Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti subkutánní formulace efgartigimodu u dospělých s aktivní idiopatickou zánětlivou myopatií (ALKIVIA+)

2. června 2026 aktualizováno: argenx

Fáze 3, jednoramenné, multicentrické, otevřené rozšíření studie ARGX-113-2007 ke zkoumání dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku Efgartigimod PH20 SC u účastníků ve věku 18 let a starších s aktivní idiopatickou zánětlivou myopatií

Účelem této studie je změřit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost efgartigimodu PH20 SC u dospělých účastníků s IIM, kteří se dříve účastnili ARGX-113-2007. Sekundární cíle zahrnují měření účinnosti efgartigimodu PH20 SC u účastníků s IIM.

Přehled studie

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

240

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

      • La Plata, Argentina, B1902COS
        • Framingham Centro Medico
      • San Miguel, Argentina, B1663GKT
        • Centro Dermatologico Schejtman
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, 4000
        • Centro Medico Privado de Reumatologia
      • Ghent, Belgie, 9000
        • AZ Sint-Lucas - Campus Sint-Lucas - Neurology
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
      • Plovdiv, Bulharsko, 4002
        • Multiprofile hospital for active treatment Kaspela EOOD
      • Plovdiv, Bulharsko, 4002
        • Medical Centre Artmed
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Copenhagen University Hospital-Rigshospitalet University Hospital
      • Paris, Francie, 75013
        • Reference Center Neuro-Muscular Diseases - CHU Paris Group Hospitalier La Pitie Salpetriere-Charles Foix
      • Tbilisi, Gruzie, 0160
        • Aversi Clinic
      • Tbilisi, Gruzie, 0180
        • The First Medical Center
      • Tbilisi, Gruzie, 0160
        • LLC MediClub Georgia
      • Tbilisi, Gruzie, 0162
        • New Hospitals
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC Research BV
      • Dublin, Irsko, D04 T6F4
        • University College Dublin (UCD) - St. Vincent's University Hospital (SVUH)
      • Bari, Itálie, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico
      • Milan, Itálie, 20132
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Ospedale San Raffaele Hospital
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Ospedale Santa Chiara - Rheumatology
      • Roma, Itálie, 00189
        • Ospedale Sant'Andrea Hospital
      • Roma, Itálie, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - Neurology
      • Udine, Itálie, 33100
        • Azienda sanitaria universitaria Friuli Centrale - ASUFC
      • Bunkyō City, Japonsko, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyō City, Japonsko, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
      • Nagoya, Japonsko, 457-8510
        • Japan Community Healthcare Organization Chukyo Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 113-8519
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Wakayama, Japonsko, 641-8510
        • Wakayama Medical University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Nicosia, Kypr, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
      • Vilnius, Litva, 08410
        • Santaros University Clinic
      • Mexico City, Mexiko, 06700
        • Hospital Angeles Clinica Londres
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM) - Rheumatology
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Herne, Německo, 44649
        • Rheumazentrum Ruhrgebiet
      • Mannheim, Německo, 68167
        • Universitatsmedizin Mannheim GmbH
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen (UKT)
      • Ulm, Německo, 89081
        • Klinikum der Universitaet Ulm
      • Arequipa, Peru, 4000
        • Clinica San Juan de Dios - sede Arequipa - Rheumatology
      • Lima, Peru, 33
        • Investigaciones Clinicas S.A.C.
      • Lima, Peru, 27
        • Instituto Peruano Del Hueso Y La Articulacion Sac-Privado-Lima,Centro De Investigacion Iphar
      • Lodz, Polsko, 90-549
        • USK-WAM Centralny Szpital Weteranow - Szpital Kniniczny ul. Zeromskiego 113 - Rheumatology
      • Szczecin, Polsko, 71-252
        • Centrum Wsparcia Badan Klinicznych Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie (CWBK PUM) - Rheumatology
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto - Hospital Santo Antonio
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Tirol Kliniken - A.o. Landeskrankenhaus Innsbruck - Neurology
      • Liverpool, Spojené království, L9 7AL
        • Aintree University Hospital - Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Northern Care Allicance NHS Foundation Trust - Salford Royal - Rheumatology
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
        • Neuromuscular Clinical and Research Center - Neurology
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90039
        • Attune Health Research, Inc
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • UCI Health - ALS and Neuromuscular Center - Neurology
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • UCSF Health - ALS and Neurodegenerative Disease Center - Dermatology
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale Cancer Center-Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • UF Health - Rheumatology Medical Specialties Medical Plaza
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic - Florida - Neurology
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33616
        • University of South Florida (USF) - Morsani Center (USF Health Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Healthcare - Emory Clinic - Rheumatology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Medicine - Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224-2734
        • John Hopkins Medicine - Johns Hopkins Myositis Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
        • Northwell Health Physician Partners Rheumatology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina (UNC) School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43201
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78759
        • Austin Neuromuscular Center (National Neuromuscular Research Institute, PLLC)
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Institute of Rheumatology
      • Taichung, Tchaj-wan, 402
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thajsko, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital - Neurology
      • Bangkok, Thajsko, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University of Internal medicine
      • Khon Kaen, Thajsko, 40002
        • Faculty Of Medicine, Khon Kaen University
      • Prague, Česko, 12850
        • Revmatologicky Ustav
      • Beijing, Čína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Čína, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Chengdu, Čína, 610072
        • Sichuan Provincial Academy of Medical Sciences and Sichuan Provincial People's Hospital
      • Shanghai, Čína, 200040
        • Huashan Hospital Affiliated to Fudan University
      • Shanghai, Čína, 200001
        • Shanghai Jiao Tong University School of Medicine - Renji Hospital - Shanghai Institute of Digestive Disease (SIDD)
      • Shenyang, Čína, 110001
        • China Medical University (CMU) - First Affiliated Hospital
      • Zhengzhou, Čína, 450052
        • First Affiliated Hospital (Henan Medical University - First Affiliated Hospital)-Zhengzhou University
    • Jingsu
      • Nanjing, Jingsu, Čína, 210000
        • Nanjing University Medical School - Taikang Xianlin Drum Tower Hospital (Nanjing Drum Tower Hospital)
      • Athens, Řecko, 115 27
        • National and Kapodistrian University of Athens - School of Health Sciences - Faculty of Medicine
      • Athens, Řecko, 115 28
        • National and Kapodistrian University of Athens - Eginition Hospital
      • Athens, Řecko, 12462
        • ATTIKON University General Hospital - Neurology
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia - Neurology
      • Solna, Švédsko, 17176
        • Karolinska Universitestssjukhus Solna

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončila zkušební verzi ARGX-113-2007
  • Být schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas a splnit požadavky protokolu
  • Souhlasí s používáním antikoncepčních opatření v souladu s místními předpisy a ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči na začátku před podáním hodnoceného léčivého přípravku

Kritéria vyloučení:

  • Záměr podstoupit velký chirurgický zákrok během období studie; nebo jakýkoli jiný zdravotní stav, který se objevil od zařazení do studie ARGX-113-2007, který by podle názoru zkoušejícího mohl zmást výsledky studie nebo vystavit účastníka nepřiměřenému riziku
  • Známá hypersenzitivní reakce na hodnocený léčivý přípravek nebo na 1 z jeho pomocných látek Vývoj jakékoli malignity, nové nebo recidivující, jiné než bazaliom kůže, bez ohledu na příbuznost
  • Trvalé přerušení IMP v ARGX-113-2007 nebo splnilo kritéria trvalého přerušení při převrácení
  • Diagnóza s neselektovaným podtypem myositidy na základě analýzy dat fáze 2 v ARGX-113-2007, pokud zkoušející neurčí, že účastník má prospěch z IMP, jak je definováno skóre „mnohem lepší“ nebo „středně lepší“ na téma „Clinical Global Impression of Change“ a „Patient Global“.
  • Hodnocení Impression of Change po dobu alespoň 12 týdnů a že přihlášení do studie je v nejlepším zájmu účastníka

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efgartigimod PH20 SC
Účastníci dostávající efgartigimod PH20 subkutánně
Subkutánní injekce Efgartigimodu PH20 podávaná pomocí lahviček nebo předplněných stříkaček (PFS)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt AE, SAE a AESI v průběhu času
Časové okno: Až 53 měsíců
AE: nežádoucí příhoda; SAE: závažná nežádoucí příhoda; AESI: nežádoucí příhoda zvláštního zájmu.
Až 53 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
C-GTI zahrnující AIS v průběhu času
Časové okno: Až 51 měsíců
Kompozitní index toxicity glukokortikoidů (C-GTI) slouží jako hlavní nástroj pro zachycení toxicit pravděpodobně způsobených expozicí glukokortikoidům a umožňuje sledování dlouhodobé snášenlivosti glukokortikoidů při dlouhodobém užívání. Agregovaný skóre zlepšení (AIS) je analytické skóre generované z váženého C-GTI. AIS lze použít k posouzení, zda je nová terapie účinná při snižování toxicity glukokortikoidů v průběhu času; vyšší skóre AIS jsou spojeny s menší toxicitou.
Až 51 měsíců
C-GTI zahrnující CWS v průběhu času
Časové okno: Až 51 měsíců
Kompozitní index glukokortikoidní toxicity (C-GTI) slouží jako primární nástroj pro zachycení toxicit, které jsou pravděpodobně způsobeny expozicí glukokortikoidům, a umožňuje sledování dlouhodobé snášenlivosti glukokortikoidů při prodlouženém užívání. Kumulativní skóre zhoršení (CWS) je analytické skóre generované z váženého C-GTI. CWS je navrženo tak, aby hodnotilo kumulativní toxicitu glukokortikoidů; vyšší skóre indikuje zvýšenou toxicitu steroidů.
Až 51 měsíců
C-GTI zahrnující GTI-MD v průběhu času
Časové okno: Až 51 měsíců
Kompozitní index toxicity glukokortikoidů (C-GTI) slouží jako hlavní nástroj pro zaznamenání toxicit pravděpodobně způsobených expozicí glukokortikoidům a umožňuje sledování dlouhodobé snášenlivosti glukokortikoidů při jejich dlouhodobém užívání. Index toxicity glukokortikoidů – metabolické domény (GTI-MD) je zkrácená verze GTI omezená na 4 metabolické domény. Skóre GTI-MD 0 naznačuje nízkou pravděpodobnost toxicity v hodnocených metabolických doménách.
Až 51 měsíců
Snížení dávky prednisonu (průměrná měsíční dávka) v průběhu času
Časové okno: Až 51 měsíců
Až 51 měsíců
TIS v čase
Časové okno: Až 51 měsíců
Celkové skóre zlepšení (TIS) hodnotí minimální, střední a výraznou klinickou odpověď a je hodnoceno pomocí kritérií ACR/EULAR. Celkové skóre se pohybuje mezi 0 a 100, přičemž vyšší skóre indikuje větší zlepšení.
Až 51 měsíců
Podíl respondentů TIS (minimální, střední, významný) v průběhu času
Časové okno: Až 51 měsíců
Celkové skóre zlepšení (TIS) hodnotí minimální, střední a významnou klinickou odpověď a je hodnoceno pomocí kritérií ACR/EULAR. Celkové skóre se pohybuje mezi 0 a 100, přičemž vyšší skóre znamená větší zlepšení
Až 51 měsíců
Individuální CSMs TIS v průběhu času
Časové okno: Až 51 měsíců
Celkové skóre zlepšení (TIS) hodnotí minimální, střední a významnou klinickou odpověď a je hodnoceno pomocí kritérií ACR/EULAR. Kritéria ACR/EULAR vypočítávají TIS pomocí 6 základních měření (CSM): MDGA, PGA, MMT8, HAQ-DI, svalové enzymy a mimosvalové celkové hodnocení (hodnoceno pomocí MDAAT).
Až 51 měsíců
Procento účastníků s klinicky neaktivním onemocněním
Časové okno: Až 51 měsíců
Klinicky neaktivní onemocnění je definováno jako absence projevů aktivity onemocnění, založená na Globálním hodnocení aktivity onemocnění lékařem (MDGA) a Extramuskulárním globálním hodnocením Nástroje pro hodnocení aktivity myositidy (MDAAT) s hodnotou 0 a normálními hodnotami kreatinkinázy (CK) po dobu alespoň 12 týdnů (v týdnu 28 a každých 24 týdnů poté).
Až 51 měsíců
Procento účastníků s remisí během studie
Časové okno: Až 51 měsíců
Remise je definována jako klinicky neaktivní onemocnění po dobu alespoň 24 týdnů
Až 51 měsíců
PGI-S v čase
Časové okno: Až 51 měsíců
Dotazník Patient Global Impression of Severity (PGI-S) žádá účastníky, aby ohodnotili závažnost svých příznaků onemocnění za posledních 7 dní na 4bodové Likertově škále, kde skóre sahá od „žádné příznaky“ po „závažné“.
Až 51 měsíců
CGI-S v čase
Časové okno: Až 51 měsíců
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) požaduje od lékaře, aby ohodnotil závažnost onemocnění účastníka na 4bodové Likertově škále, kde skóre se pohybuje od „žádná aktivita“ po „závažné“.
Až 51 měsíců
Skóre subškály fyzického fungování a souhrnné skóre fyzické složky dotazníku SF-36v2 v průběhu času
Časové okno: Až 51 měsíců
36-Item Short Form Survey verze 2 (SF-36v2) je 36položková škála vytvořená pro zkoumání zdravotně související kvality života v 8 doménách.
Až 51 měsíců
EQ-5D-5L utility v čase
Časové okno: Až 51 měsíců
Dotazník EQ-5D-5L je standardizovaný test uznávaný mnoha zdravotnickými úřady jako obecný nástroj pro měření zdravotního stavu pro klinické a ekonomické hodnocení. Popisný systém zahrnuje 5 dimenzí, každá s 5 úrovněmi od "Žádný problém" do "Extrémní problém".
Až 51 měsíců
EQ-5D-5L VAS v průběhu času
Časové okno: Až 51 měsíců
Dotazník EQ-5D-5L je standardizovaný test, který je mnoha zdravotnickými autoritami uznáván jako obecné měřítko zdravotního stavu pro klinické a ekonomické hodnocení. Součástí EQ-5D-5L je vizuální analogová škála (VAS), kde účastníci označí svůj zdravotní stav na stupnici od 0 (nejhorší představitelný zdravotní stav) do 100 (nejlepší představitelný zdravotní stav).
Až 51 měsíců
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkové hladině IgG v séru v průběhu času
Časové okno: Až 53 měsíců
Až 53 měsíců
Výskyt ADA proti efgartigimodu (hladiny v séru) v průběhu času
Časové okno: Až 53 měsíců
ADA : protilátky proti léčivu.
Až 53 měsíců
Podíl účastníků dosahujících trvale nízké aktivity onemocnění během léčby IMP v průběhu času
Časové okno: Až 51 měsíců
Trvale nízká aktivita onemocnění je definována jako skóre CGI-S "mírná" nebo "žádná aktivita" a skóre PGI-S "mírné" nebo "žádné příznaky" po dobu alespoň 12 týdnů.
Až 51 měsíců
Podíl účastníků s nízkou aktivitou onemocnění v průběhu času při užívání IMP
Časové okno: Až 51 měsíců
Nízká aktivita onemocnění je definována jako skóre CGI-S "mírná" nebo "žádná aktivita" a skóre PGI-S "mírné" nebo "žádné příznaky"
Až 51 měsíců
Podíl účastníků s nízkou aktivitou onemocnění, kteří pokračují v dávkování každé 2 týdny v týdnu 52 a každých 24 týdnů poté
Časové okno: Až 51 měsíců
Nízká aktivita onemocnění je definována jako skóre CGI-S "mírná" nebo "žádná aktivita" a skóre PGI-S "mírné" nebo "žádné příznaky"
Až 51 měsíců
Podíl účastníků, u kterých došlo ke zhoršení během období podávání dávky každé 2 týdny
Časové okno: Až 51 měsíců
Významné zhoršení je definováno jako skóre CGI-S "střední" nebo "závažné" a skóre PGI-S "střední" nebo "závažné"
Až 51 měsíců
Doba podávání každé 2 týdny
Časové okno: Až 51 měsíců
Až 51 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. září 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

7. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. června 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myositida

Klinické studie na Efgartigimod PH20 SC

Předplatit