Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność maści Diacerein 1% dla pacjentów z Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS)

16 października 2019 zaktualizowane przez: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Międzynarodowe, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, równoległe badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Diacerein 1% w postaci maści do stosowania miejscowego u pacjentów z oddzielaniem się naskórka Bullosa Simplex

Epidermolysis bullosa simplex (EBS) to rzadka genetyczna choroba skóry, charakteryzująca się kruchością skóry i błon śluzowych, której skutkiem są bolesne pęcherze i nadżerki po niewielkich urazach. Celem tego badania jest porównanie skuteczności 1% diacereiny w maści z maścią z nośnikiem przy stosowaniu raz dziennie przez 8 tygodni u pacjentów z EBS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie jest międzynarodowym, wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym nośnikiem, badaniem w grupach równoległych, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności 1% diacereiny w postaci maści w leczeniu pacjentów z EBS. Uczestników przydzielono do grup badawczych, które otrzymywały 1% maść diacereiny lub maść nośnikową przez 8 tygodni, po czym następował 8-tygodniowy okres obserwacji. Około 80 pacjentów miało zostać losowo przydzielonych do jednej z 2 grup terapeutycznych.

Głównym celem tego badania jest porównanie skuteczności 1% maści diacereiny z maścią nośną w oparciu o zmniejszenie powierzchni ciała (BSA) leczonych zmian EBS przy stosowaniu raz dziennie przez 8 tygodni u pacjentów z EBS. Celem drugorzędnym jest porównanie wpływu 1% maści diacereiny z maścią nośnikową u pacjentów z EBS na zmiany w wynikach globalnej oceny badacza (IGA), ból, świąd, mobilność oraz bezpieczeństwo i tolerancję.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

54

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church
  • Austria
      • Salzburg, Austria, A-5020
        • EB House Austria
  • Francja
      • Nice, Francja, 06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Francja, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Cedex, Francja, 75015
        • Hopital Necker-Enfants malades
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Niemcy
      • Freiburg, Niemcy, 79104
        • University Medical Center Freiburg
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone, 11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnik ma co najmniej 4 lata podczas badania przesiewowego
  • Podmiot ma udokumentowaną mutację genetyczną zgodną z EBS. Mutacje genów dopuszczalne do włączenia to: KRT5, KRT14, PLEC1, TGM5, PKP1, DSP, FERMT1, EXPH5, ​​DST, KLHL24.

  • Podmiot ma obszar oceny zmian EBS do leczenia, tj. ≥2% powierzchni ciała (BSA), a zmiany EBS znajdują się w jednym lub obu następujących obszarach ciała:

    • Zlokalizowane: okolice podeszwowe i/lub dłoniowe
    • Uogólnione: ramiona, nogi, tułów, dłonie i stopy
  • Zmiany EBS podmiotu w obszarze oceny mają wynik globalnej oceny badacza (IGA) ≥3
  • Uczestnik/opiekun zgadza się nie stosować żadnych terapii miejscowych innych niż badany lek, które mogłyby wpłynąć na stan zmian EBS w czasie trwania badania
  • Pacjentka nie jest w ciąży, co zostało potwierdzone ujemnym wynikiem testu ciążowego moczu, nie karmi piersią i nie planuje ciąży w okresie badania
  • Jeśli podmiotem jest kobieta w wieku rozrodczym, wyraża zgodę na stosowanie zatwierdzonej skutecznej metody antykoncepcji
  • Uczestnik jest w dobrym ogólnym stanie zdrowia i wolny od jakichkolwiek znanych stanów chorobowych lub stanu fizycznego, które mogłyby zaburzyć ocenę zmian EBS lub które narażają uczestnika na niedopuszczalne ryzyko poprzez udział w badaniu

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Podmiot ma zainfekowane zmiany EBS do leczenia
  • Uczestnik stosował jakikolwiek produkt zawierający diacereinę w ciągu 6 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe
  • Pacjent stosował systemową immunoterapię lub chemioterapię cytotoksyczną w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym
  • Pacjent stosował ogólnoustrojową terapię sterydową lub stosował miejscową terapię sterydową na zmiany EBS, które miały być leczone w ciągu 30 dni przed punktem wyjściowym
  • Uczestnik ma dowody na ogólnoustrojową infekcję lub stosował ogólnoustrojowe antybiotyki w ciągu 7 dni przed badaniem przesiewowym
  • Uczestnik obecnie stosuje ogólnoustrojowe leki przeciwbólowe i/lub leki przeciwhistaminowe do leczenia zmian EBS, chyba że stosuje stabilny schemat (tj. ten sam schemat dawkowania) przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym
  • Uczestnik stosował jakiekolwiek ogólnoustrojowe leki moczopędne lub glikozydy nasercowe lub jakikolwiek produkt ogólnoustrojowy, który mógłby narazić podmiot na nadmierne ryzyko
  • Uczestnik stosował jakikolwiek produkt do stosowania miejscowego zawierający alantoinę na zmiany EBS, które mają być leczone w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Pacjent ma obecnie nowotwór złośliwy lub historię leczenia nowotworu złośliwego w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym
  • Pacjent ma obecnie cukrzycę (HbA1c ≥6,5%) lub kontrolowaną cukrzycę (HbA1c <6,5%)
  • Pacjent ma w wywiadzie chorobę serca, wątroby (ALT i/lub AST >2x ULN, bilirubina całkowita >1,5x ULN podczas badania przesiewowego) lub nerek (eGFR
  • Uczestnik cierpi na chorobę lub stan skóry niezwiązany z EBS (np. oparzenia słoneczne), które mogłyby narazić uczestnika na nadmierne ryzyko poprzez udział w badaniu lub zakłócać stosowanie badanego leku lub oceny badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: diacereina 1% maść
maść diacereina 1% będzie stosowana przez 8 tygodni
Lek: diacereina 1% maść
diacereina 1% maść stosowana miejscowo
Inne nazwy:
  • CCP-020
Komparator placebo: maść do pojazdów
maść pojazdu będzie używana przez 8 tygodni
Lek: Maść placebo
maść nośnikowa podawana miejscowo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli ≥ 60% zmniejszenie powierzchni ciała (BSA) zmian EBS w obszarze oceny
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 8
Analiza odsetka pacjentów, u których uzyskano ≥60% redukcję powierzchni ciała (BSA) zmian EBS w obszarze oceny od punktu początkowego do 8. tygodnia
Linia bazowa do tygodnia 8

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek badanych, którzy osiągnęli sukces w globalnej ocenie badacza (IGA)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 8

Globalna ocena badacza (IGA) to pięciopunktowa skala stosowana do ogólnej klinicznej oceny ciężkości choroby, która klasyfikuje skórę zajętą ​​przez EBS z wynikiem od 0 do 4. Powodzenie w IGA zdefiniowano jako zmniejszenie o ≥2 punkty od wizyty początkowej do wizyty 6 (tydzień 8).

Punktacja IGA:

0 = Wyczyść; 1 = Prawie jasne; 2 = Łagodny; 3 = Umiarkowane; 4 = Ciężkie

Minimalny wynik = 0 Maksymalny wynik = 4; wyższy wynik = gorszy wynik
Linia bazowa do tygodnia 8

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 października 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 października 2019

Ostatnia weryfikacja

1 października 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CCP-020-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Epidermolysis Bullosa Simplex

Badania kliniczne na diacereina 1% maść

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj