Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Diacerein 1 % -voiteen turvallisuus ja tehokkuus potilaille, joilla on Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS)

keskiviikko 16. lokakuuta 2019 päivittänyt: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Kansainvälinen, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmän 2. vaiheen tutkimus, jossa arvioitiin 1 % Diacerein-voide paikallisen formulaation turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa Simplex

Epidermolysis bullosa simplex (EBS) on harvinainen geneettinen ihosairaus, jolle on ominaista ihon ja limakalvojen hauraus, joka johtaa kivuliaisiin rakkuloihin ja eroosioihin pienten vammojen jälkeen. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on verrata 1 % diasereiinivoiteen tehoa vehikkelivoiteen, kun sitä käytetään kerran päivässä 8 viikon ajan potilailla, joilla on EBS.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus on kansainvälinen, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, vehikkeleillä kontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, jossa arvioidaan 1 % diasereiinivoiteen turvallisuutta ja tehoa potilaiden hoidossa, joilla on EBS. Osallistujat jaettiin tutkimusryhmiin, jotka saivat joko 1 % diasereiinivoidetta tai vehikkelivoidetta 8 viikon ajan, minkä jälkeen seurasi 8 viikon seurantajakso. Noin 80 koehenkilöä satunnaistettiin yhteen kahdesta hoitoryhmästä.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on verrata 1 % diasereiinivoiteen tehoa vehikkelivoiteeseen perustuen hoidettavien EBS-leesioiden kehon pinta-alan (BSA) vähenemiseen, kun sitä levitetään kerran päivässä 8 viikon ajan EBS-potilailla. Toissijaisina tavoitteina on verrata 1-prosenttisen diacereiinivoiteen vaikutuksia vehikkelivoiteeseen potilailla, joilla on EBS:n muutokset Investigator Global Assessment (IGA) -pisteiden, kivun, kutinan, liikkuvuuden sekä turvallisuuden ja siedettävyyden osalta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

54

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen
  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Itävalta
      • Salzburg, Itävalta, A-5020
        • EB House Austria
  • Ranska
      • Nice, Ranska, 06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Ranska, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Cedex, Ranska, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Saksa
      • Freiburg, Saksa, 79104
        • University Medical Center Freiburg
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook, New York, Yhdysvallat, 11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Tutkittava on vähintään 4-vuotias seulonnassa
  • Koehenkilöllä on dokumentoitu EBS:n mukainen geneettinen mutaatio. Sisällytettäväksi hyväksyttävät geenimutaatiot ovat seuraavat: KRT5, KRT14, PLEC1, TGM5, PKP1, DSP, FERMT1, EXPH5, ​​DST, KLHL24.

  • Koehenkilöllä on hoidettavien EBS-leesioiden arviointialue, joka on ≥2 % kehon pinta-alasta (BSA), ja EBS-leesiot ovat toisella tai molemmilla seuraavista kehon alueista:

    • Paikallinen: jalkapohja- ja/tai kämmenalueet
    • Yleisesti: kädet, jalat, vartalo, kädet ja jalat
  • Tutkittavan EBS-leesioiden arviointialueella on tutkijan maailmanlaajuisen arvioinnin (IGA) pistemäärä ≥3
  • Tutkittava/hoitaja sitoutuu olemaan käyttämättä muita paikallisia hoitoja kuin tutkimuslääkitystä, joka saattaa vaikuttaa EBS-leesioiden tilaan tutkimuksen aikana
  • Koehenkilö ei ole raskaana negatiivisen virtsan raskausseulonnan vahvistamana, ei imetä eikä suunnittele raskautta tutkimusjakson aikana
  • Jos tutkittava on hedelmällisessä iässä oleva nainen, suostuu käyttämään hyväksyttyä tehokasta ehkäisymenetelmää
  • Tutkittavan yleisterveys on hyvä, eikä hänellä ole mitään tunnettua sairaustilaa tai fyysistä tilaa, joka saattaisi heikentää EBS-leesioiden arviointia tai altistaa kohteen kohtuuttomalle riskille tutkimukseen osallistumisen vuoksi.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Tutkittavalla on hoidettavia EBS-leesioita, jotka ovat infektoituneita
  • Koehenkilö on käyttänyt mitä tahansa diasereiinia sisältävää tuotetta 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Kohde on käyttänyt systeemistä immunoterapiaa tai sytotoksista kemoterapiaa 60 päivän aikana ennen seulontaa
  • Potilas on käyttänyt systeemistä steroidihoitoa tai paikallista steroidihoitoa hoidettaviin EBS-leesioihin 30 päivän kuluessa ennen lähtötasoa
  • Tutkittavalla on näyttöä systeemisestä infektiosta tai hän on käyttänyt systeemisiä antibiootteja 7 päivän aikana ennen seulontaa
  • Kohde käyttää parhaillaan systeemisiä kipulääkkeitä ja/tai antihistamiinihoitoa EBS-leesioiden hoitoon, ellei ole stabiililla hoito-ohjelmalla (eli samassa annostusohjelmassa) vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa
  • Tutkittava on käyttänyt mitä tahansa systeemisiä diureetteja tai sydämen glykosideja tai mitä tahansa systeemistä tuotetta, joka saattaa asettaa potilaan kohtuuttoman riskin
  • Koehenkilö on käyttänyt mitä tahansa allantoiinia sisältävää paikallista tuotetta hoidettaviin EBS-leesioihin 30 päivän kuluessa ennen seulontaa
  • Tutkittavalla on tällä hetkellä pahanlaatuinen kasvain tai se on ollut pahanlaatuisen kasvaimen hoitoa 2 vuoden sisällä ennen seulontaa
  • Tutkittavalla on tällä hetkellä diabetes mellitus (HbA1c ≥ 6,5 %) tai hallinnassa oleva diabetes (HbA1c < 6,5 %)
  • Tutkittavalla on ollut sydän-, maksa- (ALAT ja/tai ASAT > 2 x ULN, kokonaisbilirubiini > 1,5 x ULN seulonnassa) tai munuaissairaus (eGFR)
  • Tutkittavalla on ei-EBS-ihosairaus tai -sairaus (esim. auringonpolttama), joka saattaa asettaa kohteen kohtuuttoman riskin tutkimukseen osallistumisen vuoksi tai häiritä tutkimuslääkityksen käyttöä tai tutkimusarvioita

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Diacerein 1% voide
Diacerein 1 % voidetta käytetään 8 viikon ajan
Lääke: Diacerein 1% voide
diacerein 1 % voide, joka annetaan paikallisesti
Muut nimet:
  • CCP-020
Placebo Comparator: ajoneuvon voide
ajoneuvovoidetta käytetään 8 viikkoa
Lääke: Plasebo voide
paikallisesti annettava ajoneuvovoide

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka saavuttivat ≥ 60 %:n pienenemisen EBS-leesioiden kehon pinta-alalla (BSA) arviointialueella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8
Analyysi niiden koehenkilöiden osuudesta, jotka saavuttivat ≥60 %:n pienenemisen EBS-leesioiden kehon pinta-alassa (BSA) arviointialueella lähtötasosta viikkoon 8
Lähtötilanne viikkoon 8

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkijoiden globaalissa arvioinnissa (IGA) menestyneiden koehenkilöiden osuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8

Tutkijan globaali arviointi (IGA) on viiden pisteen asteikko, jota käytetään sairauden vakavuuden yleiseen kliiniseen arviointiin ja joka luokittelee EBS:n aiheuttaman ihon arvosanalla 0-4. Menestys IGA:ssa määriteltiin ≥2 pisteen laskuna lähtötasosta käyntiin 6 (viikko 8).

IGA-pisteet:

0 = selkeä; 1 = Lähes selkeä; 2 = lievä; 3 = kohtalainen; 4 = Vakava

Vähimmäispisteet = 0 Maksimipisteet = 4; korkeampi pistemäärä = huonompi tulos
Lähtötilanne viikkoon 8

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. lokakuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. lokakuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 10. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 16. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 5. marraskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. lokakuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CCP-020-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Epidermolyysi Bullosa Simplex

Kliiniset tutkimukset Diacerein 1% voide

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Nigeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa