一项评估 Efgartigimod 皮下制剂治疗成人活动性特发性炎症性肌病的长期安全性和有效性的研究 (ALKIVIA+)
2026年7月20日 更新者：argenx
ARGX-113-2007 研究的第 3 期、单臂、多中心、开放标签扩展，旨在调查 Efgartigimod PH20 SC 在 18 岁及以上活动性特发性炎症性肌病参与者中的长期安全性、耐受性和有效性
本研究的目的是测量 efgartigimod PH20 SC 在先前参加 ARGX-113-2007 的 IIM 成年参与者中的长期安全性和耐受性。
次要目标包括 efgartigimod PH20 SC 对 IIM 参与者的疗效测量。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
240
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国、100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing、中国、100191
- Peking University Third Hospital
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Chengdu、中国、610072
- Sichuan Provincial Academy of Medical Sciences and Sichuan Provincial People's Hospital
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Shanghai、中国、200040
- Huashan Hospital Affiliated to Fudan University
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Shanghai、中国、200001
- Shanghai Jiao Tong University School of Medicine - Renji Hospital - Shanghai Institute of Digestive Disease (SIDD)
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Shenyang、中国、110001
- China Medical University (CMU) - First Affiliated Hospital
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Zhengzhou、中国、450052
- First Affiliated Hospital (Henan Medical University - First Affiliated Hospital)-Zhengzhou University
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Jingsu
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Nanjing、Jingsu、中国、210000
- Nanjing University Medical School - Taikang Xianlin Drum Tower Hospital (Nanjing Drum Tower Hospital)
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Copenhagen、丹麦、2100
- Copenhagen University Hospital-Rigshospitalet University Hospital
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Tbilisi、乔治亚州、0160
- Aversi Clinic
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Tbilisi、乔治亚州、0180
- The First Medical Center
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Tbilisi、乔治亚州、0160
- LLC MediClub Georgia
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Tbilisi、乔治亚州、0162
- New Hospitals
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Plovdiv、保加利亚、4002
- Multiprofile hospital for active treatment Kaspela EOOD
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Plovdiv、保加利亚、4002
- Medical Centre Artmed
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Taichung、台湾、402
- Chung Shan Medical University Hospital
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Taichung、台湾
- Taichung Veterans General Hospital
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Belgrade、塞尔维亚、11000
- Clinical Center of Serbia
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Belgrade、塞尔维亚、11000
- Institute of Rheumatology
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Nicosia、塞浦路斯、2371
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
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Mexico City、墨西哥、06700
- Hospital Angeles Clinica Londres
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Innsbruck、奥地利、6020
- Tirol Kliniken - A.o. Landeskrankenhaus Innsbruck - Neurology
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Athens、希腊、115 27
- National and Kapodistrian University of Athens - School of Health Sciences - Faculty of Medicine
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Athens、希腊、115 28
- National and Kapodistrian University of Athens - Eginition Hospital
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Athens、希腊、12462
- ATTIKON University General Hospital - Neurology
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Berlin、德国、10117
- Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM) - Rheumatology
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Hamburg、德国、20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Herne、德国、44649
- Rheumazentrum Ruhrgebiet
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Mannheim、德国、68167
- Universitätsmedizin Mannheim GmbH
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Tübingen、德国、72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen (Ukt)
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Ulm、德国、89081
- Klinikum der Universitaet Ulm
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Bari、意大利、70124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico
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Milan、意大利、20132
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Ospedale San Raffaele Hospital
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Pisa、意大利、56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Ospedale Santa Chiara - Rheumatology
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Roma、意大利、00189
- Ospedale Sant'Andrea Hospital
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Roma、意大利、168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - Neurology
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Rozzano、意大利、20089
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
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Udine、意大利、33100
- Azienda sanitaria universitaria Friuli Centrale - ASUFC
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Prague、捷克语、12850
- Revmatologicky Ustav
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Bunkyō City、日本、113-8431
- Juntendo University Hospital
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Bunkyō City、日本、113-8655
- The University of Tokyo Hospital
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Nagoya、日本、457-8510
- Japan Community Healthcare Organization Chukyo Hospital
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Tokyo、日本、113-8519
- Institute of Science Tokyo Hospital
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Wakayama、日本、641-8510
- Wakayama Medical University Hospital
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Yamaguchi、日本、755-8505
- Yamaguchi University Hospital
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Ghent、比利时、9000
- AZ Sint-Lucas - Campus Sint-Lucas - Neurology
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Leuven、比利时、3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
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Paris、法国、75013
- Reference Center Neuro-Muscular Diseases - CHU Paris Group Hospitalier La Pitie Salpetriere-Charles Foix
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Lodz、波兰、90-549
- USK-WAM Centralny Szpital Weteranow - Szpital Kniniczny ul. Zeromskiego 113 - Rheumatology
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Szczecin、波兰、71-252
- Centrum Wsparcia Badan Klinicznych Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie (CWBK PUM) - Rheumatology
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Bangkok、泰国、10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok、泰国、10400
- Ramathibodi Hospital
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Bangkok、泰国、10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital - Neurology
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Bangkok、泰国、10700
- Siriraj Hospital, Mahidol University of Internal medicine
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Khon Kaen、泰国、40002
- Faculty of Medicine, Khon Kaen University
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Dublin、爱尔兰、D04 T6F4
- University College Dublin (UCD) - St. Vincent's University Hospital (SVUH)
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Solna、瑞典、17176
- Karolinska Universitestssjukhus Solna
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Arequipa、秘鲁、4000
- Clinica San Juan de Dios - sede Arequipa - Rheumatology
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Lima、秘鲁、33
- Investigaciones Clinicas S.A.C.
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Lima、秘鲁、27
- Instituto Peruano Del Hueso Y La Articulacion Sac-Privado-Lima,Centro De Investigacion Iphar
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Vilnius、立陶宛、08410
- Santaros University Clinic
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85028
- Neuromuscular Clinical and Research Center - Neurology
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California
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Beverly Hills、California、美国、90039
- Attune Health Research, Inc
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Orange、California、美国、92868
- UCI Health - ALS and Neuromuscular Center - Neurology
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San Francisco、California、美国、94143
- UCSF Health - ALS and Neurodegenerative Disease Center - Dermatology
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06520
- Yale Cancer Center-Yale University School Of Medicine
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- UF Health - Rheumatology Medical Specialties Medical Plaza
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Jacksonville、Florida、美国、32224
- Mayo Clinic - Florida - Neurology
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Tampa、Florida、美国、33616
- University of South Florida (USF) - Morsani Center (USF Health Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare)
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory Healthcare - Emory Clinic - Rheumatology
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern Medicine - Northwestern Memorial Hospital
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21224-2734
- John Hopkins Medicine - Johns Hopkins Myositis Center
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New York
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Great Neck、New York、美国、11021
- Northwell Health Physician Partners Rheumatology
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- University of North Carolina (UNC) School of Medicine
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43201
- The Ohio State University
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15261
- University of Pittsburgh Medical Center
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Texas
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Austin、Texas、美国、78759
- Austin Neuromuscular Center (National Neuromuscular Research Institute, PLLC)
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Houston、Texas、美国、77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
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Liverpool、英国、L9 7AL
- Aintree University Hospital - Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
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London、英国、NW3 2QG
- The Royal Free Hospital
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Salford、英国、M6 8HD
- Northern Care Allicance NHS Foundation Trust - Salford Royal - Rheumatology
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Amsterdam、荷兰、1105 AZ
- Amsterdam Umc Research Bv
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Porto、葡萄牙、4099-001
- Centro Hospitalar do Porto - Hospital Santo Antonio
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Barcelona、西班牙、08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Madrid、西班牙、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia、西班牙、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia - Neurology
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La Plata、阿根廷、B1902COS
- Framingham Centro Medico
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San Miguel、阿根廷、B1663GKT
- Centro Dermatologico Schejtman
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San Miguel de Tucumán、阿根廷、4000
- Centro Medico Privado de Reumatologia
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Seoul、韩国、03080
- Seoul National University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 已完成试验 ARGX-113-2007
- 能够提供签署的知情同意书并遵守协议要求
- 同意使用符合当地法规的避孕措施，并且育龄妇女在接受研究药物之前必须在基线时进行尿妊娠测试阴性
排除标准：
- 研究期间有意进行大手术；或自参加研究 ARGX-113-2007 以来出现的任何其他医疗状况，研究者认为该状况会混淆研究结果或使参与者面临过度风险
- 已知对研究药物或其一种赋形剂有过敏反应 发生任何恶性肿瘤，无论是新发还是复发，皮肤基底细胞癌除外，无论相关性如何
- ARGX-113-2007 中永久终止 IMP，或在轮转访视时满足永久终止标准
- 根据对 ARGX-113-2007 中第 2 阶段数据的分析来诊断未选择的肌炎亚型，除非研究者确定参与者从 IMP 中受益（如“好得多”或“中等好”评分所定义）关于“变化的临床全球印象”和“全球患者”
- 至少 12 周的“变革印象”评估，并且参加研究符合参与者的最大利益
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Efgartigimod PH20 SC
接受皮下注射 efgartigimod PH20 的参与者
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通过小瓶或预充式注射器（PFS）进行Efgartigimod PH20皮下注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件、严重不良事件和特别关注不良事件随时间推移的发生率
大体时间：长达53个月
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AE : 不良事件 ; SAE : 严重不良事件 ; AESI : 特别关注的不良事件。
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长达53个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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随时间推移包含AIS的C-GTI
大体时间：最长 51 个月
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综合糖皮质激素毒性指数（C-GTI）是用于捕捉可能由糖皮质激素暴露引起的毒性的主要工具，并能在长期使用期间监测糖皮质激素的长期耐受性。
累积改善评分（AIS）是基于加权C-GTI生成的分析性评分。
AIS可用于评估新疗法是否随时间推移有效降低糖皮质激素毒性；较高的AIS评分与较低的毒性相关。
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最长 51 个月
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包含随时间推移的CWS的C-GTI
大体时间：长达 51 个月
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复合糖皮质激素毒性指数（C-GTI）是捕捉可能由糖皮质激素暴露引起的毒性的主要工具，并能够在长期使用期间监测糖皮质激素的长期耐受性。
累积恶化评分（CWS）是从加权C-GTI生成的分析评分。
CWS旨在评估累积的糖皮质激素毒性；分数越高表示类固醇毒性增加。
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长达 51 个月
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C-GTI 包含随时间变化的 GTI-MD
大体时间：最长51个月
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复合糖皮质激素毒性指数（C-GTI）是捕捉可能由糖皮质激素暴露引起的毒性反应的主要工具，并能够监测长期使用糖皮质激素的长期耐受性。
糖皮质激素毒性指数-代谢域（GTI-MD）是GTI的简化版本，仅限于4个代谢域。
GTI-MD评分为0表示在评估的代谢域中发生毒性的可能性较低。
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最长51个月
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随时间推移的泼尼松剂量减少（平均月剂量）
大体时间：最长可达 51 个月
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最长可达 51 个月
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随时间变化的TIS
大体时间：最长51个月
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总改善评分（TIS）用于评估最小、中度和主要临床反应，并依据ACR/EULAR标准进行评估。
总分范围在0到100之间，分数越高表示改善程度越大。
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最长51个月
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随时间推移的TIS应答者（最小、中等、主要）比例
大体时间：长达51个月
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总改善评分（TIS）用于评估轻微、中等和主要临床反应，并采用ACR/EULAR标准进行评估。
总分范围在0到100之间，分数越高表示改善程度越大。
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长达51个月
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TIS 随时间变化的个体 CSM
大体时间：长达 51 个月
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总改善评分（TIS）用于评估轻微、中度和主要临床反应，其评估采用ACR/EULAR标准。
ACR/EULAR标准通过6项核心指标（CSMs）计算TIS：MDGA、PGA、MMT8、HAQ-DI、肌肉酶以及肌肉外整体评估（由MDAAT评估）。
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长达 51 个月
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临床非活动性疾病参与者百分比
大体时间：最长51个月
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临床无疾病活动状态定义为：根据医师整体疾病活动度评估（MDGA）和肌炎疾病活动度评估工具（MDAAT）的肌外整体评估均为0分，且肌酸激酶（CK）值持续正常至少12周（在第28周及此后每24周评估一次），无疾病活动证据。
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最长51个月
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研究期间获得缓解的参与者百分比
大体时间：最长51个月
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缓解定义为临床无活动性疾病至少24周
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最长51个月
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PGI-S随时间变化
大体时间：最长可达 51 个月
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《患者总体印象严重程度量表（PGI-S）》要求参与者根据4点李克特量表对过去7天内疾病症状的严重程度进行评分，评分范围从“无症状”到“严重”。
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最长可达 51 个月
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随时间变化的CGI-S
大体时间：最长51个月
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临床总体印象严重程度量表（CGI-S）要求医生使用4点李克特量表评估参与者疾病的严重程度，评分范围从“无活动性”到“严重”。
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最长51个月
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SF-36v2量表的躯体功能分量表及躯体健康总评分数随时间变化情况
大体时间：长达51个月
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36项简短健康调查量表第二版（SF-36v2）是一个包含36个项目的量表，旨在评估健康相关生活质量的8个维度。
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长达51个月
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EQ-5D-5L 随时间变化的效用值
大体时间：最长 51 个月
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EQ-5D-5L问卷是一种标准化测试，被众多卫生机构认可为用于临床和经济评估的通用健康状况测量工具。
该描述系统包含5个维度，每个维度有5个等级，范围从“无问题”到“极严重问题”。
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最长 51 个月
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EQ-5D-5L VAS 随时间变化
大体时间：长达 51 个月
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EQ-5D-5L问卷是一种标准化测试，被许多卫生当局认可为用于临床和经济评估的通用健康状态测量工具。
EQ-5D-5L包含一个视觉模拟量表（VAS），参与者将在该量表上标记他们的健康状态，范围从0（您能想象到的最差健康状态）到100（您能想象到的最佳健康状态）。
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长达 51 个月
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血清中总IgG水平相对于基线的随时间百分比变化
大体时间：最长53个月
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最长53个月
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随时间推移抗艾夫加替莫德抗体（血清水平）的发生率
大体时间：最长53个月
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ADA：抗药抗体。
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最长53个月
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随时间推移，接受IMP治疗期间达到持续低疾病活动度的受试者比例
大体时间：长达51个月
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持续低疾病活动度定义为：CGI-S评分为“轻度”或“无活动”，且PGI-S评分为“轻度”或“无症状”，持续至少12周。
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长达51个月
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接受研究药物期间，疾病活动度低的参与者比例随时间变化情况
大体时间：最长51个月
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低疾病活动度定义为CGI-S评分为“轻度”或“无活动”且PGI-S评分为“轻度”或“无症状”
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最长51个月
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第52周时达到低疾病活动度且此后每24周继续每2周给药一次的参与者比例
大体时间：长达51个月
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低疾病活动度定义为CGI-S评分为“轻度”或“无活动性”且PGI-S评分为“轻度”或“无症状”
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长达51个月
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每两周给药期间出现明显恶化的参与者比例
大体时间：长达51个月
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显著恶化定义为CGI-S评分为“中度”或“重度”且PGI-S评分为“中度”或“重度”
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长达51个月
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每两周给药一次的持续时间
大体时间：最长51个月
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最长51个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年9月12日
初级完成 (估计的)
2028年9月1日
研究完成 (估计的)
2028年9月1日
研究注册日期
首次提交
2023年7月28日
首先提交符合 QC 标准的
2023年7月28日
首次发布 (实际的)
2023年8月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月20日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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