Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności oraz badanie dodatkowe dotyczące zwiększania dawki PF 06838435 u osób z hemofilią B
PRZENIESIENIE GENU CZYNNIKA IX (FIX), WIELOŚRODKOWA OCENA DŁUGOTERMINOWEGO BADANIA BEZPIECZEŃSTWA I SKUTECZNOŚCI PF 06838435 ORAZ BADANIE CZĘŚCIOWE ZWIĘKSZANIA DAWKI U OSÓB Z HEMOFILIĄ B
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 3L8
- McMaster University
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Center - Research Institute
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
- The Research Institute of the McGill University Health Centre
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- UC Davis Medical Center
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- UC Davis Comprehensive Cancer Center
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- UC Davis Medical Center department of Radiology
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- UC Davis Midtown Cancer Center
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- UC DavisHealth Main Hospital
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70001
- LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
-
Metairie, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70001
- Tulane Lakeside Hospital
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Tulane University School of Medicine
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- University Medical Center New Orleans
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Tulane University Clinical Translational Unit
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Tulane University Hospitals and Clinic
-
Slidell, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70461
- Louisiana Center for Advanced Medicine
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
- Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34452
- Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
-
Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
To badanie jest obecnie włączane tylko do badania podrzędnego zwiększania dawki z późniejszą długoterminową obserwacją. Kryteria kwalifikowalności dotyczące włączenia do badania częściowego zwiększania dawki przedstawiono poniżej:
Kryteria przyjęcia:
- Potrafi wyrazić świadomą zgodę i spełnić wymagania badania
- Mężczyźni w wieku od 18 do 65 lat z potwierdzonym rozpoznaniem hemofilii B (≤2 IU/dl lub ≤2% endogennego czynnika IX)
- Otrzymał ≥50 dni ekspozycji na produkty z czynnikiem IX
- Brak mierzalnego inhibitora czynnika IX według oceny laboratorium centralnego i brak wcześniejszej historii inhibitorów białka czynnika IX
- Zobowiązać się do powstrzymania się od oddawania nasienia i albo powstrzymać się od współżycia, albo stosować skuteczną antykoncepcję mechaniczną do czasu, gdy 3 kolejne próbki nasienia będą ujemne pod kątem sekwencji wektorowych
Kryteria wyłączenia:
- Dowody na aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
- Obecnie na terapii przeciwwirusowej zapalenia wątroby typu B lub C
- Mają istotną podstawową chorobę wątroby
- Dowody serologiczne* HIV-1 lub HIV-2 z liczbą CD4 ≤200/mm3 (*uczestnicy, którzy są HIV+ i stabilni z liczbą CD4 >200/mm3 i niewykrywalnym mianem wirusa, kwalifikują się do rejestracji)
- Miana neutralizujących przeciwciał przeciwko części kapsydowej PF-06838435 powyżej ustalonego progu
- Wrażliwość na heparynę lub małopłytkowość wywołana przez heparynę; wrażliwość na jakąkolwiek interwencję badaną lub jej składniki lub lek lub inną alergię
- Wcześniej dawkowano w próbie badawczej terapii genowej w dowolnym momencie lub w interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej
- Każda współistniejąca istotna klinicznie poważna choroba lub stan
- Niezdolność lub niechęć do przestrzegania procedur badania
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: PF-06838435 Zwiększanie dawki
Pojedyncza infuzja dożylna PF-06838435.
Gdy 2 uczestników otrzyma dawkę początkową, dane zostaną ocenione i zostanie podjęta decyzja o zwiększeniu lub zmniejszeniu ocenianej dawki, zwiększeniu liczby uczestników otrzymujących dawkę lub zaprzestaniu dawkowania.
Można wykonać wiele iteracji.
|
Terapia genowa: nowy, bioinżynieryjny wektor wirusowy związany z adenowirusami, przenoszący wariant ludzkiego czynnika IX
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z PF-06838435
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 roku
|
Linia bazowa do 6 roku
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania klinicznie istotnych zmian w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodni
|
Klinicznie istotne zmiany w badaniu fizykalnym, parametrach życiowych, wartościach laboratoryjnych.
(należy zgłaszać jako zdarzenia niepożądane, niezależnie od związku przyczynowego)
|
Linia bazowa do 52 tygodni
|
|
Występowanie zdefiniowanych w protokole zdarzeń ważnych z medycznego punktu widzenia
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodni
|
Kliniczne zdarzenia zakrzepowe, Rozwój inhibitora FIX oceniany za pomocą testu Nijmegen Bethesda, Reakcja nadwrażliwości (np. skurcz oskrzeli i anafilaksja), Nowotwór wątroby, Zwiększona aktywność aminotransferaz wątrobowych związana z interwencją w badaniu, która nie ulega poprawie ani nie ustępuje, Nowotwór oceniony jako mający uzasadnione prawdopodobieństwo związku do badania interwencji (należy zgłaszać jako SAE).
|
Linia bazowa do 52 tygodni
|
|
Odpowiedź immunologiczna przeciwko białku kapsydu AAV i transgenowi hFIX
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodni
|
Pozytywna odpowiedź immunologiczna w oparciu o wyniki komórek jednojądrzastych krwi obwodowej (PBMC) w teście immunoenzymatycznym związanym z interferonem gamma (ELISPOT).
|
Linia bazowa do 52 tygodni
|
|
Test krzepnięcia krzepnięcia dla poziomów aktywności FIX
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 roku
|
Testy krzepnięcia Testy krzepnięcia do oceny poziomów aktywności FIX (procent normy)
|
Linia bazowa do 6 roku
|
|
Średnia i odchylenie standardowe poziomów aktywności FIX pochodzących z wektorów
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodni
|
Średnia i odchylenie standardowe szczytowej i stacjonarnej aktywności FIX
|
Linia bazowa do 52 tygodni
|
|
Średnia i odchylenie standardowe poziomów antygenu FIX
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodni
|
Średnia i odchylenie standardowe poziomów antygenu FIX
|
Linia bazowa do 52 tygodni
|
|
Roczny wskaźnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 roku
|
ABR (bez tych do operacji)
|
Linia bazowa do 6 roku
|
|
Szybkość infuzji w ujęciu rocznym (współczynnik FIX).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 roku
|
POWIETRZE (z wyłączeniem tych do operacji)
|
Linia bazowa do 6 roku
|
|
Całkowite zużycie czynników produkcji (j.m.)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 roku
|
całkowita ilość czynnika podawanego corocznie (nie wliczając ilości czynnika stosowanego podczas operacji) zgodnie z zapisem w dzienniku infuzji
|
Linia bazowa do 6 roku
|
|
Całkowita liczba przypadków krwawienia
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 roku
|
spontaniczne i traumatyczne
|
Linia bazowa do 6 roku
|
|
Hem-A-QoL
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 roku
|
Ocena jakości życia (QoL).
|
Linia bazowa do 6 roku
|
|
EQ-5D-5L
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 roku
|
Ocena jakości życia (QoL).
|
Linia bazowa do 6 roku
|
|
Krótka inwentaryzacja bólu
Ramy czasowe: Rok 2 do roku 6
|
Ocena jakości życia (QoL).
|
Rok 2 do roku 6
|
|
Kwestionariusz bólu McGilla
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodni
|
Ocena jakości życia (QoL).
|
Linia bazowa do 52 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Śledczy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Rasko JEJ, Samelson-Jones BJ, George LA, Giermasz A, Ducore JM, Teitel JM, McGuinn CE, High KA, de Jong YP, Chhabra A, O'Brien A, Smith LM, Winburn I, Rupon J. Fidanacogene Elaparvovec for Hemophilia B - A Multiyear Follow-up Study. N Engl J Med. 2025 Apr 17;392(15):1508-1517. doi: 10.1056/NEJMoa2307159.
- Wojciechowski J, Gaitonde P, Hughes JH, Ravva P. Population Modeling of Factor IX Activity Following Administration of Fidanacogene Elaparvovec Gene Therapy in Participants with Hemophilia B. Clin Pharmacokinet. 2025 Oct;64(10):1531-1548. doi: 10.1007/s40262-025-01535-y. Epub 2025 Aug 1.
- Samelson-Jones BJ, Rasko JE, Ducore J, McGuinn C, George LA, von Mackensen S, Borgonuovo G, Agathon D, Smith L, Wilcox LJ, Biondo F, Plonski F. Safety, efficacy and patient-reported outcomes 6 years after fidanacogene elaparvovec in adults with hemophilia B. Blood Adv. 2026 Feb 24:bloodadvances.2025019174. doi: 10.1182/bloodadvances.2025019174. Online ahead of print.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Szacowany)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia krwotoczne
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia krzepnięcia krwi, dziedziczne
- Zaburzenia krzepnięcia białek
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Hemofilia A
- Hemofilia B
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- C0371003
- SPK-9001-LTFU-101 (Inny identyfikator: Alias Study Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Hemofilia B
-
NCT07422337RekrutacyjnyB-komórkowa ostra białaczka limfoblastyczna | Ostra białaczka limfoblastyczna B-komórkowa | Dziecięca ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B | Białaczka B-komórkowa | B-komórkowa białaczka limfoblastyczna/chłoniak | Ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B (B-ALL) | WSZYSTKO z komórek B | Białaczka limfoblastyczna z komórek B
-
NCT03742258ZakończonyRozlany chłoniak z dużych komórek B | Rozlany chłoniak z dużych komórek B, nie określony inaczej | Chłoniak z komórek B wysokiego stopnia, nie określony inaczej | Chłoniak z dużych komórek B bogaty w komórki T/histiocyty | Chłoniak z komórek B wysokiego stopnia z rearanżacjami MYC i BCL2 i/lub BCL6 | Rozlany chłoniak z dużych komórek B aktywowany przez komórki B | Rozlany chłoniak z dużych limfocytów B typu centrum rozrodczego komórek B
-
NCT05487651RekrutacyjnyChłoniak z komórek B | CLL/SLL | WSZYSTKO, Dzieciństwo | DLBCL - Rozlany chłoniak z dużych komórek B | Białaczka B-komórkowa | NHL, Nawrót, Dorosły | WSZYSTKIE, dorosła komórka B
-
NCT05755087RekrutacyjnyNawracający chłoniak z komórek B wysokiego stopnia z rearanżacjami MYC, BCL2 i BCL6 | Oporny na leczenie chłoniak z komórek B wysokiego stopnia z rearanżacjami MYC, BCL2 i BCL6 | Nawracający chłoniak z komórek B wysokiego stopnia z rearanżacjami MYC i BCL2 lub BCL6 | Oporny na leczenie chłoniak z komórek B wysokiego stopnia z rearanżacjami MYC i BCL2 lub BCL6 | Nawracający rozlany chłoniak z dużych komórek B aktywowany przez komórki B | Oporny rozlany chłoniak z dużych komórek B aktywowany przez komórki B | Przekształcony leniwy chłoniak nieziarniczy z komórek B w rozlanego chłoniaka z dużych komórek B | Nawracający rozlany chłoniak z dużych limfocytów B typu centrum rozrodczego komórek B | Ogniotrwały rozlany chłoniak z dużych limfocytów B typu centrum rozrodczego komórek B
-
NCT06209619RekrutacyjnyChłoniak nieziarniczy z komórek B z nawrotami | Nawracający chłoniak rozlany z dużych komórek B | Chłoniak grudkowy – nawracający | Nawracający chłoniak z komórek B wysokiego stopnia | Pierwotny chłoniak śródpiersia z dużych komórek B – nawracający | Transformowany powolny chłoniak nieziarniczy z komórek B w nawracający chłoniak rozlany z dużych komórek B | Chłoniak nieziarniczy z komórek B oporny na leczenie | Oporny na chłoniaka rozlanego z dużych komórek B | Chłoniak grudkowy – oporny na leczenie | Oporny na chłoniaka z komórek B wysokiego stopnia
-
NCT07365306RekrutacyjnyNawracający rozlany chłoniak z dużych komórek B, nie określony inaczej | Oporny na leczenie rozlany chłoniak z dużych komórek B, nie określony inaczej | Nawracający chłoniak z komórek B wysokiego stopnia, nie określony inaczej | Oporny na leczenie chłoniak z komórek B wysokiego stopnia, nie określony inaczej | Nawracający przekształcony chłoniak nieziarniczy z komórek B do rozlanego chłoniaka z dużych komórek B | Oporny transformowany chłoniak nieziarniczy z komórek B do rozlanego chłoniaka z dużych komórek B | Nawracający pierwotny chłoniak z dużych komórek B śródpiersia | Oporny pierwotny chłoniak z dużych komórek B śródpiersia
-
NCT02443077Aktywny, nie rekrutującyNawracający rozlany chłoniak z dużych komórek B aktywowany przez komórki B | Oporny rozlany chłoniak z dużych komórek B aktywowany przez komórki B
-
NCT03068416ZakończonyChłoniak z komórek B | Białaczka B-komórkowa
-
NCT03895944NieznanyCD19+ Chłoniak z komórek B | CD19+ Białaczka, komórki B
-
NCT06834373RekrutacyjnyNawracający transformowany chłoniak nieziarniczy | Nawracający rozlany chłoniak z dużych komórek B, nie określony inaczej | Oporny na leczenie rozlany chłoniak z dużych komórek B, nie określony inaczej | Nawracający agresywny chłoniak nieziarniczy z komórek B | Oporny agresywny chłoniak nieziarniczy z komórek B | Nawracający rozlany chłoniak z dużych komórek B aktywowany przez komórki B | Oporny rozlany chłoniak z dużych komórek B aktywowany przez komórki B | Nawracający chłoniak grudkowy stopnia 3b | Oporny na leczenie chłoniak grudkowy stopnia 3b | Oporny transformowany chłoniak nieziarniczy
Badania kliniczne na PF-06838435 (dawniej SPK-9001)
-
NCT03861273Aktywny, nie rekrutujący