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Studio di sicurezza ed efficacia a lungo termine e sottostudio di aumento della dose di PF 06838435 in soggetti con emofilia B

11 maggio 2026 aggiornato da: Pfizer

UN TRASFERIMENTO GENICO DEL FATTORE IX (FISSO), VALUTAZIONE MULTICENTRALE DELLO STUDIO A LUNGO TERMINE SULLA SICUREZZA E L'EFFICACIA DEL PF 06838435 E UN SOTTO STUDIO DI DOSE ESCALING IN PERSONE CON EMOFILIA B

Follow-up di sicurezza ed efficacia a lungo termine per i partecipanti con emofilia B precedentemente trattati nello studio C0371005 (precedentemente SPK-9001-101) e un sottostudio di aumento della dose che valuta la sicurezza, la tollerabilità e la cinetica di una dose più elevata con follow-up di sicurezza ed efficacia a lungo termine. Non è necessario che i partecipanti al sottostudio abbiano partecipato a C0371005.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Valutazione del livello di persistenza a lungo termine e dei potenziali eventi avversi tardivi o ritardati associati a PF-06838435 (precedentemente SPK-9001), valutazione della durata dell'espressione del transgene e determinazione degli effetti di PF-06838435 sugli esiti clinici in individui che hanno ricevuto in precedenza una singola somministrazione di PF-06838435 nello studio C0371005. L'emendamento 2 di questo studio incorpora un sottostudio di aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la cinetica di una singola infusione endovenosa di PF-06838435 a una dose più elevata di quella utilizzata nello studio C0371005. I partecipanti all'aumento della dose saranno seguiti anche per la sicurezza e l'efficacia a lungo termine.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
21

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 3L8
        • McMaster University
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Stati Uniti, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, Stati Uniti, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, Stati Uniti, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Turchia (Türkiye)
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34452
        • Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Questo studio si sta attualmente iscrivendo solo al sottostudio di aumento della dose con successivo follow-up a lungo termine. I criteri di ammissibilità per l'ingresso nel sottostudio di aumento della dose sono presentati di seguito:

Criterio di inclusione:

  1. In grado di fornire il consenso informato e soddisfare i requisiti dello studio
  2. Maschi di età compresa tra 18 e 65 anni con diagnosi confermata di emofilia B (≤2 UI/dL o ≤2% di fattore IX endogeno)
  3. Ricevuto ≥50 giorni di esposizione a prodotti con fattore IX
  4. Nessun inibitore del fattore IX misurabile come valutato dal laboratorio centrale e nessuna storia precedente di inibitori della proteina del fattore IX
  5. Accettare di astenersi dal donare lo sperma e astenersi dal rapporto o utilizzare una contraccezione di barriera affidabile fino a quando 3 campioni di sperma consecutivi non saranno negativi per le sequenze del vettore

Criteri di esclusione:

  1. Evidenza di epatite attiva B o C
  2. Attualmente in terapia antivirale per l'epatite B o C
  3. Avere una significativa malattia epatica di base
  4. Evidenza sierologica* di HIV-1 o HIV-2 con conta di CD4 ≤200/mm3 (* i partecipanti che sono HIV+ e stabili con conta di CD4 >200/mm3 e carica virale non rilevabile sono idonei all'arruolamento)
  5. Titoli anticorpali neutralizzanti per la porzione capside di PF-06838435 al di sopra della soglia stabilita
  6. Sensibilità all'eparina o trombocitopenia indotta da eparina; sensibilità a uno qualsiasi degli interventi dello studio, o ai suoi componenti, o farmaci o altre allergie
  7. Precedentemente dosato in uno studio di ricerca sulla terapia genica in qualsiasi momento o in uno studio clinico interventistico entro 3 mesi dalla visita di screening
  8. Qualsiasi malattia o condizione clinicamente significativa concomitante
  9. Incapace o non disposto a rispettare le procedure dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: PF-06838435 Aumento della dose
Singola infusione endovenosa di PF-06838435. Dopo che 2 partecipanti hanno ricevuto la dose iniziale, i dati verranno valutati e verrà presa la decisione di aumentare o ridurre la dose in corso di valutazione, aumentare il numero di partecipanti che ricevono la dose o interrompere la somministrazione. Possono essere intraprese più iterazioni.
Biologico: PF-06838435 (precedentemente SPK-9001)
Terapia genica: un nuovo vettore virale bioingegnerizzato adeno-associato che trasporta la variante del fattore IX umano

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi correlati a PF-06838435
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6
Linea di base fino all'anno 6

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino a 52 settimane
Cambiamenti clinicamente significativi nell'esame obiettivo, segni vitali, valori di laboratorio. (da segnalare come eventi avversi, indipendentemente dal nesso di causalità)
Basale fino a 52 settimane
Incidenza di eventi importanti dal punto di vista medico definiti dal protocollo
Lasso di tempo: Basale fino a 52 settimane
Eventi trombotici clinici, sviluppo di inibitore FIX come valutato dal test di Nijmegen Bethesda, reazione di ipersensibilità (ad es., broncospasmo e anafilassi), neoplasia epatica, transaminasi epatiche elevate correlate all'intervento dello studio che non migliorano o si risolvono, neoplasia valutata come avente ragionevole possibilità di essere correlata per studiare l'intervento (da segnalare come SAE).
Basale fino a 52 settimane
Risposta immunitaria contro la proteina del capside AAV e il transgene hFIX
Lasso di tempo: Basale fino a 52 settimane
Risposta immunitaria positiva basata sui risultati delle cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC) mediante test immunospot legato all'enzima interferone gamma (ELISPOT).
Basale fino a 52 settimane
Saggio di coagulazione della coagulazione per i livelli di attività FIX
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6
Coagulazione Saggi di coagulazione per valutare i livelli di attività FIX (percentuale del normale)
Linea di base fino all'anno 6
Media e deviazione standard dei livelli di attività FIX derivati ​​dal vettore
Lasso di tempo: Basale fino a 52 settimane
Media e deviazione standard dell'attività FIX di picco e allo stato stazionario
Basale fino a 52 settimane
Media e deviazione standard dei livelli di antigene FIX
Lasso di tempo: Basale fino a 52 settimane
Media e deviazione standard dei livelli di antigene FIX
Basale fino a 52 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6
ABR (esclusi quelli per chirurgia)
Linea di base fino all'anno 6
Velocità di infusione annualizzata (fattore FIX).
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6
AIR (esclusi quelli per chirurgia)
Linea di base fino all'anno 6
Consumo totale di fattori (UI)
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6
quantità totale di fattore infusa annualmente (escluse quelle per interventi chirurgici) come registrato sul registro delle infusioni
Linea di base fino all'anno 6
Numero totale di eventi di sanguinamento
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6
spontaneo e traumatico
Linea di base fino all'anno 6
Haem-A-QoL
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6
Valutazione della qualità della vita (QoL).
Linea di base fino all'anno 6
EQ-5D-5L
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6
Valutazione della qualità della vita (QoL).
Linea di base fino all'anno 6
Breve inventario del dolore
Lasso di tempo: Dall'anno 2 all'anno 6
Valutazione della qualità della vita (QoL).
Dall'anno 2 all'anno 6
Questionario McGill sul dolore
Lasso di tempo: Basale fino a 52 settimane
Valutazione della qualità della vita (QoL).
Basale fino a 52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Pfizer

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
22 giugno 2017

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
29 maggio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
25 ottobre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia B

Prove cliniche su PF-06838435 (precedentemente SPK-9001)

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