Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное исследование безопасности и эффективности и дополнительное исследование повышения дозы PF 06838435 у лиц с гемофилией B

11 мая 2026 г. обновлено: Pfizer

ПЕРЕНОС ГЕНА ФАКТОРА IX (FIX), МНОГОЦЕНТРАЛЬНАЯ ОЦЕНКА ДОЛГОСРОЧНОЙ БЕЗОПАСНОСТИ И ЭФФЕКТИВНОСТИ ИССЛЕДОВАНИЯ PF 06838435 И ПОДОБНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ПОВЫШЕНИЯ ДОЗЫ У ЛИЦ С ГЕМОФИЛИЕЙ B

Долгосрочное наблюдение за безопасностью и эффективностью для участников с гемофилией B, которые ранее получали лечение в рамках исследования C0371005 (ранее SPK-9001-101), а также дополнительное исследование повышения дозы, оценивающее безопасность, переносимость и кинетику более высокой дозы. с долгосрочным наблюдением за безопасностью и эффективностью. Участникам подисследования не обязательно участвовать в C0371005.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Активный, не рекрутирующий

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Оценка долгосрочного уровня персистенции и потенциальных поздних или отсроченных нежелательных явлений, связанных с PF-06838435 (ранее SPK-9001), оценка устойчивости экспрессии трансгена и определение влияния PF-06838435 на клинические исходы в лица, которые ранее получали однократное введение PF-06838435 в исследовании C0371005. Поправка 2 этого исследования включает подисследование повышения дозы для оценки безопасности, переносимости и кинетики однократного внутривенного вливания PF-06838435 в более высокой дозе, чем та, которая использовалась в исследовании C0371005. За участниками, повышающими дозу, также будут следить на предмет долгосрочной безопасности и эффективности.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
21

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8S 3L8
        • McMaster University
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Montreal, Quebec, Канада, H3H 2R9
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Соединенные Штаты, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, Соединенные Штаты, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, Соединенные Штаты, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Турция (Туркие)
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34452
        • Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
      • Izmir, Турция (Туркие), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Это исследование в настоящее время только зачисляется в субисследование повышения дозы с последующим долгосрочным наблюдением. Критерии приемлемости для участия в субисследовании повышения дозы представлены ниже:

Критерии включения:

  1. Способен дать информированное согласие и соблюдать требования исследования
  2. Мужчины в возрасте от 18 до 65 лет с подтвержденным диагнозом гемофилии В (≤2 МЕ/дл или ≤2% эндогенного фактора IX)
  3. Получил ≥50 дней воздействия продуктов фактора IX
  4. Отсутствие поддающегося измерению ингибитора фактора IX по оценке центральной лаборатории и отсутствие в анамнезе ингибиторов белка фактора IX
  5. Согласитесь воздерживаться от донорства спермы и либо воздерживаться от половых контактов, либо использовать надежную барьерную контрацепцию до тех пор, пока 3 последовательных образца спермы не будут отрицательными для векторных последовательностей.

Критерий исключения:

  1. Признаки активного гепатита В или С
  2. В настоящее время проходит противовирусную терапию гепатита В или С.
  3. Имеют серьезное основное заболевание печени
  4. Серологические признаки* ВИЧ-1 или ВИЧ-2 с числом CD4 ≤200/мм3 (* участники, которые ВИЧ+ и стабильны с числом CD4 >200/мм3 и неопределяемой вирусной нагрузкой, имеют право на участие)
  5. Титры нейтрализующих антител к капсидной части PF-06838435 выше установленного порога
  6. Чувствительность к гепарину или гепарин-индуцированная тромбоцитопения; чувствительность к любому из исследуемых вмешательств или их компонентов, лекарственная или другая аллергия
  7. Предыдущая доза в ходе исследования генной терапии в любое время или в интервенционном клиническом исследовании в течение 3 месяцев после визита для скрининга
  8. Любое одновременное клинически значимое серьезное заболевание или состояние
  9. Неспособность или нежелание соблюдать процедуры исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: PF-06838435 Повышение дозы
Однократная внутривенная инфузия ПФ-06838435. После того, как 2 участника получат начальную дозу, данные будут оценены, и будет принято решение об увеличении или уменьшении оцениваемой дозы, увеличении числа участников, получающих дозу, или прекращении дозирования. Можно проводить несколько итераций.
Биологический: ПФ-06838435 (ранее СПК-9001)
Генная терапия: новый биоинженерный аденоассоциированный вирусный вектор, несущий вариант человеческого фактора IX.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, связанных с PF-06838435
Временное ограничение: Базовый уровень до 6 года
Базовый уровень до 6 года

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота клинически значимых изменений по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный срок до 52 недель
Клинически значимые изменения при физикальном обследовании, основных показателях жизнедеятельности, лабораторных показателях. (следует сообщать как НЯ, независимо от причинно-следственной связи)
Исходный срок до 52 недель
Частота определенных в протоколе важных с медицинской точки зрения событий
Временное ограничение: Исходный срок до 52 недель
Клинические тромботические явления, развитие ингибитора FIX по оценке с помощью анализа Неймегена-Бетесда, реакция гиперчувствительности (например, бронхоспазм и анафилаксия), злокачественное новообразование печени, связанное с исследованием повышение активности печеночных трансаминаз, которое не улучшается или не исчезает, злокачественное новообразование оценивается как имеющее разумную вероятность быть связанным для изучения вмешательства (следует сообщать как СНЯ).
Исходный срок до 52 недель
Иммунный ответ против капсидного белка AAV и трансгена hFIX
Временное ограничение: Исходный срок до 52 недель
Положительный иммунный ответ, основанный на результатах мононуклеарных клеток периферической крови (PBMC) с помощью иммуноферментного анализа гамма-интерферона (ELISPOT).
Исходный срок до 52 недель
Анализ коагуляции и свертывания для уровней активности FIX
Временное ограничение: Базовый уровень до 6 года
Анализы коагуляции на свертываемость для оценки уровней активности FIX (в процентах от нормы)
Базовый уровень до 6 года
Среднее значение и стандартное отклонение уровней активности FIX, полученных из вектора
Временное ограничение: Исходный срок до 52 недель
Среднее значение и стандартное отклонение пиковой и стационарной активности FIX
Исходный срок до 52 недель
Среднее значение и стандартное отклонение уровней антигена FIX
Временное ограничение: Исходный срок до 52 недель
Среднее значение и стандартное отклонение уровней антигена FIX
Исходный срок до 52 недель
Годовая частота кровотечений (ABR)
Временное ограничение: Базовый уровень до 6 года
ABR (не включая операции)
Базовый уровень до 6 года
Годовая (фактор FIX) скорость инфузии
Временное ограничение: Базовый уровень до 6 года
AIR (кроме хирургических)
Базовый уровень до 6 года
Общее потребление факторов (МЕ)
Временное ограничение: Базовый уровень до 6 года
общее количество фактора, вводимого ежегодно (не включая те, которые используются для хирургического вмешательства), как указано в журнале инфузий.
Базовый уровень до 6 года
Общее количество кровотечений
Временное ограничение: Базовый уровень до 6 года
спонтанные и травматические
Базовый уровень до 6 года
Haem-A-QoL
Временное ограничение: Базовый уровень до 6 года
Оценка качества жизни (QoL)
Базовый уровень до 6 года
ЭК-5Д-5Л
Временное ограничение: Базовый уровень до 6 года
Оценка качества жизни (QoL)
Базовый уровень до 6 года
Краткий перечень боли
Временное ограничение: Со 2-го по 6-й год
Оценка качества жизни (QoL)
Со 2-го по 6-й год
Опросник боли Макгилла
Временное ограничение: Исходный срок до 52 недель
Оценка качества жизни (QoL)
Исходный срок до 52 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Pfizer

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
22 июня 2017 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
29 мая 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
25 октября 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
29 сентября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
6 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
12 октября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
12 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
11 мая 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (Другой идентификатор: Alias Study Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия В

Клинические исследования ПФ-06838435 (ранее СПК-9001)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками