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Baixa Atividade VW em HMB Adolescente (Low VWF)

7 de abril de 2022 atualizado por: Sarah Sartain, Baylor College of Medicine

Análise genotípica e fenotípica de adolescentes com sangramento menstrual intenso e baixa atividade de Von Willebrand

Este é um estudo de pesquisa para pacientes diagnosticados com sangramento menstrual intenso (HMB) e baixo fator de Von Willebrand (VWF). A menstruação, também conhecida como período, é a descarga regular de sangue e tecidos do útero. HMB está tendo uma maior quantidade de descarga durante o período menstrual. Fator de Von Willebrand baixo significa que o participante tem nível mais baixo de uma proteína do sangue que é importante para a coagulação do sangue e, portanto, o participante corre um risco maior de sangramento.

O objetivo deste projeto é estudar as diferenças genéticas de adolescentes do sexo feminino com HMB e baixa atividade de VWF e comparar as diferenças genéticas com suas manifestações hemorrágicas, resposta a medicamentos e resultados.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Cento e vinte indivíduos serão inscritos. Serão recrutadas adolescentes do sexo feminino com sangramento menstrual intenso (HMB) e baixo fator de Von Willebrand (VWF).

A coleta de dados ocorrerá nos prontuários médicos do participante em relação à sua baixa atividade de VWF e histórico médico de HMB.

Os participantes serão solicitados a preencher questionários de sintomas em relação ao seu HMB.

Uma amostra de sangue será coletada para analisar quantos participantes têm a doença que causa variação de sequência no gene VWF e outros genes que afetam o sangramento, a coagulação e a biologia dos vasos sanguíneos e correlacionados com seu histórico de sangramento.

A amostra de sangue será desidentificada e armazenada indefinidamente para pesquisas futuras.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

120

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
        • Michigan State University
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Joseph M Sanzari Children's Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14209
        • Hemophilia Center of Western New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14621
        • Mary M. Gooley Hemophilia Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center- Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 19 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Fêmea

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Mulheres com menos de 21 anos com sangramento menstrual intenso e baixo fator de von willebrand

Descrição

Critério de inclusão:

  • Mulheres pós-menarca com menos de 21 anos de idade
  • HMB definido como pontuação PBAC superior a 100
  • VWF: Atividade maior ou igual a 30 e menor ou igual a 50 UI/dL x 2
  • VWF: Atividade/VWF: Razão Ag maior ou igual a 0,6
  • Multímetros VW normais, se executados

Critério de exclusão:

  • Mulheres pós-menarca com idade maior ou igual a 21 anos
  • VWF: Atividade menor que 30 ou maior que 50 UI/dL consistentemente, tipo 2 ou tipo 3 VWD
  • Presença de outros distúrbios hemorrágicos (trombocitopenia, defeito da função plaquetária, deficiência do fator de coagulação, defeito ou deficiência do fibrinogênio)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Grupo A
Mulheres adolescentes com sangramento menstrual intenso e baixa atividade do fator de von willebrand.
Outro: Análise Genética
Amostras de sangue serão coletadas para avaliar o número de participantes inscritos que apresentam variação de sequência no gene do fator de von willebrand e outros genes que afetam o sangramento, a coagulação e a biologia dos vasos sanguíneos.
Outro: Abstração de dados de registros médicos

A resposta do sujeito ao desafio de desmopressina intranasal ou intravenosa (DDAVP) realizada como parte do tratamento padrão será registrada. A desmopressina é um medicamento que aumenta o fator de coagulação no sangue para evitar sangramentos.

O histórico médico e familiar, incluindo, entre outros, idade, diagnósticos, raça/etnia, valores laboratoriais, HMB e diagnósticos de baixa atividade de VWF e histórico e resultado do tratamento também serão registrados.

Outro: Pontuação do Gráfico de Avaliação Pictórica de Sangue (PBAC)
PBAC é uma ferramenta pictórica para avaliar a perda de sangue menstrual. A equipe do estudo concluirá a avaliação PBAC com cada participante do estudo avaliando e medindo a resposta a diferentes tratamentos para perda de sangue menstrual no ambiente clínico entre aqueles com VWD versus outros distúrbios hemorrágicos.
Outros nomes:
  • Pontuação PBAC
Outro: Ferramenta completa de avaliação de sangramento ISTH para sintomas de sangramento
Os participantes do estudo completarão a avaliação ISTH BAT. O ISTH BAT é um questionário para auxiliar na avaliação padronizada da presença e gravidade dos sintomas hemorrágicos.
Outros nomes:
  • Avaliação ISTH BAT

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de adolescentes com baixo VWF e HMB com variações genéticas no gene VWF e outros genes que afetam o sangramento, a coagulação e a biologia dos vasos sanguíneos
Prazo: 3 anos
As variações genéticas de adolescentes do sexo feminino com sangramento menstrual intenso e baixa atividade do fator de von Willebrand no gene VWF e outros genes que afetam o sangramento, a coagulação e a biologia dos vasos sanguíneos
3 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de adolescentes com baixo VWF e HMB com variações genéticas e fenótipo hemorrágico (incluindo pontuação PBAC e pontuação ISTH-BAT, resposta ao desafio DDAVP, terapia HMB)
Prazo: 3 anos
A correlação de indivíduos com e sem variações genéticas com fenótipo hemorrágico (incluindo pontuação PBAC, pontuação ISTH BAT, resposta ao desafio DDAVP e terapia HMB)
3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baylor College of Medicine

Colaboradores

Shire

Investigadores

  • Investigador principal: Sarah Sartain, MD, Texas Children's Hospital, an affiliate of Baylor College of Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de janeiro de 2017

Conclusão Primária (Real)

1 de junho de 2020

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de novembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de outubro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de outubro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

14 de outubro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de abril de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de abril de 2022

Última verificação

1 de abril de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • H-39295 LOW VWF

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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