Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Segurança e Eficácia da Pomada de Diacereína 1% para Indivíduos com Epidermólise Bolhosa Simplex (EBS)

16 de outubro de 2019 atualizado por: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Um estudo internacional, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, de grupo paralelo de fase 2 avaliando a segurança e a eficácia da formulação tópica de pomada diacereína 1% em indivíduos com epidermólise bolhosa simples

A epidermólise bolhosa simples (EBS) é uma doença genética rara da pele, caracterizada pela fragilidade da pele e das membranas mucosas, resultando em bolhas dolorosas e erosões após pequenos traumas. O objetivo deste estudo é comparar a eficácia da pomada de diacereína 1% com a pomada veículo quando aplicada uma vez ao dia por 8 semanas em indivíduos com EBS.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo é um estudo internacional, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por veículo, de grupos paralelos para avaliar a segurança e a eficácia da pomada de diacereína 1% para o tratamento de indivíduos com EBS. Os participantes foram divididos em grupos de estudo que receberam pomada de diacereína a 1% ou pomada de veículo por 8 semanas, seguidas por um período de acompanhamento de 8 semanas. Aproximadamente 80 indivíduos deveriam ser randomizados para um dos 2 grupos de tratamento.

O objetivo principal deste estudo é comparar a eficácia da pomada de diacereína 1% com a pomada veículo com base na redução da área de superfície corporal (ASC) das lesões de EBS tratadas quando aplicadas uma vez ao dia por 8 semanas em indivíduos com EBS. Os objetivos secundários são comparar os efeitos da pomada de diacereína a 1% com a pomada de veículo em indivíduos com EBS nas alterações nas pontuações da Avaliação Global do Investigador (IGA), dor, prurido, mobilidade, segurança e tolerabilidade.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

54

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Freiburg, Alemanha, 79104
        • University Medical Center Freiburg
  • Austrália
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Austrália, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists
  • França
      • Nice, França, 06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris, Cedex, França, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Cedex, França, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London, England, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Áustria
      • Salzburg, Áustria, A-5020
        • EB House Austria

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • O sujeito tem pelo menos 4 anos de idade na Triagem
  • O sujeito tem uma mutação genética documentada consistente com EBS. As mutações gênicas aceitáveis ​​para inclusão são as seguintes: KRT5, KRT14, PLEC1, TGM5, PKP1, DSP, FERMT1, EXPH5, ​​DST, KLHL24.

  • O sujeito tem uma Área de Avaliação de lesões de EBS a serem tratadas, ou seja, ≥2% da área de superfície corporal (BSA) e as lesões de EBS estão em uma ou ambas as seguintes áreas do corpo:

    • Localizada: áreas plantares e/ou palmares
    • Generalizado: braços, pernas, tronco, mãos e pés
  • As lesões de EBS do sujeito na Área de Avaliação têm uma pontuação de Avaliação Global do Investigador (IGA) de ≥3
  • O sujeito/cuidador concorda em não usar nenhuma terapia tópica além da medicação do estudo que possa influenciar o estado das lesões de EBS durante a duração do estudo
  • A participante não está grávida, conforme confirmado por uma triagem negativa de gravidez na urina, não está amamentando e não planeja engravidar durante o período do estudo
  • Se o sujeito for uma mulher com potencial para engravidar, concorda em usar um método eficaz aprovado de controle de natalidade
  • O sujeito está com boa saúde geral e livre de qualquer estado de doença ou condição física conhecida que possa prejudicar a avaliação das lesões de EBS ou que exponha o sujeito a um risco inaceitável pela participação no estudo

Principais Critérios de Exclusão:

  • O sujeito tem lesões de EBS a serem tratadas que estão infectadas
  • O sujeito usou qualquer produto contendo diacereína dentro de 6 meses antes da triagem
  • O sujeito usou imunoterapia sistêmica ou quimioterapia citotóxica dentro de 60 dias antes da Triagem
  • O sujeito usou terapia esteróide sistêmica ou usou terapia esteróide tópica nas lesões de EBS a serem tratadas dentro de 30 dias antes da linha de base
  • O sujeito tem evidência de uma infecção sistêmica ou usou antibióticos sistêmicos dentro de 7 dias antes da Triagem
  • O sujeito está atualmente usando analgésicos sistêmicos e/ou terapia anti-histamínica, para tratamento de lesões de EBS, a menos que esteja em um regime estável (ou seja, o mesmo regime de dosagem) por pelo menos 4 semanas antes da triagem
  • O sujeito usou diuréticos sistêmicos ou glicosídeos cardíacos ou qualquer produto sistêmico que possa colocar o sujeito em risco indevido
  • O sujeito usou qualquer produto tópico contendo alantoína nas lesões de EBS a serem tratadas dentro de 30 dias antes da Triagem
  • O sujeito tem uma malignidade atual ou um histórico de tratamento para uma malignidade dentro de 2 anos antes da Triagem
  • O indivíduo atualmente tem diabetes mellitus (HbA1c ≥6,5%) ou diabetes controlado (HbA1c <6,5%)
  • O sujeito tem um histórico de doença cardíaca, hepática (ALT e/ou AST >2x LSN, bilirrubina total >1,5x LSN na triagem) ou doença renal (eGFR
  • O sujeito tem uma doença ou condição de pele não EBS (por exemplo, queimadura solar) que pode colocar o sujeito em risco indevido pela participação no estudo ou interferir na aplicação do medicamento do estudo ou nas avaliações do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: diacereína 1% pomada
pomada de diacereína 1% será usada por 8 semanas
Medicamento: diacereína 1% pomada
diacereína 1% pomada administrada topicamente
Outros nomes:
  • CCP-020
Comparador de Placebo: pomada veicular
a pomada do veículo será usada por 8 semanas
Medicamento: Uma pomada placebo
pomada veículo administrada topicamente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de indivíduos que atingiram ≥ 60% de redução na área de superfície corporal (BSA) de lesões de EBS dentro da área de avaliação
Prazo: Linha de base para a semana 8
Análise da proporção de indivíduos que alcançaram uma redução ≥60% na área de superfície corporal (BSA) de lesões de EBS dentro da área de avaliação desde o início até a semana 8
Linha de base para a semana 8

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A proporção de participantes que obtiveram sucesso na avaliação global do investigador (IGA)
Prazo: Linha de base para a semana 8

A avaliação global do investigador (IGA) é uma escala de cinco pontos usada para avaliação clínica geral da gravidade da doença e classifica a pele envolvida com EBS com uma pontuação que varia de 0 a 4. O sucesso no IGA foi definido como redução de ≥2 pontos desde a linha de base até a visita 6 (semana 8).

Pontuação IGA:

0 = Limpo; 1 = Quase Limpo; 2 = Leve; 3 = Moderado; 4 = Grave

Pontuação mínima = 0 Pontuação máxima = 4; pontuação mais alta = pior resultado
Linha de base para a semana 8

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Investigadores

  • Diretor de estudo: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de junho de 2017

Conclusão Primária (Real)

15 de outubro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

31 de outubro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

16 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de novembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de outubro de 2019

Última verificação

1 de outubro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CCP-020-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Epidermólise Bolhosa Simples

Ensaios clínicos em diacereína 1% pomada

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever