PK и PD ответы на L-цитруллин перорально у пациентов с серповидноклеточной анемией

Критерии включения:

1. Мужчины или женщины в возрасте 10 лет и старше на день приема препарата, в целом здоровые, что определяется анамнезом, физическим осмотром и данными лабораторных анализов.
2. Диагностика серповидноклеточной анемии (Hb SS)
3. Для женщин детородного возраста отрицательный сывороточный тест на беременность и использование адекватного метода контрацепции
4. Подписал и получил копию письменной формы информированного согласия, утвержденной Институциональным наблюдательным советом исследователя (IRB), понимает цели и риски исследования и соглашается следовать ограничениям и графику процедур, как определено в этом протоколе.

Критерий исключения:

1. Болевой криз, связанный с серповидноклеточной анемией, в анамнезе в течение двух недель исследования
2. Беременные или кормящие грудью
3. Переливание в течение последних 90 дней
4. Креатинин >1,5 X верхней границы нормы
5. SGPT > 2 X верхний предел нормы
6. Аллергическая реакция на аргинин или цитруллин в анамнезе.
7. Требуется постоянное лечение, кроме исследуемого препарата, прием которого нельзя прекратить в течение периода исследования.
8. Неспособность принимать или переносить пероральные препараты
9. Ненадежный венозный доступ
10. Несовместимость с регулярным уходом
11. Участие в исследовании исследуемого препарата или медицинского устройства в течение предшествующих 30 дней
12. По мнению исследователя, не является хорошим кандидатом для участия в исследовании.