Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af en subkutan formulering af Efgartigimod hos voksne med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati (ALKIVIA+)

2. juni 2026 opdateret af: argenx

En fase 3, single-arm, multicenter, åben udvidelse af undersøgelse ARGX-113-2007 for at undersøge den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Efgartigimod PH20 SC hos deltagere i alderen 18 år og ældre med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

Formålet med denne undersøgelse er at måle den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af efgartigimod PH20 SC hos voksne deltagere med IIM, som tidligere har deltaget i ARGX-113-2007. Sekundære mål omfatter effektmål af efgartigimod PH20 SC hos deltagere med IIM.

Studieoversigt

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

240

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

      • La Plata, Argentina, B1902COS
        • Framingham Centro Medico
      • San Miguel, Argentina, B1663GKT
        • Centro Dermatologico Schejtman
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, 4000
        • Centro Medico Privado de Reumatologia
      • Ghent, Belgien, 9000
        • AZ Sint-Lucas - Campus Sint-Lucas - Neurology
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • Multiprofile hospital for active treatment Kaspela EOOD
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • Medical Centre Artmed
      • Nicosia, Cypern, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Copenhagen University Hospital-Rigshospitalet University Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L9 7AL
        • Aintree University Hospital - Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Northern Care Allicance NHS Foundation Trust - Salford Royal - Rheumatology
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Neuromuscular Clinical and Research Center - Neurology
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90039
        • Attune Health Research, Inc
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • UCI Health - ALS and Neuromuscular Center - Neurology
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF Health - ALS and Neurodegenerative Disease Center - Dermatology
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale Cancer Center-Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • UF Health - Rheumatology Medical Specialties Medical Plaza
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic - Florida - Neurology
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33616
        • University of South Florida (USF) - Morsani Center (USF Health Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Healthcare - Emory Clinic - Rheumatology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Medicine - Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21224-2734
        • John Hopkins Medicine - Johns Hopkins Myositis Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Northwell Health Physician Partners Rheumatology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina (UNC) School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43201
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • Austin Neuromuscular Center (National Neuromuscular Research Institute, PLLC)
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Reference Center Neuro-Muscular Diseases - CHU Paris Group Hospitalier La Pitie Salpetriere-Charles Foix
      • Tbilisi, Georgien, 0160
        • Aversi Clinic
      • Tbilisi, Georgien, 0180
        • The First Medical Center
      • Tbilisi, Georgien, 0160
        • LLC MediClub Georgia
      • Tbilisi, Georgien, 0162
        • New Hospitals
      • Athens, Grækenland, 115 27
        • National and Kapodistrian University of Athens - School of Health Sciences - Faculty of Medicine
      • Athens, Grækenland, 115 28
        • National and Kapodistrian University of Athens - Eginition Hospital
      • Athens, Grækenland, 12462
        • ATTIKON University General Hospital - Neurology
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC Research BV
      • Dublin, Irland, D04 T6F4
        • University College Dublin (UCD) - St. Vincent's University Hospital (SVUH)
      • Bari, Italien, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico
      • Milan, Italien, 20132
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Ospedale San Raffaele Hospital
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Ospedale Santa Chiara - Rheumatology
      • Roma, Italien, 00189
        • Ospedale Sant'Andrea Hospital
      • Roma, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - Neurology
      • Udine, Italien, 33100
        • Azienda sanitaria universitaria Friuli Centrale - ASUFC
      • Bunkyō City, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyō City, Japan, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
      • Nagoya, Japan, 457-8510
        • Japan Community Healthcare Organization Chukyo Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Wakayama, Japan, 641-8510
        • Wakayama Medical University Hospital
      • Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Kina, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Chengdu, Kina, 610072
        • Sichuan Provincial Academy of Medical Sciences and Sichuan Provincial People's Hospital
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Huashan Hospital Affiliated to Fudan University
      • Shanghai, Kina, 200001
        • Shanghai Jiao Tong University School of Medicine - Renji Hospital - Shanghai Institute of Digestive Disease (SIDD)
      • Shenyang, Kina, 110001
        • China Medical University (CMU) - First Affiliated Hospital
      • Zhengzhou, Kina, 450052
        • First Affiliated Hospital (Henan Medical University - First Affiliated Hospital)-Zhengzhou University
    • Jingsu
      • Nanjing, Jingsu, Kina, 210000
        • Nanjing University Medical School - Taikang Xianlin Drum Tower Hospital (Nanjing Drum Tower Hospital)
      • Vilnius, Litauen, 08410
        • Santaros University Clinic
      • Mexico City, Mexico, 06700
        • Hospital Angeles Clinica Londres
      • Arequipa, Peru, 4000
        • Clinica San Juan de Dios - sede Arequipa - Rheumatology
      • Lima, Peru, 33
        • Investigaciones Clinicas S.A.C.
      • Lima, Peru, 27
        • Instituto Peruano Del Hueso Y La Articulacion Sac-Privado-Lima,Centro De Investigacion Iphar
      • Lodz, Polen, 90-549
        • USK-WAM Centralny Szpital Weteranow - Szpital Kniniczny ul. Zeromskiego 113 - Rheumatology
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Centrum Wsparcia Badan Klinicznych Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie (CWBK PUM) - Rheumatology
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto - Hospital Santo Antonio
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Institute of Rheumatology
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia - Neurology
      • Solna, Sverige, 17176
        • Karolinska Universitestssjukhus Solna
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 402
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital - Neurology
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University of Internal medicine
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Faculty Of Medicine, Khon Kaen University
      • Prague, Tjekkiet, 12850
        • Revmatologicky Ustav
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM) - Rheumatology
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Herne, Tyskland, 44649
        • Rheumazentrum Ruhrgebiet
      • Mannheim, Tyskland, 68167
        • Universitatsmedizin Mannheim GmbH
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen (UKT)
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Klinikum der Universitaet Ulm
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Tirol Kliniken - A.o. Landeskrankenhaus Innsbruck - Neurology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har gennemført prøve ARGX-113-2007
  • At være i stand til at give underskrevet informeret samtykke og overholde protokolkrav
  • Indvilliger i at bruge svangerskabsforebyggende foranstaltninger i overensstemmelse med lokale regler, og kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest ved baseline, før de får forsøgslægemidlet

Ekskluderingskriterier:

  • Intention om at få foretaget en større operation i studieperioden; eller enhver anden medicinsk tilstand, der er opstået siden tilmeldingen til undersøgelse ARGX-113-2007, som efter investigatorens mening ville forvirre resultaterne af undersøgelsen eller sætte deltageren i unødig risiko
  • Kendt overfølsomhedsreaktion over for forsøgslægemiddel eller 1 af dets hjælpestoffer Udvikling af enhver malignitet, enten ny eller tilbagevendende, bortset fra basalcellekarcinom i huden, uanset slægtskab
  • Permanent seponering af IMP i ARGX-113-2007 eller opfyldt kriterierne for permanent seponering ved rollover-besøget
  • Diagnose med en fravalgt undertype af myositis baseret på analysen af ​​fase 2-fasedata i ARGX-113-2007, medmindre investigator fastslår, at deltageren har gavn af IMP som defineret ved en score på "meget bedre" eller "moderat bedre" om 'Clinical Global Impression of Change' og 'Patient Global
  • Impression of Change' vurderinger i mindst 12 uger, og at tilmelding til undersøgelsen er i deltagerens bedste interesse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Efgartigimod PH20 SC
Deltagere, der modtager efgartigimod PH20 subkutant
Subkutan injektion af Efgartigimod PH20, der gives via hætteglas eller fyldte sprøjter (PFS)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af AEs, SAEs og AESIs over tid
Tidsramme: Op til 53 måneder
AE: bivirkning; SAE: alvorlig bivirkning; AESI: bivirkning af særlig interesse.
Op til 53 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
C-GTI, der omfatter AIS over tid
Tidsramme: Op til 51 måneder
Composite Glucocorticoid Toxicity Index (C-GTI) fungerer som et primært instrument til at registrere toksiciteter, der sandsynligvis er forårsaget af glukokortikoid-eksponering, og muliggør overvågning af glukokortikoiders langtidstolerabilitet ved længere tids brug. Aggregate Improvement Score (AIS) er en analytisk score genereret fra den vægtede C-GTI. AIS kan bruges til at vurdere, om en ny terapi er effektiv til at reducere glukokortikoid-toksicitet over tid; højere AIS-scorer er forbundet med mindre toksicitet.
Op til 51 måneder
C-GTI, der omfatter CWS over tid
Tidsramme: Op til 51 måneder
Det Sammensatte Glukokortikoid-toksicitetsindeks (C-GTI) fungerer som et primært instrument til at registrere toksiciteter, der sandsynligvis skyldes glukokortikoideksponering, og gør det muligt at overvåge langtidsbærbarheden af glukokortikoider ved langvarig brug. Den Kumulative Forværringsscore (CWS) er en analytisk score genereret fra den vægtede C-GTI. CWS er designet til at vurdere kumulativ glukokortikoidtoksicitet; højere scorer indikerer øget steroidtoksicitet.
Op til 51 måneder
C-GTI, der omfatter GTI-MD over tid
Tidsramme: Op til 51 måneder
Det sammensatte glukokortikoid-toksicitetsindeks (C-GTI) fungerer som et primært instrument til at registrere toksiciteter, der sandsynligvis er forårsaget af glukokortikoid-eksponering, og gør det muligt at overvåge langtids-tåleligheden af glukokortikoider under langvarig brug. Glukokortikoid-toksicitetsindekset - metaboliske domæner (GTI-MD) er en forkortet GTI-version begrænset til de 4 metaboliske domæner. En GTI-MD-score på 0 indikerer en lav sandsynlighed for toksicitet i de vurderede metaboliske domæner.
Op til 51 måneder
Prednison dosisreduktion (gennemsnitlig månedlig dosis) over tid
Tidsramme: Op til 51 måneder
Op til 51 måneder
TIS over tid
Tidsramme: Op til 51 måneder
Den samlede forbedrings score (TIS) vurderer minimal, moderat og betydelig klinisk respons, og den vurderes ved hjælp af ACR/EULAR kriterierne. Den samlede score varierer mellem 0 og 100, hvor højere score indikerer større forbedring.
Op til 51 måneder
Andel af TIS-respondenter (minimal, moderat, betydelig) over tid
Tidsramme: Op til 51 måneder
Den samlede forbedrings-score (TIS) vurderer minimal, moderat og betydelig klinisk respons, og den vurderes ved hjælp af ACR/EULAR-kriterierne. Den samlede score varierer mellem 0 og 100, hvor højere scorer indikerer større forbedring
Op til 51 måneder
Enkelte CSM'er af TIS over tid
Tidsramme: Op til 51 måneder
Den samlede forbedringsresultat (TIS) vurderer minimal, moderat og betydelig klinisk respons, og den vurderes ved hjælp af ACR/EULAR-kriterierne. ACR/EULAR-kriterierne beregner TIS ved hjælp af de 6 kernemålinger (CSM'er): MDGA, PGA, MMT8, HAQ-DI, muskel enzymer og ekstramuskulær global vurdering (vurderet ved MDAAT).
Op til 51 måneder
Procentdel af deltagere med klinisk inaktiv sygdom
Tidsramme: Op til 51 måneder
Klinisk inaktiv sygdom defineres som ingen tegn på sygdomsaktivitet, baseret på en Physician Global Assessment of Disease Activity (MDGA) og Extramuscular Global Assessment of the Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT) på 0 samt normale kreatinkinase (CK)-værdier i mindst 12 uger (ved uge 28 og hver 24. uge derefter).
Op til 51 måneder
Procentdel af deltagere med remission i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Op til 51 måneder
Remission er defineret som en klinisk inaktiv sygdom i mindst 24 uger
Op til 51 måneder
PGI-S over tid
Tidsramme: Op til 51 måneder
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) beder deltagerne om at vurdere alvorligheden af deres sygdomsymptomer over de seneste 7 dage på en 4-punkts Likert-skala, hvor scores spænder fra "ingen symptomer" til "svære."
Op til 51 måneder
CGI-S over tid
Tidsramme: Op til 51 måneder
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) beder lægen om at vurdere deltagerens sygdoms sværhedsgrad på en 4-punkts Likert-skala, hvor scoringen spænder fra "ingen aktivitet" til "svær".
Op til 51 måneder
Physical Functioning subskala og Physical Component Summary score fra SF-36v2 over tid
Tidsramme: Op til 51 måneder
36-Item Short Form Survey version 2 (SF-36v2) er en 36-punkts skala konstrueret til at undersøge sundhedsrelateret livskvalitet i 8 domæner.
Op til 51 måneder
EQ-5D-5L-nyttigheder over tid
Tidsramme: Op til 51 måneder
EQ-5D-5L-spørgeskemaet er en standardiseret test, der anerkendes af mange sundhedsmyndigheder som et generelt mål for helbredstilstand til klinisk og økonomisk vurdering. Det beskrivende system omfatter 5 dimensioner, hver med 5 niveauer fra "Ingen problemer" til "Ekstreme problemer".
Op til 51 måneder
EQ-5D-5L VAS over tid
Tidsramme: Op til 51 måneder
EQ-5D-5L-spørgeskemaet er en standardiseret test, der anerkendes af mange sundhedsmyndigheder som et generelt mål for helbredstilstand til klinisk og økonomisk vurdering. En visuel analog skala (VAS) er inkluderet i EQ-5D-5L, hvor deltagerne markerer deres helbredstilstand fra 0 (det værste helbred, du kan forestille dig) til 100 (det bedste helbred, du kan forestille dig).
Op til 51 måneder
Procentvis ændring fra baseline i totale IgG-niveauer i serum over tid
Tidsramme: Op til 53 måneder
Op til 53 måneder
Forekomst af ADA mod efgartigimod (serumniveauer) over tid
Tidsramme: Op til 53 måneder
ADA : anti-lægemiddel-antistoffer.
Op til 53 måneder
Andelen af deltagere, der opnår vedvarende lav sygdomsaktivitet under behandling med IMP, over tid
Tidsramme: Op til 51 måneder
Vedvarende lav sygdomsaktivitet defineres som en CGI-S score på "mild" eller "ingen aktivitet" og en PGI-S score på "mild" eller "ingen symptomer" i mindst 12 uger.
Op til 51 måneder
Andel af deltagere med lav sygdomsaktivitet over tid, mens de er på IMP
Tidsramme: Op til 51 måneder
Lav sygdomsaktivitet er defineret som en CGI-S-score på "mild" eller "ingen aktivitet" og en PGI-S-score på "mild" eller "ingen symptomer"
Op til 51 måneder
Andel af deltagere med lav sygdomsaktivitet, der fortsætter med dosering hver 2. uge i uge 52 og hver 24. uge derefter
Tidsramme: Op til 51 måneder
Lav sygdomsaktivitet defineres som en CGI-S-score på "mild" eller "ingen aktivitet" og en PGI-S-score på "mild" eller "ingen symptomer"
Op til 51 måneder
Andel af deltagere, der har oplevet markant forværring i perioden med dosering hver 2. uge
Tidsramme: Op til 51 måneder
Markant forværring defineres som en CGI-S score på "moderat" eller "svær" og en PGI-S score på "moderat" eller "svær"
Op til 51 måneder
Behandlingsvarighed hver 2. uge
Tidsramme: Op til 51 måneder
Op til 51 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. september 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

7. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juni 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myositis

Kliniske forsøg med Efgartigimod PH20 SC

Abonner