Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av Diacerein 1% salve for personer med epidermolysis Bullosa Simplex (EBS)

16. oktober 2019 oppdatert av: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

En internasjonal, multisenter, randomisert, dobbeltblind, parallell-gruppe fase 2-studie som evaluerer sikkerheten og effekten av Diacerein 1 % salve topisk formulering hos personer med epidermolyse Bullosa Simplex

Epidermolysis bullosa simplex (EBS) er en sjelden genetisk hudsykdom preget av skjørhet i hud og slimhinner som resulterer i smertefulle blemmer og erosjoner etter mindre traumer. Hensikten med denne studien er å sammenligne effekten av diacerein 1 % salve med vehikelsalve når den påføres én gang daglig i 8 uker hos personer med EBS.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien er en internasjonal, multisenter, randomisert, dobbeltblind, kjøretøykontrollert, parallell gruppestudie for å evaluere sikkerheten og effekten av diacerein 1 % salve for behandling av forsøkspersoner med EBS. Deltakerne ble tildelt studiegrupper som fikk enten diacerein 1 % salve eller vehikelsalve i 8 uker, etterfulgt av en 8 ukers oppfølgingsperiode. Omtrent 80 forsøkspersoner skulle randomiseres til en av de 2 behandlingsgruppene.

Hovedmålet med denne studien er å sammenligne effekten av diacerein 1 % salve med vehikelsalve basert på reduksjon i kroppsoverflateareal (BSA) av EBS-lesjoner som behandles når det påføres én gang daglig i 8 uker hos personer med EBS. De sekundære målene er å sammenligne effekten av diacerein 1 % salve med kjøretøysalve hos forsøkspersoner med EBS i endringer i Investigator Global Assessment (IGA) score, smerte, kløe, mobilitet og sikkerhet og toleranse.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook, New York, Forente stater, 11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists
  • Frankrike
      • Nice, Frankrike, 06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Frankrike, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Cedex, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London, England, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland, 79104
        • University Medical Center Freiburg
  • Østerrike
      • Salzburg, Østerrike, A-5020
        • EB House Austria

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Forsøkspersonen er minst 4 år gammel ved screening
  • Personen har en dokumentert genetisk mutasjon i samsvar med EBS. Genmutasjoner som er akseptable for inkludering er som følger: KRT5, KRT14, PLEC1, TGM5, PKP1, DSP, FERMT1, EXPH5, ​​DST, KLHL24.

  • Forsøkspersonen har et vurderingsområde for EBS-lesjoner som skal behandles, det vil si ≥2 % kroppsoverflateareal (BSA) og EBS-lesjonene er i ett eller begge av følgende kroppsområder:

    • Lokalisert: plantar og/eller palmar områder
    • Generalisert: armer, ben, torso, hender og føtter
  • Forsøkspersonens EBS-lesjoner i vurderingsområdet har en Investigator's Global Assessment (IGA)-score på ≥3
  • Forsøkspersonen/omsorgspersonen samtykker i å ikke bruke andre aktuelle terapier enn studiemedisinen som kan påvirke statusen til EBS-lesjonene i løpet av studiens varighet
  • Forsøkspersonen er ikke-gravid som bekreftet av en negativ uringraviditetsskjerm, ikke-ammende og planlegger ikke graviditet i løpet av studieperioden
  • Hvis forsøkspersonen er en kvinne i fertil alder, samtykker i å bruke en godkjent effektiv prevensjonsmetode
  • Forsøkspersonen er i god generell helse og fri for enhver kjent sykdomstilstand eller fysisk tilstand som kan svekke evalueringen av EBS-lesjonene eller som utsetter forsøkspersonen for en uakseptabel risiko ved studiedeltakelse

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Personen har EBS-lesjoner som skal behandles som er infisert
  • Forsøkspersonen har brukt et produkt som inneholder diacerein innen 6 måneder før screening
  • Personen har brukt systemisk immunterapi eller cytotoksisk kjemoterapi innen 60 dager før screening
  • Personen har brukt systemisk steroidbehandling eller har brukt topikal steroidbehandling på EBS-lesjonene som skal behandles innen 30 dager før baseline
  • Pasienten har tegn på en systemisk infeksjon eller har brukt systemiske antibiotika innen 7 dager før screening
  • Personen bruker for tiden systemiske analgetika og/eller antihistaminbehandling for behandling av EBS-lesjoner med mindre på et stabilt regime (dvs. samme doseringsregime) i minst 4 uker før screening
  • Personen har brukt systemiske diuretika eller hjerteglykosider eller systemiske produkter som kan sette pasienten i unødig risiko
  • Forsøkspersonen har brukt ethvert topisk produkt som inneholder allantoin på EBS-lesjonene som skal behandles innen 30 dager før screening
  • Personen har en aktuell malignitet, eller en historie med behandling for en malignitet innen 2 år før screening
  • Personen har for tiden diabetes mellitus (HbA1c ≥6,5 %) eller kontrollert diabetes (HbA1c < 6,5 %)
  • Personen har en historie med hjerte-, lever- (ALT og eller AST >2x ULN, total bilirubin >1,5x ULN ved screening) eller nyresykdom (eGFR)
  • Forsøkspersonen har en ikke-EBS hudsykdom eller tilstand (f.eks. solbrenthet) som kan sette forsøkspersonen i unødig risiko ved studiedeltakelse eller forstyrre studiemedisinering eller studievurderinger

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: diacerein 1% salve
diacerein 1% salve vil bli brukt i 8 uker
Legemiddel: diacerein 1% salve
diacerein 1% salve administrert topisk
Andre navn:
  • CCP-020
Placebo komparator: kjøretøysalve
kjøretøysalve vil bli brukt i 8 uker
Legemiddel: En placebo salve
kjøretøysalve administrert topisk

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av forsøkspersoner som oppnådde ≥ 60 % reduksjon i kroppsoverflateareal (BSA) av EBS-lesjoner innenfor vurderingsområdet
Tidsramme: Grunnlinje til uke 8
Analyse av andelen forsøkspersoner som oppnådde en ≥60 % reduksjon i Body Surface Area (BSA) av EBS-lesjoner innenfor vurderingsområdet fra baseline til uke 8
Grunnlinje til uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andelen av forsøkspersoner som oppnådde suksess på etterforskerens globale vurdering (IGA)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 8

Etterforskerens globale vurdering (IGA) er en fempunkts skala som brukes til overordnet klinisk vurdering av sykdommens alvorlighetsgrad og klassifiserer EBS-involvert hud med en poengsum fra 0-4. Suksess på IGA ble definert som ≥2-poengs reduksjon fra baseline til besøk 6 (uke 8).

IGA-score:

0 = Slett; 1 = nær klart; 2 = Mild; 3 = Moderat; 4 = Alvorlig

Minimum poengsum = 0 Maksimal poengsum = 4; høyere score = dårligere resultat
Grunnlinje til uke 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Etterforskere

  • Studieleder: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2017

Primær fullføring (Faktiske)

15. oktober 2018

Studiet fullført (Faktiske)

31. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

16. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. november 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. oktober 2019

Sist bekreftet

1. oktober 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CCP-020-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Epidermolyse Bullosa Simplex

Kliniske studier på diacerein 1% salve

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Norway

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere