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CLAGE sequencial com condicionamento Flu-Bu para leucemia aguda refratária

14 de agosto de 2023 atualizado por: Jiong HU, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Cladribina com citarabina intermediária, G-CSF e VP16 sequencial com fludarabina e busulifan como esquema tolerante para leucemia aguda refratária

Para pacientes com leucemia aguda refratária, o transplante alogênico de células-tronco é a única terapia curativa. Apenas 20% dos pacientes podem atingir a sobrevida a longo prazo, principalmente devido à recaída ou mortalidade sem recaída (NRM). Em um estudo anterior, demonstramos que a quimioterapia intensiva de redução de volume de leucemia FLAG-IDA sequencial com condicionamento Flu-BU é viável com aproximadamente 40% de sobrevida a longo prazo. No estudo, modificamos ainda mais a quimioterapia com cladribina em substituição à fludarabina visando um efeito antileucêmico mais potente. Enquanto isso, reduzimos a dose de bussulfano para pacientes com mau estado funcional e com idade superior a 45 anos, visando reduzir o NRM. Todos os pacientes também receberão terapia de manutenção pós-transplante com decitabina em baixa dose para prevenir recaídas.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Para pacientes com leucemia aguda refratária, o transplante alogênico de células-tronco é a única terapia curativa. Apenas 20% dos pacientes podem atingir a sobrevida a longo prazo, principalmente devido à recaída ou mortalidade sem recaída (NRM). Em um estudo anterior, demonstramos que a quimioterapia intensiva de redução de volume de leucemia FLAG-IDA sequencial com condicionamento Flu-BU é viável com aproximadamente 40% de sobrevida a longo prazo. A causa mais importante de falhas no tratamento foram recaídas e mortalidade sem recidiva. A análise posterior demonstrou que os pacientes com maior blasto da medula óssea antes do alo-HSCT foram associados à falha do tratamento e os pacientes com mau status de força ou com idade acima de 45 anos tiveram aumento da taxa de NRM. Para otimizar ainda mais o protocolo, modificamos a quimioterapia com cladribina em substituição à fludarabina visando um efeito antileucêmico mais potente e substituímos a idarrubicina por VP-16. Todos os pacientes também receberão terapia de manutenção pós-transplante com baixa dose de decitabina (5mg/m2 diariamente por 5 dias) para prevenir e reduzir ainda mais a incidência de recaída. Prevemos que o LFS em 1 ano deve estar acima de 50% e o LFS em 1 ano de 20% é considerado inaceitável.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

18

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

      • Shanghai, China, 200025
        • Blood & Marrow Transplantation Center, RuiJin Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 60 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • neoplasias mielóides refratárias, incluindo leucemia mielóide aguda (LMA) ou leucemia mielóide crônica em crise blástica (CML-BC)
  • Irmão HLA compatível, doador não aparentado ou doador haplo-idêntico
  • Pacientes com blastos de medula óssea >5% e doença mensurável positiva por meio de citometria de fluxo ou PCR.

Critério de exclusão:

  • pacientes com infecção ativa
  • dano à função hepática: ALT/AST acima de 2 vezes a faixa normal; e dano à função renal Scr>160µmol/L; função pulmonar insuficiente (FEV1,FVC,DLCO<50%)e insuficiência cardíaca ou com FE <50%
  • instabilidade mental
  • indisposto a dar consentimento informado

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: tratamento
Os pacientes recebem o protocolo do estudo: CLAGE sequencial com Flu-Bu como regime de condicionamento seguido de manutenção com decitabina em baixa dose
Cladribina combinada com citarabina e VP16 sequencial com Fludarabina combinada com busulifan

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
sobrevida livre de leucemia
Prazo: 1 ano
Desde a inscrição até qualquer evento como recaída ou morte
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
sobrevida global
Prazo: 1 ano
Da inscrição à morte
1 ano
taxa de recaída
Prazo: 1 ano
Da inscrição à documentação da recaída
1 ano
mortalidade sem recaída
Prazo: 1 ano
Da inscrição à documentação do óbito sem evidência de leucemia
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Junming Li, M.D, Department of Hematology, Rui Jin Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de agosto de 2018

Conclusão Primária (Real)

30 de agosto de 2021

Conclusão do estudo (Real)

30 de dezembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de março de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de março de 2019

Primeira postagem (Real)

20 de março de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de agosto de 2023

Última verificação

1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • RJH-Ref-AL-2018

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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