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Um estudo para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de uma formulação subcutânea de efgartigimod em adultos com miopatia inflamatória idiopática ativa (ALKIVIA+)

11 de junho de 2026 atualizado por: argenx

Uma Fase 3, braço único, multicêntrico, extensão aberta do estudo ARGX-113-2007 para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do efgartigimod PH20 SC em participantes com 18 anos ou mais com miopatia inflamatória idiopática ativa

O objetivo deste estudo é medir a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do efgartigimod PH20 SC em participantes adultos com IIM que participaram anteriormente do ARGX-113-2007. Os objetivos secundários incluem medidas de eficácia de efgartigimod PH20 SC em participantes com IIM.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

240

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM) - Rheumatology
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Herne, Alemanha, 44649
        • Rheumazentrum Ruhrgebiet
      • Mannheim, Alemanha, 68167
        • Universitatsmedizin Mannheim GmbH
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen (UKT)
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Klinikum der Universitaet Ulm
  • Argentina
      • La Plata, Argentina, B1902COS
        • Framingham Centro Medico
      • San Miguel, Argentina, B1663GKT
        • Centro Dermatologico Schejtman
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, 4000
        • Centro Medico Privado de Reumatologia
  • Bulgária
      • Plovdiv, Bulgária, 4002
        • Multiprofile hospital for active treatment Kaspela EOOD
      • Plovdiv, Bulgária, 4002
        • Medical Centre Artmed
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • AZ Sint-Lucas - Campus Sint-Lucas - Neurology
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, China, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Chengdu, China, 610072
        • Sichuan Provincial Academy of Medical Sciences and Sichuan Provincial People's Hospital
      • Shanghai, China, 200040
        • Huashan Hospital Affiliated to Fudan University
      • Shanghai, China, 200001
        • Shanghai Jiao Tong University School of Medicine - Renji Hospital - Shanghai Institute of Digestive Disease (SIDD)
      • Shenyang, China, 110001
        • China Medical University (CMU) - First Affiliated Hospital
      • Zhengzhou, China, 450052
        • First Affiliated Hospital (Henan Medical University - First Affiliated Hospital)-Zhengzhou University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Jingsu
      • Nanjing, Jingsu, China, 210000
        • Nanjing University Medical School - Taikang Xianlin Drum Tower Hospital (Nanjing Drum Tower Hospital)
  • Chipre
      • Nicosia, Chipre, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul, 03080
        • Seoul National University Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Copenhagen University Hospital-Rigshospitalet University Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia - Neurology
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular Clinical and Research Center - Neurology
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90039
        • Attune Health Research, Inc
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • UCI Health - ALS and Neuromuscular Center - Neurology
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF Health - ALS and Neurodegenerative Disease Center - Dermatology
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale Cancer Center-Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • UF Health - Rheumatology Medical Specialties Medical Plaza
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic - Florida - Neurology
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33616
        • University of South Florida (USF) - Morsani Center (USF Health Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Healthcare - Emory Clinic - Rheumatology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Medicine - Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224-2734
        • John Hopkins Medicine - Johns Hopkins Myositis Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Northwell Health Physician Partners Rheumatology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina (UNC) School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43201
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
        • Austin Neuromuscular Center (National Neuromuscular Research Institute, PLLC)
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
  • França
      • Paris, França, 75013
        • Reference Center Neuro-Muscular Diseases - CHU Paris Group Hospitalier La Pitie Salpetriere-Charles Foix
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia, 0160
        • Aversi Clinic
      • Tbilisi, Geórgia, 0180
        • The First Medical Center
      • Tbilisi, Geórgia, 0160
        • LLC MediClub Georgia
      • Tbilisi, Geórgia, 0162
        • New Hospitals
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 115 27
        • National and Kapodistrian University of Athens - School of Health Sciences - Faculty of Medicine
      • Athens, Grécia, 115 28
        • National and Kapodistrian University of Athens - Eginition Hospital
      • Athens, Grécia, 12462
        • ATTIKON University General Hospital - Neurology
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC Research BV
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D04 T6F4
        • University College Dublin (UCD) - St. Vincent's University Hospital (SVUH)
  • Itália
      • Bari, Itália, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico
      • Milan, Itália, 20132
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Ospedale San Raffaele Hospital
      • Pisa, Itália, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Ospedale Santa Chiara - Rheumatology
      • Roma, Itália, 00189
        • Ospedale Sant'Andrea Hospital
      • Roma, Itália, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - Neurology
      • Udine, Itália, 33100
        • Azienda sanitaria universitaria Friuli Centrale - ASUFC
  • Japão
      • Bunkyō City, Japão, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyō City, Japão, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
      • Nagoya, Japão, 457-8510
        • Japan Community Healthcare Organization Chukyo Hospital
      • Tokyo, Japão, 113-8519
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Wakayama, Japão, 641-8510
        • Wakayama Medical University Hospital
  • Lituânia
      • Vilnius, Lituânia, 08410
        • Santaros University Clinic
  • México
      • Mexico City, México, 06700
        • Hospital Angeles Clinica Londres
  • Peru
      • Arequipa, Peru, 4000
        • Clinica San Juan de Dios - sede Arequipa - Rheumatology
      • Lima, Peru, 33
        • Investigaciones Clinicas S.A.C.
      • Lima, Peru, 27
        • Instituto Peruano Del Hueso Y La Articulacion Sac-Privado-Lima,Centro De Investigacion Iphar
  • Polônia
      • Lodz, Polônia, 90-549
        • USK-WAM Centralny Szpital Weteranow - Szpital Kniniczny ul. Zeromskiego 113 - Rheumatology
      • Szczecin, Polônia, 71-252
        • Centrum Wsparcia Badan Klinicznych Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie (CWBK PUM) - Rheumatology
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto - Hospital Santo Antonio
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L9 7AL
        • Aintree University Hospital - Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Northern Care Allicance NHS Foundation Trust - Salford Royal - Rheumatology
  • Suécia
      • Solna, Suécia, 17176
        • Karolinska Universitestssjukhus Solna
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Institute of Rheumatology
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Tailândia, 10400
        • Ramathibodi hospital
      • Bangkok, Tailândia, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital - Neurology
      • Bangkok, Tailândia, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University of Internal medicine
      • Khon Kaen, Tailândia, 40002
        • Faculty Of Medicine, Khon Kaen University
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 402
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca, 12850
        • Revmatologicky Ustav
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria, 6020
        • Tirol Kliniken - A.o. Landeskrankenhaus Innsbruck - Neurology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Concluiu o teste ARGX-113-2007
  • Ser capaz de fornecer consentimento informado assinado e cumprir os requisitos do protocolo
  • Concorda em usar medidas contraceptivas consistentes com os regulamentos locais e as mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na urina antes de receber o medicamento experimental

Critério de exclusão:

  • Intenção de realizar cirurgia de grande porte durante o período do estudo; ou qualquer outra condição médica que tenha surgido desde a inscrição no estudo ARGX-113-2007 que, na opinião do investigador, confundiria os resultados do estudo ou colocaria o participante em risco indevido
  • Reação de hipersensibilidade conhecida ao medicamento experimental ou a 1 de seus excipientes Desenvolvimento de qualquer malignidade, nova ou recorrente, exceto carcinoma basocelular da pele, independentemente de parentesco
  • Descontinuação permanente do IMP em ARGX-113-2007, ou atendeu aos critérios de descontinuação permanente na visita de substituição
  • Diagnóstico com um subtipo não selecionado de miosite com base na análise dos dados do estágio de fase 2 no ARGX-113-2007, a menos que o investigador determine que o participante está se beneficiando de IMP conforme definido por uma pontuação de "muito melhor" ou "moderadamente melhor" sobre a 'Impressão Clínica Global de Mudança' e 'Patient Global
  • Avaliações de impressão de mudança por pelo menos 12 semanas, e que a inscrição no estudo é do interesse do participante

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Efgartigimod PH20 SC
Participantes a receber efgartigimod PH20 por via subcutânea
Biológico: Efgartigimod PH20 SC
Injeção subcutânea de Efgartigimod PH20 administrada por frascos ou seringa pré-cheia (PFS)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de AEs, SAEs e AESIs ao longo do tempo
Prazo: Até 53 meses
AE : evento adverso ; SAE : evento adverso grave ; AESI : evento adverso de interesse especial.
Até 53 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
C-GTI composto pelo AIS ao longo do tempo
Prazo: Até 51 meses
O Composite Glucocorticoid Toxicity Index (C-GTI) serve como um instrumento principal para capturar toxicidades provavelmente causadas pela exposição a glicocorticoides e permite monitorizar a tolerabilidade a longo prazo dos glicocorticoides durante o uso prolongado. O Aggregate Improvement Score (AIS) é uma pontuação analítica gerada a partir do C-GTI ponderado. O AIS pode ser usado para avaliar se uma nova terapia é eficaz na redução da toxicidade dos glicocorticoides ao longo do tempo; pontuações mais altas do AIS estão associadas a menos toxicidade.
Até 51 meses
C-GTI que compreende o CWS ao longo do tempo
Prazo: Até 51 meses
O Índice de Toxicidade dos Glucocorticoides Composto (C-GTI) serve como instrumento principal para captar toxicidades provavelmente causadas pela exposição a glucocorticoides e permite monitorizar a tolerabilidade a longo prazo dos glucocorticoides durante uso prolongado. A Pontuação de Agravamento Cumulativo (CWS) é uma pontuação analítica gerada a partir do C-GTI ponderado. A CWS foi concebida para avaliar a toxicidade cumulativa dos glucocorticoides; pontuações mais elevadas indicam toxicidade esteroide aumentada.
Até 51 meses
C-GTI que compreende o GTI-MD ao longo do tempo
Prazo: Até 51 meses
O Índice de Toxicidade Composta dos Glucocorticoides (C-GTI) serve como instrumento principal para capturar toxicidades provavelmente causadas pela exposição a glucocorticoides e permite monitorizar a tolerabilidade a longo prazo dos glucocorticoides durante o uso prolongado. O Índice de Toxicidade dos Glucocorticoides - Domínios Metabólicos (GTI-MD) é uma versão abreviada do GTI limitada aos 4 domínios metabólicos. Uma pontuação GTI-MD de 0 indica uma baixa probabilidade de toxicidade nos domínios metabólicos avaliados.
Até 51 meses
Redução da dose de prednisona (dose média mensal) ao longo do tempo
Prazo: Até 51 meses
Até 51 meses
TIS ao longo do tempo
Prazo: Até 51 meses
A pontuação de melhoria total (TIS) avalia a resposta clínica mínima, moderada e principal, sendo avaliada através dos critérios ACR/EULAR. A pontuação total varia entre 0 e 100, com pontuações mais altas indicando uma maior melhoria.
Até 51 meses
Proporção de respondedores TIS (mínima, moderada, maior) ao longo do tempo
Prazo: Até 51 meses
O score de melhoria total (TIS) avalia a resposta clínica mínima, moderada e maior, sendo avaliado através dos critérios ACR/EULAR. O score total varia entre 0 e 100, com scores mais elevados a indicar uma maior melhoria
Até 51 meses
CSMs individuais do TIS ao longo do tempo
Prazo: Até 51 meses
O escore de melhoria total (TIS) avalia a resposta clínica mínima, moderada e importante, sendo avaliado através dos critérios ACR/EULAR. Os critérios ACR/EULAR calculam o TIS utilizando as 6 medidas do conjunto central (CSMs): MDGA, PGA, MMT8, HAQ-DI, enzimas musculares e avaliação global extramuscular (avaliada pelo MDAAT).
Até 51 meses
Percentagem de participantes com doença clinicamente inativa
Prazo: Até 51 meses
A doença clinicamente inativa é definida como ausência de evidência de atividade da doença, com base numa Avaliação Global da Atividade da Doença pelo Médico (MDGA) e na Avaliação Global Extramuscular da Ferramenta de Avaliação da Atividade da Doença da Miosite (MDAAT) de 0 e valores normais de creatina quinase (CK) durante pelo menos 12 semanas (na semana 28 e a cada 24 semanas subsequentes).
Até 51 meses
Percentagem de participantes com remissão durante o estudo
Prazo: Até 51 meses
A remissão é definida como uma doença clinicamente inativa durante pelo menos 24 semanas
Até 51 meses
PGI-S ao longo do tempo
Prazo: Até 51 meses
O Patient Global Impression of Severity (PGI-S) pede aos participantes que classifiquem a gravidade dos seus sintomas da doença nos últimos 7 dias numa escala de Likert de 4 pontos, onde as pontuações variam de "sem sintomas" a "grave".
Até 51 meses
CGI-S ao longo do tempo
Prazo: Até 51 meses
A Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) pede ao médico que avalie a gravidade da doença do participante numa escala de Likert de 4 pontos, onde as pontuações variam de "sem atividade" a "grave".
Até 51 meses
Pontuações da subescala de Funcionamento Físico e do Resumo do Componente Físico do SF-36v2 ao longo do tempo
Prazo: Até 51 meses
O Questionário de Forma Curta de 36 Itens versão 2 (SF-36v2) é uma escala de 36 itens construída para avaliar a qualidade de vida relacionada com a saúde em 8 domínios.
Até 51 meses
Utilitários EQ-5D-5L ao longo do tempo
Prazo: Até 51 meses
O questionário EQ-5D-5L é um teste padronizado reconhecido por muitas autoridades de saúde como uma medida genérica do estado de saúde para avaliação clínica e económica.
O sistema descritivo compreende 5 dimensões, cada uma com 5 níveis que variam de "Sem problemas" a "Problemas extremos".
Até 51 meses
EQ-5D-5L EVA ao longo do tempo
Prazo: Até 51 meses
O questionário EQ-5D-5L é um teste padronizado reconhecido por muitas autoridades de saúde como uma medida genérica do estado de saúde para avaliação clínica e económica. Uma escala visual analógica (EVA) está incluída no EQ-5D-5L, onde os participantes marcarão o seu estado de saúde de 0 (o pior estado de saúde que consegue imaginar) a 100 (o melhor estado de saúde que consegue imaginar).
Até 51 meses
Variação percentual em relação à linha de base nos níveis totais de IgG no soro ao longo do tempo
Prazo: Até 53 meses
Até 53 meses
Incidência de ADA contra efgartigimod (níveis séricos) ao longo do tempo
Prazo: Até 53 meses
ADA : anticorpos anti-fármacos.
Até 53 meses
Proporção de participantes que alcançam baixa atividade da doença sustentada enquanto estão sob o IMP, ao longo do tempo
Prazo: Até 51 meses
A baixa atividade sustentada da doença é definida como uma pontuação CGI-S de "leve" ou "sem atividade" e uma pontuação PGI-S de "leve" ou "sem sintomas" durante pelo menos 12 semanas.
Até 51 meses
Proporção de participantes com baixa atividade da doença ao longo do tempo, durante a toma do IMP
Prazo: Até 51 meses
A baixa atividade da doença é definida como uma pontuação CGI-S de "leve" ou "sem atividade" e uma pontuação PGI-S de "leve" ou "sem sintomas"
Até 51 meses
Proporção de participantes com baixa atividade da doença que continuam a dosagem a cada 2 semanas na semana 52 e a cada 24 semanas posteriormente
Prazo: Até 51 meses
Baixa atividade da doença é definida como uma pontuação CGI-S de "leve" ou "sem atividade" e uma pontuação PGI-S de "leve" ou "sem sintomas"
Até 51 meses
Proporção de participantes que apresentaram piora marcada durante o período de administração a cada 2 semanas
Prazo: Até 51 meses
A pioria marcada é definida como uma pontuação CGI-S de "moderada" ou "grave" e uma pontuação PGI-S de "moderada" ou "grave"
Até 51 meses
Duração da administração a cada 2 semanas
Prazo: Até 51 meses
Até 51 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

argenx

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de setembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de julho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de julho de 2023

Primeira postagem (Real)

7 de agosto de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de junho de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

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Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARGX-113-2011
  • 2022-502851-79-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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