Комбинированное лечение бозентаном и силденафилом у пациентов с синдромом Эйзенменгера

Синдром Эйзенменгера — это состояние с тяжелой легочной артериальной гипертензией из-за шунтирования крови из левых отделов сердца в правые отделы сердца. Когда давление в легочных артериях выравнивается с системным артериальным давлением, кровь начинает шунтировать из правых отделов сердца в левые, что приводит к состоянию с цианозом, нарушением физической работоспособности и повышенной смертностью (синдром Эйзенменгерса).

Несколько клинических испытаний показали положительный эффект лечения пациентов с первичной легочной артериальной гипертензией бозентаном или силденафилом и что их комбинация может иметь аддитивный или даже синергетический эффект. Клинические испытания силденафила и бозентана у пациентов с синдромом Эйзенменгерса не проводились. Обсервационные исследования и истории болезни показывают, однако, что эффект бозентана или силденафила у пациентов с синдромом Эйзенменгера может быть столь же многообещающим у этих пациентов, как и у пациентов с первичной легочной артериальной гипертензией.

Мы хотели бы изучить эффект лечения пациентов с синдромом Эйзенменгера комбинацией бозентана и силденафила.

Первичной конечной точкой является изменение физической работоспособности, измеренное с помощью теста шестиминутной ходьбы.

Вторичными конечными точками являются изменение сатурации, класс NYHA, сердечный выброс (катетеризация сердца и измерение innocor), сопротивление легочных сосудов (катетеризация сердца), коэффициент шунтирования (МРТ), деформация правого желудочка (BNP и эхокардиография), качество жизни и уровень эритропоэтина в сыворотке крови. .

Исследование разработано как рандомизированное, одноцентровое, плацебо-контролируемое, двойное слепое перекрестное исследование.

Включены двадцать пациентов с синдромом Эйзенменгерса. Всех пациентов будут лечить бозентаном в течение трех месяцев. После этого пациенты будут рандомизированы для получения силденафила (50 мг три раза в день) или плацебо в качестве дополнительной терапии в течение трех месяцев. В дальнейшем будет выполнен переход, и пациенты, получающие комбинированное лечение, будут получать только нативное лечение, и наоборот.

Обследования первичных и вторичных конечных точек будут проводиться на исходном уровне, перед переходом и в конце исследования. Все титрование лекарств будет проводиться во время госпитализации. Пациенты в течение периода исследования будут находиться под пристальным наблюдением с регистрацией нежелательных явлений, физическим осмотром и анализами крови.