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Clinical Trials on Fenilcetonúria (PKU) in New Zealand

Total de 27 resultados

BioMarin Pharmaceutical

Recrutamento

Um estudo pós-comercialização de longo prazo sobre resposta imunológica em pacientes que recebem tratamento com Palynziq para fenilcetonúria (PALisade)

Fenilcetonúria (PKU)

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Ativo, não recrutando

Estudo de Terapia Gênica AAV para Indivíduos com PKU

Fenilcetonúria (PKU)

Estados Unidos, Reino Unido
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

Estudo de Fase 3 para avaliar a eficácia e segurança de injeções autoadministradas de BMN165 por adultos com PKU (Prism-2)

Fenilcetonúria (PKU)

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Recrutamento

Um estudo de segurança de longo prazo pós-comercialização de Palynziq em pacientes com PKU (PALace) (PALace)

Fenilcetonúria (PKU)

Estados Unidos, Alemanha, Itália
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

Segurança e eficácia de injeções autoadministradas de pegvaliase (> 40mg/dose diária) em adultos com fenilcetonúria

Fenilcetonúria (PKU)

Estados Unidos
Homology Medicines, Inc

Inscrevendo-se por convite

Estudo de Acompanhamento de Longo Prazo de Indivíduos Anteriormente Administrados HMI 102

Fenilcetonúria | Deficiência de HAP

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

Estudo da Fenoptina em Indivíduos com Fenilcetonúria que Participaram dos Protocolos PKU-004 ou PKU-006

Fenilcetonúria

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

Estudo para avaliar a segurança e a eficácia de Phenoptin™ em indivíduos com fenilcetonúria que apresentam níveis elevados de fenilalanina

Fenilcetonúrias

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

Estudo para avaliar a resposta e a segurança de um tratamento de 8 dias com Phenoptin™ em indivíduos com fenilcetonúria

Fenilcetonúrias

Estados Unidos
Tulane University School of Medicine
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

Avaliação do Comportamento, Função Executiva, Função de Neurotransmissor e Expressão Genômica Kuvan Nonresponders (IST)

Fenilcetonúria | Comportamento e Mecanismos Comportamentais | Expressão Gênica PAH

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With PKU Who Have Elevated Phenylalanine Levels

Fenilcetonúrias

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

Um estudo para avaliar rAvPAL-PEG administrado por via subcutânea em pacientes com fenilcetonúria por 24 semanas

Fenilcetonúria

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

Estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia de rAvPAL-PEG administrado diariamente em indivíduos com fenilcetonúria (PKU)

Fenilcetonúria

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

Estudo de segurança e tolerabilidade de rAvPAL-PEG para tratar fenilcetonúria

Fenilcetonúria

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Aprovado para comercialização

Programa de Acesso Expandido de Sapropterina

Fenilcetonúria

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

Estudo de determinação de dose para avaliar a segurança, eficácia e tolerabilidade de doses múltiplas de rAvPAL-PEG em indivíduos com PKU

Fenilcetonúria

Estados Unidos
Synlogic

Concluído

Eficácia e segurança de SYNB1618 e SYNB1934 em pacientes adultos com fenilcetonúria (SynPheny-1)

Fenilcetonúria

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

PKUDOS: Fenilcetonúria (PKU) Registro demográfico, resultados e segurança (PKUDOS)

Fenilcetonúria | Hiperfenilalaninemia

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

Um estudo aberto de fase 3 de BMN 165 para adultos com PKU não tratados anteriormente com BMN 165 (Prism301)

Fenilcetonúria

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

Um estudo clínico prospectivo de fenilcetonúria (PKU)

Fenilcetonúrias

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

Extensão a longo prazo de protocolos rAvPAL-PEG anteriores em indivíduos com PKU (PAL-003)

Fenilcetonúria

Estados Unidos
Jnana Therapeutics

Recrutamento

Primeiro em humanos, estudo clínico de partes múltiplas de JNT-517 em participantes saudáveis e em participantes com fenilcetonúria

Fenilcetonúria

Estados Unidos, Austrália
PTC Therapeutics

Recrutamento

Um estudo de segurança de longo prazo do PTC923 em participantes com fenilcetonúria

Fenilcetonúria

Estados Unidos, Alemanha, Espanha, Austrália, Brasil, Reino Unido, Dinamarca, México, Portugal, Peru, Canadá, Geórgia, Itália, Holanda, Japão
Homology Medicines, Inc

Rescindido

Estudo Clínico de Terapia Gênica em PKU Adulto (pheNIX)

Fenilcetonúrias | Deficiência de HAP

Estados Unidos
PTC Therapeutics

Concluído

Um estudo de PTC923 em participantes com fenilcetonúria

Fenilcetonúria

Espanha, Estados Unidos, Austrália, Alemanha, Reino Unido, Brasil, Dinamarca, Canadá, França, Geórgia, Itália, México, Holanda, Portugal, Peru
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

Segurança e efeitos terapêuticos do dicloridrato de sapropterina nos sintomas neuropsiquiátricos em pacientes com fenilcetonúria (PKU)

Fenilcetonúria

Estados Unidos, Canadá
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

Estudo de Segurança e Eficácia da Fenoptina em Indivíduos com Hiperfenilalaninemia Devido à Deficiência de BH4

Deficiências de tetrahidrobiopterina | Hiperfenilalaninemia Não Fenilcetonúrica

Alemanha, Estados Unidos

Clinical Trials on Fenilcetonúria (PKU) in New Zealand

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