Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere den langsiktige sikkerheten og effekten av en subkutan formulering av Efgartigimod hos voksne med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati (ALKIVIA+)

11. juni 2026 oppdatert av: argenx

En fase 3, enkeltarm, multisenter, åpen utvidelse av studien ARGX-113-2007 for å undersøke langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av Efgartigimod PH20 SC hos deltakere i alderen 18 år og eldre med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

Hensikten med denne studien er å måle den langsiktige sikkerheten og toleransen til efgartigimod PH20 SC hos voksne deltakere med IIM som tidligere deltok i ARGX-113-2007. Sekundære mål inkluderer effektmål av efgartigimod PH20 SC hos deltakere med IIM.

Studieoversikt

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

240

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

      • La Plata, Argentina, B1902COS
        • Framingham Centro Medico
      • San Miguel, Argentina, B1663GKT
        • Centro Dermatologico Schejtman
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, 4000
        • Centro Médico Privado de Reumatología
      • Ghent, Belgia, 9000
        • AZ Sint-Lucas - Campus Sint-Lucas - Neurology
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • Multiprofile hospital for active treatment Kaspela EOOD
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • Medical Centre Artmed
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Copenhagen University Hospital-Rigshospitalet University Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
        • Neuromuscular Clinical and Research Center - Neurology
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90039
        • Attune Health Research, Inc
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • UCI Health - ALS and Neuromuscular Center - Neurology
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • UCSF Health - ALS and Neurodegenerative Disease Center - Dermatology
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale Cancer Center-Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • UF Health - Rheumatology Medical Specialties Medical Plaza
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic - Florida - Neurology
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33616
        • University of South Florida (USF) - Morsani Center (USF Health Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory Healthcare - Emory Clinic - Rheumatology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern Medicine - Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224-2734
        • John Hopkins Medicine - Johns Hopkins Myositis Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • Northwell Health Physician Partners Rheumatology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina (UNC) School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43201
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78759
        • Austin Neuromuscular Center (National Neuromuscular Research Institute, PLLC)
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Reference Center Neuro-Muscular Diseases - CHU Paris Group Hospitalier La Pitie Salpetriere-Charles Foix
      • Tbilisi, Georgia, 0160
        • Aversi Clinic
      • Tbilisi, Georgia, 0180
        • The First Medical Center
      • Tbilisi, Georgia, 0160
        • LLC MediClub Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0162
        • New Hospitals
      • Athens, Hellas, 115 27
        • National and Kapodistrian University of Athens - School of Health Sciences - Faculty of Medicine
      • Athens, Hellas, 115 28
        • National and Kapodistrian University of Athens - Eginition Hospital
      • Athens, Hellas, 12462
        • ATTIKON University General Hospital - Neurology
      • Dublin, Irland, D04 T6F4
        • University College Dublin (UCD) - St. Vincent's University Hospital (SVUH)
      • Bari, Italia, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico
      • Milan, Italia, 20132
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Ospedale San Raffaele Hospital
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Ospedale Santa Chiara - Rheumatology
      • Roma, Italia, 00189
        • Ospedale Sant'Andrea Hospital
      • Roma, Italia, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - Neurology
      • Udine, Italia, 33100
        • Azienda sanitaria universitaria Friuli Centrale - ASUFC
      • Bunkyō City, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyō City, Japan, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
      • Nagoya, Japan, 457-8510
        • Japan Community Healthcare Organization Chukyo Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Wakayama, Japan, 641-8510
        • Wakayama Medical University Hospital
      • Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Kina, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Chengdu, Kina, 610072
        • Sichuan Provincial Academy of Medical Sciences and Sichuan Provincial People's Hospital
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Huashan Hospital Affiliated to Fudan University
      • Shanghai, Kina, 200001
        • Shanghai Jiao Tong University School of Medicine - Renji Hospital - Shanghai Institute of Digestive Disease (SIDD)
      • Shenyang, Kina, 110001
        • China Medical University (CMU) - First Affiliated Hospital
      • Zhengzhou, Kina, 450052
        • First Affiliated Hospital (Henan Medical University - First Affiliated Hospital)-Zhengzhou University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Jingsu
      • Nanjing, Jingsu, Kina, 210000
        • Nanjing University Medical School - Taikang Xianlin Drum Tower Hospital (Nanjing Drum Tower Hospital)
      • Nicosia, Kypros, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
      • Vilnius, Litauen, 08410
        • Santaros University Clinic
      • Mexico City, Mexico, 06700
        • Hospital Angeles Clinica Londres
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC Research BV
      • Arequipa, Peru, 4000
        • Clinica San Juan de Dios - sede Arequipa - Rheumatology
      • Lima, Peru, 33
        • Investigaciones Clinicas S.A.C.
      • Lima, Peru, 27
        • Instituto Peruano Del Hueso Y La Articulacion Sac-Privado-Lima,Centro De Investigacion Iphar
      • Lodz, Polen, 90-549
        • USK-WAM Centralny Szpital Weteranow - Szpital Kniniczny ul. Zeromskiego 113 - Rheumatology
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Centrum Wsparcia Badan Klinicznych Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie (CWBK PUM) - Rheumatology
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto - Hospital Santo Antonio
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Institute of Rheumatology
      • Barcelona, Spania, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia - Neurology
      • Liverpool, Storbritannia, L9 7AL
        • Aintree University Hospital - Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Salford, Storbritannia, M6 8HD
        • Northern Care Allicance NHS Foundation Trust - Salford Royal - Rheumatology
      • Solna, Sverige, 17176
        • Karolinska Universitestssjukhus Solna
      • Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 402
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital - Neurology
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University of Internal medicine
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Faculty Of Medicine, Khon Kaen University
      • Prague, Tsjekkia, 12850
        • Revmatologicky ustav
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM) - Rheumatology
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Herne, Tyskland, 44649
        • Rheumazentrum Ruhrgebiet
      • Mannheim, Tyskland, 68167
        • Universitatsmedizin Mannheim GmbH
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen (UKT)
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Klinikum der Universitaet Ulm
      • Innsbruck, Østerrike, 6020
        • Tirol Kliniken - A.o. Landeskrankenhaus Innsbruck - Neurology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har fullført prøveversjonen av ARGX-113-2007
  • Å være i stand til å gi signert informert samtykke og overholde protokollkrav
  • Godtar å bruke prevensjonstiltak i samsvar med lokale forskrifter og kvinner i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest ved baseline før de får utprøvingspreparatet

Ekskluderingskriterier:

  • Intensjon om å ha større operasjon i løpet av studieperioden; eller enhver annen medisinsk tilstand som har oppstått siden registreringen i studien ARGX-113-2007, som etter etterforskerens mening ville forvirre resultatene av studien eller sette deltakeren i unødig risiko
  • Kjent overfølsomhetsreaksjon på undersøkelseslegemiddel eller 1 av dets hjelpestoffer Utvikling av enhver malignitet, enten ny eller tilbakevendende, bortsett fra basalcellekarsinom i huden, uavhengig av slektskap
  • Permanent seponering av IMP i ARGX-113-2007, eller oppfylte kriteriene for permanent seponering ved rollover-besøket
  • Diagnose med en fravalgt subtype av myositt basert på analysen av fase 2-fasedataene i ARGX-113-2007, med mindre etterforskeren fastslår at deltakeren drar nytte av IMP som definert av en score på "mye bedre" eller "moderat bedre" om 'Clinical Global Impression of Change' og 'Patient Global
  • Impression of Change' vurderinger i minst 12 uker, og at det å melde seg på studien er i deltakerens beste interesse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Efgartigimod PH20 SC
Deltakere som mottar efgartigimod PH20 subkutant
Subkutan injeksjon av Efgartigimod PH20 gitt via flasker eller ferdigfylte sprøyter (PFS)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av bivirkninger, alvorlige bivirkninger og bivirkninger av særlig interesse over tid
Tidsramme: Opptil 53 måneder
AE : bivirkning ; SAE : alvorlig bivirkning ; AESI : bivirkning av spesiell interesse.
Opptil 53 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
C-GTI som omfatter AIS over tid
Tidsramme: Opptil 51 måneder
Composite Glucocorticoid Toxicity Index (C-GTI) fungerer som et primært instrument for å registrere toksisiteter som sannsynligvis skyldes glukokortikoid-eksponering og muliggjør overvåking av langtidstoleransen til glukokortikoider under langvarig bruk. Aggregate Improvement Score (AIS) er en analytisk poengsum generert fra den vektede C-GTI. AIS kan brukes til å vurdere om en ny terapi er effektiv for å redusere glukokortikoid-toksisitet over tid; høyere AIS-poeng er assosiert med mindre toksisitet.
Opptil 51 måneder
C-GTI som omfatter CWS over tid
Tidsramme: Opptil 51 måneder
Kompositt Glukokortikoid Toksisitetsindeks (C-GTI) fungerer som et primært instrument for å fange opp toksisiteter som sannsynligvis skyldes glukokortikoid-eksponering og muliggjør overvåking av langtids tolerabilitet av glukokortikoider ved langvarig bruk. Den kumulative forverringsskåren (CWS) er en analytisk score generert fra den vektede C-GTI. CWS er designet for å vurdere kumulativ glukokortikoid toksisitet; høyere skårer indikerer økt steroidtoksisitet.
Opptil 51 måneder
C-GTI som omfatter GTI-MD over tid
Tidsramme: Opptil 51 måneder
The Composite Glucocorticoid Toxicity Index (C-GTI) tjener som et primært instrument for å fange opp toksisiteter som sannsynligvis er forårsaket av glukokortikoid-eksponering og muliggjør overvåking av langtids tolerabilitet av glukokortikoider under langvarig bruk. Glukokortikoid Toksisitetsindeksen - Metabolsk Domener (GTI-MD) er en forkortet GTI-versjon begrenset til de 4 metabolske domenene. En GTI-MD score på 0 indikerer lav sannsynlighet for toksisitet i de vurderte metabolske domenene.
Opptil 51 måneder
Prednison-dosereduksjon (gjennomsnittlig månedlig dose) over tid
Tidsramme: Opptil 51 måneder
Opptil 51 måneder
TIS over tid
Tidsramme: Opptil 51 måneder
Den totale forbedringsskåren (TIS) vurderer minimal, moderat og betydelig klinisk respons, og den vurderes ved hjelp av ACR/EULAR-kriteriene. Den totale skåren varierer mellom 0 og 100, hvor høyere skår indikerer større forbedring.
Opptil 51 måneder
Andel TIS-respondenter (minimal, moderat, betydelig) over tid
Tidsramme: Opptil 51 måneder
Totalforbedringsskår (TIS) vurderer minimal, moderat og betydelig klinisk respons, og den vurderes ved bruk av ACR/EULAR-kriteriene. Totalskåren varierer mellom 0 og 100, der høyere skår indikerer større forbedring
Opptil 51 måneder
Individuelle CSM-er av TIS over tid
Tidsramme: Opptil 51 måneder
Den totale forbedringsskåren (TIS) vurderer minimal, moderat og betydelig klinisk respons, og den vurderes ved bruk av ACR/EULAR-kriteriene. ACR/EULAR-kriteriene beregner TIS ved bruk av de 6 kjernekomponentene (CSMs): MDGA, PGA, MMT8, HAQ-DI, muskelenzyner og ekstramuskulær global vurdering (vurdert ved MDAAT).
Opptil 51 måneder
Prosentandel av deltakere med klinisk inaktiv sykdom
Tidsramme: Opptil 51 måneder
Klinisk inaktiv sykdom er definert som ingen tegn på sykdomsaktivitet, basert på en Physician Global Assessment of Disease Activity (MDGA) og Extramuscular Global Assessment of the Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT) på 0 og normale kreatinkinase (CK)-verdier i minst 12 uker (ved uke 28 og hver 24. uke deretter).
Opptil 51 måneder
Prosentandel av deltakere med remisjon under studien
Tidsramme: Opptil 51 måneder
Remisjon er definert som en klinisk inaktiv sykdom i minst 24 uker
Opptil 51 måneder
PGI-S over tid
Tidsramme: Opptil 51 måneder
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S) ber deltakerne om å vurdere alvorlighetsgraden av sykdomssymptomene sine de siste 7 dagene på en 4-punkts Likert-skala, hvor poengsummene varierer fra "ingen symptomer" til "alvorlig."
Opptil 51 måneder
CGI-S over tid
Tidsramme: Opptil 51 måneder
The Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) ber legen om å vurdere alvorlighetsgraden av deltakerens sykdom på en 4-punkts Likert-skala, der poengsummene spenner fra "ingen aktivitet" til "alvorlig".
Opptil 51 måneder
Fysisk funksjonsunderskala og fysisk komponentsammendragsskårer av SF-36v2 over tid
Tidsramme: Opptil 51 måneder
The 36-Item Short Form Survey version 2 (SF-36v2) er en 36-spørsmålsskala konstruert for å undersøke helserelatert livskvalitet i 8 domener.
Opptil 51 måneder
EQ-5D-5L-nyttetall over tid
Tidsramme: Opptil 51 måneder
EQ-5D-5L-spørreskjemaet er en standardisert test som anerkjennes av mange helsemyndigheter som et generisk mål på helsetilstand for klinisk og økonomisk vurdering. Det beskrivende systemet består av 5 dimensjoner, hvor hver har 5 nivåer fra «Ingen problemer» til «Ekstreme problemer».
Opptil 51 måneder
EQ-5D-5L VAS over tid
Tidsramme: Opptil 51 måneder
EQ-5D-5L-spørreskjemaet er en standardisert test anerkjent av mange helsemyndigheter som et generelt mål på helsetilstand for klinisk og økonomisk vurdering. En visuell analog skala (VAS) er inkludert i EQ-5D-5L, hvor deltakerne vil markere sin helsetilstand fra 0 (den dårligste helsen du kan forestille deg) til 100 (den beste helsen du kan forestille deg).
Opptil 51 måneder
Prosentvis endring fra utgangspunkt i totale IgG-nivåer i serum over tid
Tidsramme: Opptil 53 måneder
Opptil 53 måneder
Forekomst av ADA mot efgartigimod (serumnivåer) over tid
Tidsramme: Opptil 53 måneder
ADA : antistoffer mot legemiddelet.
Opptil 53 måneder
Andel deltakere som oppnår vedvarende lav sykdomsaktivitet mens de er på IMP, over tid
Tidsramme: Opptil 51 måneder
Vedvarende lav sykdomsaktivitet er definert som en CGI-S score på "mild" eller "ingen aktivitet" og en PGI-S score på "mild" eller "ingen symptomer" i minst 12 uker.
Opptil 51 måneder
Andel deltakere med lav sykdomsaktivitet over tid, mens de er på IMP
Tidsramme: Opptil 51 måneder
Lav sykdomsaktivitet defineres som en CGI-S-score på "mild" eller "ingen aktivitet" og en PGI-S-score på "mild" eller "ingen symptomer"
Opptil 51 måneder
Andel deltakere med lav sykdomsaktivitet som fortsetter dosering hver 2. uke ved uke 52 og hver 24. uke deretter
Tidsramme: Opptil 51 måneder
Lav sykdomsaktivitet er definert som en CGI-S score på "mild" eller "ingen aktivitet" og en PGI-S score på "mild" eller "ingen symptomer"
Opptil 51 måneder
Andel av deltakere som har markert forverring i løpet av doseringsperioden hver 2. uke
Tidsramme: Opptil 51 måneder
Markert forverring er definert som en CGI-S-score på "moderat" eller "alvorlig" og en PGI-S-score på "moderat" eller "alvorlig"
Opptil 51 måneder
Varighet av dosering hver 2. uke
Tidsramme: Opptil 51 måneder
Opptil 51 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. september 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. juli 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. juli 2023

Først lagt ut (Faktiske)

7. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myositt

Kliniske studier på Efgartigimod PH20 SC

Abonnere