En studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av en subkutan formulering av Efgartigimod hos vuxna med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati (ALKIVIA+)
20 juli 2026 uppdaterad av: argenx
En fas 3, enarmad, multicenter, öppen förlängning av studien ARGX-113-2007 för att undersöka den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effekten av Efgartigimod PH20 SC hos deltagare 18 år och äldre med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati
Syftet med denna studie är att mäta den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av efgartigimod PH20 SC hos vuxna deltagare med IIM som tidigare deltagit i ARGX-113-2007.
Sekundära mål inkluderar effektmått för efgartigimod PH20 SC hos deltagare med IIM.
Studieöversikt
Status
Anmälan via inbjudan
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
240
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
La Plata, Argentina, B1902COS
- Framingham Centro Medico
-
San Miguel, Argentina, B1663GKT
- Centro Dermatologico Schejtman
-
San Miguel de Tucumán, Argentina, 4000
- Centro Medico Privado de Reumatologia
-
-
-
-
-
Ghent, Belgien, 9000
- AZ Sint-Lucas - Campus Sint-Lucas - Neurology
-
Leuven, Belgien, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgarien, 4002
- Multiprofile hospital for active treatment Kaspela EOOD
-
Plovdiv, Bulgarien, 4002
- Medical Centre Artmed
-
-
-
-
-
Nicosia, Cypern, 2371
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Copenhagen University Hospital-Rigshospitalet University Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- Reference Center Neuro-Muscular Diseases - CHU Paris Group Hospitalier La Pitie Salpetriere-Charles Foix
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85028
- Neuromuscular Clinical and Research Center - Neurology
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90039
- Attune Health Research, Inc
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- UCI Health - ALS and Neuromuscular Center - Neurology
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- UCSF Health - ALS and Neurodegenerative Disease Center - Dermatology
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
- Yale Cancer Center-Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- UF Health - Rheumatology Medical Specialties Medical Plaza
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Mayo Clinic - Florida - Neurology
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33616
- University of South Florida (USF) - Morsani Center (USF Health Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare)
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory Healthcare - Emory Clinic - Rheumatology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern Medicine - Northwestern Memorial Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21224-2734
- John Hopkins Medicine - Johns Hopkins Myositis Center
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
- Northwell Health Physician Partners Rheumatology
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
- University of North Carolina (UNC) School of Medicine
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43201
- The Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15261
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78759
- Austin Neuromuscular Center (National Neuromuscular Research Institute, PLLC)
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien, 0160
- Aversi Clinic
-
Tbilisi, Georgien, 0180
- The First Medical Center
-
Tbilisi, Georgien, 0160
- LLC MediClub Georgia
-
Tbilisi, Georgien, 0162
- New Hospitals
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 115 27
- National and Kapodistrian University of Athens - School of Health Sciences - Faculty of Medicine
-
Athens, Grekland, 115 28
- National and Kapodistrian University of Athens - Eginition Hospital
-
Athens, Grekland, 12462
- ATTIKON University General Hospital - Neurology
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, D04 T6F4
- University College Dublin (UCD) - St. Vincent's University Hospital (SVUH)
-
-
-
-
-
Bari, Italien, 70124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico
-
Milan, Italien, 20132
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Ospedale San Raffaele Hospital
-
Pisa, Italien, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Ospedale Santa Chiara - Rheumatology
-
Roma, Italien, 00189
- Ospedale Sant'Andrea Hospital
-
Roma, Italien, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - Neurology
-
Rozzano, Italien, 20089
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
-
Udine, Italien, 33100
- Azienda sanitaria universitaria Friuli Centrale - ASUFC
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japan, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Bunkyō City, Japan, 113-8655
- The University of Tokyo Hospital
-
Nagoya, Japan, 457-8510
- Japan Community Healthcare Organization Chukyo Hospital
-
Tokyo, Japan, 113-8519
- Institute of Science Tokyo Hospital
-
Wakayama, Japan, 641-8510
- Wakayama Medical University Hospital
-
Yamaguchi, Japan, 755-8505
- Yamaguchi University Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
Beijing, Kina, 100191
- Peking University Third Hospital
-
Chengdu, Kina, 610072
- Sichuan Provincial Academy of Medical Sciences and Sichuan Provincial People's Hospital
-
Shanghai, Kina, 200040
- Huashan Hospital Affiliated to Fudan University
-
Shanghai, Kina, 200001
- Shanghai Jiao Tong University School of Medicine - Renji Hospital - Shanghai Institute of Digestive Disease (SIDD)
-
Shenyang, Kina, 110001
- China Medical University (CMU) - First Affiliated Hospital
-
Zhengzhou, Kina, 450052
- First Affiliated Hospital (Henan Medical University - First Affiliated Hospital)-Zhengzhou University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Jingsu
-
Nanjing, Jingsu, Kina, 210000
- Nanjing University Medical School - Taikang Xianlin Drum Tower Hospital (Nanjing Drum Tower Hospital)
-
-
-
-
-
Vilnius, Litauen, 08410
- Santaros University Clinic
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexiko, 06700
- Hospital Angeles Clinica Londres
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
- Amsterdam Umc Research Bv
-
-
-
-
-
Arequipa, Peru, 4000
- Clinica San Juan de Dios - sede Arequipa - Rheumatology
-
Lima, Peru, 33
- Investigaciones Clinicas S.A.C.
-
Lima, Peru, 27
- Instituto Peruano Del Hueso Y La Articulacion Sac-Privado-Lima,Centro De Investigacion Iphar
-
-
-
-
-
Lodz, Polen, 90-549
- USK-WAM Centralny Szpital Weteranow - Szpital Kniniczny ul. Zeromskiego 113 - Rheumatology
-
Szczecin, Polen, 71-252
- Centrum Wsparcia Badan Klinicznych Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie (CWBK PUM) - Rheumatology
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto - Hospital Santo Antonio
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Clinical Center of Serbia
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Institute of Rheumatology
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Madrid, Spanien, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia - Neurology
-
-
-
-
-
Liverpool, Storbritannien, L9 7AL
- Aintree University Hospital - Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital
-
Salford, Storbritannien, M6 8HD
- Northern Care Allicance NHS Foundation Trust - Salford Royal - Rheumatology
-
-
-
-
-
Solna, Sverige, 17176
- Karolinska Universitestssjukhus Solna
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 402
- Chung Shan Medical University Hospital
-
Taichung, Taiwan
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital - Neurology
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Siriraj Hospital, Mahidol University of Internal medicine
-
Khon Kaen, Thailand, 40002
- Faculty of Medicine, Khon Kaen University
-
-
-
-
-
Prague, Tjeckien, 12850
- Revmatologicky Ustav
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM) - Rheumatology
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Herne, Tyskland, 44649
- Rheumazentrum Ruhrgebiet
-
Mannheim, Tyskland, 68167
- Universitätsmedizin Mannheim GmbH
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen (Ukt)
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Klinikum der Universitaet Ulm
-
-
-
-
-
Innsbruck, Österrike, 6020
- Tirol Kliniken - A.o. Landeskrankenhaus Innsbruck - Neurology
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har genomfört provet ARGX-113-2007
- Att kunna ge undertecknat informerat samtycke och följa protokollkrav
- Går med på att använda preventivmedel i enlighet med lokala bestämmelser och kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstest vid baslinjen innan de får prövningsläkemedlet
Exklusions kriterier:
- Avsikt att genomgå större operation under studieperioden; eller något annat medicinskt tillstånd som har uppstått sedan inskrivningen i studien ARGX-113-2007, som enligt utredarens åsikt skulle förvirra studiens resultat eller utsätta deltagaren för onödig risk
- Känd överkänslighetsreaktion mot prövningsläkemedlet eller ett av dess hjälpämnen Utveckling av alla maligniteter, antingen nya eller återkommande, förutom basalcellscancer i huden, oavsett släktskap
- Permanent avbrytande av IMP i ARGX-113-2007, eller uppfyllde kriterierna för permanent avbrytande vid överrullningsbesöket
- Diagnos med en avmarkerad subtyp av myosit baserad på analysen av fas 2-stegsdata i ARGX-113-2007, såvida inte utredaren fastställer att deltagaren drar nytta av IMP enligt definitionen av en poäng på "mycket bättre" eller "måttligt bättre" om 'Clinical Global Impression of Change' och 'Patient Global
- Impression of Change' bedömningar i minst 12 veckor, och att anmälan till studien ligger i deltagarens bästa
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Efgartigimod PH20 SC
Deltagare som får efgartigimod PH20 subkutant
|
Subkutan injektion av Efgartigimod PH20 som administreras via ampuller eller förfylld spruta (PFS)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av AEs, SAEs och AESIs över tid
Tidsram: Upp till 53 månader
|
AE : biverkning ; SAE : allvarlig biverkning ; AESI : särskilt intressant biverkning.
|
Upp till 53 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
C-GTI som omfattar AIS över tiden
Tidsram: Upp till 51 månader
|
The Composite Glucocorticoid Toxicity Index (C-GTI) fungerar som ett primärt instrument för att fånga toxiciteter som sannolikt orsakas av glukokortikoidexponering och möjliggör övervakning av glukokortikoiders långsiktiga tolerabilitet vid långvarig användning.
The Aggregate Improvement Score (AIS) är en analytisk poäng som genereras från den viktade C-GTI.
The AIS kan användas för att bedöma om en ny terapi är effektiv för att minska glukokortikoidtoxicitet över tid; högre AIS-poäng är associerade med mindre toxicitet.
|
Upp till 51 månader
|
|
C-GTI som omfattar CWS över tiden
Tidsram: Upp till 51 månader
|
The Composite Glucocorticoid Toxicity Index (C-GTI) fungerar som ett primärt instrument för att fånga toxiciteter som sannolikt orsakas av glukokortikoidexponering och möjliggör övervakning av långsiktig tolerabilitet av glukokortikoider vid långvarig användning.
The Cumulative Worsening Score (CWS) är ett analytiskt poäng som genereras från den viktade C-GTI.
The CWS är utformad för att bedöma kumulativ glukokortikoidtoxicitet; högre poäng indikerar ökad steroidtoxicitet.
|
Upp till 51 månader
|
|
C-GTI som omfattar GTI-MD över tid
Tidsram: Upp till 51 månader
|
The Composite Glucocorticoid Toxicity Index (C-GTI) fungerar som ett primärt instrument för att fånga toxiciteter som sannolikt orsakas av glukokortikoidexponering och möjliggör övervakning av långsiktig tolerabilitet av glukokortikoider vid långvarig användning.
The Glucocorticoid Toxicity Index-Metabolic Domains (GTI-MD) är en förkortad GTI-version som är begränsad till de 4 metabola domänerna.
En GTI-MD-poäng på 0 indikerar en låg sannolikhet för toxicitet i de bedömda metabola domänerna.
|
Upp till 51 månader
|
|
Prednisondosreduktion (genomsnittlig månadsdos) över tid
Tidsram: Upp till 51 månader
|
Upp till 51 månader
|
|
|
TIS över tid
Tidsram: Upp till 51 månader
|
Den totala förbättringspoängen (TIS) bedömer minimal, måttlig och stor klinisk respons, och den bedöms med hjälp av ACR/EULAR-kriterierna.
Den totala poängen varierar mellan 0 och 100, där högre poäng indikerar större förbättring.
|
Upp till 51 månader
|
|
Andel TIS-svarspersoner (minimal, måttlig, betydande) över tid
Tidsram: Upp till 51 månader
|
Den totala förbättringspoängen (TIS) bedömer minimal, måttlig och betydande klinisk respons, och den bedöms med hjälp av ACR/EULAR-kriterierna.
Den totala poängen varierar mellan 0 och 100, där högre poäng indikerar större förbättring
|
Upp till 51 månader
|
|
Individuella CSM för TIS över tid
Tidsram: Upp till 51 månader
|
Den totala förbättringspoängen (TIS) bedömer minimal, måttlig och stor klinisk respons, och den bedöms med hjälp av ACR/EULAR-kriterierna.
ACR/EULAR-kriterierna beräknar TIS med de 6 kärnmåttuppsättningarna (CSMs): MDGA, PGA, MMT8, HAQ-DI, muskelenzym och extramuskulär global bedömning (bedömd av MDAAT).
|
Upp till 51 månader
|
|
Procentandel deltagare med kliniskt inaktiv sjukdom
Tidsram: Upp till 51 månader
|
Kliniskt inaktiv sjukdom definieras som ingen tecken på sjukdomsaktivitet, baserat på en Physicians Global Assessment of Disease Activity (MDGA) och Extramuscular Global Assessment of the Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT) på 0 samt normala kreatinkinasvärden (CK) under minst 12 veckor (vid vecka 28 och sedan var 24:e vecka).
|
Upp till 51 månader
|
|
Procentandel av deltagare med remission under studien
Tidsram: Upp till 51 månader
|
Remission definieras som en kliniskt inaktiv sjukdom i minst 24 veckor
|
Upp till 51 månader
|
|
PGI-S över tid
Tidsram: Upp till 51 månader
|
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) ber deltagare att betygsätta allvaret av sina sjukdomssymptom under de senaste 7 dagarna på en 4-gradig Likert-skala, där poängen sträcker sig från "inga symptom" till "svåra."
|
Upp till 51 månader
|
|
CGI-S över tid
Tidsram: Upp till 51 månader
|
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) ber läkaren att bedöma svårighetsgraden av deltagarens sjukdom på en 4-gradig Likertskala, där poängen sträcker sig från "ingen aktivitet" till "svår".
|
Upp till 51 månader
|
|
Physical Functioning subskala och Physical Component Summary-poäng från SF-36v2 över tid
Tidsram: Upp till 51 månader
|
36-Item Short Form Survey version 2 (SF-36v2) är en 36-frågeformulärskala utformad för att undersöka hälsorelaterad livskvalitet inom 8 domäner.
|
Upp till 51 månader
|
|
EQ-5D-5L-nyttor över tid
Tidsram: Upp till 51 månader
|
EQ-5D-5L-formuläret är en standardiserad test som erkänns av många hälsoauktoriteter som ett generellt mått på hälsotillstånd för klinisk och ekonomisk bedömning.
Beskrivningssystemet omfattar 5 dimensioner, var och en med 5 nivåer som sträcker sig från "Inga problem" till "Extrema problem".
|
Upp till 51 månader
|
|
EQ-5D-5L VAS över tid
Tidsram: Upp till 51 månader
|
EQ-5D-5L-frågeformuläret är ett standardiserat test som erkänns av många hälsomyndigheter som ett generellt mått på hälsotillstånd för klinisk och ekonomisk bedömning.
En visuell analog skala (VAS) ingår i EQ-5D-5L, där deltagarna kommer att markera sitt hälsotillstånd från 0 (den sämsta hälsa du kan föreställa dig) till 100 (den bästa hälsa du kan föreställa dig).
|
Upp till 51 månader
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i totala IgG-nivåer i serum över tid
Tidsram: Upp till 53 månader
|
Upp till 53 månader
|
|
|
Incidence of ADA against efgartigimod (serumnivåer) över tid
Tidsram: Upp till 53 månader
|
ADA : antidrogliknande antikroppar.
|
Upp till 53 månader
|
|
Andel deltagare som uppnår långvarigt låg sjukdomsaktivitet under behandling med IMP, över tid
Tidsram: Upp till 51 månader
|
Sustained low disease activity definieras som en CGI-S-poäng på "mild" eller "ingen aktivitet" och en PGI-S-poäng på "mild" eller "inga symptom" i minst 12 veckor.
|
Upp till 51 månader
|
|
Andel deltagare med låg sjukdomsaktivitet över tid, under behandling med IMP
Tidsram: Upp till 51 månader
|
Låg sjukdomsaktivitet definieras som en CGI-S-poäng på "mild" eller "ingen aktivitet" och en PGI-S-poäng på "mild" eller "inga symtom"
|
Upp till 51 månader
|
|
Andel deltagare med låg sjukdomsaktivitet som fortsätter dosering varannan vecka vid vecka 52 och var 24:e vecka därefter
Tidsram: Upp till 51 månader
|
Låg sjukdomsaktivitet definieras som ett CGI-S-poäng på "mild" eller "ingen aktivitet" och ett PGI-S-poäng på "mild" eller "inga symtom"
|
Upp till 51 månader
|
|
Andel deltagare som har uppvisat markant försämring under perioden med dosering varannan vecka
Tidsram: Upp till 51 månader
|
Markant försämring definieras som ett CGI-S-poäng på "måttlig" eller "svår" och ett PGI-S-poäng på "måttlig" eller "svår"
|
Upp till 51 månader
|
|
Doseringens varaktighet varannan vecka
Tidsram: Upp till 51 månader
|
Upp till 51 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
12 september 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 september 2028
Avslutad studie (Beräknad)
1 september 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 juli 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
28 juli 2023
Första postat (Faktisk)
7 augusti 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
21 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ARGX-113-2011
- 2022-502851-79-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .