dias
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Victoria Werth, M.D., University of Pennsylvania Perlman School of Medicine
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças de pele
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Polimiosite
- Miosite
- Dermatomiosite
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Hormônios
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Agonistas de Receptores de Canabinóides
- Moduladores de receptores de canabinóides
- Lenabasum
Outros números de identificação do estudo
- JBT101-DM-001
- 116313 (Investigation New Drug Application (IND))
- R21AR066286 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
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Ensaios clínicos em JBT-101
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