Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность 1% мази диацереина у пациентов с простым буллезным эпидермолизом (EBS)

16 октября 2019 г. обновлено: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Международное, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, параллельное групповое исследование фазы 2 по оценке безопасности и эффективности 1% мази с диацереином для местного применения у субъектов с простым буллезным эпидермолизом

Простой буллезный эпидермолиз (БЭ) — редкое генетическое заболевание кожи, характеризующееся ломкостью кожи и слизистых оболочек, приводящее к болезненным волдырям и эрозиям после незначительных травм. Целью данного исследования является сравнение эффективности 1% мази диацереина с мазью-носителем при применении один раз в день в течение 8 недель у субъектов с СЭБ.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование представляет собой международное, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, контролируемое транспортным средством исследование в параллельных группах для оценки безопасности и эффективности 1% мази диацереина для лечения пациентов с СЭБ. Участники были разделены на исследовательские группы, получавшие либо 1% мазь с диацереином, либо мазь с носителем в течение 8 недель с последующим 8-недельным периодом наблюдения. Приблизительно 80 субъектов должны были быть рандомизированы в одну из двух групп лечения.

Основная цель этого исследования — сравнить эффективность 1% мази с диацереином и мази-носителя на основе уменьшения площади поверхности тела (ППТ) очагов СЭБ, подвергаемых лечению, при применении один раз в день в течение 8 недель у субъектов с СЭБ. Второстепенными целями являются сравнение эффектов 1% мази с диацереином и мази-носителя у субъектов с СЭВ в отношении изменений показателей общей оценки исследователя (IGA), боли, зуда, подвижности, а также безопасности и переносимости.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

54

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Австралия, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church
  • Австрия
      • Salzburg, Австрия, A-5020
        • EB House Austria
  • Германия
      • Freiburg, Германия, 79104
        • University Medical Center Freiburg
  • Израиль
      • Tel Aviv, Израиль, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London, England, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook, New York, Соединенные Штаты, 11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists
  • Франция
      • Nice, Франция, 06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Франция, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Cedex, Франция, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Субъекту не менее 4 лет на момент скрининга.
  • Субъект имеет задокументированную генетическую мутацию, соответствующую СЭБ. Генные мутации, приемлемые для включения, следующие: KRT5, KRT14, PLEC1, TGM5, PKP1, DSP, FERMT1, EXPH5, ​​DST, KLHL24.

  • Субъект имеет оценочную площадь поражения EBS, подлежащую лечению, которая составляет ≥2% площади поверхности тела (BSA), и поражения EBS находятся в одной или обеих из следующих областей тела:

    • Локализовано: подошвенная и/или ладонная области
    • Обобщенные: руки, ноги, туловище, кисти и ступни.
  • Повреждения EBS субъекта в области оценки имеют общую оценку исследователя (IGA) ≥3 баллов.
  • Субъект / лицо, осуществляющее уход, соглашается не использовать какие-либо местные методы лечения, кроме исследуемого препарата, которые могут повлиять на состояние поражений EBS во время исследования.
  • Субъект не беременна, что подтверждено отрицательным тестом мочи на беременность, не кормит грудью и не планирует беременность в течение периода исследования.
  • Если субъект является женщиной детородного возраста, соглашается использовать утвержденный эффективный метод контроля рождаемости.
  • Субъект находится в хорошем общем состоянии здоровья и не имеет каких-либо известных болезненных состояний или физического состояния, которые могут ухудшить оценку поражений EBS или которые подвергают субъекта неприемлемому риску в связи с участием в исследовании.

Ключевые критерии исключения:

  • Субъект имеет инфицированные очаги EBS, требующие лечения.
  • Субъект использовал какой-либо продукт, содержащий диацереин, в течение 6 месяцев до скрининга.
  • Субъект использовал системную иммунотерапию или цитотоксическую химиотерапию в течение 60 дней до скрининга.
  • Субъект использовал системную стероидную терапию или местную стероидную терапию на поражениях EBS, подлежащих лечению, в течение 30 дней до исходного уровня.
  • Субъект имеет признаки системной инфекции или принимал системные антибиотики в течение 7 дней до скрининга.
  • Субъект в настоящее время использует системные анальгетики и/или антигистаминную терапию для лечения поражений СЭБ, за исключением случаев стабильного режима (т. е. того же режима дозирования) в течение как минимум 4 недель до скрининга.
  • Субъект использовал какие-либо системные диуретики или сердечные гликозиды или любой системный продукт, который может подвергнуть субъекта неоправданному риску.
  • Субъект использовал какой-либо продукт для местного применения, содержащий аллантоин, для лечения очагов СЭБ в течение 30 дней до скрининга.
  • Субъект имеет текущее злокачественное новообразование или лечение злокачественного новообразования в анамнезе в течение 2 лет до скрининга.
  • Субъект в настоящее время страдает сахарным диабетом (HbA1c ≥6,5%) или контролируемым диабетом (HbA1c <6,5%).
  • Субъект имеет в анамнезе заболевания сердца, печени (АЛТ и/или АСТ >2x ВГН, общий билирубин >1,5x ВГН при скрининге) или заболевания почек (рСКФ
  • Субъект имеет кожное заболевание или состояние, не связанное с СЭБ (например, солнечный ожог), которое может подвергнуть субъекта неоправданному риску из-за участия в исследовании или помешать применению исследуемого препарата или оценке исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: диацереин 1% мазь
Диацереиновая 1% мазь будет использоваться в течение 8 недель.
Лекарство: диацереин 1% мазь
диацереиновая 1% мазь для местного применения
Другие имена:
  • КПК-020
Плацебо Компаратор: автомобильная мазь
автомобильная мазь будет использоваться в течение 8 недель
Лекарство: Мазь плацебо
мазь-носитель для местного применения

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов, достигших ≥ 60% уменьшения площади поверхности тела (ППТ) очагов СЭБ в пределах области оценки
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 8
Анализ доли субъектов, достигших ≥60% уменьшения площади поверхности тела (ППТ) очагов СЭБ в области оценки от исходного уровня до 8-й недели.
Исходный уровень до недели 8

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля испытуемых, добившихся успеха в Глобальной оценке исследователя (IGA)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 8

Глобальная оценка исследователя (IGA) представляет собой пятибалльную шкалу, которая используется для общей клинической оценки тяжести заболевания и классифицирует кожу, пораженную EBS, по шкале от 0 до 4. Успех по IGA определялся как снижение на ≥2 баллов по сравнению с исходным уровнем до визита 6 (неделя 8).

Оценка IGA:

0 = очистить; 1 = Почти ясно; 2 = легкий; 3 = умеренный; 4 = Тяжелая

Минимальный балл = 0 Максимальный балл = 4; более высокий балл = худший результат
Исходный уровень до недели 8

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Следователи

  • Директор по исследованиям: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июня 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 октября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 октября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 ноября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 октября 2019 г.

Последняя проверка

1 октября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CCP-020-301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования диацереин 1% мазь

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться