Kombinationsbehandling med bosentan och sildenafil till patienter med Eisenmengers syndrom

Eisenmengers syndrom är tillstånd med svår pulmonell arteriell hypertoni på grund av en shuntning av blod från hjärtats vänstra sida till höger sida av hjärtat. När trycket i lungartärerna utjämnar det systemiska blodtrycket, börjar blodet att shunta från höger sida av hjärtat till vänster sida av hjärtat, vilket leder till ett tillstånd med cyanos, nedsatt fysisk kapacitet och ökad dödlighet (Eisenmengers syndrom).

Flera kliniska prövningar har visat att det finns en gynnsam effekt av att behandla patienter med primär pulmonell arteriell hypertension med Bosentan eller Sildenafil och att en kombination av dessa kan ha en additiv eller till och med synergistisk effekt. Inga kliniska prövningar med Sildenafil och Bosentan har utförts för patienter med Eisenmengers syndrom. Observationsstudier och fallhistorier indikerar dock att effekten av Bosentan eller Sildenafil hos patienter med Eisenmengers syndrom kan vara lika lovande hos dessa patienter som hos patienter med primär pulmonell arteriell hypertoni.

Vi skulle vilja undersöka effekten av att behandla patienter med Eisenmengers syndrom med en kombination av Bosentan och Sildenafil.

Den primära slutpunkten är förändring i fysisk prestation mätt med sex minuters gångtest.

Sekundära slutpunkter är förändring i mättnad, NYHA-klass, hjärtminutvolym (hjärtkateterisering och mätning av innocor), pulmonellt kärlmotstånd (hjärtkateterisering) shuntkvot (MRT), påfrestning av höger kammare (BNP och ekokardiografi), livskvalitet och serumerytropoitin .

Studien är utformad som en randomiserad, enkelcenter, placebokontrollerad, dubbelblind cross-over-studie.

Tjugo patienter med Eisenmengers syndrom ingår. Alla patienter kommer att behandlas med Bosentan inom tre månader. Därefter kommer patienter att randomiseras till att få antingen Sildenafil (50 mg tid) eller placebo som tilläggsbehandling under tre månader. Härefter kommer en korsning att göras och patienter i kombinationsbehandling kommer endast att få sin inhemska behandling och vice versa.

Undersökningar för primära och sekundära effektmått kommer att göras vid baslinjen, före korsning och i slutet av studien. All upptitrering av medicin kommer att utföras under inläggningen. Patienterna kommer under studieperioden att följas noggrant med registrering av biverkningar, fysisk undersökning och blodprov.