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Seguridad y eficacia de la pomada de diacereína al 1 % para sujetos con epidermólisis ampollosa simple (EBS)

16 de octubre de 2019 actualizado por: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Un estudio de fase 2 internacional, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos que evalúa la seguridad y la eficacia de la formulación tópica de ungüento al 1 % de diacereína en sujetos con epidermólisis ampollosa simple

La epidermólisis ampollosa simple (EBS) es una rara enfermedad genética de la piel que se caracteriza por la fragilidad de la piel y las membranas mucosas que provoca ampollas dolorosas y erosiones después de un traumatismo menor. El propósito de este estudio es comparar la eficacia de la pomada de diacereína al 1 % con la pomada vehículo cuando se aplica una vez al día durante 8 semanas en sujetos con EBS.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio es un estudio de grupo paralelo internacional, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con vehículo para evaluar la seguridad y eficacia de la pomada de diacereína al 1% para el tratamiento de sujetos con EBS. Los participantes fueron asignados a grupos de estudio que recibieron ungüento de diacereína al 1% o ungüento vehículo durante 8 semanas, seguido de un período de seguimiento de 8 semanas. Aproximadamente 80 sujetos iban a ser aleatorizados a uno de los 2 grupos de tratamiento.

El objetivo principal de este estudio es comparar la eficacia de la pomada de diacereína al 1 % con la pomada vehículo en función de la reducción del área de superficie corporal (BSA) de las lesiones de EBS tratadas cuando se aplica una vez al día durante 8 semanas en sujetos con EBS. Los objetivos secundarios son comparar los efectos de la pomada de diacereína al 1 % con la pomada vehículo en sujetos con EBS en los cambios en las puntuaciones de la Evaluación global del investigador (IGA), el dolor, el prurito, la movilidad y la seguridad y la tolerabilidad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

54

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Freiburg, Alemania, 79104
        • University Medical Center Freiburg
  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church
  • Austria
      • Salzburg, Austria, A-5020
        • EB House Austria
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists
  • Francia
      • Nice, Francia, 06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Francia, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Cedex, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London, England, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • El sujeto tiene al menos 4 años de edad en la selección
  • El sujeto tiene una mutación genética documentada consistente con EBS. Las mutaciones genéticas aceptables para su inclusión son las siguientes: KRT5, KRT14, PLEC1, TGM5, PKP1, DSP, FERMT1, EXPH5, ​​DST, KLHL24.

  • El sujeto tiene un área de evaluación de las lesiones de EBS a tratar, es decir, ≥2 % del área de superficie corporal (BSA) y las lesiones de EBS se encuentran en una o ambas de las siguientes áreas del cuerpo:

    • Localizado: áreas plantar y/o palmar
    • Generalizado: brazos, piernas, torso, manos y pies
  • Las lesiones de EBS del sujeto en el área de evaluación tienen una puntuación de evaluación global del investigador (IGA) de ≥3
  • El sujeto/cuidador acepta no usar ninguna terapia tópica que no sea el medicamento del estudio que pueda influir en el estado de las lesiones del EBS durante la duración del estudio.
  • El sujeto no está embarazada según lo confirmado por una prueba de embarazo en orina negativa, no está amamantando y no está planeando un embarazo durante el período de estudio
  • Si el sujeto es una mujer en edad fértil, acepta usar un método anticonceptivo efectivo aprobado
  • El sujeto goza de buena salud general y no presenta ningún estado de enfermedad o condición física conocida que pueda afectar la evaluación de las lesiones de EBS o que exponga al sujeto a un riesgo inaceptable por la participación en el estudio.

Criterios clave de exclusión:

  • El sujeto tiene lesiones de EBS a tratar que están infectadas
  • El sujeto ha utilizado cualquier producto que contenga diacereína en los 6 meses anteriores a la selección
  • El sujeto ha usado inmunoterapia sistémica o quimioterapia citotóxica dentro de los 60 días anteriores a la selección
  • El sujeto ha usado terapia con esteroides sistémicos o ha usado terapia con esteroides tópicos en las lesiones de EBS que se tratarán dentro de los 30 días anteriores al inicio
  • El sujeto tiene evidencia de una infección sistémica o ha usado antibióticos sistémicos dentro de los 7 días anteriores a la selección
  • El sujeto está actualmente usando analgésicos sistémicos y/o terapia antihistamínica, para el tratamiento de lesiones de EBS a menos que esté en un régimen estable (es decir, el mismo régimen de dosificación) durante al menos 4 semanas antes de la selección
  • El sujeto ha usado cualquier diurético sistémico o glucósidos cardíacos o cualquier producto sistémico que pueda poner al sujeto en un riesgo indebido
  • El sujeto ha usado cualquier producto tópico que contiene alantoína en las lesiones de EBS que se tratarán dentro de los 30 días anteriores a la selección
  • El sujeto tiene una neoplasia maligna actual o antecedentes de tratamiento por una neoplasia maligna en los 2 años anteriores a la selección
  • El sujeto actualmente tiene diabetes mellitus (HbA1c ≥6,5%) o diabetes controlada (HbA1c <6,5%)
  • El sujeto tiene antecedentes de enfermedad cardíaca, hepática (ALT y/o AST >2x ULN, bilirrubina total >1,5x ULN en la selección) o enfermedad renal (eGFR
  • El sujeto tiene una enfermedad o afección cutánea no relacionada con el EBS (p. ej., una quemadura solar) que podría poner al sujeto en un riesgo indebido por la participación en el estudio o que interfiere con la aplicación del medicamento del estudio o las evaluaciones del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: pomada de diacereina al 1%
Se usará la pomada de diacereína al 1% durante 8 semanas.
Droga: pomada de diacereina al 1%
pomada de diacereína al 1% administrada tópicamente
Otros nombres:
  • CCP-020
Comparador de placebos: ungüento para vehículos
la pomada vehicular se utilizará durante 8 semanas
Droga: Un ungüento de placebo
pomada vehicular administrada tópicamente

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos que lograron ≥ 60 % de reducción en el área de superficie corporal (BSA) de las lesiones de EBS dentro del área de evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8
Análisis de la proporción de sujetos que lograron una reducción de ≥60 % en el área de superficie corporal (BSA) de las lesiones de EBS dentro del área de evaluación desde el inicio hasta la semana 8
Línea de base a la semana 8

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La proporción de sujetos que lograron el éxito en la evaluación global del investigador (IGA)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8

La evaluación global del investigador (IGA) es una escala de cinco puntos que se utiliza para la evaluación clínica general de la gravedad de la enfermedad y clasifica la piel afectada por EBS con una puntuación que varía de 0 a 4. El éxito en la IGA se definió como una reducción de ≥2 puntos desde el inicio hasta la visita 6 (semana 8).

Puntuación IGA:

0 = Claro; 1 = Casi despejado; 2 = leve; 3 = Moderado; 4 = Severo

Puntuación mínima = 0 Puntuación máxima = 4; puntuación más alta = peor resultado
Línea de base a la semana 8

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Investigadores

  • Director de estudio: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de junio de 2017

Finalización primaria (Actual)

15 de octubre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

31 de octubre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de mayo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de mayo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

16 de mayo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de noviembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de octubre de 2019

Última verificación

1 de octubre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CCP-020-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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