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Innocuité et efficacité de la pommade à la diacéréine à 1 % pour les sujets atteints d'épidermolyse bulleuse simple (EBS)

16 octobre 2019 mis à jour par: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Une étude internationale, multicentrique, randomisée, en double aveugle et en groupes parallèles de phase 2 évaluant l'innocuité et l'efficacité de la formulation topique de pommade à 1 % de diacéréine chez des sujets atteints d'épidermolyse bulleuse simplex

L'épidermolyse bulleuse simple (EBS) est une maladie génétique rare de la peau caractérisée par une fragilité de la peau et des muqueuses entraînant des cloques douloureuses et des érosions après un traumatisme mineur. Le but de cette étude est de comparer l'efficacité de la pommade à la diacéréine à 1 % par rapport à la pommade véhicule lorsqu'elle est appliquée une fois par jour pendant 8 semaines chez des sujets atteints d'EBS.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude est une étude internationale, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par véhicule et en groupes parallèles pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la pommade à la diacéréine à 1 % pour le traitement des sujets atteints d'EBS. Les participants ont été affectés à des groupes d'étude recevant soit la pommade à la diacéréine à 1 %, soit la pommade véhicule pendant 8 semaines, suivies d'une période de suivi de 8 semaines. Environ 80 sujets devaient être randomisés dans l'un des 2 groupes de traitement.

L'objectif principal de cette étude est de comparer l'efficacité de la pommade à la diacéréine à 1 % à celle de la pommade véhiculaire en fonction de la réduction de la surface corporelle (BSA) des lésions EBS traitées lorsqu'elles sont appliquées une fois par jour pendant 8 semaines chez des sujets atteints d'EBS. Les objectifs secondaires sont de comparer les effets de la pommade de diacéréine à 1 % à la pommade véhiculée chez les sujets atteints d'EBS en termes de modifications des scores d'évaluation globale de l'investigateur (IGA), de la douleur, du prurit, de la mobilité, de la sécurité et de la tolérabilité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

54

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Freiburg, Allemagne, 79104
        • University Medical Center Freiburg
  • Australie
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australie, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church
  • France
      • Nice, France, 06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris, Cedex, France, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Cedex, France, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • L'Autriche
      • Salzburg, L'Autriche, A-5020
        • EB House Austria
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London, England, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook, New York, États-Unis, 11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Le sujet a au moins 4 ans au moment du dépistage
  • Le sujet a une mutation génétique documentée compatible avec EBS. Les mutations génétiques acceptables pour l'inclusion sont les suivantes : KRT5, KRT14, PLEC1, TGM5, PKP1, DSP, FERMT1, EXPH5, ​​DST, KLHL24.

  • Le sujet a une zone d'évaluation des lésions EBS à traiter, c'est-à-dire ≥ 2 % de la surface corporelle (BSA) et les lésions EBS se trouvent dans l'une ou les deux zones corporelles suivantes :

    • Localisé : zones plantaires et/ou palmaires
    • Généralisé : bras, jambes, torse, mains et pieds
  • Les lésions EBS du sujet dans la zone d'évaluation ont un score d'évaluation globale de l'investigateur (IGA) ≥ 3
  • Le sujet / soignant accepte de ne pas utiliser de thérapies topiques autres que le médicament à l'étude qui pourraient influencer l'état des lésions EBS pendant la durée de l'étude
  • Le sujet n'est pas enceinte comme confirmé par un dépistage de grossesse urinaire négatif, n'allaite pas et ne prévoit pas de grossesse pendant la période d'étude
  • Si le sujet est une femme en âge de procréer, accepte d'utiliser une méthode de contraception efficace approuvée
  • - Le sujet est en bonne santé générale et exempt de tout état pathologique connu ou condition physique qui pourrait altérer l'évaluation des lésions EBS ou qui expose le sujet à un risque inacceptable par la participation à l'étude

Critères d'exclusion clés :

  • Le sujet a des lésions EBS à traiter qui sont infectées
  • Le sujet a utilisé un produit contenant de la diacéréine dans les 6 mois précédant le dépistage
  • Le sujet a utilisé une immunothérapie systémique ou une chimiothérapie cytotoxique dans les 60 jours précédant le dépistage
  • Le sujet a utilisé une thérapie stéroïdienne systémique ou a utilisé une thérapie stéroïdienne topique sur les lésions EBS à traiter dans les 30 jours précédant la ligne de base
  • Le sujet présente des signes d'infection systémique ou a utilisé des antibiotiques systémiques dans les 7 jours précédant le dépistage
  • Le sujet utilise actuellement des analgésiques systémiques et/ou un traitement antihistaminique, pour le traitement des lésions EBS, sauf sur un régime stable (c'est-à-dire le même schéma posologique) pendant au moins 4 semaines avant le dépistage
  • Le sujet a utilisé des diurétiques systémiques ou des glycosides cardiaques ou tout produit systémique qui pourrait exposer le sujet à un risque indu
  • Le sujet a utilisé un produit topique contenant de l'allantoïne sur les lésions EBS à traiter dans les 30 jours précédant le dépistage
  • Le sujet a une malignité actuelle ou des antécédents de traitement pour une malignité dans les 2 ans précédant le dépistage
  • Le sujet a actuellement un diabète sucré (HbA1c ≥ 6,5 %) ou un diabète contrôlé (HbA1c < 6,5 %)
  • Le sujet a des antécédents de maladie cardiaque, hépatique (ALT et/ou AST> 2x LSN, bilirubine totale> 1,5x LSN lors du dépistage), ou maladie rénale (eGFR
  • - Le sujet a une maladie ou un état de peau non EBS (par exemple, un coup de soleil) qui pourrait exposer le sujet à un risque excessif en participant à l'étude ou interférer avec l'application du médicament à l'étude ou les évaluations de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: diacerhéine 1% pommade
la pommade diacerein 1% sera utilisée pendant 8 semaines
Médicament: diacerhéine 1% pommade
diacéréine 1% pommade administrée par voie topique
Autres noms:
  • PCC-020
Comparateur placebo: véhicule pommade
la pommade du véhicule sera utilisée pendant 8 semaines
Médicament: Une pommade placebo
pommade véhicule administrée par voie topique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de sujets ayant obtenu une réduction ≥ 60 % de la surface corporelle (BSA) des lésions EBS dans la zone d'évaluation
Délai: Base de référence à la semaine 8
Analyse de la proportion de sujets ayant obtenu une réduction ≥ 60 % de la surface corporelle (BSA) des lésions EBS dans la zone d'évaluation de la ligne de base à la semaine 8
Base de référence à la semaine 8

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La proportion de sujets qui ont réussi l'évaluation globale de l'investigateur (IGA)
Délai: Base de référence à la semaine 8

L'évaluation globale de l'investigateur (IGA) est une échelle en cinq points qui est utilisée pour l'évaluation clinique globale de la gravité de la maladie et classe la peau atteinte d'EBS avec un score allant de 0 à 4. Le succès de l'IGA a été défini comme une réduction ≥ 2 points entre le départ et la visite 6 (semaine 8).

Notation IGA :

0 = Effacer ; 1 = presque clair ; 2 = doux ; 3 = Modéré ; 4 = Sévère

Note minimale = 0 Note maximale = 4 ; score plus élevé = moins bon résultat
Base de référence à la semaine 8

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juin 2017

Achèvement primaire (Réel)

15 octobre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

31 octobre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2017

Première publication (Réel)

16 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 novembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 octobre 2019

Dernière vérification

1 octobre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CCP-020-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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