Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse og dosis-eskaleringsunderundersøgelse af PF 06838435 hos personer med hæmofili B

11. maj 2026 opdateret af: Pfizer

EN FAKTOR IX (FIX) GENOVERFØRSEL, MULTI CENTER EVALUERING AF DEN LANGSIGTIGE SIKKERHED OG EFFEKTIVITETSSTUDIE AF PF 06838435 OG ET DOSESEKALATIONSTUDIE I INDIVIDER MED HÆMOFILI B

Langsigtet sikkerheds- og effektopfølgning for deltagere med hæmofili B, som tidligere blev behandlet i C0371005-studiet (tidligere SPK-9001-101), og et dosis-eskaleringsunderstudie, der evaluerer sikkerhed, tolerabilitet og kinetik af en højere dosis med langsigtet sikkerheds- og effektopfølgning. Deltagere i delundersøgelsen behøver ikke at have deltaget i C0371005.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Evaluering af det langsigtede niveau af persistens og potentielle sene eller forsinkede bivirkninger forbundet med PF-06838435 (tidligere SPK-9001), vurdering af holdbarheden af ​​transgenekspressionen og bestemmelse af virkningerne af PF-06838435 på kliniske resultater i personer, der tidligere har modtaget en enkelt administration af PF-06838435 i C0371005-undersøgelsen. Ændring 2 af denne undersøgelse inkorporerer en dosiseskaleringsunderundersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og kinetikken af ​​en enkelt IV-infusion af PF-06838435 ved en højere dosis end den, der blev brugt i C0371005-undersøgelsen. Deltagerne i dosis-eskalering vil også blive fulgt for langsigtet sikkerhed og effekt.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
21

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 3L8
        • McMaster University
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Forenede Stater, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, Forenede Stater, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, Forenede Stater, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34452
        • Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Denne undersøgelse er i øjeblikket kun optaget i dosis-eskalerings-delstudiet med efterfølgende langtidsopfølgning. Berettigelseskriterierne for deltagelse i dosis-eskaleringsunderundersøgelsen er præsenteret nedenfor:

Inklusionskriterier:

  1. I stand til at give informeret samtykke og overholde kravene i undersøgelsen
  2. Mænd i alderen 18 til 65 år med bekræftet diagnose af hæmofili B (≤2 IE/dL eller ≤2 % endogen faktor IX)
  3. Modtaget ≥50 eksponeringsdage for faktor IX-produkter
  4. Ingen målbar faktor IX-hæmmer som vurderet af centrallaboratoriet og har ingen tidligere historie med hæmmere af faktor IX-protein
  5. Accepter at afstå fra at donere sæd og enten afholde sig fra samleje eller bruge pålidelig barriereprævention, indtil 3 på hinanden følgende sædprøver er negative for vektorsekvenser

Ekskluderingskriterier:

  1. Bevis på aktiv hepatitis B eller C
  2. I øjeblikket på antiviral behandling for hepatitis B eller C
  3. Har betydelig underliggende leversygdom
  4. Serologiske beviser* for HIV-1 eller HIV-2 med CD4-tal ≤200/mm3 (* deltagere, der er HIV+ og stabile med CD4-tal >200/mm3 og upåviselig viral belastning er berettiget til at tilmelde sig)
  5. Neutraliserende antistoftitre til capsiddelen af ​​PF-06838435 over den etablerede tærskel
  6. Følsomhed over for heparin eller heparin-induceret trombocytopeni; følsomhed over for nogen af ​​undersøgelsesinterventionerne eller komponenter deraf eller lægemidler eller anden allergi
  7. Tidligere doseret i et genterapiforskningsforsøg på et hvilket som helst tidspunkt eller i en interventionel klinisk undersøgelse inden for 3 måneder efter screeningsbesøg
  8. Enhver samtidig klinisk signifikant alvorlig sygdom eller tilstand
  9. Ude af stand eller uvillig til at overholde undersøgelsesprocedurerne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: PF-06838435 Dosis-eskalering
Enkelt intravanøs infusion af PF-06838435. Efter at 2 deltagere har modtaget initial dosis, vil data blive evalueret, og der vil blive truffet en beslutning om at eskalere eller reducere den dosis, der evalueres, øge antallet af deltagere, der modtager dosis, eller stoppe doseringen. Flere iterationer kan udføres.
Biologisk: PF-06838435 (tidligere SPK-9001)
Genterapi: En ny, biokonstrueret adeno-associeret viral vektor, der bærer human faktor IX-variant

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af PF-06838435 relaterede bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til år 6
Baseline op til år 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af klinisk signifikante ændringer fra baseline
Tidsramme: Baseline op til 52 uger
Klinisk signifikante ændringer i fysisk undersøgelse, vitale tegn, laboratorieværdier. (skal rapporteres som AE'er, uanset årsagssammenhæng)
Baseline op til 52 uger
Forekomst af protokoldefinerede medicinsk vigtige hændelser
Tidsramme: Baseline op til 52 uger
Kliniske trombotiske hændelser, udvikling af FIX-hæmmere vurderet ved Nijmegen Bethesda-assay, Overfølsomhedsreaktion (f.eks. bronkospasme og anafylaksi), Malignitet i leveren, Undersøgelsesinterventionsrelaterede forhøjede levertransaminaser, der ikke forbedres eller forsvinder, Malignitet vurderet til at have en rimelig mulighed for at være relateret at studere intervention (indberettes som SAE'er).
Baseline op til 52 uger
Immunrespons mod AAV-capsidprotein og hFIX-transgen
Tidsramme: Baseline op til 52 uger
Positivt immunrespons baseret på perifert blod mononukleær celle (PBMC) resultater ved interferon gamma enzym-linked immunospot assay (ELISPOT).
Baseline op til 52 uger
Koagulations-koagulationsanalyse for FIX-aktivitetsniveauer
Tidsramme: Baseline op til år 6
Koagulations-koagulationsanalyser for at vurdere FIX-aktivitetsniveauer (procent af det normale)
Baseline op til år 6
Gennemsnit og standardafvigelse af vektorafledte FIX-aktivitetsniveauer
Tidsramme: Baseline op til 52 uger
Gennemsnit og standardafvigelse af peak- og steady-state FIX-aktivitet
Baseline op til 52 uger
Gennemsnit og standardafvigelse af FIX-antigenniveauer
Tidsramme: Baseline op til 52 uger
Gennemsnit og standardafvigelse af FIX-antigenniveauer
Baseline op til 52 uger
Årlig blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: Baseline op til år 6
ABR (ikke inklusive dem til kirurgi)
Baseline op til år 6
Annualiseret (faktor FIX) infusionshastighed
Tidsramme: Baseline op til år 6
AIR (ikke inklusive dem til kirurgi)
Baseline op til år 6
Samlet faktorforbrug (IU)
Tidsramme: Baseline op til år 6
den samlede mængde faktor infunderet årligt (ikke inklusive dem til kirurgi) som registreret på infusionsloggen
Baseline op til år 6
Samlet antal blødningshændelser
Tidsramme: Baseline op til år 6
spontant og traumatisk
Baseline op til år 6
Haem-A-QoL
Tidsramme: Baseline op til år 6
Vurdering af livskvalitet (QoL).
Baseline op til år 6
EQ-5D-5L
Tidsramme: Baseline op til år 6
Vurdering af livskvalitet (QoL).
Baseline op til år 6
Kort smerteoversigt
Tidsramme: År 2 op til år 6
Vurdering af livskvalitet (QoL).
År 2 op til år 6
McGill Pain Spørgeskema
Tidsramme: Baseline op til 52 uger
Vurdering af livskvalitet (QoL).
Baseline op til 52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Pfizer

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
22. juni 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
29. maj 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
25. oktober 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med PF-06838435 (tidligere SPK-9001)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger