Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van diacereïne 1% zalf voor proefpersonen met epidermolysis bullosa simplex (EBS)

16 oktober 2019 bijgewerkt door: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Een internationale, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde fase 2-studie met parallelle groepen ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de topische formulering van diacereïne 1% zalf bij proefpersonen met epidermolysis bullosa simplex

Epidermolysis bullosa simplex (EBS) is een zeldzame genetische huidziekte die wordt gekenmerkt door kwetsbaarheid van de huid en slijmvliezen, wat na een klein trauma leidt tot pijnlijke blaren en erosies. Het doel van deze studie is om de werkzaamheid van diacereïne 1% zalf te vergelijken met vehikelzalf bij eenmaal daagse toediening gedurende 8 weken bij proefpersonen met EBS.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie is een internationale, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, voertuiggecontroleerde studie met parallelle groepen om de veiligheid en werkzaamheid van diacereïne 1% zalf voor de behandeling van patiënten met EBS te evalueren. Deelnemers werden toegewezen aan studiegroepen die gedurende 8 weken diacereïne 1% zalf of voertuigzalf kregen, gevolgd door een follow-upperiode van 8 weken. Ongeveer 80 proefpersonen zouden worden gerandomiseerd naar een van de 2 behandelingsgroepen.

Het primaire doel van deze studie is om de werkzaamheid van diacereïne 1% zalf te vergelijken met vehiculumzalf op basis van vermindering van het lichaamsoppervlak (BSA) van EBS-laesies die worden behandeld bij eenmaal daagse toediening gedurende 8 weken bij proefpersonen met EBS. De secundaire doelstellingen zijn het vergelijken van de effecten van diacereïne 1% zalf met voertuigzalf bij proefpersonen met EBS in veranderingen in Investigator Global Assessment (IGA) scores, pijn, pruritus, mobiliteit en veiligheid en verdraagbaarheid.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

54

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australië, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church
  • Duitsland
      • Freiburg, Duitsland, 79104
        • University Medical Center Freiburg
  • Frankrijk
      • Nice, Frankrijk, 06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Frankrijk, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Cedex, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen
  • Oostenrijk
      • Salzburg, Oostenrijk, A-5020
        • EB House Austria
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook, New York, Verenigde Staten, 11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Proefpersoon is ten minste 4 jaar oud bij screening
  • Proefpersoon heeft een gedocumenteerde genetische mutatie die overeenkomt met EBS. Genmutaties die aanvaardbaar zijn voor opname zijn als volgt: KRT5, KRT14, PLEC1, TGM5, PKP1, DSP, FERMT1, EXPH5, ​​DST, KLHL24.

  • Proefpersoon heeft een beoordelingsgebied van te behandelen EBS-laesies, dat wil zeggen ≥2% lichaamsoppervlak (BSA) en de EBS-laesies bevinden zich in een of beide van de volgende lichaamsgebieden:

    • Gelokaliseerd: plantaire en/of palmaire gebieden
    • Gegeneraliseerd: armen, benen, romp, handen en voeten
  • De EBS-laesies van de proefpersoon in het beoordelingsgebied hebben een Investigator's Global Assessment (IGA)-score van ≥3
  • Proefpersoon/verzorger stemt ermee in om geen andere lokale therapieën te gebruiken dan de studiemedicatie die de status van de EBS-laesies zou kunnen beïnvloeden tijdens de duur van de studie
  • Proefpersoon is niet zwanger, zoals bevestigd door een negatieve urine-zwangerschapsscreening, geeft geen borstvoeding en is niet van plan zwanger te worden tijdens de onderzoeksperiode
  • Als de proefpersoon een vrouw is die zwanger kan worden, stemt ermee in een goedgekeurde effectieve anticonceptiemethode te gebruiken
  • Proefpersoon is in goede algemene gezondheid en vrij van enige bekende ziektetoestand of fysieke conditie die de evaluatie van de EBS-laesies zou kunnen belemmeren of die de proefpersoon blootstelt aan een onaanvaardbaar risico door deelname aan het onderzoek

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Proefpersoon heeft te behandelen EBS-laesies die geïnfecteerd zijn
  • De proefpersoon heeft binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening een diacereïnebevattend product gebruikt
  • Proefpersoon heeft binnen 60 dagen voorafgaand aan de screening systemische immunotherapie of cytotoxische chemotherapie gebruikt
  • Proefpersoon heeft systemische steroïdentherapie gebruikt of heeft topische steroïdentherapie gebruikt op de te behandelen EBS-laesies binnen 30 dagen voorafgaand aan Baseline
  • Proefpersoon heeft tekenen van een systemische infectie of heeft systemische antibiotica gebruikt binnen 7 dagen voorafgaand aan de screening
  • Proefpersoon gebruikt momenteel systemische analgetica en/of antihistaminetherapie voor de behandeling van EBS-laesies, tenzij hij een stabiel regime volgt (d.w.z. hetzelfde doseringsregime) gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de screening
  • Proefpersoon heeft systemische diuretica of hartglycosiden of een systemisch product gebruikt waardoor de proefpersoon een onnodig risico loopt
  • Proefpersoon heeft een topisch product gebruikt dat allantoïne bevat op de EBS-laesies die binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening moeten worden behandeld
  • Proefpersoon heeft een actuele maligniteit of een voorgeschiedenis van behandeling voor een maligniteit binnen 2 jaar voorafgaand aan de screening
  • Proefpersoon heeft momenteel diabetes mellitus (HbA1c ≥ 6,5%) of gecontroleerde diabetes (HbA1c < 6,5%)
  • Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van hart-, lever- (ALAT en/of ASAT >2x ULN, totaal bilirubine >1,5x ULN bij screening) of nierziekte (eGFR
  • Proefpersoon heeft een niet-EBS-huidziekte of -aandoening (bijv. zonnebrand) die de proefpersoon een onnodig risico kan opleveren door deelname aan de studie of die de toepassing van de onderzoeksmedicatie of de onderzoeksbeoordelingen verstoort

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: diacereïne 1% zalf
diacereïne 1% zalf wordt gedurende 8 weken gebruikt
Geneesmiddel: diacereïne 1% zalf
diacereïne 1% zalf plaatselijk toegediend
Andere namen:
  • CCP-020
Placebo-vergelijker: voertuig zalf
voertuigzalf zal gedurende 8 weken worden gebruikt
Geneesmiddel: Een placebo-zalf
voertuigzalf topisch toegediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen dat ≥ 60% vermindering van het lichaamsoppervlak (BSA) van EBS-laesies binnen het beoordelingsgebied heeft bereikt
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8
Analyse van het aantal proefpersonen dat een vermindering van ≥60% van het lichaamsoppervlak (BSA) van EBS-laesies bereikte binnen het beoordelingsgebied van baseline tot week 8
Basislijn tot week 8

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage proefpersonen dat succes heeft geboekt bij de Investigator's Global Assessment (IGA)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8

De globale beoordeling van de onderzoeker (IGA) is een vijfpuntsschaal die wordt gebruikt voor de algehele klinische beoordeling van de ernst van de ziekte en classificeert de door EBS aangetaste huid met een score van 0-4. Succes op de IGA werd gedefinieerd als een reductie van ≥2 punten vanaf baseline tot bezoek 6 (week 8).

IGA-score:

0 = wissen; 1 = Bijna vrij; 2 = Mild; 3 = Matig; 4 = Ernstig

Minimale score = 0 Maximale score = 4; hogere score = slechter resultaat
Basislijn tot week 8

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 oktober 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 november 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 oktober 2019

Laatst geverifieerd

1 oktober 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CCP-020-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Epidermolyse Bullosa Simplex

Klinische onderzoeken op diacereïne 1% zalf

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Rwanda

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren