- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT00343954
PK a PD odpovědi na perorální L-citrulin u pacientů se srpkovitou anémií
Farmakokinetické a farmakodynamické odpovědi fáze 1 na perorální L-citrulin u pacientů se srpkovitou anémií
Přehled studie
Detailní popis
Fáze 1, jednocentrová, otevřená, vícedávková studie sestávající z období screeningu následovaného čtyřmi týdny léčby. Do studie bude zařazeno alespoň 12 pacientů mužského a ženského pohlaví ve věku 10 let nebo starších se srpkovitou anémií, ale jinak zdravých.
PK měření zahrnují plazmatické koncentrace L-citrulinu, L-argininu, L-ornithinu a L-prolinu po první dávce perorálně podávaného L-citrulinu a po čtyřech týdnech podávání léku dvakrát denně.
Měření PD zahrnují intercelulární a vaskulární adhezní molekuly (ICAM, VCAM a E-selektin), náhradní markery aktivity srpkovité anémie a PAT, měření vaskulární funkce.
Typ studie
Zápis
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh of the University of Pittsburgh Medical Center Health System
-
Kontakt:
- Lakshmanan Krishnamurti, MD
- Telefonní číslo: 412-692-7192
-
Kontakt:
- Sidney Morris, PhD
- Telefonní číslo: (412) 648-9338
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena, ve věku 10 let nebo starší v den podání a obecně zdraví, jak bylo stanoveno na základě anamnézy, fyzikálního vyšetření a laboratorních testů
- Diagnóza srpkovité anémie (Hb SS)
- U žen ve fertilním věku negativní těhotenský test v séru a použití vhodné metody antikoncepce
- Podepsal a obdržel kopii písemného formuláře informovaného souhlasu schváleného Institutional Review Board (IRB) zkoušejícího, rozumí cílům a rizikům studie a souhlasí s tím, že se bude řídit omezeními a harmonogramem postupů, jak je definováno v tomto protokolu
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza krize bolesti související se srpkovitou anémií během dvou týdnů studie
- Těhotná nebo kojená
- Transfuze během posledních 90 dnů
- Kreatinin > 1,5 násobek horní hranice normálu
- SGPT > 2 X horní hranice normálu
- Anamnéza alergické reakce na arginin nebo citrulinový produkt
- Vyžaduje chronickou medikaci jinou než studovaný lék, kterou nelze během období studie přerušit
- Neschopnost užívat nebo tolerovat perorální léky
- Nespolehlivý žilní přístup
- Neodpovídající pravidelné péči
- Účast ve studii zkoumaného léku nebo zdravotnického prostředku během předchozích 30 dnů
- Podle názoru zkoušejícího není vhodným kandidátem pro účast ve studii
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
---|
PK a PD reakce na L-citrulin
|
Koncové body budou určeny jako změna od výchozího stavu
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
---|
Posouzení bezpečnosti a snášenlivosti L-citrulinu,
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Lakshmanam Krishnamurti, MD, Children's Hospital of Pittsburgh, Univ. of Pittsburgh Medical Center
Termíny studijních záznamů
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ANGX-3227-01
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Srpkovitá anémie
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyUkončenoVýroba a bankovnictví iPS Cell
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)UkončenoRakovina ledvin | Hereditary Clear Cell Renal Cell CarcinomaSpojené státy
-
University College, LondonAktivní, ne náborGynekologická rakovina | Pokročilá rakovina | Clear Cell TumorSpojené království
-
M.D. Anderson Cancer CenterNáborCervikální adenokarcinom nezávislý na lidském papilomaviru, jasný buněčný typSpojené státy
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...NovartisUkončenoCarcinoma Transitional CellBelgie, Lucembursko
-
Guru SonpavdePfizer; Hoosier Cancer Research NetworkStaženoRakovina ledvin | Clear-cell Renal Cell Carcinoma | RCC | Clear-cell Kidney CarcinomaSpojené státy
-
China Medical University, ChinaZatím nenabírámePD-1 protilátka | Gastrointestinální nádory | DC-cell | NK-Cell
-
Mirati Therapeutics Inc.Aktivní, ne náborClear-cell Renal Cell CarcinomaSpojené státy
-
University Health Network, TorontoDokončeno
-
M.D. Anderson Cancer CenterGSK Pharma; LixteNáborBezpečnost a účinnost cílení PP2A u karcinomu z jasných buněk vaječníků pomocí dostarlimabu a LB-100Jasnobuněčný karcinom vaječníkůSpojené státy
Klinické studie na L-citrulin tablety, 1000 mg
-
Royan InstituteDokončenoSyndrom polycystických vaječníkůÍrán, Islámská republika
-
Merck KGaA, Darmstadt, GermanyDokončeno
-
Dong-A ST Co., Ltd.DokončenoZdravýKorejská republika
-
Dong-A ST Co., Ltd.DokončenoZdravýKorejská republika
-
Dong-A ST Co., Ltd.Zatím nenabírámeZdravýKorejská republika
-
Dong-A ST Co., Ltd.Zatím nenabírámeZdravýKorejská republika
-
AfimmuneUkončenoTěžká akutní dekompenzovaná alkoholická hepatitidaSpojené státy, Gruzie
-
Global Alliance for TB Drug DevelopmentDokončenoTuberkulózaSpojené státy
-
Dong Wha Pharmaceutical Co. Ltd.Dokončeno